Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BCX9930 do leczenia PNH u pacjentów z niewystarczającą odpowiedzią na terapię inhibitorem C5 (REDEEM-1)

4 marca 2025 zaktualizowane przez: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie w grupach równoległych oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję doustnej monoterapii BCX9930 w leczeniu PNH u pacjentów z niewystarczającą odpowiedzią na terapię inhibitorem C5

Celem tego badania jest określenie skuteczności i bezpieczeństwa monoterapii BCX9930 w leczeniu PNH w porównaniu z kontynuacją terapii inhibitorem C5 u dorosłych pacjentów z PNH z niedokrwistością resztkową pomimo leczenia inhibitorem C5.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, aktywne, porównawcze, otwarte, dwuczęściowe badanie w grupach równoległych. Część 1 i 2 będą prowadzone z tych samych przedmiotów.

Część 1 badania ma na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji doustnej monoterapii BCX9930 przez 24 tygodnie w porównaniu z kontynuacją leczenia inhibitorem C5 u pacjentów z PNH z niewystarczającą odpowiedzią na ich obecne leczenie inhibitorem C5. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do przerwania terapii inhibitorem C5 i rozpoczęcia monoterapii BCX9930 lub do kontynuacji terapii inhibitorem C5 przez 24-tygodniowy randomizowany okres leczenia. Podstawowe analizy skuteczności i bezpieczeństwa będą oparte na części 1.

Część 2 badania ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności monoterapii BCX9930 podawanej do 52. tygodnia. Wszyscy uczestnicy Części 2 otrzymają BCX9930. Pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do monoterapii BCX9930 w Części 1, będą nadal otrzymywać BCX9930 w Części 2. Pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do terapii inhibitorem C5 w Części 1, przerwą tę terapię podczas wizyty w 24. tygodniu i otrzymają BCX9930 w Części 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania
        • Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Investigative Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku ≥ 18 lat
  • Masa ciała ≥ 40 kg
  • Udokumentowane rozpoznanie PNH
  • Obecnie leczony stabilnym schematem inhibitora C5
  • Dokumentacja aktualnych szczepień przeciwko Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae lub chęć rozpoczęcia serii szczepień
  • W badaniu przesiewowym: wielkość klonu PNH ≥ 10% i stężenie hemoglobiny ≤ 10,5 g/dl

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia lub istniejąca diagnoza dziedzicznego niedoboru dopełniacza
  • Historia przeszczepu komórek krwiotwórczych lub przeszczepu narządu miąższowego lub przewidywanego kandydata do przeszczepu
  • Zawał mięśnia sercowego lub incydent naczyniowo-mózgowy w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub obecny i niekontrolowany klinicznie istotny stan układu sercowo-naczyniowego lub naczyniowo-mózgowego
  • Historia choroby nowotworowej w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową
  • Aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa lub grzybicza lub jakakolwiek inna poważna infekcja w ciągu 14 dni przed badaniem przesiewowym
  • Leczenie globuliną antytymocytarną w ciągu 180 dni przed badaniem przesiewowym
  • Rozpoczęcie leczenia czynnikiem wzrostu erytrocytów lub płytek krwi lub danazolem w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym
  • Przyjmowanie suplementacji żelaza niestabilną dawką w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BCX9930/BCX9930
Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do otrzymania BCX9930 podczas części 1 i nadal otrzymywali to samo podczas części 2. Na poprawkę protokołu uczestnicy, którzy wcześniej otrzymywali 500 mg dwa razy dziennie (BID) i pozostali na badanym leczeniu, dostosowano dawkę do 400 mg. W przypadku wszystkich nowo zapisanych uczestników, podczas rozpoczęcia dawkowania BCX9930, uczestnikom podano dawkę 200 mg oferty przez pierwsze 14 dni leczenia, zanim zwiększyli do 400 mg. Maksymalny czas leczenia na BCX9930 w części 1 wynosił 24 tygodnie. Ogólny czas trwania maksymalnego leczenia na BCX9930 wynosił 377 dni.
Lek: BCX9930
Podawane doustnie dwa razy dziennie
Aktywny komparator: Inhibitor C5 (C5-inh)/BCX9930
Uczestnicy zrandomizowani do tej grupy kontynuowali istniejącą terapię C5-inh podczas części 1. Po tym, jak sponsor postanowił zatrzymać rejestrację w badaniu na stałe i zakończyć badanie, uczestnicy weszli do części 2, w której przeszli na monoterapię BCX9930 w otwartej edycji przed 24 tygodniem, jeśli wcześniej. Maksymalny czas leczenia na C5-inh w części 1 wynosił 24 tygodnie. Maksymalny czas leczenia na BCX9930 wynosił 197 dni.
Lek: Ekulizumab
Podawany we wlewie dożylnym zgodnie z aktualnym schematem dawkowania
Inne nazwy:
  • Soliris
Lek: BCX9930
Podawane doustnie dwa razy dziennie
Lek: Ravilizumab
Podawane przez dożylne wlew na bieżący schemat dawki
Inne nazwy:
  • Ultomiris, ALXN1210, ravulizumab-cwvz

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w hemoglobinie w 24 tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników, którzy byli wolni od transfuzji
Ramy czasowe: Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Odnotowano liczbę uczestników, którzy nie otrzymali żadnych transfuzji (zapakowane czerwone krwinki [PRBC] lub pełna krwi) w okresie zainteresowania. Uczestnicy, którzy byli wolni od transfuzji, zostali zdefiniowani dla każdej grupy terapeutycznej jako liczba uczestników, którzy nie otrzymali żadnych transfuzji (PRBC lub pełnej krwi) w okresie zainteresowania od początku do końca, włączającej, podzielonej przez całkowitą liczbę uczestników w tej grupie leczonej na początku okresu zainteresowania. Uczestnicy, którzy (1) zaprzestali leczenia przed 24 tygodniem, lub (2) nie otrzymali transfuzji w okresie zainteresowania, pomimo rejestrowania wartości hemoglobiny (HB) ≤ 9 g/dl z objawami ocenianymi przez badacza jako uzasadniającego transfuzję lub wartości HB ≤ 7 g/dl, niezależnie od objawów.
Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Część 1: Liczba jednostek PRBCS Transfed
Ramy czasowe: Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w oceny funkcjonalnej choroby przewlekłej choroby (FACIT)-fatigue Skala
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Kwestionariusz w skali facies został wykorzystany do określenia poziomu zmęczenia doświadczanego przez uczestników. Kwestionariusz był 13-elementowym miarą, która oceniała zgłaszane przez siebie zmęczenie i jego wpływ na codzienne czynności i funkcje. Wyniki pozycji wahały się od 0 („wcale”) do 4 („bardzo”), a całkowity wynik wahał się od 0 do 52, a wyższe wyniki wskazują na większą jakość życia.
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Procent (%) Zmniejszenie tempa jednostek PRBC transfundowanych
Ramy czasowe: Prestudy (12 miesięcy przed badaniem) i od 4 do 24 tygodnia
Wskaźnik jednostek PRBC przeniesionych z tygodnia 4 do tygodnia 24 został obliczony i porównano z wskaźnikiem jednostek PRBC transfuzji prestudyjnej podczas 12 miesięcy przed badaniem. Procentowe zmniejszenie transfuzji jednostek PRBC było procentową różnicą w stosunku do stawki prestudyjnej, obliczonej jako: (stawka bieżąca - stopa prestudyjna)/stawka prestudyjna * 100%. Oceniono tutaj całkowitą tempo wśród wszystkich uczestników. Wskaźnik transfuzji jednostek PRBC zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy otrzymali transfuzje PRBC.
Prestudy (12 miesięcy przed badaniem) i od 4 do 24 tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z hemoglobiną ≥ 12 gramów na decylitr (G/DL)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Część 1: Liczba uczestników, którzy osiągnęli stabilizację hemoglobiny
Ramy czasowe: Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Stabilizację hemoglobiny zdefiniowano jako uczestników, którzy unikali 2 g/dl lub więcej spadku hemoglobiny przy braku transfuzji z tygodnia 4 do 24 tygodnia.
Od tygodnia 4 do tygodnia 24
Część 1: Zmiana z linii wyjściowej w komponencie dopełniacza 3 (C3)-czerwone krwinki (RBC) opsonizowane
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Czerwone krwinki opsonizowane przez C3 miały być oceniane za pomocą cytometrii przepływowej.
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitej napadowej północnej hemoglobinurii (PNH) Rozmiar klonu RBC
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Całkowita wielkość klonu PNH RBC odnosi się do odsetka dotkniętych PNH (tj., Typ 2 i 3) komórek RBC w całkowitej populacji RBC.
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w stosunku całkowitego rozmiaru klonu PNH RBC na wielkość klonu białych krwinek PNH (WBC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Całkowita wielkość klonu PNH RBC odnosi się do odsetka dotkniętego PNH (tj. RBC typu 2 i 3) w całkowitej populacji RBC. Wielkość klonu PNH WBC odnosi się do odsetka WBC dotkniętych PNH w całkowitej populacji WBC. Stosunek całkowitej wielkości klonu PNH RBC do wielkości klonu PNH WBC = stosunek procentowego PNH RBC / procent PNH WBC.
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów (ARC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Liczba uczestników z ARC w normalnym zakresie
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zgłoszono liczbę uczestników z łukiem w normalnym zakresie (0,03 - 0,12 10^6 komórek/UL).
Tydzień 24
Część 1: Zmiana z linii bazowej w haptoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień
Część 1: Liczba uczestników z haptoglobiną ≥ dolną granicę normalnego zakresu (LLN)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Zgłoszono liczbę uczestników z haptoglobiną ≥ LLN odniesienia (≥0,3 g/l).
Tydzień 24
Część 1: Zmiana od wartości wyjściowej całkowitej bilirubiny
Ramy czasowe: Linia bazowa, 24 tydzień
Linia bazowa, 24 tydzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD, King's College Hospital NHS Trust

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 września 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BCX9930-202
  • 2020-004438-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj