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Pediatric GVHD Steroid Taper Trial mit geringem Risiko

7. Mai 2026 aktualisiert von: John Levine

Serielles Ansprechen und Biomarker-gesteuerter Steroid-Taper für Kinder mit GVHD

Die Standardbehandlung der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) besteht darin, die Aktivität der Spender-Immunzellen mit Steroidmedikamenten wie Prednison zu unterdrücken. Obwohl die meisten GVHD, insbesondere bei Kindern, gut auf die Behandlung ansprechen, gibt es manchmal (etwa 1/3 der Zeit) entweder kein Ansprechen auf Steroide oder das Ansprechen hält nicht an. In diesen Fällen kann die GVHD gefährlich und sogar lebensbedrohlich werden. Leider können Ärzte aufgrund der Schwere der Symptome oder des anfänglichen Ansprechens auf Steroide nicht vorhersagen, wer auf die Behandlung gut ansprechen wird. Infolgedessen werden fast alle Kinder, die eine GVHD entwickeln, mit langen Kursen hochdosierter Steroide behandelt, obwohl dies bedeutet, dass viele Patienten mehr Behandlung erhalten, als sie wahrscheinlich benötigen. Die Behandlung mit Steroiden kann kurzfristige Komplikationen wie Infektionen, hohen Blutzucker, Bluthochdruck, Muskelschwäche, Depressionen, Angstzustände und Schlafstörungen sowie langfristige Komplikationen wie Knochenschäden, Katarakte in den Augen und vermindertes Wachstum verursachen. Das Risiko dieser Komplikationen steigt mit höheren Steroiddosen und längerer Behandlung. Es ist wichtig, Wege zu finden, um die Steroidbehandlung bei Patienten zu verringern, die keine langen Behandlungszyklen benötigen.

Die Ärzte, die diese Forschung durchführen, haben einen Bluttest (GVHD-Biomarker) entwickelt, der vorhersagt, ob ein Patient gut auf Steroide ansprechen wird. Das Studienteam stellte fest, dass Kinder mit niedrigen GVHD-Biomarkern zu Beginn der Behandlung und in den ersten beiden Behandlungswochen eine sehr hohe Ansprechrate auf Steroide haben. In dieser Studie wird das Studienteam GVHD-Symptome und Biomarker während der Behandlung überwachen und Steroide bei Patienten mit GVHD, von denen erwartet wird, dass sie sehr gut auf die Behandlung ansprechen, schnell ausschleichen. Das Studienteam wird beurteilen, wie viele Patienten gut auf eine niedrigere Steroiddosis ansprechen und welche Steroidkomplikationen auftreten. Das Studienteam wird auch Umfragen verwenden, um die eigene Einschätzung der Patienten zu ihrer Lebensqualität (bis zum Alter von 5 Jahren) zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische Patienten mit Minnesota-Standardrisiko-GVHD, die auch Ann Arbor 1 von Biomarkern ist, beginnen die Behandlung mit 0,5 mg/kg/d Prednison (oder einem anderen Steroidäquivalent). Bei Patienten mit günstigem klinischem Ansprechen und Biomarker-Scores in Woche 1 und 2 werden ihre Steroiddosen schnell wöchentlich für vier Wochen ausgeschlichen. Bei Patienten, deren GvHD nicht anspricht oder die ungünstige Biomarker-Scores aufweisen, werden ihre Steroiddosen erhöht und sie werden von der Studienbehandlung ausgeschlossen. Der primäre Endpunkt ist der Anteil der Patienten, deren kumulative Steroiddosis in den ersten vier Wochen weniger als die Hälfte der Standarddosis beträgt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5S
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Neu diagnostizierte GVHD, die die Kriterien für das Minnesota-Standardrisiko erfüllt, mit Ausnahme von GVHD, die auf Hautausschlag < 50 % der Körperoberfläche (GVHD Grad I) beschränkt ist ODER eine isolierte Beteiligung des oberen Gastrointestinaltrakts
  • Ann Arbor 1 GVHD durch Biomarker
  • GVHD, die zuvor nicht systemisch behandelt wurde (topische Therapien und nicht resorbierte Steroide sind erlaubt)
  • Jeder Spendertyp, HLA-Match, Konditionierungsschema ist akzeptabel
  • Alter 0-21 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings
  • Leistungspunktzahl (Lansky/Karnofsky) ≥70 %
  • Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung des Patienten oder gesetzlichen Vertreters und Zustimmung von pädiatrischen Patienten, die zustimmungsfähig sind

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die für mehr als 3 Tage vor der Einschreibung wegen GVHD mit > 0,5 mg/kg Prednison oder einer anderen Steroidbehandlung für GVHD behandelt wurden
  • Patienten, die Kortikosteroide > 0,1 mg/kg Prednison (oder ein anderes Steroidäquivalent) aus einer beliebigen Indikation innerhalb von 7 Tagen vor dem Einsetzen einer akuten GVHD erhalten, mit Ausnahme von Nebenniereninsuffizienz, Prämedikation für Transfusionen/IV-Medikamente oder intermittierende Anwendung zur Symptomkontrolle wie Übelkeit/Erbrechen
  • Rezidivierende, fortschreitende oder anhaltende Malignität oder andere Erkrankung (z. B. bekannter abnehmender Spenderchimärismus), die das Absetzen der systemischen Immunsuppression erfordern
  • Patienten mit unkontrollierter Infektion (d. h. fortschreitende Symptome im Zusammenhang mit der Infektion trotz Behandlung, anhaltend positive mikrobiologische Kulturen trotz Behandlung, virale Reaktivierungen, die nicht auf die Behandlung ansprechen, oder andere Anzeichen einer schweren Infektion)
  • Schwere Organfunktionsstörung, einschließlich Notwendigkeit einer Dialyse, mechanischen Beatmung oder Sauerstoffergänzung von mehr als 40 % FiO2 innerhalb von 7 Tagen nach der Einschreibung
  • Signifikante Lebererkrankung, nachgewiesen durch direktes Bilirubin > 2 mg/dl oder ALT oder AST > 5-fache Obergrenze des Normalwerts
  • Kreatinin-Clearance oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate < 30 ml/min, wie nach institutioneller Praxis berechnet
  • Ein klinisches Erscheinungsbild, das einer de novo chronischen GVHD oder einem Überlappungssyndrom ähnelt, das sich vor oder zum Zeitpunkt der Einschreibung entwickelt
  • Patienten, die schwanger sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Steroid Taper
Alle eingeschriebenen Patienten beginnen mit der gleichen Steroiddosis zur Behandlung von GVHD, Blutproben werden in Woche 1 und 2 nach Studienbeginn entnommen und Biomarker plus klinisches Ansprechen bestimmen, wie die Steroidbehandlung fortgesetzt wird
Arzneimittel: Prednison
Prednison-Anfangsdosis von 0,5 mg/kg; bei Patienten, die klinisch ansprechen und weiterhin niedrige Biomarkerwerte aufweisen, wird schnell ausgeschlichen; diejenigen, die klinisch nicht ansprechen oder deren Biomarker ansteigen, werden gemäß dem Plan ihres behandelnden Arztes oder gemäß dem Behandlungsstandard behandelt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants Who Were Responders (CR, VGPR, or PR) on Day 28 With Low Cumulative Steroid Exposure
Zeitfenster: study day 28

Number of participants who were responders. Responders are patients with low-risk GVHD (Minnesota standard risk/Ann Arbor 1) who are in CR, VGPR or PR on day 28 and whose cumulative prednisone (or other steroid equivalent) exposure during the first four weeks of treatment is ≤13.5 mg/kg and who have had no intervening additional GVHD therapy for those in CR or VGPR.

Complete Response (CR): All evaluable organs (skin, liver, GI tract) stage 0. Very Good Partial Response (VGPR): Any response that approximates a CR with the exception of rash <25% body surface area.

Partial Response (PR): An improvement in one or more organ involved with GVHD symptoms without worsening in others.
study day 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants Who Achieved a Treatment Response by Day 28
Zeitfenster: study day 28
Number of participants who achieve a treatment response by day 28 of treatment. Treatment responses are defined as complete response (CR), very good partial response (VGPR), or partial response (PR). For a response to be scored as CR, VGPR, or PR on day 28, the patient must be in response on day 28 and have had no intervening systemic therapy for acute GVHD other than steroids.
study day 28
Number of Participants Who Developed Serious Infection
Zeitfenster: study day 90

Number of patients who develop serious infections (viral, bacterial, fungal, parasitic)

Serious infections are defined using the standardized criteria widely used for clinical trials at academic BMT centers, such as life-threatening fungal infections or hemorrhagic cystitis from BK viral infection and include clinically significant CMV infections that require anti-viral treatment regardless of end-organ damage, given the toxicity of such treatments. Serious infections include any viral, bacterial, fungal or parasitic infections that requires systemic treatment.
study day 90
Number of Participants Alive at 6 Months
Zeitfenster: 6 months

Overall survival assessed by number of participants alive at 6 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
6 months
Overall Survival at 12 Months
Zeitfenster: 12 months

Overall survival at 12 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
12 months
Number of Participants Who Had Non-Relapse Mortality (NRM) at 6 Months
Zeitfenster: 6 months

Number of Participants who had NRM at 6 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after hematopoietic stem cell transplantation (HCT) not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
6 months
Cumulative Incidence of Non-Relapse Mortality (NRM) at 12 Months
Zeitfenster: 12 months

Cumulative incidence of NRM at 12 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after HCT not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
12 months
Number of Participants Who Relapsed at 6 Months
Zeitfenster: 6 months
Number of participants who relapsed of the underlying malignancy at 6 months.
6 months
Relapse Rate at 12 Months
Zeitfenster: 12 months

Relapse rate at 12 months

Relapse, including date of relapse, of the underlying malignancy will be reported.
12 months
Cumulative Incidence of Chronic GVHD
Zeitfenster: 12 months
Cumulative incidence of chronic GVHD requiring systemic steroid treatment by one year from enrollment
12 months
Cumulative Steroid Dose at Study Day 28
Zeitfenster: study day 28

Cumulative steroid dose at day 28

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study.
study day 28
Cumulative Steroid Dose at Study Day 90
Zeitfenster: study day 90

Cumulative steroid dose at day 90

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study, and bi-weekly through study day 90.
study day 90

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

John Levine

Ermittler

  • Hauptermittler: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Hauptermittler: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 21-0541

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Der Patient hat dem nicht zugestimmt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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