Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program rozszerzonego dostępu VX-445/TEZ/IVA dla pacjentów z mukowiscydozą (CF) heterozygotycznych pod względem mutacji F508del i mutacji o minimalnej funkcji (genotypy F/MF)

19 listopada 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Program rozszerzonego dostępu potrójnej kombinacji VX-445/TEZ/IVA dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą, którzy są heterozygotami pod względem F508del i mutacją CFTR o minimalnej funkcji

Celem tego programu jest zapewnienie terapii skojarzonej eleksakaftorem (ELX, VX-445)/tezakaftorem (TEZ)/iwakaftorem (IVA) pacjentom z mukowiscydozą w stanie krytycznym w wieku 12 lat i starszym, heterozygotycznym pod względem F508del i minimalnej funkcji (MF) w odpowiedzi na niezamówione prośby lekarzy.

Przegląd badań

Status

Zatwierdzony do celów marketingowych

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Leczenie IND/Protokół

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci, którzy mają genotypy F/MF ORAZ spełniają co najmniej 1 z następujących kryteriów:

  • Procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1) wynosi
  • Dokumentacja bycia na liście oczekujących na przeszczep płuc lub dokumentacja oceny pod kątem przeszczepu płuc, ale uznana za nieodpowiednią z powodu przeciwwskazań

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (klasa C w skali Childa-Pugha)
  2. Historia jakiejkolwiek innej choroby współistniejącej, która w opinii lekarza prowadzącego mogłaby stwarzać nadmierne ryzyko przy podawaniu pacjentowi ELX/TEZ/IVA
  3. Ciąża

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

7 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe

7 grudnia 2022

Ukończenie studiów

7 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX18-445-901

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na ELX/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj