Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność IBsolvMIR w transplantacji wysepek

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjent na liście oczekujących na przeszczep wysepek
2. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku od 18 do 60 lat.
3. Umiejętność zrozumienia i wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
4. Stabilny psychicznie i zdolny do przestrzegania procedur protokołu badania.
5. Historia kliniczna zgodna z cukrzycą typu 1 z początkiem choroby w wieku < 40 lat i insulinozależnością przez > 5 lat w momencie włączenia.
6. Stymulowany peptyd C <0,1 nmol/l w odpowiedzi na MMTT, przed pierwszym przeszczepem wysepek.
7. Wszyscy pacjenci musieli przejść leczenie cukrzycy pod kierunkiem doświadczonego endokrynologa. Jeśli pacjent nie był wcześniej przeszczepiony, musi również mieć;
8. Co najmniej jeden epizod ciężkiej hipoglikemii w ciągu ostatniego roku zdefiniowany jako zdarzenie z co najmniej jednym z następujących objawów; utrata pamięci, splątanie, niekontrolowane zachowanie, niezwykłe trudności z przebudzeniem, podejrzenie napadu padaczkowego, utrata przytomności lub objawy wzrokowe, w przypadku których pacjent nie był w stanie samodzielnie się leczyć i które były związane z poziomem glukozy we krwi/osoczu < 54 mg /dl [3,0 mmol/l] lub szybki powrót do zdrowia po doustnym podaniu węglowodanów, dożylnej glukozy lub glukagonu LUB
9. Zmniejszona świadomość hipoglikemii określona przez wynik 4 lub więcej w skali Clarke'a.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci z wcześniejszymi przeszczepami narządów innych niż przeszczep nerki i (lub) wysp trzustkowych.
2. Pacjenci ze wskaźnikiem masy ciała (BMI) > 30.
3. Zapotrzebowanie na insulinę > 0,7 jednostki/kg/dzień podczas badania przesiewowego.
4. Stale nieprawidłowe wyniki testów czynności wątroby (> 1,5 x GGN w dwóch kolejnych pomiarach w odstępie > 2 tygodni) podczas badania przesiewowego.
5. Proliferacyjna nieleczona retinopatia cukrzycowa
6. Zwiększone ryzyko zakrzepicy (np. homozygotyczna oporność na APC) lub krwawienie (INR>1,5)
7. Każda historia nowotworu złośliwego, z wyjątkiem całkowicie wyciętego raka płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego skóry

8. Pacjenci ze zwiększonym ryzykiem sercowym zdefiniowanym jako;

   • niestabilna choroba wieńcowa wymagająca hospitalizacji lub rewaskularyzacji w ciągu 6 miesięcy przed wizytą wyjściową
   • przewlekła niewydolność serca wymagająca hospitalizacji na 30 dni przed wizytą wyjściową
9. Pacjenci z czynnymi zakażeniami, chyba że badacze uznają, że leczenie nie jest konieczne
10. Pacjenci z serologicznymi dowodami zakażenia wirusem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B (dopuszczalne są osoby z wynikiem serologicznym zgodnym z wcześniejszymi szczepieniami i historią szczepień) lub wirusowym zapaleniem wątroby typu C.
11. Pacjenci z czynną chorobą wrzodową, objawową kamicą żółciową lub nadciśnieniem wrotnym.
12. Pacjentki w ciąży, karmiące piersią lub zamierzające zajść w ciążę.
13. Pacjenci w wieku rozrodczym niechętni do stosowania odpowiedniej podwójnej antykoncepcji z odsetkiem niepowodzeń < 1% od wizyty przesiewowej do ostatniej wizyty.
14. Aktywne nadużywanie alkoholu lub substancji
15. Pacjenci z objawami silnego uczulenia (PRA > 50% w cytometrii przepływowej).
16. Pacjenci z uwarunkowaniami psychicznymi, które sprawiają, że przeszczepienie wysp trzustkowych jest niebezpieczne lub które uniemożliwiają przestrzeganie przepisanej terapii
17. HbA1c > IFCC 100 mmol/mol, podczas badania przesiewowego.
18. Pacjenci z jakimkolwiek stanem lub okolicznościami, które w opinii badacza mogłyby spowodować, że poddanie się leczeniu IBsolvMIR byłoby niebezpieczne.
19. Pacjenci uczestniczący lub brali udział w innych badaniach klinicznych leków w ciągu ostatnich czterech tygodni.
20. Historia skaz krwotocznych
21. Historia ciężkiej nadwrażliwości
22. Wcześniejsza znana trombocytopenia poheparyny (HIT)
23. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby lub nerek