Руксолитиниб при ранней дисфункции легких после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT)

Критерии включения:

Субъекты в возрасте ≥ 5 лет и ≤ 25 лет, перенесшие аллогенную ТГСК И проявляющие раннюю легочную дисфункцию, определяемую любым из следующих признаков:

• >10% снижение ОФВ1 от исходного уровня или снижение на 25% ОФВ 25-75 от исходного уровня
• активная РТПХ в другой системе органов + легочные симптомы (тахипноэ без хрипов, новая потребность в кислороде, кашель)
• Увеличен R5 на 50% клиническим IOS
• Воздушные ловушки на КТ, небольшое утолщение дыхательных путей или бронхоэктазы

И - Все возрастные группы, включая взрослых:

Адекватная функция почек, определяемая как расчетный клиренс креатинина (КК) ≥ 30 мл/мин, рассчитанный по СКФ цистатина с или ядерной СКФ

Адекватная функция печени, определяемая по:

• АЛТ и АСТ ≤ 5 x ВГН, если только повышение АЛТ/АСТ не связано с хРТПХ
• Общий билирубин ≤ 5 х ВГН (за исключением непеченочного происхождения или вследствие синдрома Жильбера) или общий билирубин < 10 х ВГН, если из-за РТПХ

Адекватная гематологическая функция определяется как:

• Абсолютное количество нейтрофилов ≥1,0 ​​x 10^9/л
• Тромбоциты ≥30 x 10^9/л

ПВ/МНО <2 x ВГН и АЧТВ (аЧТВ) <2 x ВГН (за исключением случаев, когда отклонения не связаны с коагулопатией или нарушением свертываемости крови)

Критерий исключения:

• Известная гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого препарата.
• Активная неконтролируемая легочная инфекция (предшествующая инфекционному обследованию, включая бронхоскопию по клиническим показаниям)
• Субъекты, которые беременны или кормят грудью или подвержены риску беременности или рождения ребенка и не могут использовать приемлемый высокоэффективный метод контроля над рождаемостью (например, имплантаты, инъекции, комбинированные оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные спирали [ВМС], полное воздержание или стерилизованные партнера) и барьерный метод (например, презервативы, цервикальное кольцо, губка и т. д.) в период терапии и в течение 90 дней как для женщин, так и для мужчин после последней дозы исследуемого препарата.
• Субъекты, ранее получавшие исследуемое средство от РТПХ в течение 30 дней до первой дозы исследуемого лечения. Другие дополнительные исследуемые агенты, не связанные с РТПХ, могут быть разрешены в каждом конкретном случае с рассмотрения/одобрения ведущим PI исследования.