Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa RPH-104 u dorosłych pacjentów z zespołem Schnitzlera

13 listopada 2024 zaktualizowane przez: R-Pharm Overseas, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy 2 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa RPH-104 u dorosłych pacjentów z zespołem Schnitzlera

Podstawowym celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa RPH-104 u pacjentów z zespołem Schnitzlera przy użyciu wskaźnika aktywności choroby Schnitzlera (SDAS), który obejmuje ogólną ocenę lekarza (PGA) i lokalne laboratoryjne oznaczenie białka C-reaktywnego (CRP). ) wynik

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie okres przesiewowy (do 28 dni), podwójnie ślepy, kontrolowany placebo okres leczenia (14 dni), po którym nastąpi 8-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa po drugiej dawce badanego leku.

Pacjenci z ustalonym rozpoznaniem zespołu Schnitzlera (SchS) wezmą udział w okresie przesiewowym trwającym do 28 dni po podpisaniu formularza świadomej zgody (ICF). Pacjenci zostaną poinformowani o zaplanowaniu wizyty w dniu 0 z personelem badania, gdy tylko wystąpią objawy zaostrzenia SchS w okresie badania przesiewowego.

Jeśli uczestnik nie spełnia kryteriów włączenia/wyłączenia podczas wizyty w ośrodku w okresie przesiewowym, dozwolone są inne wizyty przesiewowe w tym okresie, dopóki uczestnik nie spełni kryteriów badania.

W sumie 14 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do 1 z 2 grup leczenia (w stosunku 1:1), aby otrzymać podwójnie ślepą, pojedynczą podskórną (SC) iniekcję badanego leku (80 mg RPH-104 lub odpowiadające mu placebo) w dniu 0. W dniu 14 pacjenci otrzymają drugą dawkę randomizowanego leczenia oraz dodatkową dawkę 80 mg RPH-104 lub placebo w zależności od odpowiedzi na leczenie, tak że osoby odpowiadające (SDAS = 0) otrzymają dawkę placebo, oraz osoby niereagujące zdefiniowane jako brak odpowiedzi (brak zmiany w SDAS) lub osoby z częściową odpowiedzią (SDAS ≥ 1 i zmniejszenie aktywności o 1 lub więcej punktów SDAS w porównaniu z wartością wyjściową) otrzymają dawkę 80 mg RPH 104. (Skala aktywności choroby Schnitzlera obejmuje wynik PGA i wynik białka C-reaktywnego (CRP): Jeśli stopnie PGA i CRP nie mają tego samego nasilenia, do określenia SDAS zostanie użyty wyższy poziom ciężkości PGA lub CRP)

Badanie zostanie przerwane po dokonaniu oceny przez Radę ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB), jeśli:

  1. Śmierć odnotowano u 2 pacjentów przydzielonych do ramienia leczenia RPH 104 lub po otrzymaniu RPH 104 w dniu 14 (tj. brak odpowiedzi na dawkę badanego leku w dniu 0).
  2. Dwóch pacjentów przypisanych do ramienia leczenia RPH 104 lub po otrzymaniu RPH 104 w dniu 14 (tj. niereagujących na dawkę badanego leku w dniu 0) zgłasza nieprawidłowości w wynikach testów czynności wątroby, które spełniają kryteria prawa Hy'a (tj. zwiększona aktywność ALT i/lub AST 3 co najmniej dwukrotna w stosunku do górnej granicy normy (GGN) w połączeniu z żółtaczką lub osłabieniem lub hipochondrialnym bólem/nasileniem lub zwiększeniem poziomu bilirubiny całkowitej (TBil) co najmniej 2-krotnie w stosunku do GGN [niewyjaśnione żadnymi innymi czynnikami sprawczymi, takimi jak wirus]).

Nasilenie objawów SchS będzie oceniane codziennie od dnia 0 do dnia 28 przy użyciu skali PR SchS, podczas wizyt w klinice w dniu 0, 14 i 28 przy użyciu globalnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGIS), podczas wizyt w klinice w dniu 14 i 28 dnia przy użyciu Globalnego Wrażenia Zmiany (PGIC) pacjenta oraz podczas każdej wizyty w klinice przy użyciu PGA, CRP, SAA i SDAS. Uczestnicy będą obserwowani do dnia 70 pod kątem bezpieczeństwa (Rada ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMB) będzie okresowo przeglądać i oceniać zgromadzone dane z badań pod kątem bezpieczeństwa uczestników).

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Health Hersey Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 96 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Potrafi czytać, rozumieć i chcieć podpisać ICF oraz przestrzegać procedur badawczych. ICF musi być podpisany i opatrzony datą przed wykonaniem jakiejkolwiek oceny przesiewowej.

  • 2. Potwierdzone rozpoznanie SchS na podstawie kryteriów diagnostycznych zaadaptowanych przez Lipskera jako pokrzywka skórna (przewlekła), składowa monoklonalna IgM (tj. IgM < 10 g/l) lub IgG (typ odmiany) oraz co najmniej 2 spośród następny:

    • Gorączka (przerywana)
    • Bóle stawów lub zapalenie stawów
    • Ból kości
    • Limfadenopatia
    • Hepato i/lub splenomegalia
    • Podwyższona szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) i/lub leukocytoza
    • Nieprawidłowości kostne (w badaniu radiologicznym lub histologicznym)
  • 3. Pacjenci z objawowym SchS (zgodnie z definicją SDAS z wynikiem 2 lub więcej z poziomem CRP [lokalne laboratorium] > 10 mg/l) w dniu randomizacji.
  • 4. Chęć, zaangażowanie i możliwość powrotu na wszystkie wizyty w klinice i ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem, w tym gotowość do podawania zastrzyków SC przez wykwalifikowaną osobę.
  • 5. Mężczyźni, partnerki aktywnych seksualnie uczestników oraz kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP) (zdefiniowane jako wszystkie kobiety z fizjologicznym potencjałem do poczęcia) muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania, począwszy od badania przesiewowego (podpisanie świadomej zgody ) przez co najmniej 8 tygodni po ostatniej dawce badanego leku.

Wysoce skuteczną metodę antykoncepcji definiuje się w następujący sposób:

  1. Całkowita abstynencja: jeśli odpowiada preferowanemu i konwencjonalnemu stylowi życia kobiety. Okresowa abstynencja (np. kalendarzowa, owulacyjna, objawowo-termiczna, metoda poowulacyjna) i przerywany stosunek płciowy nie są uważane za akceptowalne metody antykoncepcji.
  2. Sterylizacja: chirurgiczne obustronne wycięcie jajników (z/bez histerektomii) lub podwiązanie jajowodów co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badanej terapii. W przypadku usunięcia jajników tylko stan rozrodczy kobiety powinien być zweryfikowany poprzez dalsze badania hormonalne.
  3. Sterylizacja partnera płci męskiej z udokumentowanym brakiem plemników w ejakulacie po wazektomii przez co najmniej 6 miesięcy (partner poddany wazektomii powinien być jedynym partnerem uczestniczki).
  4. Połączenie 2 z następujących metod (i + ii, i + iii lub ii + iii):

ja. Doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane hormonalne środki antykoncepcyjne; w przypadku doustnych środków antykoncepcyjnych pacjentki powinny stosować ten sam produkt przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem terapii badanej.

II. Wkładka wewnątrzmaciczna lub system antykoncepcyjny.

iii. Metody barierowe: prezerwatywa lub kapturek okluzyjny (diafragma lub kapturek dopochwowy/nasadka do pochwy) ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku dopochwowym.

  • 6. WOCBP musi mieć ujemne testy ciążowe na Screeningu (test gonadotropin kosmówkowych w surowicy) i na wszystkich kolejnych wizytach (mocz).

