Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av ikke-myeloablativ perifer blodstamcelletransplantasjon med høydose posttransplantasjonscyklofosfamid ved hematopoietiske maligniteter, inkludert de som er utfordrende å transplantere

16. mars 2020 oppdatert av: NYU Langone Health

Fase II-studie av ikke-myeloablativ perifer blodstamcelletransplantasjon med høydose posttransplantasjonscyklofosfamid i hematopoietiske maligniteter, inkludert de som er utfordrende å transplantere

Dette er en åpen fase II enkeltarmsstudie av perifert blodstamcelletransplantasjon og cyklofosfamid etter transplantasjon, ved bruk av HLA full match eller haploidentiske relaterte donorer, i hematologiske maligniteter inkludert de som er vanskelige å transplantere. Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten ved ikke-myeloablativ, delvis HLA-mismatchet eller HLA-matchet PBSC-transplantasjon fra haploidentiske givere eller fullstendig matchede donorer med post-grafting immunsuppresjon som inkluderer høydose cyklofosfamid, takrolimus og mykofenolatmofetil ( MMF).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært mål Estimat hendelsesfri overlevelse (EFS) (tilbakefall, progresjon eller død) rate ett år etter transplantasjon.

Sekundære mål:

  1. Estimer den kumulative forekomsten av alvorlig akutt grad III eller høyere GVHD, kronisk GVHD (totalt og etter omfang)
  2. Estimer den kumulative forekomsten av systemisk steroidinitiering,
  3. Oppsummer frekvensen av graftsvikt,
  4. Oppsummer kinetikken til nøytrofil- og blodplategjenvinning, og kinetikken til donorkimerisme i usortert og CD3+-sortert perifert blod.
  5. Oppsummer store toksisiteter og komplikasjoner forbundet med transplantasjonsprosedyren utvalgte toksisiteter.

Utforskende mål:

Utforsk sammenhengen mellom mengden av donor-T-celle-kimerisme på ~ dag 28 og pasient-/transplantatkarakteristikker (f.eks. tidligere terapier, transplantasjonscelledose) og transplantasjonsresultater (vedvarende engraftment, tilbakefall eller progresjon, GVHD).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • New York University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Følgende er kvalifisering for studieopptak og transplantasjon.

  • Tilstedeværelse av en passende relatert, HLA-haploidentisk eller HLA-matchet stamcelledonor
  • Donor og mottaker må være identiske med minst ett allel av hver av følgende genetiske loki: HLA-A, HLA-B, HLA-Cw, HLA-DRB1 og HLA-DQB1. Et minimum samsvar på 5/10 er derfor nødvendig for relaterte givere, og vil anses som tilstrekkelig bevis på at giver og mottaker deler én HLA-haplotype.
  • Kvalifiserte diagnoser:
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) inkludert kronisk myelomonocytisk leukemi [CMML] med minst én dårlig risikofaktor
  • Ingen aktiv ekstramedullær leukemi eller kjent aktiv CNS-involvering ved malignitet. Slik sykdom behandlet til remisjon er tillatt.
  • Enhver tidligere autolog HSCT må ha skjedd minst 3 måneder før start av kondisjonering
  • Ingen tidligere allogen HSCT
  • Tilstrekkelig endeorganfunksjon Merk: Infeksjon er tillatt dersom det er bevis på respons på medisiner. Kvalifisering av HIV-smittede pasienter vil avgjøres fra sak til sak.
  • ECOG-ytelsesstatus < 2 eller Karnofsky- eller Lansky-score > 60.
  • Alder > 18 år og eldre.
  • Ikke gravid eller ammer.
  • Ingen ukontrollert infeksjon.

Kvalifiserte diagnoser:

  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) inkludert kronisk myelomonocytisk leukemi [CMML] med minst ett av følgende dårlige risikotrekk

  • SLL eller CLL med 17p delesjon, eller med progresjon < 6 måneder etter andre eller høyere behandlingsregime. Må ha følgende for å være en akseptabel kandidat også:

    • < 20 % av benmargscellulariteten involvert av SLL/KLL (for å redusere risikoen for transplantatavstøtning)
    • Ingen lymfeknuter > 5 cm i noen dimensjon
    • Ingen massiv splenomegali, definert som > 6 cm under venstre costal margin
  • T-celle PLL i PR eller bedre før transplantasjon. Må også ha < 20 % av benmargscellulariteten involvert av PLL (for å redusere risikoen for graftavstøtning).
  • Interferon- eller tyrosinkinase-refraktær KML i første kroniske fase, TKI-intolerant KML i første kroniske fase, eller KML i andre eller påfølgende kroniske fase

  • Philadelphia kromosom negativ myeloproliferativ sykdom (inkludert myelofibrose)

    o Intermediate-2 eller High risk score av DIPSS Plus er nødvendig for en diagnose av myelofibrose

  • Multippel myelom eller plasmacelleleukemi med PR eller bedre til siste behandlingsregime, basert på kriteriene for International Myeloma Working Group (IMWG).49
  • Hematologisk malignitet i fullstendig remisjon med minimal gjenværende sykdom (MRD) som ikke kan påvises ELLER påviselig ved konvensjonell cytogenetikk, FISH, flowcytometri eller molekylær testing eller hematologiske maligniteter i delvis remisjon

Donor berettigelse

  • Givere må enten være:
  • HLA-haploidentiske eller HLA-identiske slektninger til pasienten basert på allel- eller allelgruppenivåtyping som definert i avsnitt 4.1.
  • Medisinsk skikket til og villig til å donere
  • Mangel på mottaker anti-donor HLA antistoff
  • Har ikke donert blodprodukter til pasienten

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver person som ikke oppfyller kvalifikasjonskriteriene for transplantasjon eller donorkvalifisering, vil ikke være en del av denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Cyklofosfamid
Legemiddel: Cyklofosfamid
Forkortet immunsuppresjon etter ikke-myeloablativ stamcelletransplantasjon i perifert blod med høye doser cyklofosfamid etter transplantasjon ved maligniteter til engraft.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Event Free Survival (EFS)
Tidsramme: Ett år
Estimer ett år etter transplantasjonshendelsesfri overlevelse (EFS) rate ved å bruke en Kaplan-Meier-kurve med et 90 % konfidensintervall. En hendelse for EFS er definert som den første av en av følgende feil: tilbakefall eller sykdomsprogresjon eller død uansett årsak
Ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med kronisk GVHD og grad I-IV GVHD
Tidsramme: 1 år
Akutt GVHD graderes etter standardkriterier, og alle mistenkte tilfeller av akutt GVHD vil bli bekreftet histologisk ved biopsi av et berørt organ. Alvorlighetsgraden av akutt GVHD bestemmes av en vurdering av graden av involvering av hud, lever og mage-tarmkanalen. Grad I karakteriseres som mild sykdom (hudpåvirkning alene), grad II som moderat, grad III som alvorlig (involvering av ethvert organsystem), og grad IV som livstruende. Diagnosen av en kronisk GVHD i henhold til NIH-kriterier krever a) minst 1 diagnostisk manifestasjon eller b) 1 karakteristisk manifestasjon bekreftet ved biopsi eller testing av samme eller andre involverte organ.
1 år
Antall store toksisiteter og komplikasjoner forbundet med transplantasjonsprosedyre
Tidsramme: 1 år
Oppsummer store toksisiteter og komplikasjoner forbundet med transplantasjonsprosedyren
1 år
Kumulativ forekomst av systemisk steroidinitiering
Tidsramme: 1 år
Estimer den kumulative forekomsten av systemisk steroidstart innen 1 år etter HSCT. Dette vil bli rapportert som antall deltakere som startet med steroider i løpet av studien.
1 år
Frekvens for graftfeil
Tidsramme: 1 år
Graftsvikt og død, eller graftsvikt, død og behandling av tilbakefall/progresjoner. Dette vil bli rapportert som antall deltakere med graftsvikt.
1 år
Tid for nøytrofil utvinning
Tidsramme: 1 år
Nøytrofil utvinning er definert som post-nadir ANC større enn eller lik 500/mm3 for tre påfølgende målinger på forskjellige dager. Den første av de tre dagene vil bli utpekt som dagen for nøytrofilgjenoppretting.
1 år
På tide å gjenopprette blodplater
Tidsramme: 1 år
Blodplategjenvinning er definert som vedvarende blodplatetall større enn eller lik 20 000/mm3 eller større enn eller lik 50 000/mm3 uten blodplatetransfusjoner i løpet av de siste syv dagene. Den første av tre påfølgende målinger på forskjellige dager vil bli utpekt som dagen for første blodplategjenoppretting.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NYU Langone Health

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

2. juni 2017

Primær fullføring (FAKTISKE)

18. desember 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

18. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

15. juni 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

27. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. mars 2020

Sist bekreftet

1. mars 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 17-00042

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cyklofosfamid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Suriname

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere