Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​RPH-104 hos voksne personer med Schnitzler syndrom

13. november 2024 opdateret af: R-Pharm Overseas, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenter, fase 2-undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​RPH-104 hos voksne forsøgspersoner med Schnitzler syndrom

Det primære mål med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​RPH-104 hos forsøgspersoner med Schnitzler Syndrom ved hjælp af Schnitzler Disease Activity Score (SDAS), som inkluderer Physician's Global Assessment (PGA) og det lokale laboratorie C-reaktive protein (CRP) ) resultat

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil omfatte en screeningsperiode (op til 28 dage), en dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode (14 dage), efterfulgt af en 8 ugers sikkerhedsopfølgningsperiode efter den anden dosis af studielægemidlet.

Forsøgspersoner med en etableret diagnose Schnitzler syndrom (SchS) vil deltage i en screeningsperiode på op til 28 dage efter at have underskrevet en informeret samtykkeformular (ICF). Forsøgspersonerne vil blive bedt om at planlægge dag 0-besøget med undersøgelsespersonalet, så snart symptomerne på SchS-opblussen opstår i screeningsperioden.

Hvis forsøgspersonen ikke opfylder inklusions-/udelukkelseskriterierne ved besøget på stedet i screeningsperioden, tillades andre screeningsbesøg inden for denne periode, indtil forsøgspersonen opfylder undersøgelseskriterierne.

I alt 14 forsøgspersoner vil blive tilfældigt tildelt 1 ud af 2 behandlingsgrupper (i forholdet 1:1) for at modtage en dobbeltblind, enkelt subkutan (SC) injektion af undersøgelseslægemidlet (80 mg RPH-104 eller matchende placebo) på dagen 0. På dag 14 vil forsøgspersoner modtage en anden dosis randomiseret behandling samt en yderligere dosis på 80 mg RPH-104 eller placebo baseret på respons på behandlingen, således at respondere (SDAS = 0) vil modtage en dosis placebo, og non-respondere defineret som intet respons (ingen ændring i SDAS) eller partielle respondere (SDAS ≥ 1 og aktivitetsreduktion med 1 point eller flere SDAS-point sammenlignet med baseline) vil modtage en dosis på 80 mg RPH 104. (Schnitzler Disease Activity Score inkluderer PGA-score og C-reaktivt protein (CRP) resultat: Hvis PGA- og CRP-klasserne ikke er af samme sværhedsgrad, vil det højere sværhedsgrad af enten PGA eller CRP blive brugt til at bestemme SDAS)

Undersøgelsen vil blive stoppet efter gennemgang af Data and Safety Monitoring Board (DSMB), hvis:

  1. Dødsfald er rapporteret hos 2 forsøgspersoner, der er tilknyttet RPH 104-behandlingsarmen eller efter at have modtaget RPH 104 på dag 14 (dvs., der ikke reagerer på dag 0-studielægemiddeldosis).
  2. To forsøgspersoner, der er tildelt RPH 104-behandlingsarmen eller efter at have modtaget RPH 104 på dag 14 (dvs., der ikke reagerer på dag 0-studielægemiddeldosis) rapporterer abnormiteter i leverfunktionstest, som opfylder Hy's Law-kriterier (dvs. øget ALT og/eller AST 3 fold eller større fra øvre normalgrænse (ULN) kombineret med gulsot eller svaghed eller hypokondriel smerte/sværhedsgrad eller øget Total Bilirubin (TBil) niveau 2 gange eller højere fra ULN, [ikke forklaret af andre årsagsfaktorer som virus]).

Sværhedsgraden af ​​SchS-symptomer vil blive vurderet dagligt fra dag 0 til og med dag 28 ved hjælp af PR SchS-skalaen ved klinikbesøg på dag 0, dag 14 og dag 28 ved hjælp af Patient Global Impression of Severity (PGIS) ved klinikbesøg på dag 14 og dag 28 ved hjælp af Patient Global Impression of Change (PGIC), og ved hvert klinikbesøg ved hjælp af PGA, CRP, SAA og SDAS. Forsøgspersonerne vil blive fulgt gennem dag 70 for sikkerhed (Et Data Safety Monitoring Board (DSMB) vil med jævne mellemrum gennemgå og evaluere de akkumulerede undersøgelsesdata for emnesikkerhed).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Hersey Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 96 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Kunne læse, forstå og være villig til at underskrive ICF og overholde undersøgelsesprocedurer. ICF skal være underskrevet og dateret, før der udføres en screeningsvurdering.

  • 2. Bekræftet diagnose af SchS baseret på diagnostiske kriterier tilpasset af Lipsker som et urtikarielt hududslæt (kronisk), monoklonal IgM-komponent (dvs. IgM < 10 g/L), eller IgG (varianttype), og mindst 2 af følge:

    • Feber (intermitterende)
    • Artralgi eller gigt
    • Knoglesmerter
    • Lymfadenopati
    • Hepato og/eller splenomegali
    • Forhøjet erytrocytsedimentationshastighed (ESR) og/eller leukocytose
    • Knogleabnormiteter (ved radiologisk eller histologisk undersøgelse)
  • 3. Individer med symptomatisk SchS (som defineret af SDAS med en score på 2 eller mere med et CRP [lokalt laboratorium] niveauer > 10 mg/L) på randomiseringsdagen.
  • 4. Villig, engageret og i stand til at vende tilbage til alle klinikbesøg og gennemføre alle undersøgelsesrelaterede procedurer, herunder villighed til at få SC-injektioner administreret af en kvalificeret person.
  • 5. Mænd, kvindelige partnere til seksuelt aktive mandlige forsøgspersoner og kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) (defineret som alle kvindelige forsøgspersoner med fysiologisk potentiale til at blive gravide) skal acceptere at bruge højeffektive svangerskabsforebyggende metoder gennem hele undersøgelsen fra screening (underskrive informeret samtykke). ) gennem mindst 8 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Meget effektiv præventionsmetode er defineret som følger:

  1. Fuldstændig afholdenhed: hvis det svarer til det kvindelige emnes foretrukne og konventionelle livsstil. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermisk, postovulationsmetode) og afbrudt samleje betragtes ikke som acceptable præventionsmetoder.
  2. Sterilisering: kirurgisk bilateral ovariektomi (med/uden hysterektomi) eller tubal ligering mindst 6 uger før påbegyndelse af studieterapien. I tilfælde af ovariektomi bør kun den kvindelige reproduktionsstatus verificeres ved yderligere hormontest.
  3. Sterilisering af mandlig partner med dokumenteret fravær af sæd i ejakulat efter vasektomi i mindst 6 måneder (vasektomiseret mandlig partner bør være den eneste partner til den deltagende kvindelige forsøgsperson).
  4. Kombination af 2 af følgende metoder (i + ii, i + iii eller ii + iii):

jeg. Orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmidler; i tilfælde af orale præventionsmidler bør de kvindelige forsøgspersoner administrere det samme produkt i mindst 3 måneder før undersøgelsesbehandlingen.

ii. Intrauterin enhed eller præventionssystem.

iii. Barrieremetoder: kondom eller okklusiv hætte (diafragma eller cervikal hætte/vaginal fornix-hætte) med sæddræbende skum/gel/film/creme/vaginal stikpille.

  • 6. WOCBP skal have negative graviditetstest ved screening (serum choriongonadotropin test) og alle efterfølgende besøg (urin).

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet (RPH 104) og/eller dets komponenter/hjælpestoffer og/eller produkter af samme kemiske klasse.
  • 2. Samtidig/igangværende behandling med anakinra (Kineret) eller nylig behandling inden for 5 dage før dag 0.
  • 3. Samtidig/vedvarende behandling med andre biologiske lægemidler eller nylig behandling inden for 4 uger eller 5 × t½ før dag 0, alt efter hvad der er længst.
  • 4. Samtidig/vedvarende behandling med immunsuppressive midler (f.eks. cyclosporin, methotrexat, dapson, colchicin eller andre) inden for 4 uger eller 5 × t½ før dag 0, alt efter hvad der er længst.
  • 5. Samtidig/vedvarende behandling med høje doser af systemiske steroider (> 0,2 mg/kg/dag prednisolonækvivalent). Intraartikulære, periartikulære, intravenøse eller intramuskulære kortikosteroidinjektioner inden for 4 uger før dag 0-besøget.
  • 6. Administration af levende (svækket) vaccine inden for 3 måneder før dag 0 og nødvendigheden af ​​indgivelse af levende vaccine i 3 måneder efter dag 70.

  • 7.

    1. Anamnese med aktiv tuberkulose (TB), tegn på aktiv eller latent M. tuberculosis-infektion som defineret af lokale retningslinjer/lokal lægepraksis ved Screening.
    2. Positiv QuantiFERON Gold Plus (TB) test ved screening.
    3. Røntgenfund af thorax, der bekræfter lunge-TB ved screening.
  • 8. Aktiv(e) bakteriel, svampe- eller virusinfektion(er) inden for 4 uger før dag 0.
  • 9. En historie med vedvarende kronisk(e) bakteriel, svampe- eller virusinfektion(er), der kræver behandling med parenterale antibiotika, parenterale antivirale midler eller parenterale antimykotika inden for 4 uger før dag 0.
  • 10. Opportunistiske infektioner og/eller Kaposis sarkom på tidspunktet for screening.
  • 11. Alle andre relevante samtidige sygdomme (infektiøse, kardiovaskulære, nervøse, endokrine, urinvejs-, gastrointestinale, leversygdomme, koagulationsforstyrrelser og andre autoimmune/autoinflammatoriske sygdomme osv.) eller tilstande, som ifølge efterforskerens vurdering kan påvirke forsøgspersonens deltagelse eller velbefindende i undersøgelsen og/eller forvrænge vurderingen af ​​undersøgelsesresultaterne.
  • 12. Anamnese med maligniteter inden for 5 år før screening andet end vellykket behandlet ikke-metastatisk, basal- eller pladecellecarcinom i huden og/eller in situ cancer.
  • 13. Evidens for lymfoproliferative sygdomme (undtagen SchS-associeret monoklonal gammopati).
  • 14. Tilstedeværelse af en eller flere af følgende laboratorieabnormiteter ved screeningsbesøg: antal hvide blodlegemer (WBC) < 3000/µL; blodpladetal < 75.000/µL; alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 3,0 × øvre normalgrænse (ULN), TBil > 2 × ULN, medmindre det skyldes Gilberts syndrom.
  • 15. Alvorlig nyresvigt: Cockcroft Gault kreatininclearance < 30 ml/min.
  • 16. Kvinder, der enten er gravide eller ammende.
  • 17. Emner, for hvem der er bekymring for overholdelse af protokolprocedurerne.
  • 18. Psykiatriske lidelser, som efter investigators vurdering kan påvirke forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen og hans/hendes evne til at følge protokolprocedurerne.
  • 19. Historie om organtransplantation eller -transplantation forventes under undersøgelsen.
  • 20. Samtidig deltagelse i andre kliniske undersøgelser ved starten af ​​screening eller administration af uautoriserede (undersøgelses-) produkter mindre end 4 uger eller 5 × t½ perioder (alt efter hvad der er længst) før dag 0 (behandlingsstart).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo - placebo
Forsøgsperson randomiseret til at modtage subkutan enkelt injektion af placebo på dag 0, og derefter, på dag 14 - anden dosis af randomiseret behandling + baseret på det positive respons på behandlingen (SDAS = 0) en dosis mere placebo
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9 % natriumklorid opløsning til injektion), 2 ml i 4 ml hætteglas
Andet: Placebo - 80 mg RPH-104
Forsøgsperson randomiseret til at modtage subkutan enkelt injektion af placebo på dag 0, og derefter på dag 14 - anden dosis af randomiseret behandling + baseret på manglende respons (ingen ændring i SDAS) eller delvis respons på behandling (SDAS ≥ 1 og aktivitet) reduktion med 1 eller flere point af SDAS sammenlignet med baseline) subkutan enkelt injektion af 80 mg RPH-104
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9 % natriumklorid opløsning til injektion), 2 ml i 4 ml hætteglas
Biologisk: 80 mg RPH-104
opløsning til subkutan administration 40 mg/ml, 2 ml i 4 ml hætteglas
Eksperimentel: 80 mg RPH-104 - 80 mg RPH-104
Forsøgsperson randomiseret til at modtage subkutan enkelt injektion af 80 mg RPH-104 på dag 0, og derefter, på dag 14 - anden dosis af randomiseret behandling + baseret på det positive respons på behandlingen (SDAS = 0) én subkutan injektion af placebo
Medicin: Placebo
Normalt saltvand (0,9 % natriumklorid opløsning til injektion), 2 ml i 4 ml hætteglas
Biologisk: 80 mg RPH-104
opløsning til subkutan administration 40 mg/ml, 2 ml i 4 ml hætteglas
Eksperimentel: 80 mg RPH-104 - 160 mg RPH-104
Forsøgsperson randomiseret til at modtage subkutan enkelt injektion af 80 mg RPH-104 på dag 0, og derefter på dag 14 - anden dosis af randomiseret behandling + baseret på manglende respons (ingen ændring i SDAS) eller delvis respons på behandling (SDAS ≥ 1, og aktivitetsreduktion med 1 eller flere point af SDAS sammenlignet med baseline) en mere subkutan injektion af 80 mg RPH-104
Biologisk: 80 mg RPH-104
opløsning til subkutan administration 40 mg/ml, 2 ml i 4 ml hætteglas

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med fuldstændig respons (Schnitzler Disease Activity Score (SDAS = 0)) på behandling på dag 14 i RPH-104-gruppen sammenlignet med placebogruppen
Tidsramme: Dag 14
• Andel af forsøgspersoner med fuldstændig respons (SDAS = 0) på behandling på dag 14 i den RPH 104-behandlede gruppe sammenlignet med placebogruppen baseret på SDAS ved brug af PGA og det lokale laboratorie-CRP-resultat
Dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 14 i patientrapporteret symptomsværhedsgrad af SchS: Patientrapporteret sværhedsgrad af Schnitzler Syndrome Scale (PR-SchS Scale)
Tidsramme: Baseline og dag 14
Ændring fra baseline til dag 14 i forsøgsperson-rapporteret symptomsværhedsgrad af SchS ved brug af Patient-rapporteret Severity of Schnitzler Syndrome Scale (PR-SchS Scale). PR-SchS-skalaen inkluderer 5 funktioner, der er de mest almindelige og vigtige SchS-symptomer. Disse omfatter udslæt, feber, træthed, ledsmerter og knogle-/muskelsmerter.
Baseline og dag 14
Andel af forsøgspersoner med normaliseret serumamyloid A (SAA) og C-reaktivt protein (CRP) på dag 14 og 28
Tidsramme: Dag 14 og dag 28
Andel af forsøgspersoner med normaliseret SAA (< 10 mg/L) og CRP (≤ 10 mg/L) på dag 14 og 28
Dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i CRP og SAA
Tidsramme: Baseline, dag 28 og dag 14
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i C-reaktivt protein og serumamyloid A
Baseline, dag 28 og dag 14
Andel af forsøgspersoner med fuldstændig respons (SDAS = 0) på terapi på dag 28 efter behandlingssekvens baseret på SDAS ved hjælp af Physician's Global Assessment (PGA) og CRP-resultatet
Tidsramme: Baseline og dag 28
Andel af forsøgspersoner med fuldstændig respons (SDAS = 0) på behandling på dag 28 efter behandlingssekvens (placebo - placebo, placebo - 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 80 mg RPH 104 og 80 mg RPH 104 - 160 mg RPH 104 ) baseret på SDAS ved hjælp af PGA- og CRP-resultatet.
Baseline og dag 28
Andel af forsøgspersoner med delvis respons efter behandlingssekvens på dag 14 og 28
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Andel af forsøgspersoner med delvis respons (SDAS ≥ 1 og aktivitetsreduktion med 1 eller flere point af SDAS sammenlignet med baseline) efter behandlingssekvens (placebo - placebo, placebo 80 mg RPH 104, 80 mg RPH 104 80 mg RPH 104 og 80 mg RPH 104 160 mg RPH 104) på ​​dag 14 og 28
Baseline, dag 14 og dag 28

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 28 i forsøgsperson rapporteret symptomsværhedsgrad af SchS ved brug af PR SchS-skalaen
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 28 i forsøgsperson rapporteret symptomsværhedsgrad af SchS ved brug af PR SchS-skalaen
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Short Form-36 Version 2 Health Survey®
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Short Form-36 Version 2 Health Survey® (SF 36v2-skalaresultater). Den bør udfyldes af forsøgspersonen for at vurdere deres livskvalitet i løbet af den foregående uge. SF 36v2 er en 36 punkter, patientrapporteret undersøgelse af patientens helbred. Den består af 8 sundhedsdomæner, herunder: Vitalitet, Fysisk funktion, Kropssmerter, Generelle sundhedsopfattelser, Fysisk rollefunktion, Følelsesmæssig rollefunktion, Social rollefunktion, Mental sundhed. SF 36v2 producerer også 2 opsummerende resultater: den fysiske komponentresumé ( PCS) og mental component summary (MCS) score
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i PGA totalscore
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i PGA (Physician's Global Assessment) totalscore. 5 nøglesymptomer på SchS (urticarialt udslæt, træthed, feber, myalgi og artralgi/knoglesmerter) vil blive evalueret med en PGA-score. Hvert symptom skal bedømmes på en 4-punkts Likert-skala, hvor 0 = nej, 1 = mild, 2 = moderat og 3 = alvorlig sygdomsaktivitet. Den samlede PGA-score skal ligge mellem 0 og 15.
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i PGIS-score
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i PGIS-score (Patient Global Impression of Severity-score: PGIS beder forsøgspersoner om at beskrive sværhedsgraden af ​​deres symptomer lige nu. Forsøgspersonerne bliver spurgt: "Vælg venligst det svar nedenfor, der bedst beskriver sværhedsgraden af dine Schnitzler syndrom symptomer i dag". Forsøgspersoner vurderer deres symptomer på en 5-trins skala som "Ingen", "Mild", "Moderat", "Svær" eller "Meget alvorlig")
Baseline, dag 14 og dag 28
Andel af forsøgspersoner, der er "meget bedre" eller "lidt bedre" i PGIC-resultater på dag 14 og dag 28
Tidsramme: Dag 14 og dag 28
Andel af forsøgspersoner, der er "meget bedre" eller "lidt bedre" i PGIC-resultater på dag 14 og dag 28. (PGIC er en 5-punkts skala, hvor forsøgspersonerne skal vurdere den overordnede ændring i deres symptomer ved at sammenligne sværhedsgraden af ​​deres symptomer lige nu med sværhedsgraden af ​​deres symptomer, før de begyndte undersøgelsesbehandlingen. Forsøgspersonerne bliver spurgt: "Vælg venligst det svar nedenfor, der bedst beskriver den overordnede ændring i dine Schnitzler-syndrom symptomer, siden du begyndte at tage undersøgelsesmedicinen". Forsøgspersoner rapporterer deres ændring i symptomer som "meget bedre", "lidt bedre", "ingen ændring", "lidt værre" eller "meget værre")
Dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i IgG-niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i immunoglobulin G (IgG) niveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i IgM-niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i immunglobulin M (IgM) niveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i IgA-niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i immunglobulin A (IgA) niveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Kappa-proteinniveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Kappa-proteinniveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Lambda-proteinniveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Lambda-proteinniveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Paraprotein-niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Skift fra baseline til dag 14 og dag 28 i Paraprotein-niveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i niveauer af bindende og neutraliserende antistof antistoffer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i niveauer af bindende og neutraliserende antistof antistoffer
Baseline, dag 14 og dag 28
Estimeret halveringstid (t½) af RPH 104
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 42, dag 70
Estimeret t½ af RPH 104
Baseline, dag 14, dag 28, dag 42, dag 70
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i IL-1β, IL-1α, IL-1RA og IL-6 niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 14 og dag 28
Ændring fra baseline til dag 14 og dag 28 i IL-1β, IL-1α, IL-1 receptorantagonist (IL-1RA) og IL-6 niveauer
Baseline, dag 14 og dag 28
Viral test ved screening
Tidsramme: Screening
Tilstedeværelsen af ​​hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV) og human immundefektvirus (HIV) vil blive vurderet
Screening
QuantiFERON Gold Plus (TB) test ved screening
Tidsramme: Screening
tegn på ingen aktiv eller latent M. tuberculosis-infektion som defineret af lokale retningslinjer/lokal lægepraksis
Screening
Graviditetstest for alle WOCBP (kvinder i den fødedygtige alder)
Tidsramme: Screening, baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
serum choriongonadotropintest vil blive udført ved screening, og urinprøver vil blive udført ved baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
Screening, baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
Ændring i CRP (C-reaktivt protein) testresultater fra screening til dag 28
Tidsramme: Screening, baseline, dag 14, dag 28
CRP vil blive udført på både et lokalt laboratorium og det centrale laboratorium. Den lokale laboratorie-CRP-test skal behandles samme dag, som de kliniske vurderinger finder sted. Dosering kan ikke finde sted, før disse resultater er tilgængelige på dag 0 og dag 14 for at sikre egnethed og respons på behandlingen.
Screening, baseline, dag 14, dag 28
Ændring i niveauer af monoklonale proteiner fra baseline til dag 70
Tidsramme: Baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
IgG, IgM, IgA, kappa, lambda og paraprotein niveauer vil blive vurderet
Baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
Ændring i SAA (serum amyloid A) testresultater fra screening til dag 70
Tidsramme: Screening, baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70
Serumniveauer af SAA har vist sig at være forhøjet i SchS, og systemisk AA-amyloidose som følge af kronisk inflammation er blevet rapporteret i SchS. SAA-analysen vil blive udført på centrallaboratoriet
Screening, baseline, dag 14, dag 28, dag 42 og dag 70

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

R-Pharm Overseas, Inc.

Samarbejdspartnere

Worldwide Clinical Trials

Efterforskere

  • Studieleder: Yan Lavrovsky, R-Pharm Overseas, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. maj 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. december 2019

Først opslået (Faktiske)

30. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2024

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL04018066

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Schnitzler syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Armenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner