Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pediatric GVHD Low Risk Steroid Taper Trial

tiistai 27. kesäkuuta 2023 päivittänyt: John Levine

Sarjavaste ja biomarkkeriohjattu steroidikartio lapsille, joilla on GVHD

Akuutin graft-vs-host -taudin (GVHD) standardihoito on tukahduttaa luovuttajan immuunisolujen aktiivisuus käyttämällä steroidilääkkeitä, kuten prednisonia. Vaikka useimmat GVHD, erityisesti lapsilla, reagoi hyvin hoitoon, joskus (noin 1/3 ajasta) steroideihin ei joko ole vastetta tai vaste ei kestä. Näissä tapauksissa GVHD:stä voi tulla vaarallinen ja jopa hengenvaarallinen. Valitettavasti lääkärit eivät voi ennustaa, kenellä on hyvä vaste hoitoon oireiden vaikeusasteen tai steroideihin saadun alkuperäisen vasteen perusteella. Tämän seurauksena lähes kaikkia lapsia, joille kehittyy GVHD, hoidetaan pitkillä suuriannoksisilla steroideilla, vaikka tämä tarkoittaa, että monet potilaat saavat enemmän hoitoa kuin he todennäköisesti tarvitsevat. Steroidihoito voi aiheuttaa lyhytaikaisia ​​komplikaatioita, kuten infektioita, korkeaa verensokeria, korkeaa verenpainetta, lihasheikkoutta, masennusta, ahdistusta ja unihäiriöitä sekä pitkäaikaisia ​​komplikaatioita, kuten luuvaurioita, silmäkaihia ja kasvun hidastamista. Näiden komplikaatioiden riski kasvaa suurempien steroidiannosten ja pidemmän hoidon myötä. On tärkeää löytää keinoja vähentää steroidihoitoa potilailla, jotka eivät tarvitse pitkiä kursseja.

Tätä tutkimusta suorittavat lääkärit ovat kehittäneet verikokeen (GVHD-biomarkkerit), joka ennustaa, reagoiko potilas hyvin steroideihin. Tutkimusryhmä havaitsi, että lapsilla, joilla on alhaiset GVHD-biomarkkerit hoidon alussa ja kahden ensimmäisen hoitoviikon aikana, on erittäin korkea vaste steroideihin. Tässä tutkimuksessa tutkimusryhmä seuraa GVHD:n oireita ja biomarkkereita hoidon aikana ja vähentää nopeasti steroideja potilailla, joilla on GVHD, jonka odotetaan reagoivan erittäin hyvin hoitoon. Tutkimusryhmä arvioi, kuinka moni potilas reagoi hyvin pienempään steroidiannostukseen ja mitä steroidikomplikaatioita kehittyy. Tutkimusryhmä käyttää myös kyselyitä saadakseen potilaan oman arvion elämänlaadustaan ​​(5-vuotiaaksi asti).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Pediatriset potilaat, joilla on Minnesotan standardiriskin GVHD, joka on biomarkkereiden mukaan myös Ann Arbor 1, aloittavat hoidon annoksella 0,5 mg/kg/d prednisonia (tai muuta steroidia vastaavaa). Potilaiden, joilla on suotuisat kliiniset vasteet ja biomarkkeripisteet viikoilla 1 ja 2, steroidiannoksia pienennetään nopeasti viikoittain neljän viikon ajan. Potilaiden, joiden GVHD ei reagoi tai joilla on epäsuotuisat biomarkkeripisteet, steroidiannoksia korotetaan ja heidät poistetaan tutkimushoidosta. Ensisijainen päätetapahtuma on niiden potilaiden osuus, joiden kumulatiivinen steroidiannos neljän ensimmäisen viikon aikana on alle puolet normaaliannoksesta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Muhammad Ali
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Paibel Aguayo-Hiraldo
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Päätutkija:
          • Muna Qayed
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrew Harris
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Rekrytointi
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John E Levine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Stephan Grupp
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Carrie Kitko

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Äskettäin diagnosoitu GVHD, joka täyttää Minnesotan standardiriskin kriteerit, paitsi GVHD, joka rajoittuu ihottumaan < 50 % kehon pinta-alasta (GVHD I) TAI yksittäiseen ylemmän maha-suolikanavan osaan.
  • Ann Arbor 1 GVHD biomarkkereilla
  • GVHD:tä ei ole aiemmin hoidettu systeemisesti (paikalliset hoidot ja imeytymättömät steroidit ovat sallittuja)
  • Mikä tahansa luovuttajatyyppi, HLA-match, hoito-ohjelma on hyväksyttävä
  • Ikä seulontahetkellä 0-21 vuotta
  • Suorituskykypisteet (Lansky/Karnofsky) ≥70 %
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus saatu potilaalta tai lailliselta edustajalta ja suostumus lapsipotilailta, jotka pystyvät antamaan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joita on hoidettu GVHD:n vuoksi >0,5 mg/kg prednisonilla tai millä tahansa steroidihoidolla GVHD:n vuoksi yli 3 päivää ennen ilmoittautumista
  • Potilaat, jotka saavat kortikosteroideja > 0,1 mg/kg prednisonia (tai muuta steroidivastaavaa) mihin tahansa käyttöaiheeseen 7 päivän sisällä ennen akuutin GVHD:n puhkeamista lukuun ottamatta lisämunuaisten vajaatoimintaa, esilääkitystä verensiirtoja/iv-lääkkeitä varten tai ajoittaista käyttöä oireiden, kuten pahoinvoinnin/oksentelun, hallintaan
  • Uusiutunut, etenevä tai jatkuva pahanlaatuinen kasvain tai muu tila (esim. tunnettu vähenevä luovuttajan kimerismi), joka vaatii systeemisen immuunisuppression lopettamista
  • Potilaat, joilla on hallitsematon infektio (eli etenevät infektioon liittyvät oireet hoidosta huolimatta, pysyvästi positiiviset mikrobiologiset viljelmät hoidosta huolimatta, viruksen uudelleenaktivaatiot, jotka eivät reagoi hoitoon, tai muita todisteita vakavasta infektiosta)
  • Vakava elimen toimintahäiriö, mukaan lukien dialyysin, mekaanisen ventilaation tai happilisän tarve yli 40 % FiO2:n 7 päivän sisällä ilmoittautumisesta
  • Merkittävä maksasairaus, josta ilmenee suora bilirubiini > 2 mg/dl tai ALAT tai ASAT > 5 kertaa normaalin yläraja
  • Kreatiniinipuhdistuma tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min laitoskäytännön mukaan
  • Kliininen esitys, joka muistuttaa de novo kroonista GVHD:tä tai päällekkäisyyden oireyhtymää, joka kehittyy ennen ilmoittautumista tai esiintyy sen aikana
  • Potilaat, jotka ovat raskaana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Steroidi kartio
Kaikki tutkimuspotilaat aloittavat samalla steroidiannoksella GVHD:n hoitoon, verinäytteitä otetaan viikolla 1 ja 2 tutkimuksen alkamisen jälkeen ja biomarkkerit sekä kliininen vaste määrää, kuinka steroidihoitoa jatketaan.
Lääke: Prednisoni
Prednisonin aloitusannos 0,5 mg/kg; potilailla, jotka reagoivat kliinisesti ja joilla on edelleen alhaiset biomarkkerit, pienennetään nopeasti; ne, jotka eivät reagoi kliinisesti tai joiden biomarkkerit lisääntyvät, hoidetaan heidän hoitavan lääkärinsä suunnitelman tai tavanomaisen hoidon mukaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CR:n, VGPR:n tai PR:n osuus päivänä 28 alhaisella kumulatiivisella steroidialtistuksessa
Aikaikkuna: opintopäivä 28

Niiden potilaiden osuus, joilla on matalariskinen GVHD (Minnesotan standardiriski/Ann Arbor 1), jotka ovat CR-, VGPR- tai PR-tilassa 28. päivänä ja joiden kumulatiivinen prednisonialtistus (tai muu steroidivastaava) neljän ensimmäisen hoitoviikon aikana on ≤13,5 mg /kg ja jotka eivät ole saaneet väliin liittyvää GVHD-lisähoitoa CR- tai VGPR-potilaille.

Täydellinen vaste (CR): Kaikki arvioitavat elimet (iho, maksa, ruoansulatuskanava) vaihe 0. Very Good Partial Response (VGPR): Mikä tahansa vaste, joka vastaa CR:tä, paitsi ihottuma <25 % kehon pinta-alasta.

Osittainen vaste (PR): Parantuminen yhdessä tai useammassa GVHD-oireisiin liittyvässä elimessä ilman, että muut pahenevat.
opintopäivä 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitovaste päivään 28 mennessä
Aikaikkuna: opintopäivä 28
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat hoitovasteen 28. hoitopäivänä. Hoitovasteet määritellään täydelliseksi vasteeksi (CR), erittäin hyväksi osittainen vasteeksi (VGPR) tai osittainen vaste (PR). Jotta vaste voidaan pisteyttää CR:nä, VGPR:nä tai PR:na päivänä 28, potilaan on oltava vasteessa päivänä 28, eikä hänellä ole ollut muuta systeemistä akuutin GVHD:n hoitoa kuin steroideja.
opintopäivä 28
Vakava tartuntaprosentti
Aikaikkuna: opintopäivä 90

Niiden potilaiden osuus, joille kehittyy vakavia infektioita (virus-, bakteeri-, sieni-, lois-infektio, kuten protokollassa on määritelty)

Vakavat infektiot määritellään standardoiduilla kriteereillä, joita käytetään laajalti kliinisissä tutkimuksissa akateemisissa BMT-keskuksissa, kuten hengenvaaralliset sieni-infektiot tai BK-virusinfektion aiheuttama verenvuotokystiitti, ja niihin kuuluvat kliinisesti merkittävät CMV-infektiot, jotka vaativat antiviraalista hoitoa elinvauriosta riippumatta. tällaisten hoitojen myrkyllisyyden vuoksi. Vakavia infektioita ovat kaikki virus-, bakteeri-, sieni- tai loisinfektiot, jotka vaativat systeemistä hoitoa.
opintopäivä 90
Kokonaiseloonjääminen 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Kokonaiseloonjääminen 6 kuukauden kohdalla

OS määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta kuolemaan (syystä riippumatta).
6 kuukautta
Kokonaiseloonjääminen 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Kokonaiseloonjääminen 12 kuukauden kohdalla

OS määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimushoidon annoksesta kuolemaan (syystä riippumatta).
12 kuukautta
Non-relapse Mortality (NRM) kumulatiivinen ilmaantuvuus 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta

NRM:n kumulatiivinen ilmaantuvuus 6 kuukauden kohdalla

Selviytymistä seurataan tutkimuksen aikana, kaikki kuolleet kerätään. Kaikki kuolemantapaukset, jotka tapahtuvat hematopoieettisten kantasolujen siirron (HCT) jälkeen, joita ei johdu perussairauden uusiutumisesta, katsotaan ei-relapsoituneeksi kuolemaksi.
6 kuukautta
Non-relapse Mortality (NRM) kumulatiivinen ilmaantuvuus 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta

NRM:n kumulatiivinen ilmaantuvuus 12 kuukauden kohdalla

Selviytymistä seurataan tutkimuksen aikana, kaikki kuolleet kerätään. Kaikki kuolemantapaukset, jotka tapahtuvat HCT:n jälkeen ja jotka eivät johdu perussairauden uusiutumisesta, katsotaan ei-relapsoituneeksi kuolemaksi.
12 kuukautta
Uusiutumisaste 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta

Uusiutumisaste 6 kuukauden kohdalla

Taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutuminen, mukaan lukien uusiutumispäivä, ilmoitetaan.
6 kuukautta
Uusiutumisaste 12 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 12 kuukautta

Uusiutumisaste 12 kuukauden kohdalla

Taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen uusiutuminen, mukaan lukien uusiutumispäivä, ilmoitetaan.
12 kuukautta
Kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Systeemistä steroidihoitoa vaativan kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus vuoden kuluttua ilmoittautumisesta
12 kuukautta
Kumulatiivinen steroidiannos tutkimuspäivänä 28
Aikaikkuna: opintopäivä 28

Kumulatiivinen steroidiannos 28. päivänä

Steroidilääke ja -annos kerätään viikoittain tutkimuksen 4 ensimmäisen viikon ajan.
opintopäivä 28
Kumulatiivinen steroidiannos tutkimuspäivänä 90
Aikaikkuna: opintopäivä 90

Kumulatiivinen steroidiannos 90. päivänä

Steroidilääke ja -annos kerätään viikoittain tutkimuksen 4 ensimmäisen viikon ajan ja kahdesti viikossa tutkimuspäivään 90 asti.
opintopäivä 90

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

John Levine

Tutkijat

  • Päätutkija: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Päätutkija: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 20. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. lokakuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. lokakuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. lokakuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GCO 21-0541

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Potilas ei suostunut tähän.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Haittavaikutukset

Kliiniset tutkimukset Prednisoni

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mali

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa