Ruxolitinib voor vroege longdysfunctie na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)

Inclusiecriteria:

Proefpersonen ≥ 5 jaar en ≤ 25 jaar die allogene HCT hebben ondergaan EN vroege longdisfunctie vertonen zoals gedefinieerd door een van de volgende:

• >10% afname in FEV1 vanaf baseline of afname van 25% van FEF 25-75 vanaf baseline
• actieve GVHD in een ander orgaansysteem + longsymptomen (Tachypnoe zonder piepende ademhaling, nieuwe zuurstofbehoefte, hoesten)
• Verhoogde R5 met 50% door klinische IOS
• Air trapping op CT, kleine luchtwegverdikking of bronchiëctasie

EN - Alle leeftijdsgroepen, inclusief volwassenen:

Adequate nierfunctie gedefinieerd als geschatte creatinineklaring (CrCl) ≥ 30 ml/min zoals berekend door de cystatine c GFR of nucleaire GFR

Adequate leverfunctie zoals gedefinieerd door:

• ALT en AST ≤ 5 x ULN, tenzij de verhoging van ALT/AST te wijten is aan cGVHD
• Totaal bilirubine van ≤ 5 x ULN (tenzij van niet-hepatische oorsprong of als gevolg van het syndroom van Gilbert) of totaal bilirubine van < 10 x ULN als het gevolg is van GVHD

Adequate hematologische functie gedefinieerd als:

• Absoluut aantal neutrofielen ≥1,0 ​​x 10^9/L
• Bloedplaatjes ≥30 x 10^9/L

PT/INR <2 x ULN en PTT (aPTT) < 2 x ULN (tenzij afwijkingen geen verband houden met coagulopathie of bloedingsstoornis)

Uitsluitingscriteria:

• Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van de onderzoeksmedicatie.
• Actieve ongecontroleerde longinfectie (voorafgaand aan infectieuze evaluatie inclusief bronchoscopie zoals klinisch geïndiceerd)
• Proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven of het risico lopen zwanger te worden of een baby te krijgen en niet in staat zijn om een ​​aanvaardbare, zeer effectieve methode van anticonceptie te gebruiken (bijv. partner) en een barrièremethode (bijv. condooms, cervicale ring, spons, enz.) tijdens de behandelingsperiode en gedurende 90 dagen voor zowel vrouwen als mannen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Proefpersonen die eerder zijn behandeld met een onderzoeksmiddel voor GVHD binnen de 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling. Andere niet-GVHD aanvullende onderzoeksagentia kunnen geval per geval worden toegestaan ​​met beoordeling/goedkeuring door de hoofdonderzoeker van het onderzoek.