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소아 GVHD 저위험 스테로이드 테이퍼 시험

2026년 5월 7일 업데이트: John Levine

GVHD 소아를 위한 연속 반응 및 바이오마커 유도 스테로이드 테이퍼

급성 이식편대숙주병(GVHD)에 대한 표준 치료법은 프레드니손과 같은 스테로이드 약물을 사용하여 기증자 면역 세포의 활동을 억제하는 것입니다. 특히 소아에서 대부분의 GVHD는 치료에 잘 반응하지만 때때로(시간의 약 1/3) 스테로이드에 대한 반응이 없거나 반응이 지속되지 않습니다. 이러한 경우 GVHD는 위험하고 심지어 생명을 위협할 수 있습니다. 불행히도 의사는 증상의 중증도 또는 스테로이드에 대한 초기 반응을 기반으로 누가 치료에 좋은 반응을 보일지 예측할 수 없습니다. 그 결과, GVHD가 발병하는 거의 모든 어린이는 고용량 스테로이드의 장기 코스로 치료를 받습니다. 이는 많은 환자가 필요한 것보다 더 많은 치료를 받는다는 것을 의미합니다. 스테로이드 치료는 감염, 고혈당, 고혈압, 근육 약화, 우울증, 불안, 수면 장애와 같은 단기 합병증과 뼈 손상, 눈의 백내장, 성장 감소와 같은 장기 합병증을 유발할 수 있습니다. 이러한 합병증의 위험은 고용량의 스테로이드와 장기간의 치료로 인해 증가합니다. 장기 코스가 필요하지 않은 환자에서 스테로이드 치료를 줄이는 방법을 찾는 것이 중요합니다.

이 연구를 수행하는 의사들은 환자가 스테로이드에 잘 반응하는지 여부를 예측하는 혈액 검사(GVHD 바이오마커)를 개발했습니다. 연구팀은 치료 시작 시점과 치료 첫 2주 동안 GVHD 바이오마커가 낮은 소아가 스테로이드에 대한 반응률이 매우 높다는 사실을 발견했습니다. 이번 연구에서 연구팀은 치료 중 GVHD 증상과 바이오마커를 모니터링하고 치료에 매우 잘 반응할 것으로 예상되는 GVHD 환자에서 스테로이드를 빠르게 감량할 예정이다. 연구팀은 얼마나 많은 환자가 더 낮은 스테로이드 용량에 잘 반응하는지, 그리고 어떤 스테로이드 합병증이 발생하는지 평가할 것입니다. 연구 팀은 또한 설문 조사를 사용하여 삶의 질에 대한 환자 자신의 평가를 얻습니다(5세까지).

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

바이오마커에 의해 앤아버 1이기도 한 미네소타 표준 위험 GVHD가 있는 소아 환자는 0.5mg/kg/d 프레드니손(또는 다른 스테로이드 등가물)에서 치료를 시작합니다. 1주차와 2주차에 유리한 임상 반응과 바이오마커 점수를 받은 환자는 스테로이드 용량을 4주 동안 매주 빠르게 줄입니다. GVHD가 반응하지 않거나 바람직하지 않은 바이오마커 점수를 가진 환자는 스테로이드 용량이 증가하고 연구 치료에서 제외됩니다. 1차 종료점은 처음 4주 동안 누적 스테로이드 용량이 표준 용량의 절반 미만인 환자의 비율입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

50

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5S
        • The Hospital for Sick Children

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 피부 발진 < 50% 체표면적(등급 I GVHD) 또는 고립된 상부 위장관 침범으로 제한되는 GVHD를 제외하고 미네소타 표준 위험에 대한 기준을 충족하는 새로 진단된 GVHD
  • 바이오마커에 의한 앤아버 1 GVHD
  • 이전에 전신 치료를 받지 않은 GVHD(국소 요법 및 비흡수 스테로이드가 허용됨)
  • 모든 기증자 유형, HLA 일치, 컨디셔닝 요법이 허용됩니다.
  • 검진 당시 0-21세
  • 성능 점수(Lansky/Karnofsky) ≥70%
  • 환자 또는 법적 대리인으로부터 얻은 서명 및 날짜가 있는 서면 동의서 및 동의를 제공할 수 있는 소아 환자의 동의

제외 기준:

  • 등록 전 3일 이상 동안 >0.5 mg/kg 프레드니손 또는 GVHD에 대한 스테로이드 치료로 GVHD 치료를 받은 환자
  • 급성 이식편대숙주병 발병 전 7일 이내에 모든 적응증에 대해 코르티코스테로이드 >0.1 mg/kg 프레드니손(또는 기타 스테로이드 등가물)을 투여받는 환자
  • 재발, 진행 또는 지속성 악성 종양 또는 전신 면역 억제의 철회를 필요로 하는 기타 상태(예: 알려진 기증자 키메라 증 감소)
  • 통제되지 않는 감염(즉, 치료에도 불구하고 감염과 관련된 진행성 증상, 치료에도 불구하고 지속적으로 양성인 미생물 배양, 치료에 반응하지 않는 바이러스 재활성화 또는 기타 중증 감염의 증거)이 있는 환자
  • 등록 후 7일 이내에 투석, 기계 환기 또는 산소 보충이 40% FiO2를 초과하는 요구 사항을 포함한 심각한 장기 기능 장애
  • 직접 빌리루빈 >2 mg/dl 또는 ALT 또는 AST > 정상 상한치의 5배로 입증되는 중대한 간 질환
  • 크레아티닌 청소율 또는 예상 사구체 여과율 < 기관 관행에 의해 계산된 30 ml/min
  • 신규 만성 GVHD 또는 등록 시점 이전 또는 현재 진행 중인 중복 증후군과 유사한 임상 양상
  • 임신 중인 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 스테로이드 테이퍼
등록된 모든 환자는 GVHD 치료를 위해 동일한 용량의 스테로이드를 시작하고 연구 시작 후 1주와 2주에 혈액 샘플을 채취하고 바이오마커와 임상 반응에 따라 스테로이드 치료를 지속하는 방법을 결정합니다.
의약품: 프레드니손
0.5mg/kg의 프레드니손 개시 용량; 임상적으로 반응하고 계속해서 낮은 바이오마커를 갖는 환자의 경우 빠르게 테이퍼링될 것입니다. 임상적으로 반응하지 않거나 바이오마커가 증가하는 환자는 치료 의사의 계획 또는 치료 표준에 따라 치료됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants Who Were Responders (CR, VGPR, or PR) on Day 28 With Low Cumulative Steroid Exposure
기간: study day 28

Number of participants who were responders. Responders are patients with low-risk GVHD (Minnesota standard risk/Ann Arbor 1) who are in CR, VGPR or PR on day 28 and whose cumulative prednisone (or other steroid equivalent) exposure during the first four weeks of treatment is ≤13.5 mg/kg and who have had no intervening additional GVHD therapy for those in CR or VGPR.

Complete Response (CR): All evaluable organs (skin, liver, GI tract) stage 0. Very Good Partial Response (VGPR): Any response that approximates a CR with the exception of rash <25% body surface area.

Partial Response (PR): An improvement in one or more organ involved with GVHD symptoms without worsening in others.
study day 28

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Number of Participants Who Achieved a Treatment Response by Day 28
기간: study day 28
Number of participants who achieve a treatment response by day 28 of treatment. Treatment responses are defined as complete response (CR), very good partial response (VGPR), or partial response (PR). For a response to be scored as CR, VGPR, or PR on day 28, the patient must be in response on day 28 and have had no intervening systemic therapy for acute GVHD other than steroids.
study day 28
Number of Participants Who Developed Serious Infection
기간: study day 90

Number of patients who develop serious infections (viral, bacterial, fungal, parasitic)

Serious infections are defined using the standardized criteria widely used for clinical trials at academic BMT centers, such as life-threatening fungal infections or hemorrhagic cystitis from BK viral infection and include clinically significant CMV infections that require anti-viral treatment regardless of end-organ damage, given the toxicity of such treatments. Serious infections include any viral, bacterial, fungal or parasitic infections that requires systemic treatment.
study day 90
Number of Participants Alive at 6 Months
기간: 6 months

Overall survival assessed by number of participants alive at 6 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
6 months
Overall Survival at 12 Months
기간: 12 months

Overall survival at 12 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
12 months
Number of Participants Who Had Non-Relapse Mortality (NRM) at 6 Months
기간: 6 months

Number of Participants who had NRM at 6 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after hematopoietic stem cell transplantation (HCT) not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
6 months
Cumulative Incidence of Non-Relapse Mortality (NRM) at 12 Months
기간: 12 months

Cumulative incidence of NRM at 12 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after HCT not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
12 months
Number of Participants Who Relapsed at 6 Months
기간: 6 months
Number of participants who relapsed of the underlying malignancy at 6 months.
6 months
Relapse Rate at 12 Months
기간: 12 months

Relapse rate at 12 months

Relapse, including date of relapse, of the underlying malignancy will be reported.
12 months
Cumulative Incidence of Chronic GVHD
기간: 12 months
Cumulative incidence of chronic GVHD requiring systemic steroid treatment by one year from enrollment
12 months
Cumulative Steroid Dose at Study Day 28
기간: study day 28

Cumulative steroid dose at day 28

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study.
study day 28
Cumulative Steroid Dose at Study Day 90
기간: study day 90

Cumulative steroid dose at day 90

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study, and bi-weekly through study day 90.
study day 90

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

John Levine

수사관

  • 수석 연구원: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • 수석 연구원: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 10월 20일

기본 완료 (실제)

2025년 3월 27일

연구 완료 (실제)

2026년 2월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 10월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 10월 12일

처음 게시됨 (실제)

2021년 10월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GCO 21-0541

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

환자는 이에 동의하지 않았습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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