Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Prova pediatrica di riduzione del consumo di steroidi a basso rischio GVHD

7 maggio 2026 aggiornato da: John Levine

Risposta seriale e conicità di steroidi guidata da biomarcatori per bambini con GVHD

Il trattamento standard per la malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) consiste nel sopprimere l'attività delle cellule immunitarie del donatore utilizzando farmaci steroidi come il prednisone. Sebbene la maggior parte della GVHD, specialmente nei bambini, risponda bene al trattamento, a volte (circa 1/3 delle volte) non c'è risposta agli steroidi o la risposta non dura. In questi casi, il GVHD può diventare pericoloso e persino pericoloso per la vita. Sfortunatamente, i medici non possono prevedere chi avrà una buona risposta al trattamento in base alla gravità dei sintomi o alla risposta iniziale agli steroidi. Di conseguenza, quasi tutti i bambini che sviluppano la GVHD sono trattati con lunghi cicli di steroidi ad alte dosi, anche se ciò significa che molti pazienti ricevono più cure di quelle di cui probabilmente hanno bisogno. Il trattamento con steroidi può causare complicazioni a breve termine come infezioni, glicemia alta, ipertensione, debolezza muscolare, depressione, ansia e problemi di sonno e complicazioni a lungo termine come danni alle ossa, cataratta agli occhi e diminuzione della crescita. Il rischio di queste complicanze aumenta con dosi più elevate di steroidi e un trattamento più lungo. È importante trovare modi per ridurre il trattamento con steroidi nei pazienti che non necessitano di lunghi cicli.

I medici che conducono questa ricerca hanno sviluppato un esame del sangue (biomarcatori GVHD) che prevede se un paziente risponderà bene agli steroidi. Il team dello studio ha scoperto che i bambini che hanno biomarcatori GVHD bassi all'inizio del trattamento e per le prime due settimane di trattamento hanno un tasso di risposta molto elevato agli steroidi. In questo studio, il team dello studio monitorerà i sintomi e i biomarcatori della GVHD durante il trattamento e ridurrà rapidamente gli steroidi nei pazienti con GVHD che dovrebbe rispondere molto bene al trattamento. Il team dello studio valuterà quanti pazienti rispondono bene a un dosaggio inferiore di steroidi e quali complicazioni si sviluppano. Il team dello studio utilizzerà anche sondaggi per ottenere la valutazione del paziente sulla propria qualità di vita (fino all'età di 5 anni).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti pediatrici con GVHD a rischio standard del Minnesota che è anche Ann Arbor 1 per biomarcatori inizieranno il trattamento con 0,5 mg/kg/die di prednisone (o altro equivalente steroide). I pazienti con risposte cliniche favorevoli e punteggi dei biomarcatori alle settimane 1 e 2 avranno le loro dosi di steroidi ridotte rapidamente su base settimanale per quattro settimane. I pazienti la cui GVHD non risponde o hanno punteggi di biomarcatori sfavorevoli avranno le loro dosi di steroidi aumentate e saranno rimossi dal trattamento in studio. L'endpoint primario è la percentuale di pazienti la cui dose cumulativa di steroidi per le prime quattro settimane è inferiore alla metà del dosaggio standard.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

50

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • GVHD di nuova diagnosi che soddisfa i criteri per il rischio standard del Minnesota, ad eccezione della GVHD che è limitata a rash cutaneo <50% della superficie corporea (GVHD di grado I) o interessamento isolato del tratto gastrointestinale superiore
  • Ann Arbor 1 GVHD da biomarcatori
  • GVHD non trattata in precedenza per via sistemica (sono consentite terapie topiche e steroidi non assorbiti)
  • Qualsiasi tipo di donatore, HLA-match, regime di condizionamento è accettabile
  • Età 0-21 anni al momento dello screening
  • Punteggio delle prestazioni (Lansky/Karnofsky) ≥70%
  • Consenso informato scritto firmato e datato ottenuto dal paziente o dal rappresentante legale e assenso da pazienti pediatrici in grado di fornire il consenso

Criteri di esclusione:

  • Pazienti trattati per GVHD con > 0,5 mg/kg di prednisone o qualsiasi trattamento steroideo per GVHD per più di 3 giorni prima dell'arruolamento
  • Pazienti che ricevono corticosteroidi >0,1 mg/kg di prednisone (o altro steroide equivalente) per qualsiasi indicazione entro 7 giorni prima dell'insorgenza della GVHD acuta ad eccezione di insufficienza surrenalica, premedicazione per trasfusioni/farmaci EV o uso intermittente per il controllo dei sintomi come nausea/vomito
  • Tumore maligno recidivato, in progressione o persistente o altra condizione (ad esempio, chimerismo del donatore in declino noto) che richiede la sospensione dell'immunosoppressione sistemica
  • Pazienti con infezione incontrollata (cioè, sintomi progressivi correlati all'infezione nonostante il trattamento, colture microbiologiche persistentemente positive nonostante il trattamento, riattivazioni virali che non rispondono al trattamento o qualsiasi altra evidenza di infezione grave)
  • Grave disfunzione d'organo inclusa la necessità di dialisi, ventilazione meccanica o integrazione di ossigeno superiore al 40% di FiO2 entro 7 giorni dall'arruolamento
  • Malattia epatica significativa evidenziata da bilirubina diretta >2 mg/dl o ALT o AST >5 volte il limite superiore della norma
  • Clearance della creatinina o velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 ml/min come calcolato dalla pratica istituzionale
  • Una presentazione clinica simile a GVHD cronica de novo o sindrome da sovrapposizione che si sviluppa prima o è presente al momento dell'arruolamento
  • Pazienti in gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cono di steroidi
Tutti i pazienti arruolati iniziano con la stessa dose di steroidi per il trattamento della GVHD, i campioni di sangue vengono prelevati alla settimana 1 e 2 dopo l'inizio dello studio e i biomarcatori più la risposta clinica determinano come continuare il trattamento con steroidi
Droga: Prednisone
Prednisone dose iniziale di 0,5 mg/kg; per i pazienti che rispondono clinicamente e continuano ad avere biomarcatori bassi sarà ridotto rapidamente; quelli che non rispondono clinicamente o i cui biomarcatori aumentano saranno trattati secondo il piano del medico curante o secondo lo standard di cura

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants Who Were Responders (CR, VGPR, or PR) on Day 28 With Low Cumulative Steroid Exposure
Lasso di tempo: study day 28

Number of participants who were responders. Responders are patients with low-risk GVHD (Minnesota standard risk/Ann Arbor 1) who are in CR, VGPR or PR on day 28 and whose cumulative prednisone (or other steroid equivalent) exposure during the first four weeks of treatment is ≤13.5 mg/kg and who have had no intervening additional GVHD therapy for those in CR or VGPR.

Complete Response (CR): All evaluable organs (skin, liver, GI tract) stage 0. Very Good Partial Response (VGPR): Any response that approximates a CR with the exception of rash <25% body surface area.

Partial Response (PR): An improvement in one or more organ involved with GVHD symptoms without worsening in others.
study day 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants Who Achieved a Treatment Response by Day 28
Lasso di tempo: study day 28
Number of participants who achieve a treatment response by day 28 of treatment. Treatment responses are defined as complete response (CR), very good partial response (VGPR), or partial response (PR). For a response to be scored as CR, VGPR, or PR on day 28, the patient must be in response on day 28 and have had no intervening systemic therapy for acute GVHD other than steroids.
study day 28
Number of Participants Who Developed Serious Infection
Lasso di tempo: study day 90

Number of patients who develop serious infections (viral, bacterial, fungal, parasitic)

Serious infections are defined using the standardized criteria widely used for clinical trials at academic BMT centers, such as life-threatening fungal infections or hemorrhagic cystitis from BK viral infection and include clinically significant CMV infections that require anti-viral treatment regardless of end-organ damage, given the toxicity of such treatments. Serious infections include any viral, bacterial, fungal or parasitic infections that requires systemic treatment.
study day 90
Number of Participants Alive at 6 Months
Lasso di tempo: 6 months

Overall survival assessed by number of participants alive at 6 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
6 months
Overall Survival at 12 Months
Lasso di tempo: 12 months

Overall survival at 12 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
12 months
Number of Participants Who Had Non-Relapse Mortality (NRM) at 6 Months
Lasso di tempo: 6 months

Number of Participants who had NRM at 6 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after hematopoietic stem cell transplantation (HCT) not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
6 months
Cumulative Incidence of Non-Relapse Mortality (NRM) at 12 Months
Lasso di tempo: 12 months

Cumulative incidence of NRM at 12 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after HCT not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
12 months
Number of Participants Who Relapsed at 6 Months
Lasso di tempo: 6 months
Number of participants who relapsed of the underlying malignancy at 6 months.
6 months
Relapse Rate at 12 Months
Lasso di tempo: 12 months

Relapse rate at 12 months

Relapse, including date of relapse, of the underlying malignancy will be reported.
12 months
Cumulative Incidence of Chronic GVHD
Lasso di tempo: 12 months
Cumulative incidence of chronic GVHD requiring systemic steroid treatment by one year from enrollment
12 months
Cumulative Steroid Dose at Study Day 28
Lasso di tempo: study day 28

Cumulative steroid dose at day 28

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study.
study day 28
Cumulative Steroid Dose at Study Day 90
Lasso di tempo: study day 90

Cumulative steroid dose at day 90

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study, and bi-weekly through study day 90.
study day 90

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

John Levine

Investigatori

  • Investigatore principale: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Investigatore principale: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2022

Completamento primario (Effettivo)

27 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

25 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GCO 21-0541

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Il paziente non ha acconsentito a questo.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Effetti collaterali

Prove cliniche su Prednisone

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Czech Republic

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi