- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03982888
Głęboka stymulacja mózgu u dzieci z autyzmem
Głęboka stymulacja mózgu w leczeniu opornych, powtarzających się samookaleczeń u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu: projekt pilotażowy
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to faza I, niezaślepiona, nierandomizowana, pilotażowa próba dotycząca bezpieczeństwa i skuteczności głębokiej stymulacji mózgu w przypadku medycznie opornych, powtarzających się samookaleczeń u dzieci z ASD (tj. stereotypy wtórne). Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z protokołem, GCP i obowiązującymi wymogami prawnymi.
Pacjenci spełniający kryteria włączenia i wyłączenia zostaną zidentyfikowani i zrekrutowani do Kliniki Neurochirurgii Szpitala dla Chorych Dzieci. Badanie będzie przebiegać zgodnie z harmonogramem przedstawionym poniżej, a zarówno pacjenci, jak i zespół leczący będą przez cały czas świadomi wszystkich parametrów leczenia. Sześciu (6) uczestników zostanie włączonych do tego badania, a czas trwania badania dla każdego pacjenta wyniesie jeden (1) rok. Poprzednie próby I fazy DBS w populacjach pacjentów psychiatrycznych i chorych na chorobę Alzheimera wykorzystywały 6 pacjentów na cel chirurgiczny. Taka liczba jest wystarczająca, aby wykazać wstępne bezpieczeństwo, a także wykonalność i skuteczność kliniczną.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci żeńskiej lub męskiej w wieku od 7 do 18 lat
- Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (zgodnie z definicją DSM-5).
- Niepowodzenie lub niekwalifikowalność terapii medycznej z ciągłymi powtarzającymi się zachowaniami samookaleczenia, po 6 miesiącach lub dłużej od rozpoczęcia terapii. Niepowodzenie definiuje się jako brak poprawy zachowań samookaleczających, udokumentowany obiektywnymi dowodami, w tym dziennikami opiekuna lub oceną klinicysty, jeśli klinicysta udokumentował stan wyjściowy przed rozpoczęciem terapii medycznej.
- Rozpoznanie stereotypów wtórnych na podstawie oceny klinicznej lekarzy prowadzących z objawami samouszkodzeń udokumentowanych w dokumentacji pacjenta.
- Rodzice lub opiekunowie prawni, w tym opiekunowie, poinformowani i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody.
- Zdolność do przestrzegania wszystkich testów, obserwacji oraz wizyt i protokołów badań przez 12 miesięcy po zakończeniu czasu trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Uzależnienie lub nadużywanie substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z wyłączeniem kofeiny i nikotyny
- Wszelkie przeciwwskazania do badania MRI lub PET
- Prawdopodobne przeniesienie się z miejsca badania lub przeprowadzka w ciągu jednego roku trwania badania
- Obecność zaburzeń rytmu serca lub innych chorób serca, układu oddechowego, nerek lub układu hormonalnego, które spowodują znaczne ryzyko zabiegu chirurgicznego.
- Ciąża
- Niemożność odpowiedniego porozumiewania się w języku angielskim w celu wypełnienia kwestionariuszy wyjściowych i uzupełniających.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie DBS
Głęboka stymulacja mózgu zarówno limbicznych, jak i dysfunkcyjnych obwodów przetwarzania nagrody w leczeniu powtarzających się zachowań samookaleczających u dzieci z ASD
|
Stymulacja jądra półleżącego za pomocą 2 elektrod wszczepionych do mózgu każdego pacjenta w celu ograniczenia zachowań samookaleczających.
Korzystanie z urządzenia Medtronic DBS. Urządzenie DBS składa się z 2 części:
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w powtarzających się zachowaniach
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R; Bodfish, Symons, Parker & Lewis, 2000) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w powtarzających się zachowaniach przed i po interwencji. Stosowane będą następujące podskale:
Wszystkie podskale są punktowane od 0 do 3 w następujący sposób: 0 = zachowanie nie występuje
Wyniki cząstkowe są sumowane, a następnie obliczany jest wynik ogólny. Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany zachowań samookaleczających
Ramy czasowe: 1 rok
|
Inwentarz stwierdzeń dotyczących samouszkodzeń (ISAS; Klonsky i Olino, 2008) zostanie wykorzystany do pomiaru zmian w zachowaniach samouszkodzeń przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 2 w następujący sposób: 0= nie dotyczy
Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany w nieprawidłowym zachowaniu
Ramy czasowe: 1 rok
|
Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (Aman, Singh, Stewart & Field, 1985) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w stopniu, w jakim nieprawidłowe zachowanie jest problemem przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 3 w następujący sposób: 0 = w ogóle nie ma problemu
Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany w obsesyjno-kompulsywnych myślach
Ramy czasowe: 1 rok
|
Skala Obsesyjno-Kompulsywnych Yale-Brown (Y-BOCS; Goodman, Price, Rasmussen, 1989) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w ilości interferencji niechcianych pomysłów, obrazów lub impulsów przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 4, gdzie 0 oznacza minimalne zakłócenia, a 4 oznacza znaczne zakłócenia. Pytania są punktowane i sumowane. Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: 1 rok
|
Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL v. 4.0) zostanie wykorzystany do pomiaru zmian w jakości życia zgłaszanej przez samych pacjentów przed i po interwencji. Oświadczenia są punktowane od 0 do 4 w następujący sposób: 0= nigdy nie jest problemem 1 = prawie nigdy nie stanowi problemu 2 = czasami stanowi problem 3 = często stanowi problem 4 = prawie zawsze stanowi problem Gdzie wyższy wynik wskazuje, że stwierdzenie jest problemem. Wszystkie elementy są punktowane i sumowane. Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w fizycznych nieprawidłowościach mózgu
Ramy czasowe: 1 rok
|
Obrazy MR zostaną przeanalizowane przed i po interwencji w celu oceny fizycznych nieprawidłowości mózgu, w tym typu (ogniskowa dysplazja korowa, guz, stwardnienie hipokampa, hamartoma podwzgórza, glejoza, atrofia mózgu), strony nieprawidłowości (lewa/prawa/obustronna ) i lokalizację (czołową, skroniową, sylwiańską, ciemieniową, potyliczną, wielopłatową). Dane MRI będą zbierane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany w nieprawidłowościach metabolicznych mózgu
Ramy czasowe: 1 rok
|
Skany FDG-PET zostaną przeanalizowane w celu zmierzenia zmian w neurometabolizmie przed i po interwencji, w szczególności oznak hipermetabolizmu w płatach czołowych, hipokampie i jądrze soczewkowatym. Dane FDG-PET będą zbierane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. |
1 rok
|
|
Zmiany w działalności
Ramy czasowe: 1 rok
|
Zmiany w aktywności przed i po interwencji będą mierzone za pomocą Actiwatch Spectrum, Phillips Respironics, Bend, OR.
Aktygrafia to ciągły pomiar ruchu jednostki.
Dane Actigraph zostaną zebrane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.
Dane Actigraph zostaną przeanalizowane przy użyciu MATLAB (Mathworks, Natick, MA).
Analizowanymi miarami będą amplitudy wartości maksymalnych i minimalnych, pik do piku, wariancja, szybka transformata entropii Fouriera, dyskretna funkcja cosinusowa, transformacja z, bispektrum.
|
1 rok
|
|
Rodzaj zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w dziennikach opiekuna
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
|
|
Porównane zostaną zmiany liczby powikłań przed i po interwencji.
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: George Ibrahim, MD, The Hospital for Sick Children
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- REB1000060282
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .