Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie stożka sterydowego niskiego ryzyka GVHD u dzieci

7 maja 2026 zaktualizowane przez: John Levine

Szeregowa odpowiedź i stożek sterydowy sterowany biomarkerem dla dzieci z GVHD

Standardowe leczenie ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) polega na stłumieniu aktywności komórek odpornościowych dawcy za pomocą leków steroidowych, takich jak prednizon. Chociaż większość GVHD, zwłaszcza u dzieci, dobrze reaguje na leczenie, czasami (około 1/3 czasu) albo nie ma odpowiedzi na sterydy, albo odpowiedź nie trwa. W takich przypadkach GVHD może stać się niebezpieczny, a nawet zagrażać życiu. Niestety, lekarze nie są w stanie przewidzieć, kto będzie miał dobrą odpowiedź na leczenie na podstawie nasilenia objawów lub początkowej odpowiedzi na sterydy. W rezultacie prawie wszystkie dzieci, u których rozwinęła się GVHD, są leczone długimi kursami sterydów w dużych dawkach, chociaż oznacza to, że wielu pacjentów otrzymuje więcej leczenia, niż prawdopodobnie potrzebują. Leczenie sterydami może powodować krótkotrwałe powikłania, takie jak infekcje, wysoki poziom cukru we krwi, wysokie ciśnienie krwi, osłabienie mięśni, depresja, lęk i problemy ze snem oraz długotrwałe powikłania, takie jak uszkodzenie kości, zaćma w oczach i zmniejszony wzrost. Ryzyko tych powikłań wzrasta wraz ze stosowaniem większych dawek sterydów i dłuższym leczeniem. Ważne jest znalezienie sposobów na zmniejszenie dawki sterydów u pacjentów, którzy nie wymagają długich kursów.

Lekarze prowadzący te badania opracowali badanie krwi (biomarkery GVHD), które przewiduje, czy pacjent dobrze zareaguje na sterydy. Zespół badawczy odkrył, że dzieci, które mają niskie biomarkery GVHD na początku leczenia i przez pierwsze dwa tygodnie leczenia, mają bardzo wysoki wskaźnik odpowiedzi na steroidy. W tym badaniu zespół badawczy będzie monitorował objawy GVHD i biomarkery podczas leczenia oraz szybko zmniejszał dawki sterydów u pacjentów z GVHD, od których oczekuje się, że bardzo dobrze zareagują na leczenie. Zespół badawczy oceni, ilu pacjentów dobrze zareaguje na mniejsze dawki steroidów i jakie rozwiną się powikłania steroidowe. Zespół badawczy wykorzysta również ankiety do uzyskania własnej oceny jakości życia pacjenta (do 5 roku życia).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci pediatryczni z GVHD o standardowym ryzyku stanu Minnesota, czyli również Ann Arbor 1 na podstawie biomarkerów, rozpoczną leczenie od prednizonu w dawce 0,5 mg/kg mc./dobę (lub innego odpowiednika steroidu). U pacjentów z korzystną odpowiedzią kliniczną i wynikami biomarkerów w 1. i 2. tygodniu dawki steroidów będą szybko zmniejszane co tydzień przez 4 tygodnie. Pacjenci, u których GVHD nie reaguje lub mają niekorzystne wyniki biomarkerów, otrzymają zwiększone dawki sterydów i zostaną usunięci z badania. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest odsetek pacjentów, u których skumulowana dawka sterydów przez pierwsze cztery tygodnie jest mniejsza niż połowa standardowej dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nowo rozpoznana GVHD spełniająca kryteria standardowego ryzyka Minnesoty, z wyjątkiem GVHD ograniczonej do wysypki skórnej <50% powierzchni ciała (GVHD stopnia I) LUB izolowane zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego
  • Ann Arbor 1 GVHD według biomarkerów
  • GVHD nieleczona wcześniej systemowo (dozwolone są terapie miejscowe i niewchłaniane sterydy)
  • Każdy typ dawcy, dopasowanie HLA, schemat kondycjonowania jest akceptowalny
  • Wiek 0-21 lat w momencie badania przesiewowego
  • Wynik wydajności (Lansky/Karnofsky) ≥70%
  • Podpisana i datowana pisemna świadoma zgoda uzyskana od pacjenta lub przedstawiciela prawnego oraz zgoda pacjentów pediatrycznych zdolnych do wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci leczeni z powodu GVHD >0,5 mg/kg prednizonem lub jakimkolwiek sterydem z powodu GVHD przez ponad 3 dni przed włączeniem
  • Pacjenci otrzymujący kortykosteroidy >0,1 mg/kg prednizonu (lub inny odpowiednik steroidu) z dowolnego wskazania w ciągu 7 dni przed wystąpieniem ostrej GVHD, z wyjątkiem niewydolności kory nadnerczy, premedykacji przed transfuzjami/lekami dożylnymi lub okresowego stosowania w celu opanowania objawów, takich jak nudności/wymioty
  • Nawracający, postępujący lub utrzymujący się nowotwór złośliwy lub inny stan (np. znany upadający chimeryzm dawcy) wymagający wycofania ogólnoustrojowej supresji immunologicznej
  • Pacjenci z niekontrolowaną infekcją (tj. z postępującymi objawami związanymi z infekcją pomimo leczenia, trwale dodatnimi posiewami mikrobiologicznymi pomimo leczenia, reaktywacjami wirusa niereagującymi na leczenie lub innymi objawami ciężkiej infekcji)
  • Ciężka dysfunkcja narządów, w tym konieczność dializy, wentylacji mechanicznej lub suplementacji tlenem przekraczającej 40% FiO2 w ciągu 7 dni od włączenia
  • Znacząca choroba wątroby potwierdzona przez stężenie bilirubiny bezpośredniej >2 mg/dl lub AlAT lub AspAT >5 razy powyżej górnej granicy normy
  • Klirens kreatyniny lub szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego <30 ml/min, obliczony zgodnie z praktyką instytucjonalną
  • Obraz kliniczny przypominający przewlekłą GVHD de novo lub zespół nakładania się rozwijający się przed lub obecny w momencie rejestracji
  • Pacjentki w ciąży

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Stożek sterydowy
Wszyscy włączeni pacjenci rozpoczynają od tej samej dawki steroidów do leczenia GVHD, próbki krwi są pobierane w 1. i 2. tygodniu po rozpoczęciu badania, a biomarkery i odpowiedź kliniczna określają, w jaki sposób kontynuowane jest leczenie steroidami
Lek: Prednizon
Dawka początkowa prednizonu 0,5 mg/kg; dla pacjentów, którzy odpowiadają klinicznie i nadal mają niskie biomarkery, zostaną szybko zmniejszone; te, które nie reagują klinicznie lub których biomarkery rosną, będą leczone zgodnie z planem lekarza prowadzącego lub standardem opieki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants Who Were Responders (CR, VGPR, or PR) on Day 28 With Low Cumulative Steroid Exposure
Ramy czasowe: study day 28

Number of participants who were responders. Responders are patients with low-risk GVHD (Minnesota standard risk/Ann Arbor 1) who are in CR, VGPR or PR on day 28 and whose cumulative prednisone (or other steroid equivalent) exposure during the first four weeks of treatment is ≤13.5 mg/kg and who have had no intervening additional GVHD therapy for those in CR or VGPR.

Complete Response (CR): All evaluable organs (skin, liver, GI tract) stage 0. Very Good Partial Response (VGPR): Any response that approximates a CR with the exception of rash <25% body surface area.

Partial Response (PR): An improvement in one or more organ involved with GVHD symptoms without worsening in others.
study day 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants Who Achieved a Treatment Response by Day 28
Ramy czasowe: study day 28
Number of participants who achieve a treatment response by day 28 of treatment. Treatment responses are defined as complete response (CR), very good partial response (VGPR), or partial response (PR). For a response to be scored as CR, VGPR, or PR on day 28, the patient must be in response on day 28 and have had no intervening systemic therapy for acute GVHD other than steroids.
study day 28
Number of Participants Who Developed Serious Infection
Ramy czasowe: study day 90

Number of patients who develop serious infections (viral, bacterial, fungal, parasitic)

Serious infections are defined using the standardized criteria widely used for clinical trials at academic BMT centers, such as life-threatening fungal infections or hemorrhagic cystitis from BK viral infection and include clinically significant CMV infections that require anti-viral treatment regardless of end-organ damage, given the toxicity of such treatments. Serious infections include any viral, bacterial, fungal or parasitic infections that requires systemic treatment.
study day 90
Number of Participants Alive at 6 Months
Ramy czasowe: 6 months

Overall survival assessed by number of participants alive at 6 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
6 months
Overall Survival at 12 Months
Ramy czasowe: 12 months

Overall survival at 12 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
12 months
Number of Participants Who Had Non-Relapse Mortality (NRM) at 6 Months
Ramy czasowe: 6 months

Number of Participants who had NRM at 6 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after hematopoietic stem cell transplantation (HCT) not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
6 months
Cumulative Incidence of Non-Relapse Mortality (NRM) at 12 Months
Ramy czasowe: 12 months

Cumulative incidence of NRM at 12 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after HCT not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
12 months
Number of Participants Who Relapsed at 6 Months
Ramy czasowe: 6 months
Number of participants who relapsed of the underlying malignancy at 6 months.
6 months
Relapse Rate at 12 Months
Ramy czasowe: 12 months

Relapse rate at 12 months

Relapse, including date of relapse, of the underlying malignancy will be reported.
12 months
Cumulative Incidence of Chronic GVHD
Ramy czasowe: 12 months
Cumulative incidence of chronic GVHD requiring systemic steroid treatment by one year from enrollment
12 months
Cumulative Steroid Dose at Study Day 28
Ramy czasowe: study day 28

Cumulative steroid dose at day 28

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study.
study day 28
Cumulative Steroid Dose at Study Day 90
Ramy czasowe: study day 90

Cumulative steroid dose at day 90

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study, and bi-weekly through study day 90.
study day 90

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

John Levine

Śledczy

  • Główny śledczy: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Główny śledczy: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 marca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 21-0541

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Pacjent nie wyraził na to zgody.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Prednizon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj