Ruksolitynib we wczesnej dysfunkcji płuc po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci w wieku ≥ 5 lat i ≤ 25 lat, którzy przeszli allogeniczną HCT ORAZ wykazują wczesną dysfunkcję płuc zdefiniowaną przez jedno z poniższych:

• >10% spadek FEV1 od wartości wyjściowych lub spadek o 25% FEF 25-75 od wartości wyjściowych
• aktywna GVHD w innym układzie narządów + objawy płucne (szybki oddech bez świszczącego oddechu, nowe zapotrzebowanie na tlen, kaszel)
• Zwiększono R5 o 50% dzięki klinicznemu IOS
• Uwięzienie powietrza w tomografii komputerowej, małe zgrubienie dróg oddechowych lub rozstrzenie oskrzeli

ORAZ - Wszystkie grupy wiekowe, w tym dorośli:

Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako szacowany klirens kreatyniny (CrCl) ≥ 30 ml/min obliczony na podstawie GFR cystatyny c lub jądrowego GFR

Odpowiednia czynność wątroby określona przez:

• ALT i AST ≤ 5 x GGN, chyba że wzrost ALT/AST wynika z cGVHD
• Bilirubina całkowita ≤ 5 x GGN (chyba że nie ma pochodzenia wątrobowego lub nie jest spowodowana zespołem Gilberta) lub Bilirubina całkowita < 10 x GGN, jeśli jest spowodowana GVHD

Odpowiednia funkcja hematologiczna zdefiniowana jako:

• Bezwzględna liczba neutrofili ≥1,0 ​​x 10^9/l
• Płytki krwi ≥30 x 10^9/l

PT/INR <2 x GGN i PTT (aPTT) <2 x GGN (chyba że nieprawidłowości nie są związane z koagulopatią lub skazą krwotoczną)

Kryteria wyłączenia:

• Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego leku.
• Aktywna niekontrolowana infekcja płuc (poprzedzająca ocenę zakażenia, w tym bronchoskopię zgodnie ze wskazaniami klinicznymi)
• Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią lub są zagrożone ciążą lub ojcem dziecka i nie są w stanie zastosować akceptowalnej, wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. partnera) oraz metodą mechaniczną (np. prezerwatywy, pierścień naszyjkowy, gąbka itp.) w okresie terapii oraz przez 90 dni zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
• Osoby leczone wcześniej badanym środkiem z powodu GVHD w ciągu 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku. Inni dodatkowi agenci badani spoza GVHD mogą być dopuszczeni w indywidualnych przypadkach po przeglądzie/zatwierdzeniu przez głównego kierownika badania.