Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Takrolimus w połączeniu z prednizonem w małej dawce w leczeniu miastenii

21 lutego 2021 zaktualizowane przez: Da, Yuwei, M.D.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania takrolimusu w skojarzeniu z prednizonem w małej dawce w leczeniu miastenii: rzeczywiste badanie

Badanie to ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa takrolimusu w skojarzeniu z prednizonem w małej dawce w leczeniu pacjentów z myasthenia gravis w porównaniu z takrolimusem jako początkową monoterapią immunologiczną.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe, obserwacyjne, rzeczywiste badanie rekrutujące pacjentów z myasthenia gravis z oddziałów neurologicznych szpitala Xuanwu, mające na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa 2 różnych immunoterapii MG. W badaniu planuje się zrekrutować 160 uczestników MG i podzielono na 2 grupy leczenia zgodnie z oceną lekarza i preferencjami pacjentów, jedna to grupa skojarzonej immunoterapii, w której takrolimus dodaje się z małą dawką prednizonu (0,25 mg/kg/d), a druga to grupa monoterapii takrolimusem. Obie grupy można leczyć pirydostygminą w celu złagodzenia objawów. Pacjentów obserwuje się po 1, 3 i 6 miesiącach od rozpoczęcia leczenia, aby ocenić skuteczność obu schematów. Głównym wynikiem jest zmiana wyników MG-ADL. Testowane są również funkcje wątroby i nerek, aby monitorować wszelkie działania niepożądane. Dokumentacja kliniczna pacjentów jest przesyłana do internetowej bazy danych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

160

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100053
        • Rekrutacyjny
        • Yuwei Da

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z miastenią gravis

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥18 lat

  • Rozpoznanie kliniczne MG jest potwierdzone na podstawie typowych cech klinicznych zmiennego osłabienia mięśni, z co najmniej 1 z następujących dowodów potwierdzających:

    1. dodatnia odpowiedź kliniczna na inhibitor acetylocholinoesterazy
    2. pozytywny wynik testu AchR-Ab lub MuSK-Ab
    3. spadek >10% w badaniu powtarzalnej stymulacji nerwów (RNS) lub zwiększone drgania w elektromiografii pojedynczego włókna (SFEMG)
  • Klasyfikacja kliniczna MGFA: I - IV
  • Wyjściowa MG-ADL ≥ 3
  • Przebieg choroby od początku do włączenia do badania ≤ 12 miesięcy
  • Współpraca do kontynuacji
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoczęcie leczenia immunosupresyjnego przed badaniem przesiewowym, w tym prednizon, metyloprednizolon, azatiopryna, metotreksat, cyklosporyna A, mykofenolan mofetylu, takrolimus i cyklofosfamid
  • Leczenie immunosupresyjne innych współistniejących chorób 6 miesięcy przed rekrutacją
  • Szybkie leczenie immunosupresyjne, takie jak dożylna immunoglobulina lub wymiana osocza 1 miesiąc przed rekrutacją
  • Tymektomia w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Współistniejące przewlekłe zaburzenia zwyrodnieniowe, psychiatryczne lub neurologiczne, które mogą powodować osłabienie lub zmęczenie
  • Świadomość, demencja lub schizofrenia
  • Ciąża lub laktacja, niechęć do unikania ciąży
  • niekontrolowane nadciśnienie lub cukrzyca, dysfunkcja wątroby lub nerek, zaćma, ciężka osteoporoza, martwica głowy kości udowej; Hiperkaliemia, HIV, Ostra lub przewlekła infekcja
  • Inne warunki wykluczające udział

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Immunoterapia skojarzona

Pacjenci z MG są leczeni takrolimusem w połączeniu z małą dawką prednizonu (0,25 mg/kg/d).

W celu złagodzenia objawów można dodać leczenie objawowe, takie jak bromek pirydostygminy (≤480 mg/d).
Lek: Pirydostygmina, Prednizon, Takrolimus
Dawkę takrolimusu należy rozpocząć na podstawie polimorfizmu CYP3A5*3 i dostosować tak, aby osiągnąć minimalne stężenie we krwi 4,8-10,0 ng/ml. Prednizon jest podawany w początkowej dawce 0,25 mg/kg/dzień i zaczyna manipulować osiągnięciem MMS lub obecnością jakichkolwiek nie do zniesienia skutków ubocznych. Szybkość manipulacji jest rozważana przez lekarza, zwykle nie więcej niż 5 mg/miesiąc. Jeśli u uczestników nie udało się utrzymać MMS, dawkę prednizonu należy zwiększyć o 5 mg/tydzień do 0,25 mg/kg/d i utrzymywać do ponownego osiągnięcia MMS. Po utrzymywaniu się MMS przez 1 miesiąc, dawka prednizonu została ponownie zmniejszona o 2,5 mg/miesiąc. Można zająć się suplementacją wapnia i potasu oraz ochraniaczami błony śluzowej żołądka, aby uniknąć jakichkolwiek działań niepożądanych prednizonu. Schematy leczenia są ustalane na podstawie oceny lekarza i preferencji pacjentów. Badanie to miało charakter obserwacyjny i nie zmieniało przebiegu klinicznego pacjentów.
Inne nazwy:
  • Bromek pirydostygminy
  • Tabletki Deltacortone / Meticorten / Prednisone Acetate
  • Prograf/FK506
Monoterapia takrolimusem
Pacjenci z MG są leczeni takrolimusem jako początkową monoterapią immunologiczną. W celu złagodzenia objawów można dodać leczenie objawowe, takie jak bromek pirydostygminy (≤480 mg/d).
Lek: Pirydostygmina, takrolimus
Dawkę takrolimusu należy rozpocząć na podstawie polimorfizmu CYP3A5*3 i dostosować tak, aby osiągnąć minimalne stężenie we krwi 4,8-10,0 ng/ml. Schematy leczenia są ustalane na podstawie oceny lekarza i preferencji pacjentów. Badanie to miało charakter obserwacyjny i nie zmieniało przebiegu klinicznego pacjentów.
Inne nazwy:
  • Bromek pirydostygminy
  • Prograf/FK506

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana skali czynności życia codziennego specyficznych dla MG (MG-ADL) od poziomu wyjściowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
MG-ADL to 8-punktowa skala służąca do oceny objawów pacjentów z myasthenia gravis, uzyskana poprzez zsumowanie odpowiedzi na każdy pojedynczy element (stopnie: 0,1,2,3). Wynik mieści się w przedziale od 0 do 24.
Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do osiągnięcia minimalnych objawów (MMS) lub lepszy
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 6 miesięcy
Czas trwania od rozpoczęcia leczenia do osiągnięcia MMS lub lepszego. Stan kliniczny pacjentów ocenia się i kategoryzuje zgodnie ze statusem post-interwencyjnym (PIS) Amerykańskiej Fundacji Myasthenia Gravis (MGFA). MM lub lepiej obejmuje minimalną manifestację (MM), remisję farmakologiczną (PR) lub całkowitą remisję (CR).
Od linii podstawowej do 6 miesięcy
Czas do osiągnięcia stanów objawowych akceptowalnych przez pacjenta
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 6 miesięcy
Pytanie o Akceptowalne przez Pacjenta Stany Objawowe jest prostym pytaniem typu „tak” lub „nie”, które brzmi: „Biorąc pod uwagę wszystkie sposoby, w jakie wpływa na ciebie miastenia, gdybyś musiał pozostać w swoim obecnym stanie przez następny miesiąc, czy powiedziałbyś, że twój obecny stan chorobowy stan jest zadowalający?” Pytanie to odzwierciedla ocenę własnego zdrowia przez pacjentów.
Od linii podstawowej do 6 miesięcy
Zmiana punktacji ilościowej miastenii (QMG) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
QMG to 13-punktowa skala, która mierzy funkcje oczu, gałki ocznej, kończyn i funkcje oddechowe. Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 (brak zmian miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne) uzyskany przez zsumowanie odpowiedzi dla każdej indywidualnej pozycji (brak = 0, łagodna = 1, umiarkowana = 2, ciężka = 3).
Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Zmiana skali ilości życia w miastenii gravis (MG-QoL15) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
MG-QOL15 jest pomocny w informowaniu klinicysty o postrzeganiu przez pacjenta zakresu i niezadowolenia z dysfunkcji związanej z myasthenia gravis (MG). MG-QOL15 ocenia aspekty pacjentów dotyczące stanu fizycznego, przystosowania społecznego i samopoczucia psychicznego.
Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Zmiany wyników cząstkowych MG-ADL od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Podwyniki pozycji ADL mogą odzwierciedlać ocenę pacjentów dotyczącą różnych dysfunkcji związanych z MG, w tym opadanie powiek, podwójne widzenie, mówienie, żucie, połykanie, oddychanie i funkcjonowanie kończyn.
Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Poziom IL-2 w surowicy
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Takrolimus wywiera działanie immunosupresyjne poprzez hamowanie ekspresji genów wczesnej fazy podczas aktywacji limfocytów T, w tym genu prozapalnego IL-2. Zatem IL-2 w surowicy jest badana jako cel dla takrolimusu, a także jako marker stanu autoimmunologicznego in vivo po leczeniu.
Wartość bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy
Niepowodzenie leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Niepowodzenie leczenia definiuje się jako przerwanie leczenia takrolimusem u pacjentów, u których nie udało się osiągnąć MMS lub lepiej lub u których wystąpiły zaostrzenia (wzrost wyniku MG-ADL lub QMG o 50%) lub przełom miasteniczny.
Wartość bazowa do 6 miesięcy
Wycofanie
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 6 miesięcy
Uczestnicy rezygnują z badania klinicznego z jakiegokolwiek powodu, w tym niezadowolonej odpowiedzi, obciążenia ekonomicznego lub nieprzestrzegania protokołu leczenia. Pacjenci mogą zrezygnować w dowolnym momencie.
Wartość bazowa do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

31 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1.0

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myasthenia Gravis

Badania kliniczne na Pirydostygmina, Prednizon, Takrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj