Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RPH-104:n tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla henkilöillä, joilla on Schnitzlerin oireyhtymä

keskiviikko 21. joulukuuta 2022 päivittänyt: R-Pharm Overseas, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, 2. vaiheen tutkimus RPH-104:n tehosta ja turvallisuudesta aikuisilla henkilöillä, joilla on Schnitzler-oireyhtymä

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida RPH-104:n tehoa ja turvallisuutta henkilöillä, joilla on Schnitzlerin oireyhtymä käyttämällä Schnitzlerin taudin aktiivisuuspisteitä (SDAS), joka sisältää lääkärin maailmanlaajuisen arvioinnin (PGA) ja paikallisen laboratorion C-reaktiivisen proteiinin (CRP). ) tulos

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus sisältää seulontajakson (enintään 28 päivää), kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun hoitojakson (14 päivää), jota seuraa 8 viikon turvallisuusseurantajakso toisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.

Koehenkilöt, joilla on todettu Schnitzlerin oireyhtymä (SchS), osallistuvat seulontajaksoon, joka kestää enintään 28 päivää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamisen jälkeen. Koehenkilöitä neuvotaan ajoittamaan 0. päivän käynti tutkimushenkilöstön kanssa heti, kun SchS-leimauksen oireita ilmaantuu seulontajakson aikana.

Jos tutkittava ei täytä seulontajakson aikana tehdyllä tarkastuskäynnillä sisäänotto-/poissulkemiskriteerejä, muut seulontakäynnit ovat sallittuja tänä aikana, kunnes tutkittava täyttää tutkimuskriteerit.

Yhteensä 14 potilasta jaetaan satunnaisesti yhteen kahdesta hoitoryhmästä (suhteessa 1:1), jotka saavat kaksoissokkoutetun, yhden ihonalaisen (SC) injektion tutkimuslääkettä (80 mg RPH-104 tai vastaava lumelääke) päivänä. 0. Päivänä 14 koehenkilöt saavat toisen annoksen satunnaistettua hoitoa sekä lisäannoksen 80 mg RPH-104:ää tai lumelääkettä hoitovasteen perusteella siten, että vasteen saaneet (SDAS = 0) saavat annoksen lumelääkettä, ja reagoimattomat, jotka määritellään vastetta (ei muutosta SDAS:ssa) tai osittaisia ​​vasteita (SDAS ≥ 1 ja aktiivisuuden väheneminen 1 tai useammalla SDAS-pisteellä lähtötasoon verrattuna), saavat 80 mg:n RPH 104 -annoksen. (Schnitzlerin taudin aktiivisuuspisteet sisältävät PGA-pisteet ja C-reaktiivisen proteiinin (CRP) tuloksen: Jos PGA- ja CRP-arvot eivät ole samaa vakavuutta, SDAS:n määrittämiseen käytetään joko PGA:n tai CRP:n korkeampaa vaikeusastetta.

Tutkimus keskeytetään Data and Safety Monitoring Boardin (DSMB) arvioinnin jälkeen, jos:

  1. Kuolema raportoitiin kahdella RPH 104 -hoitohaaran koehenkilöllä tai RPH 104:n saamisen jälkeen päivänä 14 (toisin sanoen, joka ei reagoi päivän 0 tutkimuslääkeannokseen).
  2. Kaksi RPH 104 -hoitoryhmään tai RPH 104:n saamisen jälkeen päivänä 14 (eli ei reagoinut päivän 0 tutkimuslääkeannokseen) raportoivat poikkeavuuksista maksan toimintakokeissa, jotka täyttävät Hyn lain kriteerit (eli kohonneet ALAT- ja/tai AST3-arvot). kertainen tai suurempi normaalin ylärajasta (ULN) yhdistettynä keltaisuuteen tai heikkouteen tai hypokondriaaliseen kipuun/vakavuuteen tai kohonneeseen kokonaisbilirubiinitasoon (TBil) vähintään 2-kertaiseksi ULN:stä [ei selitetty millään muilla aiheuttajilla, kuten viruksella]).

SchS-oireiden vakavuus arvioidaan päivittäin päivästä 0 päivään 28 PR SchS -asteikolla, klinikkakäynneillä päivänä 0, päivänä 14 ja päivänä 28 käyttämällä potilaan yleistä vakavuusvaikutelmaa (PGIS) ja klinikkakäynneillä päivänä. 14 ja päivä 28 käyttäen Patient Global Impression of Change (PGIC) -menetelmää ja jokaisella klinikkakäynnillä käyttämällä PGA:ta, CRP:tä, SAA:ta ja SDAS:a. Koehenkilöitä seurataan 70. päivän ajan turvallisuuden vuoksi (Data Safety Monitoring Board (DSMB) tarkastelee ja arvioi ajoittain kerätyt tutkimustiedot koehenkilön turvallisuuden varmistamiseksi).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

14

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
          • Cong-Qiu Chu, Dr
          • Puhelinnumero: 503-494-8637
          • Sähköposti: chuc@oshu.edu
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Health Hersey Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Timothy Craig, Dr
          • Puhelinnumero: 717-531-8521
          • Sähköposti: tcraig@psu.edu

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 98 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1. Pystyy lukemaan, ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan ICF:n ja noudattamaan opintomenettelyjä. ICF on allekirjoitettava ja päivättävä ennen minkään seulontaarvioinnin suorittamista.

  • 2. Vahvistettu SchS-diagnoosi, joka perustuu Lipskerin mukauttamiin diagnostisiin kriteereihin urtikaarisena ihottumana (krooninen), monoklonaalisena IgM-komponenttina (eli IgM < 10 g/l) tai IgG:nä (varianttityyppi) ja vähintään 2:sta seurata:

    • Kuume (ajoittain)
    • Nivelkipu tai niveltulehdus
    • Luu kipu
    • Lymfadenopatia
    • Hepato ja/tai splenomegalia
    • Kohonnut erytrosyyttien sedimentaationopeus (ESR) ja/tai leukosytoosi
    • Luustohäiriöt (radiologisessa tai histologisessa tutkimuksessa)
  • 3. Koehenkilöt, joilla on oireinen SchS (SDAS:n määrittelemällä pistemäärällä 2 tai enemmän ja CRP [paikallinen laboratorio] -taso > 10 mg/l) satunnaistamispäivänä.
  • 4. Halukas, sitoutunut ja kykenevä palaamaan kaikille klinikkakäynneille ja suorittamaan kaikki tutkimukseen liittyvät toimenpiteet, mukaan lukien halukkuus antaa pätevän henkilön SC-injektiot.
  • 5. Miesten, seksuaalisesti aktiivisten miespuolisten koehenkilöiden naispuolisten kumppanien ja hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) (määriteltynä kaikki naiset, joilla on fysiologinen mahdollisuus tulla raskaaksi) on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko tutkimuksen ajan seulonnasta alkaen (tietoisen suostumuksen allekirjoittaminen). ) vähintään 8 viikon ajan tutkimuslääkkeen viimeisen annoksen jälkeen.

Erittäin tehokas ehkäisymenetelmä määritellään seuraavasti:

  1. Täydellinen raittius: jos se vastaa naispuolisen kohteen toivottua ja tavanomaista elämäntapaa. Jaksottaista pidättymistä (esim. kalenteri, ovulaatio, symptoterminen, postovulaatiomenetelmä) ja keskeytettyä yhdyntää ei pidetä hyväksyttävinä ehkäisymenetelminä.
  2. Sterilointi: kirurginen molemminpuolinen munasarjan poisto (kohdunpoiston kanssa/ilman) tai munanjohtimien ligaatio vähintään 6 viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Munasarjan poiston tapauksessa vain naisen lisääntymistila tulee varmistaa lisähormonitesteillä.
  3. Miespuolisen kumppanin sterilointi, kun siemennestettä ei ole dokumentoituna ejakulaatissa vasektomian jälkeen vähintään 6 kuukauden ajan (vasektomoidun mieskumppanin tulee olla osallistuvan naishenkilön ainoa kumppani).
  4. Kahden seuraavan menetelmän yhdistelmä (i + ii, i + iii tai ii + iii):

i. Oraaliset, injektoitavat tai implantoidut hormonaaliset ehkäisyvalmisteet; Suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden tapauksessa naispuolisten koehenkilöiden tulee antaa samaa tuotetta vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimushoitoa.

ii. Kohdunsisäinen laite tai ehkäisyjärjestelmä.

iii. Estomenetelmät: kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan korkki / emättimen korkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa.

  • 6. WOCBP:llä on oltava negatiiviset raskaustestit seulonnassa (seerumin koriongonadotropiinitesti) ja kaikilla myöhemmillä käynneillä (virtsa).

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Yliherkkyys tutkimuslääkkeelle (RPH 104) ja/tai sen aineosille/apuaineille ja/tai saman kemiallisen luokan tuotteille.
  • 2. Samanaikainen/menossa oleva hoito anakinralla (Kineret) tai äskettäinen hoito 5 päivän sisällä ennen päivää 0.
  • 3. Samanaikainen/käytettävissä oleva hoito muilla biologisilla lääkkeillä tai äskettäinen hoito 4 viikon sisällä tai 5 × t½ ennen päivää 0 sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • 4. Samanaikainen/käytettävissä oleva hoito immunosuppressiivisilla aineilla (esim. syklosporiinilla, metotreksaatilla, dapsonilla, kolkisiinilla tai muilla) 4 viikon tai 5 × t½ ennen päivää 0 sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • 5. Samanaikainen/jatkuva hoito suurilla annoksilla systeemisiä steroideja (> 0,2 mg/kg/vrk prednisolonia ekvivalentti). Nivelensisäiset, niveltä ympäröivät, laskimonsisäiset tai lihaksensisäiset kortikosteroidi-injektiot 4 viikon sisällä ennen päivän 0 käyntiä.
  • 6. Elävän (heikennetyn) rokotteen antaminen 3 kuukauden sisällä ennen päivää 0 ja elävän rokotteen antamisen tarve 3 kuukauden ajan päivän 70 jälkeen.

  • 7.

    1. Aiempi aktiivinen tuberkuloosi (TB), näyttöä aktiivisesta tai piilevasta M. tuberculosis -infektiosta paikallisten ohjeiden/paikallisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti seulonnassa.
    2. Positiivinen QuantiFERON Gold Plus (TB) -testi seulonnassa.
    3. Rintakehän röntgenlöydökset, jotka vahvistavat keuhkotuberkuloosin seulonnassa.
  • 8. Aktiiviset bakteeri-, sieni- tai virusinfektiot 4 viikon sisällä ennen päivää 0.
  • 9. Sinulla on ollut jatkuva krooninen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio/infektiot, jotka vaativat hoitoa parenteraalisilla antibiooteilla, parenteraalisilla viruslääkkeillä tai parenteraalisilla sienilääkkeillä 4 viikon sisällä ennen päivää 0.
  • 10. Opportunistiset infektiot ja/tai Kaposin sarkooma seulonnan aikana.
  • 11. Kaikki muut asiaankuuluvat samanaikaiset sairaudet (tarttuvat, sydän- ja verisuonitaudit, hermosto-, endokriiniset, virtsatie-, maha-suolikanavan, maksan häiriöt, hyytymishäiriöt ja muut autoimmuunisairaudet/autoinflammatoriset sairaudet jne.) tai tilat, jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaikuttaa tutkittavan osallistumiseen tai hyvinvointi tutkimuksessa ja/tai vääristää tutkimustulosten arviointia.
  • 12. Aiemmat pahanlaatuiset kasvaimet 5 vuoden aikana ennen seulontaa, lukuun ottamatta onnistuneesti hoidettua ihon metastaattista, tyvi- tai levyepiteelisyöpää ja/tai in situ -syöpää.
  • 13. Todisteet lymfoproliferatiivisista sairauksista (paitsi SchS:ään liittyvä monoklonaalinen gammopatia).
  • 14. Seuraavien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen seulontakäynnillä: valkosolujen määrä (WBC) < 3000/µL; verihiutaleiden määrä < 75 000/µl; alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3,0 × normaalin yläraja (ULN), TBil > 2 × ULN, ellei se johdu Gilbertin oireyhtymästä.
  • 15. Vaikea munuaisten vajaatoiminta: Cockcroft Gaultin kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min.
  • 16. Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
  • 17. Tutkittavat, jotka ovat huolissaan protokollamenettelyjen noudattamisesta.
  • 18. Psyykkiset häiriöt, jotka voivat tutkijan harkinnan mukaan vaikuttaa tutkittavan osallistumiseen tutkimukseen ja hänen kykyynsä noudattaa protokollan menettelyjä.
  • 19. Elinsiirtojen tai siirtojen historiaa odotetaan tutkimuksen aikana.
  • 20. Samanaikainen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin seulonnan alussa tai luvattomien (tutkimus)valmisteiden antaminen alle 4 viikkoa tai 5 × t½ jaksoa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen päivää 0 (hoidon aloitus).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Placebo - lumelääke
Koehenkilö satunnaistettiin saamaan ihonalainen kertainjektio lumelääkettä päivänä 0 ja sitten päivänä 14 - toinen annos satunnaistettua hoitoa + positiivisen hoitovasteen perusteella (SDAS = 0) yksi lisäannos lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Normaali suolaliuos (0,9 % natriumkloridiliuos injektiota varten), 2 ml 4 ml:n lasipullossa
Muut: Plasebo - 80 mg RPH-104
Koehenkilö satunnaistettiin saamaan ihonalaisen kertainjektion lumelääkettä päivänä 0 ja sitten päivänä 14 - toinen annos satunnaistettua hoitoa + perustuen vasteen puuttumiseen (SDAS:ssa ei muutosta) tai osittaiseen hoitovasteeseen (SDAS ≥ 1 ja aktiivisuus). SDAS:n vähennys 1 tai useammalla pisteellä lähtötasoon verrattuna) ihonalainen kertainjektio 80 mg RPH-104
Lääke: Plasebo
Normaali suolaliuos (0,9 % natriumkloridiliuos injektiota varten), 2 ml 4 ml:n lasipullossa
Biologinen: 80 mg RPH-104
liuos ihonalaiseen annosteluun 40 mg/ml, 2 ml 4 ml:n lasipullossa
Kokeellinen: 80 mg RPH-104 - 80 mg RPH-104
Koehenkilö satunnaistettiin saamaan ihonalaisen kertainjektion 80 mg RPH-104:ää päivänä 0 ja sitten päivänä 14 - toinen annos satunnaistettua hoitoa + hoitovasteen perusteella (SDAS = 0) yksi ihonalainen plasebo-injektio
Lääke: Plasebo
Normaali suolaliuos (0,9 % natriumkloridiliuos injektiota varten), 2 ml 4 ml:n lasipullossa
Biologinen: 80 mg RPH-104
liuos ihonalaiseen annosteluun 40 mg/ml, 2 ml 4 ml:n lasipullossa
Kokeellinen: 80 mg RPH-104 - 160 mg RPH-104
Koehenkilö satunnaistettiin saamaan ihonalaisen kertainjektion 80 mg RPH-104:ää päivänä 0 ja sitten päivänä 14 - toinen annos satunnaistettua hoitoa + perustuen vasteen puuttumiseen (SDAS:ssa ei muutosta) tai osittaiseen hoitovasteeseen (SDAS ≥ 1 ja aktiivisuuden väheneminen 1 tai useammalla SDAS-pisteellä lähtötasoon verrattuna) yksi ihonalainen 80 mg:n RPH-104-injektio lisää
Biologinen: 80 mg RPH-104
liuos ihonalaiseen annosteluun 40 mg/ml, 2 ml 4 ml:n lasipullossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen vaste (Schnitzlerin taudin aktiivisuuspisteet (SDAS = 0)) hoitoon päivänä 14 RPH-104-ryhmässä verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Päivä 14
• Niiden koehenkilöiden osuus, joilla oli täydellinen vaste (SDAS = 0) hoitoon päivänä 14 RPH 104:llä hoidetussa ryhmässä verrattuna lumelääkeryhmään perustuen SDAS:ään käyttämällä PGA:ta ja paikallisen laboratorion CRP-tulosta.
Päivä 14

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Schnitzlerin oireyhtymän asteikon (PR-SchS-asteikko) potilaan ilmoittaman oireiden vakavuuden muutos lähtötilanteesta päivään 14
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 14
Schnitzler-oireyhtymän koehenkilöiden ilmoittamien oireiden vakavuuden muutos lähtötilanteesta päivään 14 käyttämällä potilaan ilmoittamaa Schnitzlerin oireyhtymän vakavuusasteikkoa (PR-SchS-asteikko). PR-SchS-asteikko sisältää 5 ominaisuutta, jotka ovat yleisimmät ja tärkeimmät SchS-oireet. Näitä ovat ihottuma, kuume, väsymys, nivelkipu ja luu-/lihaskipu.
Lähtötilanne ja päivä 14
Niiden potilaiden osuus, joilla oli normalisoitunut seerumin amyloidi A (SAA) ja C-reaktiivinen proteiini (CRP) päivinä 14 ja 28
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 28
Niiden potilaiden osuus, joilla oli normalisoitunut SAA (< 10 mg/l) ja CRP (≤ 10 mg/l) päivinä 14 ja 28
Päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 CRP:ssä ja SAA:ssa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 14
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 C-reaktiivisessa proteiinissa ja seerumin amyloidi A:ssa
Lähtötilanne, päivä 28 ja päivä 14
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen vaste (SDAS = 0) hoitoon päivänä 28 hoitojakson mukaan, joka perustuu SDAS:iin käyttäen Physician's Global Assessment (PGA) -arviointia ja CRP-tulosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja päivä 28
Niiden potilaiden osuus, joilla oli täydellinen vaste (SDAS = 0) hoitoon päivänä 28 hoitojakson mukaan (plasebo - lumelääke, lumelääke - 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 80 mg RPH 104 ja 80 mg RPH 104 - 160 mg RPH 104 ) perustuu SDAS:ään käyttäen PGA:ta ja CRP-tulosta.
Lähtötilanne ja päivä 28
Osittainen vaste saaneiden potilaiden osuus hoitojakson mukaan päivinä 14 ja 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Kohteiden osuus, joilla on osittainen vaste (SDAS ≥ 1 ja aktiivisuus vähentynyt 1 tai useammalla SDAS-pisteellä lähtötasoon verrattuna) hoitojakson mukaan (plasebo - lumelääke, lumelääke 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 80 mg RPH 104 ja 80 mg RPH 104 160 mg RPH 104) päivinä 14 ja 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta päivään 28 koehenkilössä raportoitujen SchS:n oireiden vakavuuden PR SchS -asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päivään 28 koehenkilössä raportoitujen SchS:n oireiden vakavuuden PR SchS -asteikolla
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos perustilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 lyhyessä lomakkeessa 36, ​​versio 2 Health Survey®
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päivään 14 ja päivään 28 Short Form-36 Version 2 Health Survey® -tutkimuksessa (SF 36v2 -asteikon pisteet). Koehenkilön tulee suorittaa se arvioidakseen elämänlaatuaan edellisen viikon aikana. SF 36v2 on 36 kohtaa, potilas raportoi potilaan terveydestä. Se koostuu kahdeksasta terveysalueesta, mukaan lukien: elinvoimaisuus, fyysinen toiminta, kehon kipu, yleiset terveyskäsitykset, fyysisen roolin toiminta, emotionaalisen roolin toiminta, sosiaalisen roolin toiminta, mielenterveys. SF 36v2 tuottaa myös 2 yhteenvetopistettä: fyysisten komponenttien yhteenveto ( PCS) ja henkisten komponenttien yhteenveto (MCS) pisteet
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 PGA-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 PGA:n (Physician's Global Assessment) kokonaispistemäärässä. Viisi SchS:n avainoiretta (urtikariallinen ihottuma, väsymys, kuume, lihaskipu ja nivelkipu/luukipu) arvioidaan PGA-pisteillä. Jokainen oire on arvioitava 4-pisteen Likert-asteikolla, jossa 0 = ei, 1 = lievä, 2 = kohtalainen ja 3 = vakava sairauden aktiivisuus. Kokonais-PGA-pisteet vaihtelevat välillä 0-15.
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 PGIS-pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta 14. ja 28. päivään PGIS-pisteissä (Patient Global Impression of Severity -pisteet: PGIS pyytää koehenkilöitä kuvaamaan oireidensa vakavuutta tällä hetkellä. Koehenkilöiltä kysytään: "Valitse alta vastaus, joka kuvaa parhaiten sairauden vakavuutta Schnitzler-oireyhtymän oireesi tänään". Koehenkilöt arvioivat oireensa 5 pisteen asteikolla "ei mitään", "lievä", "kohtalainen", "vaikea" tai "erittäin vaikea")
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat "paljon parempia" tai "hieman parempia" PGIC-pisteissä päivänä 14 ja päivänä 28
Aikaikkuna: Päivä 14 ja päivä 28
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka ovat "Paljon parempia" tai "Vähän parempia" PGIC-pisteissä päivänä 14 ja päivänä 28. (PGIC on 5 pisteen asteikko, jossa koehenkilöiden tulee arvioida oireidensa yleistä muutosta vertaamalla oireidensa vakavuutta juuri nyt oireidensa vakavuusasteeseen ennen tutkimushoidon aloittamista. Koehenkilöiltä pyydetään: "Valitse alta vastaus, joka parhaiten kuvaa Schnitzler-oireyhtymän oireidesi yleistä muutosta tutkimuslääkkeen käytön aloittamisen jälkeen". Koehenkilöt raportoivat oireiden muutoksista "paljon paremmin", "hieman paremmin", "ei muutosta", "hieman huonommin" tai "paljon huonommin")
Päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 IgG-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Immunoglobuliini G (IgG) -tasojen muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 IgM-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28 immunoglobuliini M (IgM) -tasoissa
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 IgA-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Immunoglobuliini A (IgA) -tasojen muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Kappa-proteiinitasojen muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Kappa-proteiinitasojen muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 lambda-proteiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötilanteesta päiväksi 14 ja päiväksi 28 lambda-proteiinitasoissa
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 paraproteiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päiväksi 14 ja päiväksi 28 paraproteiinitasoissa
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28 sitoutuvien ja neutraloivien lääkkeiden vasta-aineiden tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28 sitoutuvien ja neutraloivien lääkkeiden vasta-aineiden tasoissa
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
RPH 104:n arvioitu puoliintumisaika (t½).
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42, päivä 70
Arvioitu t½ RPH 104:stä
Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42, päivä 70
Muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28 IL-1β-, IL-1α-, IL-1RA- ja IL-6-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Muutos lähtötasosta päivään 14 ja päivään 28 IL-1β-, IL-1α-, IL-1-reseptorin antagonisti- (IL-1RA) ja IL-6-tasoissa
Lähtötilanne, päivä 14 ja päivä 28
Virustesti seulonnassa
Aikaikkuna: Seulonta
Hepatiitti B -viruksen (HBV), hepatiitti C -viruksen (HCV) ja ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) esiintyminen arvioidaan
Seulonta
QuantiFERON Gold Plus (TB) -testi seulonnassa
Aikaikkuna: Seulonta
todisteita aktiivisen tai piilevän M. tuberculosis -infektion puuttumisesta paikallisten ohjeiden/paikallisen lääketieteellisen käytännön mukaisesti
Seulonta
Raskaustesti kaikille WOCBP:lle (hedelmällisessä iässä olevat naiset)
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70
seerumin koriongonadotropiinitesti tehdään seulonnassa ja virtsatestit lähtötilanteessa, päivänä 14, päivänä 28, päivänä 42 ja päivänä 70
Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70
CRP (C-reaktiivinen proteiini) -testin tulosten muutos seulonnasta päivään 28
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
CRP suoritetaan sekä paikallisessa laboratoriossa että keskuslaboratoriossa. Paikallisen laboratorion CRP-testi tulee käsitellä samana päivänä, kun kliiniset arvioinnit tapahtuvat. Annostelua ei voi tehdä ennen kuin nämä tulokset ovat saatavilla päivänä 0 ja päivänä 14, jotta varmistetaan kelpoisuus ja vaste hoitoon.
Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28
Muutos monoklonaalisten proteiinien tasoissa lähtötasosta päivään 70
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70
IgG-, IgM-, IgA-, kappa-, lambda- ja paraproteiinitasot arvioidaan
Lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70
Muutos SAA (seerumin amyloidi A) -testituloksissa seulonnasta päivään 70
Aikaikkuna: Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70
Seerumin SAA-pitoisuuksien on todettu olevan kohonneita SchS:ssä, ja SchS:ssä on raportoitu kroonisen tulehduksen seurauksena syntyvää systeemistä AA-amyloidoosia. SAA-analyysi tehdään keskuslaboratoriossa
Seulonta, lähtötilanne, päivä 14, päivä 28, päivä 42 ja päivä 70

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

R-Pharm Overseas, Inc.

Yhteistyökumppanit

Worldwide Clinical Trials

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 30. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 22. joulukuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL04018066

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa