Ruxolitinib para la disfunción pulmonar temprana después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)

Criterios de inclusión:

Sujetos ≥ 5 años y ≤ 25 años de edad que se han sometido a un TCH alogénico Y presentan disfunción pulmonar temprana definida por cualquiera de los siguientes:

• >10 % de disminución en el FEV1 desde el inicio o disminución del 25 % del FEF 25-75 desde el inicio
• EICH activa en otro sistema de órganos + síntomas pulmonares (taquipnea sin sibilancias, nuevo requerimiento de oxígeno, tos)
• Aumento de R5 en un 50% por IOS clínico
• Atrapamiento de aire en la TC, engrosamiento de las vías respiratorias pequeñas o bronquiectasias

Y - Todos los grupos de edad, incluidos los adultos:

Función renal adecuada definida como aclaramiento de creatinina estimado (CrCl) ≥ 30 ml/min según el cálculo de la TFG de cistatina c o la TFG nuclear

Función hepática adecuada definida por:

• ALT y AST ≤ 5 x ULN, a menos que el aumento de ALT/AST se deba a cGVHD
• Bilirrubina total de ≤ 5 x ULN (a menos que sea de origen no hepático o debido al síndrome de Gilbert) o bilirrubina total de < 10 x ULN si se debe a GVHD

Función hematológica adecuada definida como:

• Recuento absoluto de neutrófilos ≥1,0 ​​x 10^9/L
• Plaquetas ≥30 x 10^9/L

PT/INR <2 x ULN y PTT (aPTT) < 2 x ULN (a menos que las anomalías no estén relacionadas con coagulopatía o trastorno hemorrágico)

Criterio de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida a cualquier componente del medicamento del estudio.
• Infección pulmonar activa no controlada (antes de la evaluación infecciosa, incluida la broncoscopia, según esté clínicamente indicado)
• Sujetos que están embarazadas o amamantando o están en riesgo de embarazo o de tener un bebé y no pueden usar un método anticonceptivo altamente efectivo aceptable (por ejemplo, implantes, inyectables, anticonceptivos orales combinados, algunos dispositivos intrauterinos [DIU], abstinencia completa o métodos esterilizados pareja) y un método de barrera (p. ej., preservativos, anillo cervical, esponja, etc.) durante el período de terapia y durante 90 días tanto para mujeres como para hombres después de la última dosis del fármaco del estudio.
• Sujetos tratados previamente con un agente en investigación para la EICH dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio. Se pueden permitir otros agentes en investigación adicionales que no sean GVHD según el caso, con la revisión/aprobación del IP principal del estudio.