Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

BCX9930 PNH kezelésére olyan alanyoknál, akik nem reagálnak megfelelően C5-inhibitor-terápiára (REDEEM-1)

2024. február 22. frissítette: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizált, nyílt, többközpontú, párhuzamos csoportos vizsgálat az orális BCX9930 monoterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a PNH kezelésére olyan alanyoknál, akik nem reagálnak megfelelően C5-inhibitor-terápiára

Ennek a vizsgálatnak a célja a BCX9930 monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása a PNH kezelésében, összehasonlítva a C5-gátlóval végzett kezelés ellenére reziduális vérszegénységben szenvedő felnőtt PNH-betegeknél a folyamatos C5-gátló kezeléssel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy randomizált, aktív összehasonlító kontrollált, nyílt, párhuzamos csoportos, 2 részes vizsgálat. Az 1. és 2. rész ugyanazokban a tárgyakban zajlik majd.

A vizsgálat 1. része az orális BCX9930 monoterápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére szolgál 24 hétig, szemben a folyamatos C5-gátló kezeléssel olyan PNH-ban szenvedő betegeknél, akik nem reagálnak megfelelően a jelenlegi C5-gátló terápiára. Az alanyokat véletlenszerűen besorolják, hogy abbahagyják a C5-inhibitor-terápiát és elkezdjék a BCX9930-monoterápiát, vagy folytassák a C5-inhibitor-terápiát a 24 hetes randomizált kezelési időszakban. Az elsődleges hatékonysági és biztonsági elemzések az 1. részen alapulnak majd.

A vizsgálat 2. része a BCX9930 monoterápia hosszú távú biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére szolgál, ha az 52. héten keresztül alkalmazzák. A 2. részben szereplő összes tantárgy BCX9930-at kap. Az 1. részben a BCX9930 monoterápiára randomizált alanyok továbbra is kapnak BCX9930-at a 2. részben. Azok az alanyok, akiket az 1. részben C5-gátló terápiára randomizáltak, a 24. heti vizit alkalmával abbahagyják a terápiát, és a 2. részben BCX9930-at kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság
        • Investigative Site
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország
        • Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Investigative Site
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország
        • Investigative Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Investigative Site
      • Valencia, Spanyolország
        • Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő, ≥ 18 éves
  • Testtömeg ≥ 40 kg
  • A PNH dokumentált diagnózisa
  • Jelenleg stabil C5-inhibitorral kezelik
  • A Neisseria meningitidis és Streptococcus pneumoniae elleni jelenlegi oltások dokumentációja, vagy hajlandó oltási sorozatot indítani
  • Szűréskor: PNH klón mérete ≥ 10% és hemoglobin ≤ 10,5 g/dl

Kizárási kritériumok:

  • Örökletes komplementhiány ismert anamnézisében vagy fennálló diagnózisában
  • Hematopoietikus sejttranszplantáció vagy szilárd szervtranszplantáció anamnézisében, vagy transzplantációra várt jelölt
  • Szívinfarktus vagy cerebrovaszkuláris baleset a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy jelenlegi és nem kontrollált, klinikailag jelentős kardiovaszkuláris vagy agyi érrendszeri állapot
  • Rosszindulatú daganat a kórelőzményében a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül
  • Aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés vagy bármilyen más súlyos fertőzés a szűrést megelőző 14 napon belül
  • Anti-timocita globulinnal végzett kezelés a szűrést megelőző 180 napon belül
  • Vörösvértest- vagy vérlemezke növekedési faktorral vagy danazollal történő kezelés megkezdése a szűrést megelőző 28 napon belül
  • Instabil dózisú vaspótlás a szűrést megelőző 28 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BCX9930 monoterápia

Az 1. részben a résztvevőket 2:1 arányban randomizálják, hogy BCX9930 monoterápiát kapjanak, vagy folytassák a jelenlegi C5-gátlóval.

A 2. részben minden alany BCX9930 monoterápiát kap
Drog: BCX9930
Szájon át adva napi kétszer 200 mg-os adagban az első 2 hétben, majd naponta kétszer 400 mg-os adagban
Aktív összehasonlító: A C5-gátló kezelés folytatása
Az 1. részben a résztvevőket 2:1 arányban randomizálják, hogy BCX9930 monoterápiát kapjanak, vagy folytassák a jelenlegi C5-gátlóval.
Drog: Ekulizumab
Intravénás infúzióban adják be az aktuális adagolási rend szerint
Más nevek:
  • Soliris
Drog: Ravulizumab
Intravénás infúzióként adják be az aktuális adagolási rend szerint
Más nevek:
  • Ultomiris, ALXN1210, ravulizumab-cwvz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: az értékek átlaga a 12., 16., 20. és 24. héten
A hemoglobin változása a kiindulási értékhez képest
az értékek átlaga a 12., 16., 20. és 24. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Transzfúziómentes alanyok aránya
Időkeret: a 4. héttől a 24. hétig
Transzfúziómentes alanyok aránya
a 4. héttől a 24. hétig
A transzfundált vörösvértestek egységeinek száma
Időkeret: a 4. héttől a 24. hétig
A transzfundált vörösvértestek egységeinek száma
a 4. héttől a 24. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a krónikus betegségek terápiájának funkcionális értékelésében (FACIT) – a fáradtság skála pontszámában
Időkeret: az értékek átlaga a 12., 16., 20. és 24. héten
Változás az alapvonalhoz képest a FACIT-Fatigu skála pontszámában; A FACIT-Fatigue skála összpontszáma 0 és 52 között van, a magasabb pontszám kevesebb fáradtságot jelez
az értékek átlaga a 12., 16., 20. és 24. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD, King's College Hospital NHS Trust

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. december 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. szeptember 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. szeptember 14.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. november 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. november 2.

Első közzététel (Tényleges)

2021. november 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 22.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BCX9930-202
  • 2020-004438-39 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a BCX9930

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Belarus

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel