Stimolazione cerebrale profonda nei bambini con autismo
Stimolazione cerebrale profonda per il trattamento del comportamento autolesionistico ripetitivo refrattario nei bambini con disturbo dello spettro autistico: un progetto pilota
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota di fase I, non in cieco, non randomizzato, per la sicurezza e l'efficacia della stimolazione cerebrale profonda per comportamenti autolesionistici refrattari dal punto di vista medico e ripetitivi nei bambini con ASD (ad es. stereotipie secondarie). La sperimentazione sarà condotta in conformità con il protocollo, la GCP e i requisiti normativi applicabili.
I pazienti che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione saranno identificati e reclutati presso la clinica neurochirurgica presso l'ospedale per bambini malati. Lo studio procederà secondo il programma indicato di seguito e sia i pazienti che il team curante saranno sempre a conoscenza di tutti i parametri del trattamento. Sei (6) soggetti saranno arruolati in questo studio e la durata dello studio per ciascun paziente sarà di un (1) anno. I precedenti studi di fase I sulla DBS nelle popolazioni psichiatriche e con malattia di Alzheimer hanno utilizzato 6 soggetti per bersaglio chirurgico. Tale numero è sufficiente a dimostrare la sicurezza iniziale, nonché la fattibilità e l'efficacia clinica.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso femminile o maschile di età compresa tra 7 e 18 anni
- Diagnosi di disturbo dello spettro autistico (come definito dal DSM-5).
- Fallimento o non ammissibilità della terapia medica con comportamenti autolesionistici ripetitivi in corso, a 6 mesi o più dall'inizio della terapia. Il fallimento è definito come una mancanza di miglioramento nei comportamenti autolesivi, come documentato da prove oggettive, inclusi i registri del caregiver o la valutazione del medico, se il medico ha documentato uno stato di base prima dell'inizio della terapia medica.
- Diagnosi di stereotipie secondarie, basata sulla valutazione clinica dei medici curanti con evidenza di autolesionismo, documentata nelle cartelle cliniche del paziente.
- Genitori o tutori legali, compresi gli assistenti, informati e in grado di fornire il consenso scritto.
- In grado di rispettare tutti i test, i follow-up e gli appuntamenti e i protocolli di studio per 12 mesi dopo la fine della durata dello studio.
Criteri di esclusione:
- Dipendenza o abuso di sostanze negli ultimi 6 mesi, escluse caffeina e nicotina
- Qualsiasi controindicazione alla risonanza magnetica o alla scansione PET
- Probabilmente si trasferirà lontano dal sito dello studio o si trasferirà durante la durata di un anno dello studio
- Presenza di aritmie cardiache o altre condizioni cardiache, respiratorie, renali o endocrine che comporteranno un rischio significativo da una procedura chirurgica.
- Gravidanza
- Incapace di comunicare adeguatamente in inglese per completare i questionari di base e di follow-up.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento DBS
Stimolazione cerebrale profonda dei circuiti di elaborazione della ricompensa sia limbica che disfunzionale per il trattamento di comportamenti autolesivi ripetitivi nei bambini con ASD
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Stimolazione del nucleo accumbens tramite 2 elettrodi impiantati nel cervello per paziente per ridurre i comportamenti autolesivi.
Uso del dispositivo Medtronic DBS. Il dispositivo DBS è composto da 2 parti:
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nel comportamento ripetitivo
Lasso di tempo: 1 anno
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La Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R; Bodfish, Symons, Parker & Lewis, 2000) verrà utilizzata per misurare i cambiamenti nel comportamento ripetitivo prima e dopo l'intervento. Saranno utilizzate le seguenti sottoscale:
Tutte le sottoscale sono valutate da 0 a 3 come segue: 0 = il comportamento non si verifica
I punteggi parziali vengono sommati e quindi viene calcolato un punteggio complessivo. La misura sarà completata al basale (pre-operatorio), settimanalmente dalle settimane 2-6 post-operatorio, bisettimanale dalle settimane 7-10 post-operatorio, mensilmente dalle settimane 11-51 post-operatorio e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nel comportamento autolesionistico
Lasso di tempo: 1 anno
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L'inventario delle dichiarazioni sull'autolesionismo (ISAS; Klonsky & Olino, 2008) sarà utilizzato per misurare i cambiamenti nel comportamento autolesionistico prima e dopo l'intervento. La scala è valutata da 0 a 2 come segue: 0= non rilevante
La misura sarà completata al basale (pre-operatorio), settimanalmente dalle settimane 2-6 post-operatorio, bisettimanale dalle settimane 7-10 post-operatorio, mensilmente dalle settimane 11-51 post-operatorio e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nel comportamento aberrante
Lasso di tempo: 1 anno
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L'Aberrant Behaviour Checklist (Aman, Singh, Stewart & Field, 1985) sarà usata per misurare i cambiamenti nella misura in cui il comportamento aberrante è un problema prima e dopo l'intervento. La scala è segnata da 0-3 come segue: 0= non è affatto un problema
La misura sarà completata al basale (pre-operatorio), settimanalmente dalle settimane 2-6 post-operatorio, bisettimanale dalle settimane 7-10 post-operatorio, mensilmente dalle settimane 11-51 post-operatorio e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nei pensieri ossessivo-compulsivi
Lasso di tempo: 1 anno
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La Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (Y-BOCS; Goodman, Price, Rasmussen,1989) verrà utilizzata per misurare i cambiamenti nella quantità di interferenza di idee, immagini o impulsi indesiderati prima e dopo l'intervento. La scala è valutata da 0 a 4, dove 0 rappresenta un'interferenza minima e 4 rappresenta un'interferenza sostanziale. Le domande vengono valutate e totalizzate. La misura sarà completata al basale (pre-operatorio), settimanalmente dalle settimane 2-6 post-operatorio, bisettimanale dalle settimane 7-10 post-operatorio, mensilmente dalle settimane 11-51 post-operatorio e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: 1 anno
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Il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL v. 4.0) verrà utilizzato per misurare i cambiamenti nella qualità della vita auto-riferita prima e dopo l'intervento. Le affermazioni sono valutate da 0 a 4 come segue: 0= non è mai un problema 1 = non è quasi mai un problema 2= a volte è un problema 3 = è spesso un problema 4= è quasi sempre un problema Dove un punteggio più alto indica che l'affermazione è un problema. Tutti gli elementi vengono valutati e sommati. La misura sarà completata al basale (pre-operatorio), settimanalmente dalle settimane 2-6 post-operatorio, bisettimanale dalle settimane 7-10 post-operatorio, mensilmente dalle settimane 11-51 post-operatorio e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti nelle anomalie cerebrali fisiche
Lasso di tempo: 1 anno
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Le immagini RM saranno analizzate prima e dopo l'intervento per valutare le seguenti anomalie fisiche del cervello, incluso il tipo (displasia corticale focale, tumore, sclerosi ippocampale, amartoma ipotalamico, gliosi, atrofia cerebrale), lato delle anomalie (sinistra/destra/ bilaterale ) e localizzazione (frontale, temporale, silviana, parietale, occipitale, multilobare). I dati della risonanza magnetica saranno raccolti al basale, 6 settimane dopo l'intervento chirurgico e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nelle anomalie cerebrali metaboliche
Lasso di tempo: 1 anno
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Le scansioni FDG-PET saranno analizzate per misurare i cambiamenti nel neurometabolismo pre e post intervento, in particolare indicazioni di ipermetabolismo nei lobi frontali, nell'ippocampo e nel nucleo lentiforme. I dati FDG-PET saranno raccolti al basale, 6 settimane dopo l'intervento chirurgico e 1 anno dopo l'intervento. |
1 anno
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Cambiamenti nell'attività
Lasso di tempo: 1 anno
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I cambiamenti nell'attività pre e post intervento saranno misurati utilizzando Actiwatch Spectrum, Phillips Respironics, Bend, OR.
L'attigrafia è la misurazione continua del movimento di un individuo.
I dati di Actigraph saranno raccolti al basale, 6 settimane dopo l'intervento chirurgico e 1 anno dopo l'intervento.
I dati di Actigraph saranno analizzati utilizzando MATLAB (Mathworks, Natick, MA).
Le misure analizzate saranno le ampiezze del valore massimo e minimo, picco-picco, varianza, trasformata di Fourier veloce di entropia, funzione del coseno discreto, trasformata z, bispettro.
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1 anno
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Tipo di eventi avversi riportati nei registri del caregiver
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Verranno confrontate le variazioni del numero di complicanze pre e post intervento.
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: George Ibrahim, MD, The Hospital for Sick Children
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REB1000060282
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