Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ruxolitinib a vérképző őssejt-transzplantáció utáni korai tüdőműködési zavarok kezelésére (HSCT)

2024. január 11. frissítette: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

A ruxolitinib korai tüdődiszfunkcióra HSCT után: II. fázisú vizsgálat

A vérképző őssejt-transzplantáció (HSCT) hatékony, de toxikus terápia, és a tüdőkárosodás a HSCT-ben részesülő gyermekek 25%-át érinti. A továbbfejlesztett transzplantációs technikák és a túlélés jelentős javulása azt jelenti, hogy a HSCT-t szélesebb körben alkalmazzák, és több nem megfelelő graftot használnak. A Bronchiolitis obliterans (BO) a gyermekkori HSCT sikerének fő korlátja, mivel a BO-t gyakran későn diagnosztizálják gyermekeknél, amikor a tüdősérülés visszafordíthatatlan, ami hosszú távú morbiditáshoz vagy akár halálhoz vezet. Jelenleg jelentős hiányosságok vannak ismereteinkben a HSCT-t követő BO előfordulási gyakoriságával, etiológiájával és optimális kezelésével, valamint a gyermekekre jellemző fontos diagnosztikai korlátokkal kapcsolatban. A BO ​​diagnózisa általában a tüdőfunkciós tesztek elvégzésén alapul, ami általában lehetetlen 10 év alatti betegeknél. Előfordulhat, hogy még az idősebb gyermekek sem tudnak értelmezhető adatokat előállítani, akik rosszul érzik magukat vagy nem hajlandók együttműködni. Ezek a diagnosztikai hiányosságok azt jelentik, hogy a BO-t gyakran későn diagnosztizálják, ami azt jelenti, hogy fibrózis fordult elő, és az elváltozások visszafordíthatatlanok.

Ennek az intervenciós vizsgálatnak a hipotézise az, hogy a korai kezelés standard Flovent/montelukaszttal és szteroidokkal plusz ruxolitinibbel visszafordítja a tüdőkárosodást, és csökkenti a krónikus tüdőkárosodás vagy a vöröses BO gyakoriságát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

40

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kutatásvezető:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Kasiani Myers, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

≥ 5 éves és ≤ 25 éves alanyok, akik allogén HCT-n estek át, ÉS akik korai tüdőműködési zavart mutatnak a következők bármelyike ​​szerint:

  • A FEV1 >10%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest vagy a FEF 25-75 25%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest
  • aktív GVHD más szervrendszerben + tüdőtünetek (Tachypnea zihálás nélkül, új oxigénigény, köhögés)
  • A klinikai IOS 50%-kal növelte az R5-öt
  • Légbeszorítás CT-n, kis légúti megvastagodás vagy hörgőgyulladás

ÉS - Minden korcsoport, beleértve a felnőtteket is:

Megfelelő vesefunkció a becsült kreatinin-clearance (CrCl) ≥ 30 ml/perc, a cisztatin c GFR vagy a nukleáris GFR alapján számítva

Megfelelő májműködés a következők szerint:

  • ALT és AST ≤ 5 x ULN, kivéve, ha az ALT/AST emelkedést a cGVHD okozza
  • Összes bilirubin ≤ 5 x ULN (kivéve, ha nem máj eredetű vagy Gilbert-szindróma okozza) vagy összbilirubin < 10 x ULN, ha GVHD miatt

Megfelelő hematológiai funkció meghatározása:

  • Abszolút neutrofilszám ≥1,0 ​​x 10^9/l
  • Vérlemezkék ≥30 x 10^9/L

PT/INR < 2 x ULN és PTT (aPTT) < 2 x ULN (kivéve, ha a rendellenességek nem kapcsolódnak koagulopátiához vagy vérzési rendellenességhez)

Kizárási kritériumok:

  • Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer bármely összetevőjével szemben.
  • Aktív, kontrollálatlan tüdőfertőzés (a fertőzést megelőző vizsgálat, beleértve a bronchoszkópiát is, ha klinikailag indokolt)
  • Azok az alanyok, akik terhesek vagy szoptatnak, vagy fennáll a terhesség vagy a gyermekvállalás veszélye, és nem képesek elfogadható, rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert használni (pl. implantátumok, injekciók, kombinált orális fogamzásgátlók, egyes méhen belüli eszközök [IUD], teljes absztinencia vagy sterilizált partner) és gát módszert (például óvszer, nyakgyűrű, szivacs stb.) a terápia időtartama alatt és 90 napig mind a nők, mind a férfiak esetében a vizsgált gyógyszer utolsó adagja után.
  • Azok az alanyok, akiket korábban GVHD miatt vizsgált szerrel kezeltek a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 30 napon belül. Más, nem GVHD-n kívüli további vizsgálati ágensek eseti alapon engedélyezhetők a vizsgálati vezető PI felülvizsgálatával/jóváhagyásával.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ruxolitinib kezelés
Drog: Ruxolitinib
A résztvevők 24 héten keresztül naponta kétszer kapnak ruxolitinibet szájon át.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A ruxolitinib-kezelésre reagáló résztvevők száma
Időkeret: 6 hónappal a tüdő diszfunkció korai diagnózisától számítva
A kezelésre adott választ a stabil és/vagy javult tüdőfunkció határozza meg, az Országos Egészségügyi Intézet Krónikus GVHD Válasz Kritérium Munkacsoportja által meghatározottak szerint.
6 hónappal a tüdő diszfunkció korai diagnózisától számítva

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A JAK-gátlásban szenvedők százalékos aránya
Időkeret: 24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
A JAK gátlás jelenlétét a phospho stat5 méri
24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
Xenon MRI-vizsgálattal mért tüdőfunkciós válaszreakcióval rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
A tüdőfunkciós válasz jelenlétét Xenon MRI-vizsgálattal mérik
24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
Az otthoni spirometriával mért tüdőfunkciós válaszadók száma
Időkeret: 24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
A tüdőfunkciós válasz jelenlétét otthoni spirometriával mérjük
24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
Az oszcillometriával mért tüdőfunkciós válaszreakcióval rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után
A tüdőfunkciós válasz jelenlétét oszcillometriával mérjük
24 héttel a ruxolitinib kezelés megkezdése után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kasiani Myers, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 12.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. május 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 26.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-0719

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Bronchiolitis Obliterans (BO)

Klinikai vizsgálatok a Ruxolitinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Moldova

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel