Nem myeloablatív perifériás vér őssejt-transzplantáció vizsgálata nagy dózisú poszttranszplantációs ciklofoszfamiddal hematopoietikus rosszindulatú daganatokban, beleértve azokat is, amelyek beültetése nehézségekbe ütközik

Bevételi kritériumok:

Az alábbiak a tanulmányba való belépésre és a transzplantációra való jogosultságra vonatkoznak.

• Megfelelő rokon, HLA-haploidentikus vagy HLA-egyezésű őssejtdonor jelenléte
• A donornak és a recipiensnek azonosnak kell lennie a következő genetikai lókuszok legalább egy alléljával: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 és HLA-DQB1. Ezért a rokon donorok esetében legalább 5/10 egyezés szükséges, és ez elegendő bizonyítéknak tekintendő arra vonatkozóan, hogy a donor és a recipiens egy HLA-haplotípussal rendelkezik.
• Választható diagnózisok:
• Mielodiszpláziás szindróma (MDS), beleértve a krónikus myelomonocytás leukémiát [CMML], legalább egy rossz kockázati tényezővel
• Nincs aktív extramedulláris leukémia vagy ismert, hogy rosszindulatú daganat miatt aktív központi idegrendszeri érintettség van. Az ilyen betegségek remisszióba helyezése megengedett.
• Minden korábbi autológ HSCT-nek legalább 3 hónappal a kondicionálás megkezdése előtt meg kell történnie
• Nincs korábbi allogén HSCT
• Megfelelő szervvégfunkció Megjegyzés: A fertőzés akkor megengedett, ha bizonyíték van a gyógyszeres kezelésre. A HIV-fertőzött betegek jogosultságát eseti alapon határozzák meg.
• ECOG teljesítményállapot < 2 vagy Karnofsky vagy Lansky pontszám > 60.
• Életkor > 18 év és idősebb.
• Nem terhes vagy szoptat.
• Nincs ellenőrizetlen fertőzés.

Választható diagnózisok:

• Mielodiszpláziás szindróma (MDS), beleértve a krónikus myelomonocytás leukémiát [CMML], a következő alacsony kockázatú jellemzők legalább egyikével

• SLL vagy CLL 17p delécióval, vagy progressziója < 6 hónappal a második vagy nagyobb kezelési rend után. Az alábbiakkal is rendelkeznie kell ahhoz, hogy elfogadható jelölt legyen:

  • Az SLL/CLL által érintett csontvelő-sejtszám < 20%-a (a graft kilökődésének kockázatának csökkentése érdekében)
  • Nincsenek 5 cm-nél nagyobb nyirokcsomók egyetlen méretben sem
  • Nincs masszív splenomegalia, amely > 6 cm-rel a bal bordaszegély alatt van
• T-sejtes PLL a PR-ban vagy jobb a transzplantáció előtt. A csontvelői celluláris PLL-nek kevesebb mint 20%-a kell legyen (a graft kilökődésének kockázatának csökkentése érdekében).
• Interferon- vagy tirozin-kináz-refrakter CML az első krónikus fázisban, TKI-intoleráns CML az első krónikus fázisban vagy CML a második vagy azt követő krónikus fázisban

• Philadelphia kromoszóma negatív mieloproliferatív betegség (beleértve a mielofibrózist)

  o A mielofibrózis diagnosztizálásához a DIPSS Plus által mért közepes vagy magas kockázati pontszám szükséges

• Myeloma multiplex vagy plazmasejtes leukémia PR-vel vagy jobb az utolsó kezelési rendig, a Nemzetközi Mielóma Munkacsoport (IMWG) kritériumai alapján.49
• Hematológiai rosszindulatú daganat teljes remisszióban minimális reziduális betegséggel (MRD) nem kimutatható VAGY kimutatható hagyományos citogenetikával, FISH-val, áramlási citometriával vagy molekuláris vizsgálattal, vagy hematológiai rosszindulatú daganatok részleges remisszióban

A donor alkalmassága

• Az adományozóknak a következőknek kell lenniük:
• A beteg HLA-haploidentikus vagy HLA-azonos rokonai allél vagy allélcsoport szintű tipizálás alapján, a 4.1. pontban meghatározottak szerint.
• Egészségileg alkalmas és hajlandó adakozni
• Recipiens anti-donor HLA antitest hiánya
• Nem adományozott vérkészítményt a betegnek

Kizárási kritériumok:

• Az a személy, aki nem felel meg a transzplantáció vagy a donor alkalmassági feltételeinek, nem vesz részt ebben a vizsgálatban.