Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Głęboka stymulacja mózgu u dzieci z autyzmem

20 lutego 2024 zaktualizowane przez: George Ibrahim, The Hospital for Sick Children

Głęboka stymulacja mózgu w leczeniu opornych, powtarzających się samookaleczeń u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu: projekt pilotażowy

Celem niniejszej pracy jest ocena bezpieczeństwa i możliwej skuteczności głębokiej stymulacji mózgu (DBS) jądra półleżącego u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu i opornymi na leczenie, powtarzającymi się zachowaniami samookaleczającymi. Sześciu (6) pacjentów zostanie zrekrutowanych i włączonych do tego badania pilotażowego, a czas trwania badania dla każdego pacjenta wyniesie jeden (1) rok. Wszyscy zostaną poddani chirurgicznemu wszczepieniu systemu Medtronic DBS i otrzymają stymulację jądra półleżącego (2 elektrody na pacjenta). Będzie to otwarte, niezaślepione, nierandomizowane, pilotażowe badanie fazy I. Przewidywany czas trwania badania to 36 miesięcy.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Jest to faza I, niezaślepiona, nierandomizowana, pilotażowa próba dotycząca bezpieczeństwa i skuteczności głębokiej stymulacji mózgu w przypadku medycznie opornych, powtarzających się samookaleczeń u dzieci z ASD (tj. stereotypy wtórne). Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z protokołem, GCP i obowiązującymi wymogami prawnymi.

Pacjenci spełniający kryteria włączenia i wyłączenia zostaną zidentyfikowani i zrekrutowani do Kliniki Neurochirurgii Szpitala dla Chorych Dzieci. Badanie będzie przebiegać zgodnie z harmonogramem przedstawionym poniżej, a zarówno pacjenci, jak i zespół leczący będą przez cały czas świadomi wszystkich parametrów leczenia. Sześciu (6) uczestników zostanie włączonych do tego badania, a czas trwania badania dla każdego pacjenta wyniesie jeden (1) rok. Poprzednie próby I fazy DBS w populacjach pacjentów psychiatrycznych i chorych na chorobę Alzheimera wykorzystywały 6 pacjentów na cel chirurgiczny. Taka liczba jest wystarczająca, aby wykazać wstępne bezpieczeństwo, a także wykonalność i skuteczność kliniczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci żeńskiej lub męskiej w wieku od 7 do 18 lat
  • Diagnoza zaburzeń ze spektrum autyzmu (zgodnie z definicją DSM-5).
  • Niepowodzenie lub niekwalifikowalność terapii medycznej z ciągłymi powtarzającymi się zachowaniami samookaleczenia, po 6 miesiącach lub dłużej od rozpoczęcia terapii. Niepowodzenie definiuje się jako brak poprawy zachowań samookaleczających, udokumentowany obiektywnymi dowodami, w tym dziennikami opiekuna lub oceną klinicysty, jeśli klinicysta udokumentował stan wyjściowy przed rozpoczęciem terapii medycznej.
  • Rozpoznanie stereotypów wtórnych na podstawie oceny klinicznej lekarzy prowadzących z objawami samouszkodzeń udokumentowanych w dokumentacji pacjenta.
  • Rodzice lub opiekunowie prawni, w tym opiekunowie, poinformowani i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody.
  • Zdolność do przestrzegania wszystkich testów, obserwacji oraz wizyt i protokołów badań przez 12 miesięcy po zakończeniu czasu trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Uzależnienie lub nadużywanie substancji w ciągu ostatnich 6 miesięcy, z wyłączeniem kofeiny i nikotyny
  • Wszelkie przeciwwskazania do badania MRI lub PET
  • Prawdopodobne przeniesienie się z miejsca badania lub przeprowadzka w ciągu jednego roku trwania badania
  • Obecność zaburzeń rytmu serca lub innych chorób serca, układu oddechowego, nerek lub układu hormonalnego, które spowodują znaczne ryzyko zabiegu chirurgicznego.
  • Ciąża
  • Niemożność odpowiedniego porozumiewania się w języku angielskim w celu wypełnienia kwestionariuszy wyjściowych i uzupełniających.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie DBS
Głęboka stymulacja mózgu zarówno limbicznych, jak i dysfunkcyjnych obwodów przetwarzania nagrody w leczeniu powtarzających się zachowań samookaleczających u dzieci z ASD
Stymulacja jądra półleżącego za pomocą 2 elektrod wszczepionych do mózgu każdego pacjenta w celu ograniczenia zachowań samookaleczających.

Korzystanie z urządzenia Medtronic DBS. Urządzenie DBS składa się z 2 części:

  1. Przewód DBS, cienki drut z 2 stykami elektrycznymi wszczepiony w określone obszary mózgu i
  2. Wszczepialny generator impulsów , małe urządzenie zawierające ciasto i źródło komputerowe umieszczane pod skórą klatki piersiowej w celu generowania impulsów elektrycznych
Inne nazwy:
  • Terapia Medtronic DBS (nr urządzenia 37601)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w powtarzających się zachowaniach
Ramy czasowe: 1 rok

Zrewidowana Skala Powtarzalnych Zachowań (RBS-R; Bodfish, Symons, Parker & Lewis, 2000) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w powtarzających się zachowaniach przed i po interwencji. Stosowane będą następujące podskale:

  • Podskala zachowania stereotypowego
  • Podskala zachowań samookaleczających
  • Podskala zachowania kompulsywnego
  • Podskala zachowań rytualnych
  • Podskala zachowania identyczności
  • Podskala zachowania ograniczonego

Wszystkie podskale są punktowane od 0 do 3 w następujący sposób:

0 = zachowanie nie występuje

  1. zachowanie występuje i jest łagodnym problemem
  2. występuje i jest umiarkowanym problemem
  3. zachowanie występuje i jest poważnym problemem Gdzie wyższa liczba wskazuje na częstsze powtarzanie się zachowań.

Wyniki cząstkowe są sumowane, a następnie obliczany jest wynik ogólny.

Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany zachowań samookaleczających
Ramy czasowe: 1 rok

Inwentarz stwierdzeń dotyczących samouszkodzeń (ISAS; Klonsky i Olino, 2008) zostanie wykorzystany do pomiaru zmian w zachowaniach samouszkodzeń przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 2 w następujący sposób:

0= nie dotyczy

  1. trochę istotne
  2. bardzo trafne Gdzie wyższa liczba wskazuje na zwiększoną skłonność do samookaleczeń. Pytania są punktowane i sumowane.

Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany w nieprawidłowym zachowaniu
Ramy czasowe: 1 rok

Lista kontrolna nieprawidłowego zachowania (Aman, Singh, Stewart & Field, 1985) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w stopniu, w jakim nieprawidłowe zachowanie jest problemem przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 3 w następujący sposób:

0 = w ogóle nie ma problemu

  1. zachowanie jest problemem, ale niewielkiego stopnia
  2. problem jest średnio poważny
  3. problem jest poważny w stopniu Gdzie wyższa liczba wskazuje, że zachowanie jest problematyczne. Pytania są punktowane i sumowane.

Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany w obsesyjno-kompulsywnych myślach
Ramy czasowe: 1 rok

Skala Obsesyjno-Kompulsywnych Yale-Brown (Y-BOCS; Goodman, Price, Rasmussen, 1989) zostanie wykorzystana do pomiaru zmian w ilości interferencji niechcianych pomysłów, obrazów lub impulsów przed i po interwencji. Skala jest punktowana od 0 do 4, gdzie 0 oznacza minimalne zakłócenia, a 4 oznacza znaczne zakłócenia. Pytania są punktowane i sumowane.

Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: 1 rok

Inwentarz Jakości Życia Pediatrii (PedsQL v. 4.0) zostanie wykorzystany do pomiaru zmian w jakości życia zgłaszanej przez samych pacjentów przed i po interwencji. Oświadczenia są punktowane od 0 do 4 w następujący sposób:

0= nigdy nie jest problemem

1 = prawie nigdy nie stanowi problemu 2 = czasami stanowi problem 3 = często stanowi problem 4 = prawie zawsze stanowi problem Gdzie wyższy wynik wskazuje, że stwierdzenie jest problemem. Wszystkie elementy są punktowane i sumowane.

Pomiar zostanie zakończony na początku badania (przed operacją), co tydzień od 2-6 tygodni po operacji, co dwa tygodnie od 7-10 tygodni po operacji, co miesiąc od 11-51 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w fizycznych nieprawidłowościach mózgu
Ramy czasowe: 1 rok

Obrazy MR zostaną przeanalizowane przed i po interwencji w celu oceny fizycznych nieprawidłowości mózgu, w tym typu (ogniskowa dysplazja korowa, guz, stwardnienie hipokampa, hamartoma podwzgórza, glejoza, atrofia mózgu), strony nieprawidłowości (lewa/prawa/obustronna ) i lokalizację (czołową, skroniową, sylwiańską, ciemieniową, potyliczną, wielopłatową).

Dane MRI będą zbierane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany w nieprawidłowościach metabolicznych mózgu
Ramy czasowe: 1 rok

Skany FDG-PET zostaną przeanalizowane w celu zmierzenia zmian w neurometabolizmie przed i po interwencji, w szczególności oznak hipermetabolizmu w płatach czołowych, hipokampie i jądrze soczewkowatym.

Dane FDG-PET będą zbierane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji.

1 rok
Zmiany w działalności
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w aktywności przed i po interwencji będą mierzone za pomocą Actiwatch Spectrum, Phillips Respironics, Bend, OR. Aktygrafia to ciągły pomiar ruchu jednostki. Dane Actigraph zostaną zebrane na początku badania, 6 tygodni po operacji i 1 rok po operacji. Dane Actigraph zostaną przeanalizowane przy użyciu MATLAB (Mathworks, Natick, MA). Analizowanymi miarami będą amplitudy wartości maksymalnych i minimalnych, pik do piku, wariancja, szybka transformata entropii Fouriera, dyskretna funkcja cosinusowa, transformacja z, bispektrum.
1 rok
Rodzaj zdarzeń niepożądanych zgłoszonych w dziennikach opiekuna
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Porównane zostaną zmiany liczby powikłań przed i po interwencji.
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: George Ibrahim, MD, The Hospital for Sick Children

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj