Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pædiatrisk GVHD lavrisiko steroidkonisk forsøg

7. maj 2026 opdateret af: John Levine

Seriel respons og Biomarkør-Guided Steroid Taper til børn med GVHD

Standardbehandlingen for akut graft-vs-host-sygdom (GVHD) er at undertrykke donorimmuncellernes aktivitet ved hjælp af steroidmedicin såsom prednison. Selvom de fleste GVHD, især hos børn, reagerer godt på behandling, er der nogle gange (omkring 1/3 af tiden) enten ingen respons på steroider, eller også varer responsen ikke ved. I disse tilfælde kan GVHD blive farlig og endda livstruende. Desværre kan læger ikke forudsige, hvem der vil have en god respons på behandlingen baseret på symptomsværhedsgrad eller initial respons på steroider. Som et resultat bliver næsten alle børn, der udvikler GVHD, behandlet med lange kure af højdosis steroider, selvom det betyder, at mange patienter får mere behandling, end de sandsynligvis har brug for. Steroidbehandling kan forårsage kortsigtede komplikationer som infektioner, højt blodsukker, højt blodtryk, muskelsvaghed, depression, angst og søvnproblemer og langsigtede komplikationer som knogleskader, grå stær i øjnene og nedsat vækst. Risikoen for disse komplikationer stiger med højere doser af steroider og længere behandling. Det er vigtigt at finde måder at reducere steroidbehandlingen hos patienter, som ikke har brug for lange forløb.

Lægerne, der udfører denne forskning, har udviklet en blodprøve (GVHD-biomarkører), der forudsiger, om en patient vil reagere godt på steroider. Undersøgelsesholdet fandt ud af, at børn, der har lav GVHD-biomarkører i starten af ​​behandlingen og i de første to ugers behandling, har en meget høj responsrate på steroider. I denne undersøgelse vil undersøgelsesholdet overvåge GVHD-symptomer og biomarkører under behandling og nedtrappe steroider hurtigt hos patienter, der har GVHD, som forventes at reagere meget godt på behandlingen. Undersøgelsesholdet vil vurdere, hvor mange patienter der reagerer godt på lavere steroiddosering, og hvilke steroidkomplikationer der udvikler sig. Studieholdet vil også bruge undersøgelser til at opnå patientens egen vurdering af deres livskvalitet (ned til 5 år).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Pædiatriske patienter med Minnesota standardrisiko GVHD, som også er Ann Arbor 1 ved biomarkører, vil begynde behandling med 0,5 mg/kg/d prednison (eller anden steroidækvivalent). Patienter med gunstige kliniske responser og biomarkørscore i uge 1 og 2 vil få deres steroiddoser nedtrappet hurtigt på ugentlig basis i fire uger. Patienter, hvis GVHD ikke reagerer eller har ugunstige biomarkørscores, vil få øget deres steroiddoser og blive fjernet fra undersøgelsesbehandlingen. Det primære endepunkt er andelen af ​​patienter, hvis kumulative steroiddosis i de første fire uger er mindre end halvdelen af ​​standarddosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5S
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital, Baylor College of Medicine
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Children's Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Nydiagnosticeret GVHD, der opfylder kriterierne for Minnesota-standardrisiko undtagen GVHD, der er begrænset til hududslæt <50 % kropsoverfladeareal (grad I GVHD) ELLER isoleret involvering af øvre mave-tarmkanal
  • Ann Arbor 1 GVHD af biomarkører
  • GVHD ikke tidligere behandlet systemisk (topiske terapier og ikke-absorberede steroider er tilladt)
  • Enhver donortype, HLA-match, konditioneringsregime er acceptabel
  • Alder 0-21 år på screeningstidspunktet
  • Præstationsscore (Lansky/Karnofsky) ≥70 %
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke opnået fra patient eller juridisk repræsentant og samtykke fra pædiatriske patienter, der er i stand til at give samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter behandlet for GVHD med >0,5 mg/kg prednison eller enhver steroidbehandling for GVHD i mere end 3 dage før indskrivning
  • Patienter, der får kortikosteroider >0,1 mg/kg prednison (eller anden steroidækvivalent) til enhver indikation inden for 7 dage før indtræden af ​​akut GVHD, bortset fra binyrebarkinsufficiens, præmedicinering til transfusioner/IV-medicin eller intermitterende brug til symptomkontrol såsom kvalme/opkastning
  • Tilbagefaldende, fremadskridende eller vedvarende malignitet eller anden tilstand (f.eks. kendt aftagende donorkimerisme), der kræver seponering af systemisk immunsuppression
  • Patienter med ukontrolleret infektion (dvs. progressive symptomer relateret til infektion på trods af behandling, vedvarende positive mikrobiologiske kulturer på trods af behandling, virale reaktiveringer, der ikke reagerer på behandling, eller andre tegn på alvorlig infektion)
  • Alvorlig organdysfunktion, herunder behov for dialyse, mekanisk ventilation eller ilttilskud, der overstiger 40 % FiO2 inden for 7 dage efter tilmelding
  • Signifikant leversygdom påvist ved direkte bilirubin >2 mg/dl eller ALAT eller ASAT >5 gange den øvre normalgrænse
  • Kreatininclearance eller estimeret glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min som beregnet af institutionel praksis
  • En klinisk præsentation, der ligner de novo kronisk GVHD eller overlapningssyndrom, der udvikler sig før eller til stede på tidspunktet for indskrivning
  • Patienter, der er gravide

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Steroid Taper
Alle tilmeldte patienter starter på den samme dosis steroider til behandling af GVHD, blodprøver tages i uge 1 og 2 efter studiestart, og biomarkører plus klinisk respons bestemmer, hvordan steroidbehandlingen fortsættes
Medicin: Prednison
Prednison startdosis på 0,5 mg/kg; for patienter, der reagerer klinisk og fortsat har lave biomarkører, vil blive nedtrappet hurtigt; dem, der ikke reagerer klinisk, eller hvis biomarkører stiger, vil blive behandlet i henhold til deres behandlende læges plan eller efter standardbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants Who Were Responders (CR, VGPR, or PR) on Day 28 With Low Cumulative Steroid Exposure
Tidsramme: study day 28

Number of participants who were responders. Responders are patients with low-risk GVHD (Minnesota standard risk/Ann Arbor 1) who are in CR, VGPR or PR on day 28 and whose cumulative prednisone (or other steroid equivalent) exposure during the first four weeks of treatment is ≤13.5 mg/kg and who have had no intervening additional GVHD therapy for those in CR or VGPR.

Complete Response (CR): All evaluable organs (skin, liver, GI tract) stage 0. Very Good Partial Response (VGPR): Any response that approximates a CR with the exception of rash <25% body surface area.

Partial Response (PR): An improvement in one or more organ involved with GVHD symptoms without worsening in others.
study day 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants Who Achieved a Treatment Response by Day 28
Tidsramme: study day 28
Number of participants who achieve a treatment response by day 28 of treatment. Treatment responses are defined as complete response (CR), very good partial response (VGPR), or partial response (PR). For a response to be scored as CR, VGPR, or PR on day 28, the patient must be in response on day 28 and have had no intervening systemic therapy for acute GVHD other than steroids.
study day 28
Number of Participants Who Developed Serious Infection
Tidsramme: study day 90

Number of patients who develop serious infections (viral, bacterial, fungal, parasitic)

Serious infections are defined using the standardized criteria widely used for clinical trials at academic BMT centers, such as life-threatening fungal infections or hemorrhagic cystitis from BK viral infection and include clinically significant CMV infections that require anti-viral treatment regardless of end-organ damage, given the toxicity of such treatments. Serious infections include any viral, bacterial, fungal or parasitic infections that requires systemic treatment.
study day 90
Number of Participants Alive at 6 Months
Tidsramme: 6 months

Overall survival assessed by number of participants alive at 6 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
6 months
Overall Survival at 12 Months
Tidsramme: 12 months

Overall survival at 12 months

OS is defined as the time from the first dose of study treatment to the date of death (whatever the cause).
12 months
Number of Participants Who Had Non-Relapse Mortality (NRM) at 6 Months
Tidsramme: 6 months

Number of Participants who had NRM at 6 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after hematopoietic stem cell transplantation (HCT) not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
6 months
Cumulative Incidence of Non-Relapse Mortality (NRM) at 12 Months
Tidsramme: 12 months

Cumulative incidence of NRM at 12 months

Survival will be tracked during the study, any deaths will be collected. Any death that occurs after HCT not attributable to relapse of the underlying disease will be considered a non-relapse death.
12 months
Number of Participants Who Relapsed at 6 Months
Tidsramme: 6 months
Number of participants who relapsed of the underlying malignancy at 6 months.
6 months
Relapse Rate at 12 Months
Tidsramme: 12 months

Relapse rate at 12 months

Relapse, including date of relapse, of the underlying malignancy will be reported.
12 months
Cumulative Incidence of Chronic GVHD
Tidsramme: 12 months
Cumulative incidence of chronic GVHD requiring systemic steroid treatment by one year from enrollment
12 months
Cumulative Steroid Dose at Study Day 28
Tidsramme: study day 28

Cumulative steroid dose at day 28

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study.
study day 28
Cumulative Steroid Dose at Study Day 90
Tidsramme: study day 90

Cumulative steroid dose at day 90

Steroid drug and dose is collected weekly for the first 4 weeks of study, and bi-weekly through study day 90.
study day 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

John Levine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: John E Levine, MD, MS, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Ledende efterforsker: Muna Qayed, MD, MS, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. marts 2025

Studieafslutning (Faktiske)

25. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

22. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 21-0541

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Patienten har ikke givet sit samtykke til dette.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bivirkninger

Kliniske forsøg med Prednison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner