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Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von RPH-104 bei Erwachsenen mit Schnitzler-Syndrom

21. Dezember 2022 aktualisiert von: R-Pharm Overseas, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von RPH-104 bei erwachsenen Probanden mit Schnitzler-Syndrom

Das Hauptziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von RPH-104 bei Probanden mit Schnitzler-Syndrom unter Verwendung des Schnitzler Disease Activity Score (SDAS), der das Physician's Global Assessment (PGA) und das C-reaktive Protein (CRP) des lokalen Labors umfasst ) Ergebnis

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie umfasst einen Screening-Zeitraum (bis zu 28 Tage), einen doppelblinden, Placebo-kontrollierten Behandlungszeitraum (14 Tage), gefolgt von einem 8-wöchigen Sicherheits-Follow-up-Zeitraum nach der zweiten Dosis des Studienmedikaments.

Probanden mit einer gesicherten Diagnose des Schnitzler-Syndroms (SchS) nehmen an einem Screening-Zeitraum von bis zu 28 Tagen nach Unterzeichnung einer Einwilligungserklärung (ICF) teil. Den Probanden wird empfohlen, den Besuch am Tag 0 mit dem Studienpersonal zu vereinbaren, sobald die Symptome eines SchS-Schubs während des Screening-Zeitraums auftreten.

Wenn der Proband die Einschluss-/Ausschlusskriterien beim Besuch vor Ort während des Screening-Zeitraums nicht erfüllt, sind weitere Screening-Besuche innerhalb dieses Zeitraums zulässig, bis der Proband die Studienkriterien erfüllt.

Insgesamt 14 Probanden werden nach dem Zufallsprinzip 1 von 2 Behandlungsgruppen (im Verhältnis 1:1) zugeteilt, um am Tag eine doppelblinde, einzelne subkutane (SC) Injektion des Studienmedikaments (80 mg RPH-104 oder passendes Placebo) zu erhalten 0. An Tag 14 erhalten die Probanden eine zweite Dosis einer randomisierten Behandlung sowie eine zusätzliche Dosis von 80 mg RPH-104 oder Placebo, basierend auf dem Ansprechen auf die Behandlung, sodass Responder (SDAS = 0) eine Dosis Placebo erhalten. und Non-Responder, definiert als kein Ansprechen (keine Änderung des SDAS) oder partielles Ansprechen (SDAS ≥ 1 und Aktivitätsreduktion um 1 oder mehr SDAS-Punkte im Vergleich zum Ausgangswert) erhalten eine Dosis von 80 mg RPH 104. (Schnitzler Disease Activity Score umfasst den PGA-Score und das C-reaktive Protein (CRP)-Ergebnis: Wenn die PGA- und CRP-Grade nicht den gleichen Schweregrad aufweisen, wird der höhere Schweregrad von entweder PGA oder CRP verwendet, um den SDAS zu bestimmen.)

Die Studie wird nach Überprüfung durch das Data and Safety Monitoring Board (DSMB) abgebrochen, wenn:

  1. Der Tod wurde bei 2 Probanden berichtet, die dem RPH 104-Behandlungsarm oder nach Erhalt von RPH 104 an Tag 14 zugewiesen wurden (d. h. Non-Responder auf die Dosis des Studienmedikaments an Tag 0).
  2. Zwei Probanden, die dem RPH 104-Behandlungsarm zugeordnet wurden oder nachdem sie RPH 104 an Tag 14 erhalten hatten (d. h. Non-Responder auf die Dosis des Studienmedikaments an Tag 0), berichteten über Leberfunktionstest-Anomalien, die die Kriterien von Hy's Law erfüllen (d. h. erhöhte ALT und/oder AST 3 -Fache oder höher als die Obergrenze des Normalwerts (ULN) kombiniert mit Gelbsucht oder Schwäche oder hypochondrischen Schmerzen/Schwere oder erhöhtem Gesamt-Bilirubin (TBil)-Spiegel um das 2-Fache oder höher als die ULN, [nicht durch andere ursächliche Faktoren wie Virus erklärt]).

Der Schweregrad der SchS-Symptome wird täglich von Tag 0 bis Tag 28 unter Verwendung der PR-SchS-Skala, bei Klinikbesuchen an Tag 0, Tag 14 und Tag 28 unter Verwendung des Patient Global Impression of Severity (PGIS), bei Klinikbesuchen am Tag bewertet 14 und Tag 28 unter Verwendung des Patient Global Impression of Change (PGIC) und bei jedem Klinikbesuch unter Verwendung von PGA, CRP, SAA und SDAS. Die Probanden werden aus Sicherheitsgründen bis Tag 70 beobachtet (ein Data Safety Monitoring Board (DSMB) überprüft und bewertet regelmäßig die gesammelten Studiendaten für die Probandensicherheit).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
          • Cong-Qiu Chu, Dr
          • Telefonnummer: 503-494-8637
          • E-Mail: chuc@oshu.edu
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Health Hersey Medical Center
        • Kontakt:
          • Timothy Craig, Dr
          • Telefonnummer: 717-531-8521
          • E-Mail: tcraig@psu.edu

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 98 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. In der Lage, die ICF zu lesen, zu verstehen und bereit zu unterzeichnen und sich an die Studienverfahren zu halten. Die ICF muss vor der Durchführung einer Screening-Bewertung unterschrieben und datiert werden.

  • 2. Bestätigte Diagnose von SchS basierend auf diagnostischen Kriterien, die von Lipsker als urtikarieller Hautausschlag (chronisch), monoklonale IgM-Komponente (d. h. IgM < 10 g/l) oder IgG (Variantentyp) angepasst wurden, und mindestens 2 der Folgendes:

    • Fieber (intermittierend)
    • Arthralgie oder Arthritis
    • Knochenschmerzen
    • Lymphadenopathie
    • Hepato und/oder Splenomegalie
    • Erhöhte Erythrozytensedimentationsrate (ESR) und/oder Leukozytose
    • Knochenanomalien (bei radiologischer oder histologischer Untersuchung)
  • 3. Probanden mit symptomatischem SchS (wie durch SDAS definiert mit einem Score von 2 oder mehr mit einem CRP-Wert [lokales Labor] > 10 mg/l) am Tag der Randomisierung.
  • 4. Bereit, engagiert und in der Lage, für alle Klinikbesuche zurückzukehren und alle studienbezogenen Verfahren abzuschließen, einschließlich der Bereitschaft, SC-Injektionen von einer qualifizierten Person verabreichen zu lassen.
  • 5. Männer, weibliche Partner sexuell aktiver männlicher Probanden und Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) (definiert als alle weiblichen Probanden mit physiologischem Empfängnispotential) müssen zustimmen, während der gesamten Studie ab dem Screening hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden (Unterzeichnung der Einverständniserklärung ) bis mindestens 8 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

Eine hochwirksame Verhütungsmethode wird wie folgt definiert:

  1. Vollständige Abstinenz: wenn es dem bevorzugten und konventionellen Lebensstil des weiblichen Subjekts entspricht. Periodische Abstinenz (z. B. Kalender, Ovulation, symptothermale Methode, Postovulationsmethode) und unterbrochener Koitus gelten nicht als akzeptable Verhütungsmethoden.
  2. Sterilisation: Chirurgische bilaterale Ovarektomie (mit/ohne Hysterektomie) oder Tubenligatur mindestens 6 Wochen vor Beginn der Studientherapie. Im Falle einer Ovariektomie sollte nur der weibliche Reproduktionsstatus durch weitere Hormontests überprüft werden.
  3. Sterilisation des männlichen Partners mit dokumentiertem Fehlen von Spermien im Ejakulat nach Vasektomie für mindestens 6 Monate (der vasektomierte männliche Partner sollte der einzige Partner der teilnehmenden weiblichen Person sein).
  4. Kombination von 2 der folgenden Methoden (i + ii, i + iii oder ii + iii):

ich. Orale, injizierbare oder implantierte hormonelle Kontrazeptiva; Im Falle von oralen Kontrazeptiva sollten die weiblichen Probanden dasselbe Produkt mindestens 3 Monate vor der Studientherapie verabreichen.

ii. Intrauterinpessar oder Verhütungssystem.

iii. Barrieremethoden: Kondom oder Verschlusskappe (Diaphragma oder Muttermundkappe/Vaginalfornixkappe) mit spermizidem Schaum/Gel/Folie/Creme/Vaginalzäpfchen.

  • 6. WOCBP muss negative Schwangerschaftstests beim Screening (Serum-Choriongonadotropin-Test) und allen nachfolgenden Besuchen (Urin) haben.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament (RPH 104) und/oder seine Bestandteile/Hilfsstoffe und/oder die Produkte derselben chemischen Klasse.
  • 2. Gleichzeitige/laufende Behandlung mit Anakinra (Kineret) oder kürzliche Behandlung innerhalb von 5 Tagen vor Tag 0.
  • 3. Gleichzeitige/laufende Behandlung mit anderen Biologika oder kürzliche Behandlung innerhalb von 4 Wochen oder 5 × t½ vor Tag 0, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • 4. Gleichzeitige/laufende Behandlung mit Immunsuppressiva (z. B. Cyclosporin, Methotrexat, Dapson, Colchicin oder andere) innerhalb von 4 Wochen oder 5 × t½ vor Tag 0, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • 5. Gleichzeitige/laufende Behandlung mit hohen Dosen systemischer Steroide (> 0,2 mg/kg/Tag Prednisolon-Äquivalent). Intraartikuläre, periartikuläre, intravenöse oder intramuskuläre Kortikosteroid-Injektionen innerhalb von 4 Wochen vor dem Tag-0-Besuch.
  • 6. Verabreichung von (attenuiertem) Lebendimpfstoff innerhalb von 3 Monaten vor Tag 0 und Notwendigkeit der Verabreichung von Lebendimpfstoff für 3 Monate nach Tag 70.

  • 7.

    1. Aktive Tuberkulose (TB) in der Anamnese, Nachweis einer aktiven oder latenten M.-tuberkulose-Infektion, wie in den örtlichen Richtlinien/der örtlichen medizinischen Praxis beim Screening definiert.
    2. Positiver QuantiFERON Gold Plus (TB)-Test beim Screening.
    3. Röntgenbefunde des Brustkorbs bestätigen Lungentuberkulose beim Screening.
  • 8. Aktive Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektion(en) innerhalb von 4 Wochen vor Tag 0.
  • 9. Eine Vorgeschichte von anhaltenden chronischen Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen, die eine Behandlung mit parenteralen Antibiotika, parenteralen Virostatika oder parenteralen Antimykotika innerhalb von 4 Wochen vor Tag 0 erfordern.
  • 10. Opportunistische Infektionen und/oder Kaposi-Sarkom zum Zeitpunkt des Screenings.
  • 11. Alle anderen relevanten Begleiterkrankungen (infektiöse, kardiovaskuläre, nervöse, endokrine, Harn-, Magen-Darm-, Leber-, Gerinnungsstörungen und andere Autoimmun-/autoinflammatorische Erkrankungen usw.) oder Zustände, die nach Einschätzung des Prüfers die Teilnahme des Probanden beeinträchtigen können oder Wohlbefinden in der Studie beeinträchtigen und/oder die Beurteilung der Studienergebnisse verfälschen.
  • 12. Vorgeschichte von bösartigen Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, außer erfolgreich behandeltem nicht metastasiertem, Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut und / oder In-situ-Krebs.
  • 13. Nachweis lymphoproliferativer Erkrankungen (außer SchS-assoziierter monoklonaler Gammopathie).
  • 14. Vorhandensein einer der folgenden Laboranomalien beim Screening-Besuch: Leukozytenzahl (WBC) < 3000/µL; Thrombozytenzahl < 75.000/µL; Alanin-Aminotransferase (ALT) oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN), TBil > 2 × ULN, sofern nicht auf das Gilbert-Syndrom zurückzuführen.
  • 15. Schweres Nierenversagen: Cockcroft Gault Kreatinin-Clearance < 30 ml/min.
  • 16. Frauen, die entweder schwanger sind oder stillen.
  • 17. Probanden, bei denen Bedenken hinsichtlich der Einhaltung der Protokollverfahren bestehen.
  • 18. Psychiatrische Störungen, die nach Einschätzung des Ermittlers die Teilnahme des Probanden an der Studie und seine Fähigkeit zur Befolgung der Protokollverfahren beeinträchtigen können.
  • 19. Die Vorgeschichte einer Organtransplantation oder Transplantation wird während der Studie erwartet.
  • 20. Gleichzeitige Teilnahme an anderen klinischen Studien zu Beginn des Screenings oder Verabreichung von nicht zugelassenen (Prüf-)Produkten weniger als 4 Wochen oder 5 × t½-Perioden (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Tag 0 (Behandlungsbeginn).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo - Placebo
Das Subjekt wurde randomisiert, um an Tag 0 eine subkutane Einzelinjektion von Placebo zu erhalten, und dann an Tag 14 – zweite Dosis der randomisierten Behandlung + basierend auf dem positiven Ansprechen auf die Behandlung (SDAS = 0) eine weitere Dosis Placebo
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % Natriumchloridlösung zur Injektion), 2 ml in der 4-ml-Glasflasche
Sonstiges: Placebo – 80 mg RPH-104
Das Subjekt wurde randomisiert, um an Tag 0 eine subkutane Einzelinjektion von Placebo zu erhalten, und dann an Tag 14 – zweite Dosis der randomisierten Behandlung + basierend auf dem fehlenden Ansprechen (keine Änderung des SDAS) oder teilweisen Ansprechens auf die Behandlung (SDAS ≥ 1 und Aktivität Reduktion um 1 oder mehr SDAS-Punkte im Vergleich zum Ausgangswert) subkutane Einzelinjektion von 80 mg RPH-104
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % Natriumchloridlösung zur Injektion), 2 ml in der 4-ml-Glasflasche
Biologisch: 80 mg RPH-104
Lösung zur subkutanen Verabreichung 40 mg/ml, 2 ml in der 4-ml-Glasflasche
Experimental: 80 mg RPH-104 - 80 mg RPH-104
Das Subjekt wurde randomisiert, um an Tag 0 eine subkutane Einzelinjektion von 80 mg RPH-104 und dann an Tag 14 – zweite Dosis der randomisierten Behandlung + basierend auf der positiven Reaktion auf die Behandlung (SDAS = 0) eine subkutane Injektion von Placebo zu erhalten
Arzneimittel: Placebo
Normale Kochsalzlösung (0,9 % Natriumchloridlösung zur Injektion), 2 ml in der 4-ml-Glasflasche
Biologisch: 80 mg RPH-104
Lösung zur subkutanen Verabreichung 40 mg/ml, 2 ml in der 4-ml-Glasflasche
Experimental: 80 mg RPH-104–160 mg RPH-104
Das Subjekt wurde randomisiert, um an Tag 0 eine subkutane Einzelinjektion von 80 mg RPH-104 zu erhalten, und dann an Tag 14 – zweite Dosis der randomisierten Behandlung + basierend auf dem fehlenden Ansprechen (keine Änderung des SDAS) oder teilweisen Ansprechens auf die Behandlung (SDAS ≥ 1 und Aktivitätsreduktion um 1 oder mehr SDAS-Punkte im Vergleich zum Ausgangswert) eine weitere subkutane Injektion von 80 mg RPH-104
Biologisch: 80 mg RPH-104
Lösung zur subkutanen Verabreichung 40 mg/ml, 2 ml in der 4-ml-Glasflasche

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten mit vollständigem Ansprechen (Schnitzler Disease Activity Score (SDAS = 0)) auf die Therapie an Tag 14 in der RPH-104-Gruppe im Vergleich zur Placebo-Gruppe
Zeitfenster: Tag 14
• Anteil der Patienten mit vollständigem Ansprechen (SDAS = 0) auf die Therapie an Tag 14 in der mit RPH 104 behandelten Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe, basierend auf SDAS unter Verwendung des PGA und des lokalen CRP-Laborergebnisses
Tag 14

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der von der Testperson berichteten Symptomschwere von SchS vom Ausgangswert bis zu Tag 14: Skala der vom Patienten berichteten Schwere des Schnitzler-Syndroms (PR-SchS-Skala)
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 14
Änderung der vom Patienten berichteten Symptomschwere von SchS vom Ausgangswert bis zu Tag 14 unter Verwendung der vom Patienten berichteten Schweregrad des Schnitzler-Syndroms (PR-SchS-Skala). Die PR-SchS-Skala umfasst 5 Merkmale, die die häufigsten und wichtigsten SchS-Symptome darstellen. Dazu gehören Hautausschlag, Fieber, Müdigkeit, Gelenkschmerzen und Knochen-/Muskelschmerzen.
Grundlinie und Tag 14
Anteil der Probanden mit normalisiertem Serum-Amyloid A (SAA) und C-reaktivem Protein (CRP) an den Tagen 14 und 28
Zeitfenster: Tag 14 und Tag 28
Anteil der Studienteilnehmer mit normalisiertem SAA (< 10 mg/l) und CRP (≤ 10 mg/l) an den Tagen 14 und 28
Tag 14 und Tag 28
Wechsel vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28 bei CRP und SAA
Zeitfenster: Baseline, Tag 28 und Tag 14
Veränderung von C-reaktivem Protein und Serum-Amyloid A vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 28 und Tag 14
Anteil der Probanden mit vollständigem Ansprechen (SDAS = 0) auf die Therapie an Tag 28 nach Behandlungssequenz basierend auf SDAS unter Verwendung des Physician's Global Assessment (PGA) und des CRP-Ergebnisses
Zeitfenster: Grundlinie und Tag 28
Anteil der Patienten mit vollständigem Ansprechen (SDAS = 0) auf die Therapie an Tag 28 nach Behandlungssequenz (Placebo – Placebo, Placebo – 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 und 80 mg RPH 104 – 160 mg RPH 104 ) basierend auf SDAS unter Verwendung des PGA- und des CRP-Ergebnisses.
Grundlinie und Tag 28
Anteil der Probanden mit partiellem Ansprechen nach Behandlungssequenz an den Tagen 14 und 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Anteil der Patienten mit partiellem Ansprechen (SDAS ≥ 1 und Aktivitätsreduktion um 1 oder mehr SDAS-Punkte im Vergleich zum Ausgangswert) nach Behandlungssequenz (Placebo – Placebo, Placebo 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 und 80 mg RPH 104 160 mg RPH 104) an den Tagen 14 und 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis zum Tag 28 bei dem vom Probanden berichteten Symptomschweregrad von SchS unter Verwendung der PR-SchS-Skala
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung vom Ausgangswert bis zum Tag 28 bei dem vom Probanden berichteten Symptomschweregrad von SchS unter Verwendung der PR-SchS-Skala
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Wechsel vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28 im Short Form-36 Version 2 Health Survey®
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Wechsel von der Baseline zu Tag 14 und Tag 28 im Short Form-36 Version 2 Health Survey® (SF 36v2-Skalenwerte). Er sollte von der Testperson ausgefüllt werden, um ihre Lebensqualität in der vorangegangenen Woche zu bewerten. Der SF 36v2 ist eine 36 Punkte umfassende, von Patienten gemeldete Umfrage zur Patientengesundheit. Es besteht aus 8 Gesundheitsdomänen, darunter: Vitalität, Körperliche Funktion, Körperliche Schmerzen, Allgemeine Gesundheitswahrnehmung, Funktion der körperlichen Rolle, Funktion der emotionalen Rolle, Funktion der sozialen Rolle, Psychische Gesundheit. PCS) und mentale Komponentenzusammenfassung (MCS) Scores
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der PGA-Gesamtpunktzahl vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der PGA-Gesamtpunktzahl (Physician's Global Assessment) vom Ausgangswert bis zu Tag 14 und Tag 28. 5 Schlüsselsymptome von SchS (Nesselausschlag, Müdigkeit, Fieber, Myalgie und Arthralgie/Knochenschmerzen) werden mit einem PGA-Score bewertet. Jedes Symptom ist auf einer 4-Punkte-Likert-Skala einzustufen, wobei 0 = nein, 1 = leicht, 2 = mäßig und 3 = schwere Krankheitsaktivität. Der Gesamt-PGA-Score muss zwischen 0 und 15 liegen.
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Wechsel von der Baseline zu Tag 14 und Tag 28 in den PGIS-Scores
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der PGIS-Scores vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28 (Patient Global Impression of Severity Score: Der PGIS bittet die Probanden, den Schweregrad ihrer Symptome im Moment zu beschreiben. Die Probanden werden gefragt: „Bitte wählen Sie unten die Antwort aus, die den Schweregrad am besten beschreibt Ihre Schnitzler-Syndrom-Symptome heute". Die Probanden bewerten ihre Symptome auf einer 5-Punkte-Skala als „keine“, „leicht“, „mäßig“, „schwer“ oder „sehr schwer“)
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Anteil der Probanden, die in den PGIC-Ergebnissen an Tag 14 und Tag 28 „viel besser“ oder „etwas besser“ sind
Zeitfenster: Tag 14 und Tag 28
Anteil der Probanden, die in den PGIC-Ergebnissen an Tag 14 und Tag 28 „viel besser“ oder „etwas besser“ sind. (PGIC ist eine 5-Punkte-Skala, auf der die Probanden die Gesamtveränderung ihrer Symptome bewerten sollten, indem sie die Schwere ihrer Symptome zum jetzigen Zeitpunkt mit der Schwere ihrer Symptome vor Beginn der Studienbehandlung vergleichen. Die Probanden werden gefragt: „Bitte wählen Sie unten die Antwort aus, die die allgemeine Veränderung Ihrer Schnitzler-Syndrom-Symptome seit Beginn der Einnahme der Studienmedikation am besten beschreibt.“ Die Probanden berichten über ihre Veränderung der Symptome als „viel besser“, „etwas besser“, „keine Veränderung“, „etwas schlechter“ oder „viel schlechter“)
Tag 14 und Tag 28
Änderung der IgG-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Immunglobulin G (IgG)-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der IgM-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Immunglobulin M (IgM)-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der IgA-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Immunglobulin A (IgA)-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Kappa-Proteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Kappa-Proteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der Lambda-Proteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Änderung der Lambda-Proteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Paraproteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der Paraproteinspiegel vom Ausgangswert bis Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28 in den Spiegeln der bindenden und neutralisierenden Anti-Drug-Antikörper
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung vom Ausgangswert zu Tag 14 und Tag 28 in den Spiegeln der bindenden und neutralisierenden Anti-Drug-Antikörper
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Geschätzte Halbwertszeit (t½) von RPH 104
Zeitfenster: Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42, Tag 70
Geschätzte t½ von RPH 104
Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42, Tag 70
Veränderung der IL-1β-, IL-1α-, IL-1RA- und IL-6-Spiegel vom Ausgangswert bis zu Tag 14 und Tag 28
Zeitfenster: Baseline, Tag 14 und Tag 28
Veränderung der IL-1β-, IL-1α-, IL-1-Rezeptor-Antagonisten- (IL-1RA) und IL-6-Spiegel vom Ausgangswert bis zu Tag 14 und Tag 28
Baseline, Tag 14 und Tag 28
Virentests beim Screening
Zeitfenster: Screening
Das Vorhandensein des Hepatitis-B-Virus (HBV), des Hepatitis-C-Virus (HCV) und des humanen Immunschwächevirus (HIV) wird bewertet
Screening
QuantiFERON Gold Plus (TB)-Test beim Screening
Zeitfenster: Screening
Nachweis, dass keine aktive oder latente M. tuberculosis-Infektion im Sinne der lokalen Richtlinien/lokalen medizinischen Praxis vorliegt
Screening
Schwangerschaftstest für alle WOCBP (Frauen im gebärfähigen Alter)
Zeitfenster: Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70
Serum-Choriongonadotropin-Test wird beim Screening durchgeführt und Urintests werden zu Studienbeginn, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70 durchgeführt
Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70
Änderung der CRP-Testergebnisse (C-reaktives Protein) vom Screening bis zum 28. Tag
Zeitfenster: Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28
CRP wird sowohl in einem lokalen Labor als auch im Zentrallabor durchgeführt. Der lokale Labor-CRP-Test muss am selben Tag bearbeitet werden, an dem die klinischen Bewertungen erfolgen. Die Dosierung kann erst erfolgen, wenn diese Ergebnisse an Tag 0 und Tag 14 vorliegen, um die Eignung und das Ansprechen auf die Behandlung sicherzustellen.
Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28
Veränderung der monoklonalen Proteinspiegel vom Ausgangswert bis zum 70. Tag
Zeitfenster: Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70
IgG-, IgM-, IgA-, Kappa-, Lambda- und Paraproteinspiegel werden bestimmt
Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70
Änderung der SAA-Testergebnisse (Serum-Amyloid A) vom Screening bis zum 70. Tag
Zeitfenster: Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70
Bei SchS wurden erhöhte SAA-Serumspiegel festgestellt, und bei SchS wurde über systemische AA-Amyloidose als Folge einer chronischen Entzündung berichtet. Die SAA-Analyse wird im Zentrallabor durchgeführt
Screening, Baseline, Tag 14, Tag 28, Tag 42 und Tag 70

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

R-Pharm Overseas, Inc.

Mitarbeiter

Worldwide Clinical Trials

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Mai 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. August 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CL04018066

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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