Kryteria wyłączenia:

  • 1. Nadwrażliwość na badany lek (RPH 104) i/lub jego składniki/substancje pomocnicze i/lub produkty tej samej klasy chemicznej.
  • 2. Jednoczesne/kontynuowane leczenie anakinrą (Kineret) lub niedawne leczenie w ciągu 5 dni przed Dniem 0.
  • 3. Jednoczesne/kontynuowane leczenie innymi lekami biologicznymi lub niedawne leczenie w ciągu 4 tygodni lub 5 × t½ przed Dniem 0, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • 4. Równoczesne/kontynuowane leczenie lekami immunosupresyjnymi (np. cyklosporyną, metotreksatem, dapsonem, kolchicyną lub innymi) w ciągu 4 tygodni lub 5 × t½ przed dniem 0, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • 5. Równoczesne/ciągłe leczenie dużymi dawkami steroidów o działaniu ogólnoustrojowym (> 0,2 mg/kg mc./dobę w przeliczeniu na prednizolon). Dostawowe, okołostawowe, dożylne lub domięśniowe wstrzyknięcia kortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed wizytą w dniu 0.
  • 6. Podanie żywej (atenuowanej) szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed dniem 0 i konieczność podania żywej szczepionki przez 3 miesiące po dniu 70.

  • 7.

    1. Historia czynnej gruźlicy (TB), dowody czynnej lub utajonej infekcji M. tuberculosis, zgodnie z lokalnymi wytycznymi/lokalną praktyką lekarską podczas badań przesiewowych.
    2. Pozytywny wynik testu QuantiFERON Gold Plus (TB) podczas badania przesiewowego.
    3. Wyniki prześwietlenia klatki piersiowej potwierdzające gruźlicę płuc podczas badania przesiewowego.
  • 8. Aktywna infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa w ciągu 4 tygodni przed dniem 0.
  • 9. Przewlekła przewlekła infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa w wywiadzie wymagająca leczenia pozajelitowymi antybiotykami, pozajelitowymi lekami przeciwwirusowymi lub pozajelitowymi lekami przeciwgrzybiczymi w ciągu 4 tygodni przed Dniem 0.
  • 10. Zakażenia oportunistyczne i/lub mięsak Kaposiego w czasie badania przesiewowego.
  • 11. Wszelkie inne współistniejące choroby (zakaźne, sercowo-naczyniowe, nerwowe, endokrynologiczne, moczowe, żołądkowo-jelitowe, wątrobowe, krzepnięcia i inne choroby autoimmunologiczne/zapalne itp.) lub stany, które według oceny badacza mogą mieć wpływ na udział uczestnika lub dobrego samopoczucia w badaniu i/lub zniekształcić ocenę wyników badania.
  • 12. Historia nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 5 lat przed skriningiem innym niż skutecznie leczony rak bez przerzutów, rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry i/lub rak in situ.
  • 13. Dowody na choroby limfoproliferacyjne (z wyjątkiem gammapatii monoklonalnej związanej z SchS).
  • 14. Obecność któregokolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych podczas wizyty przesiewowej: liczba białych krwinek (WBC) < 3000/µL; liczba płytek krwi < 75 000/µl; aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3,0 × górna granica normy (GGN), TBil > 2 × GGN, chyba że jest to spowodowane zespołem Gilberta.
  • 15. Ciężka niewydolność nerek: klirens kreatyniny wg skali Cockcrofta < 30 ml/min.
  • 16. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • 17. Podmioty, co do których istnieje obawa o przestrzeganie procedur protokolarnych.
  • 18. Zaburzenia psychiczne, które w ocenie badacza mogą mieć wpływ na udział badanego w badaniu i jego zdolność do przestrzegania procedur protokołu.
  • 19. Podczas badania przewidywana jest historia przeszczepu lub przeszczepu narządu.
  • 20. Jednoczesny udział w innych badaniach klinicznych na początku Badania przesiewowego lub podawanie jakichkolwiek nieautoryzowanych (badanych) produktów krócej niż 4 tygodnie lub 5 × t½ okresów (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed Dniem 0 (rozpoczęcie leczenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo – placebo
Pacjent losowo przydzielony do pojedynczego podskórnego wstrzyknięcia placebo w dniu 0, a następnie w dniu 14 - druga dawka randomizowanego leczenia + na podstawie pozytywnej odpowiedzi na leczenie (SDAS = 0) jeszcze jedna dawka placebo
Lek: Placebo
Sól fizjologiczna (0,9% roztwór chlorku sodu do wstrzykiwań), 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml
Inny: Placebo - 80 mg RPH-104
Pacjent przydzielono losowo do pojedynczego podskórnego wstrzyknięcia placebo w dniu 0, a następnie w dniu 14 - drugą dawkę randomizowanego leczenia + na podstawie braku odpowiedzi (brak zmiany SDAS) lub częściowej odpowiedzi na leczenie (SDAS ≥ 1 i aktywność redukcja o 1 lub więcej punktów SDAS w porównaniu z wartością wyjściową) podskórne pojedyncze wstrzyknięcie 80 mg RPH-104
Lek: Placebo
Sól fizjologiczna (0,9% roztwór chlorku sodu do wstrzykiwań), 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml
Biologiczny: 80 mg RPH-104
roztwór do podawania podskórnego 40 mg/ml, 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml
Eksperymentalny: 80 mg RPH-104 - 80 mg RPH-104
Pacjent przydzielono losowo do pojedynczego podskórnego wstrzyknięcia 80 mg RPH-104 w dniu 0, a następnie w dniu 14 - drugą dawkę randomizowanego leczenia + na podstawie pozytywnej odpowiedzi na leczenie (SDAS = 0) jedno podskórne wstrzyknięcie placebo
Lek: Placebo
Sól fizjologiczna (0,9% roztwór chlorku sodu do wstrzykiwań), 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml
Biologiczny: 80 mg RPH-104
roztwór do podawania podskórnego 40 mg/ml, 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml
Eksperymentalny: 80 mg RPH-104 - 160 mg RPH-104
Pacjent przydzielono losowo do pojedynczego wstrzyknięcia podskórnego 80 mg RPH-104 w dniu 0, a następnie w dniu 14 - drugiej dawki randomizowanego leczenia + na podstawie braku odpowiedzi (brak zmiany SDAS) lub częściowej odpowiedzi na leczenie (SDAS ≥ 1 i zmniejszenie aktywności o 1 lub więcej punktów SDAS w porównaniu z wartością wyjściową) jedno dodatkowe wstrzyknięcie podskórne 80 mg RPH-104
Biologiczny: 80 mg RPH-104
roztwór do podawania podskórnego 40 mg/ml, 2 ml w szklanej fiolce o pojemności 4 ml

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (skala aktywności choroby Schnitzlera (SDAS = 0)) na leczenie w dniu 14 w grupie RPH-104 w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Dzień 14
• Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (SDAS = 0) na leczenie w dniu 14 w grupie leczonej RPH 104 w porównaniu z grupą placebo na podstawie SDAS przy użyciu PGA i wyniku CRP z lokalnego laboratorium
Dzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 w zakresie nasilenia objawów SchS zgłaszanych przez pacjentów: Skala ciężkości zespołu Schnitzlera zgłaszana przez pacjentów (skala PR-SchS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 14
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 w zakresie nasilenia objawów SchS zgłaszanych przez pacjenta przy użyciu skali nasilenia zespołu Schnitzlera zgłaszanej przez pacjenta (skala PR-SchS). Skala PR-SchS obejmuje 5 cech, które są najczęstszymi i najważniejszymi objawami SchS. Należą do nich wysypka, gorączka, zmęczenie, ból stawów i ból kości/mięśni.
Wartość bazowa i dzień 14
Odsetek pacjentów ze znormalizowanym stężeniem amyloidu A (SAA) w surowicy i białka C-reaktywnego (CRP) w dniach 14 i 28
Ramy czasowe: Dzień 14 i dzień 28
Odsetek pacjentów ze znormalizowanymi SAA (< 10 mg/l) i CRP (≤ 10 mg/l) w dniach 14 i 28
Dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w CRP i SAA
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 28 i dzień 14
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w białku C-reaktywnym i amyloidzie A w surowicy
Linia bazowa, dzień 28 i dzień 14
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (SDAS = 0) na leczenie w dniu 28 według kolejności leczenia na podstawie SDAS z wykorzystaniem ogólnej oceny lekarza (PGA) i wyniku CRP
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 28
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią (SDAS = 0) na leczenie w dniu 28 według kolejności leczenia (placebo - placebo, placebo - 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 80 mg RPH 104 i 80 mg RPH 104 - 160 mg RPH 104 ) na podstawie SDAS z wykorzystaniem PGA i wyniku CRP.
Wartość bazowa i dzień 28
Odsetek pacjentów z częściową odpowiedzią według sekwencji leczenia w dniach 14 i 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Odsetek pacjentów z częściową odpowiedzią (SDAS ≥ 1 i zmniejszeniem aktywności o 1 lub więcej punktów SDAS w porównaniu z wartością wyjściową) według kolejności leczenia (placebo – placebo, placebo 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 i 80 mg RPH 104 160 mg RPH 104) w dniach 14 i 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do dnia 28 w zgłaszanym przez pacjenta nasileniu objawów SchS przy użyciu Skali PR SchS
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 28 w zgłaszanym przez pacjenta nasileniu objawów SchS przy użyciu Skali PR SchS
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w kwestionariuszu Short Form-36 Version 2 Health Survey®
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od stanu początkowego do dnia 14 i dnia 28 w kwestionariuszu Short Form-36 Version 2 Health Survey® (wyniki w skali SF 36v2). Pacjent powinien go wypełnić w celu oceny jakości życia w poprzednim tygodniu. SF 36v2 jest składająca się z 36 pozycji ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjenta. Składa się z 8 domen zdrowia, w tym: Witalność, Funkcjonowanie fizyczne, Ból ciała, Ogólne postrzeganie zdrowia, Funkcjonowanie w rolach fizycznych, Funkcjonowanie w rolach emocjonalnych, Funkcjonowanie w rolach społecznych, Zdrowie psychiczne. PCS) i wyniki podsumowania komponentów mentalnych (MCS).
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w całkowitym wyniku PGA
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od punktu początkowego do dnia 14 i dnia 28 w całkowitym wyniku PGA (globalna ocena lekarska). 5 kluczowych objawów SchS (wysypka pokrzywkowa, zmęczenie, gorączka, ból mięśni i ból stawów/ból kości) zostanie ocenionych na podstawie wyniku PGA. Każdy objaw należy ocenić na 4-punktowej skali Likerta, gdzie 0 = nie, 1 = łagodna, 2 = umiarkowana i 3 = ciężka aktywność choroby. Całkowity wynik PGA mieści się w przedziale od 0 do 15.
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w wynikach PGIS
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od punktu początkowego do dnia 14 i dnia 28 w wynikach PGIS (całkowite wrażenie ciężkości pacjenta: PGIS prosi pacjentów o opisanie nasilenia objawów w tej chwili. Badani są proszeni: „Proszę wybrać poniżej odpowiedź, która najlepiej opisuje nasilenie objawów objawy zespołu Schnitzlera dzisiaj”. Badani oceniają swoje objawy na 5-punktowej skali jako „Brak”, „Łagodne”, „Umiarkowane”, „Ciężkie” lub „Bardzo ciężkie”)
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Odsetek pacjentów, którzy są „Znacznie lepsi” lub „Trochę lepsi” w wynikach PGIC w dniu 14 i dniu 28
Ramy czasowe: Dzień 14 i dzień 28
Odsetek pacjentów, którzy są „Znacznie lepsi” lub „Trochę lepsi” w wynikach PGIC w dniu 14 i dniu 28. (PGIC to 5-punktowa skala, w której badani powinni ocenić ogólną zmianę swoich objawów, porównując nasilenie objawów w chwili obecnej z nasileniem objawów przed rozpoczęciem badanego leczenia. Badani są proszeni: „Proszę wybrać poniżej odpowiedź, która najlepiej opisuje ogólną zmianę objawów zespołu Schnitzlera od czasu rozpoczęcia przyjmowania badanego leku”. Badani zgłaszają zmianę objawów jako „Znacznie lepiej”, „Trochę lepiej”, „Brak zmian”, „Trochę gorzej” lub „Znacznie gorzej”)
Dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu IgG od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu immunoglobuliny G (IgG) od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomów IgM od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu immunoglobuliny M (IgM) od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu IgA od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu immunoglobuliny A (IgA) od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu białka Kappa od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu białka Kappa od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu białka lambda od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomu białka lambda od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomów paraprotein od linii podstawowej do dnia 14 i dnia 28
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana poziomów paraprotein od linii podstawowej do dnia 14 i dnia 28
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w poziomach wiążących i neutralizujących przeciwciał przeciwlekowych
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w poziomach wiążących i neutralizujących przeciwciał przeciwlekowych
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Szacowany okres półtrwania (t½) RPH 104
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42, dzień 70
Szacowany t½ RPH 104
Linia bazowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42, dzień 70
Zmiana poziomu IL-1β, IL-1α, IL-1RA i IL-6 od wartości początkowej do dnia 14. i dnia 28.
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Zmiana od wartości początkowej do dnia 14 i dnia 28 w poziomach IL-1β, IL-1α, antagonisty receptora IL-1 (IL-1RA) i IL-6
Linia bazowa, dzień 14 i dzień 28
Testy wirusowe w Screening
Ramy czasowe: Ekranizacja
Zostanie oceniona obecność wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) i ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
Ekranizacja
Test QuantiFERON Gold Plus (TB) podczas badań przesiewowych
Ramy czasowe: Ekranizacja
dowody na brak aktywnego lub utajonego zakażenia M. tuberculosis zgodnie z lokalnymi wytycznymi/lokalną praktyką lekarską
Ekranizacja
Test ciążowy dla wszystkich WOCBP (kobiet w wieku rozrodczym)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70
test gonadotropiny kosmówkowej w surowicy zostanie przeprowadzony podczas badania przesiewowego, a badania moczu zostaną wykonane w dniu wyjściowym, w dniu 14, dniu 28, dniu 42 i dniu 70
Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70
Zmiana wyników testu CRP (białka C-reaktywnego) od badania przesiewowego do dnia 28
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28
Badanie CRP będzie wykonywane zarówno w laboratorium lokalnym, jak i w laboratorium centralnym. Lokalny laboratoryjny test CRP należy wykonać tego samego dnia, w którym przeprowadza się ocenę kliniczną. Dawkowanie nie może nastąpić, dopóki te wyniki nie będą dostępne w dniu 0 i dniu 14, aby zapewnić kwalifikację i odpowiedź na leczenie.
Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28
Zmiana poziomów białek monoklonalnych od wartości początkowej do dnia 70
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70
Oznaczone zostaną poziomy IgG, IgM, IgA, kappa, lambda i paraprotein
Linia bazowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70
Zmiana wyników testu SAA (amyloid A w surowicy) od badania przesiewowego do dnia 70
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70
Stwierdzono, że poziomy SAA w surowicy są podwyższone w SchS, a ogólnoustrojowa amyloidoza AA jako konsekwencja przewlekłego stanu zapalnego została zgłoszona w SchS. Analiza SAA zostanie przeprowadzona w laboratorium centralnym
Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 14, dzień 28, dzień 42 i dzień 70

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

R-Pharm Overseas, Inc.

Współpracownicy

Worldwide Clinical Trials

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Yan Lavrovsky, R-Pharm Overseas, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 grudnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 grudnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL04018066

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj