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BCX9930 pour le traitement de l'HPN chez les sujets présentant une réponse inadéquate au traitement par inhibiteur de C5 (REDEEM-1)

22 février 2024 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals

Une étude randomisée, ouverte, multicentrique et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la monothérapie orale BCX9930 pour le traitement de l'HPN chez les sujets présentant une réponse inadéquate au traitement par inhibiteur C5

Le but de cette étude est de déterminer l'efficacité et l'innocuité de la monothérapie BCX9930 pour le traitement de l'HPN par rapport à la poursuite du traitement par inhibiteur C5 chez les patients adultes HPN présentant une anémie résiduelle malgré un traitement avec un inhibiteur C5.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, contrôlée par comparateur actif, en ouvert, en groupes parallèles, en 2 parties. Les parties 1 et 2 se dérouleront dans les mêmes matières.

La partie 1 de l'étude est conçue pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la monothérapie orale BCX9930 pendant 24 semaines par rapport à la poursuite du traitement par inhibiteur de C5 chez les sujets atteints d'HPN présentant une réponse inadéquate à leur traitement actuel par inhibiteur de C5. Les sujets seront randomisés pour soit interrompre le traitement par inhibiteur C5 et commencer la monothérapie BCX9930, soit poursuivre le traitement par inhibiteur C5 pendant la période de traitement randomisée de 24 semaines. Les principales analyses d'efficacité et d'innocuité seront basées sur la partie 1.

La partie 2 de l'étude est conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme de la monothérapie BCX9930 lorsqu'elle est administrée jusqu'à la semaine 52. Tous les sujets de la partie 2 recevront BCX9930. Les sujets qui sont randomisés pour recevoir le BCX9930 en monothérapie dans la partie 1 continueront à recevoir le BCX9930 dans la partie 2. Les sujets qui sont randomisés pour recevoir le traitement par inhibiteur C5 dans la partie 1 interrompront ce traitement lors de la visite de la semaine 24 et recevront le BCX9930 dans la partie 2.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Investigative Site
      • Valencia, Espagne
        • Investigative Site
  • France
      • Paris, France
        • Investigative Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Investigative Site
  • Italie
      • Rome, Italie
        • Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni
        • Investigative Site
      • London, Royaume-Uni
        • Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme, âgé de ≥ 18 ans
  • Poids corporel ≥ 40 kg
  • Diagnostic documenté de l'HPN
  • Actuellement sous traitement avec un régime d'inhibiteurs C5 stables
  • Documentation des vaccinations en cours contre Neisseria meningitidis et Streptococcus pneumoniae ou volonté de commencer une série de vaccinations
  • Lors du dépistage : taille du clone HPN ≥ 10 % et hémoglobine ≤ 10,5 g/dL

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus ou diagnostic existant de déficit héréditaire en complément
  • Antécédents de greffe de cellules hématopoïétiques ou de greffe d'organe solide ou candidat prévu à la greffe
  • Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral dans les 30 jours précédant le dépistage, ou état cardiovasculaire ou cérébrovasculaire cliniquement significatif actuel et non contrôlé
  • Antécédents de malignité dans les 5 ans précédant la visite de dépistage
  • Infection bactérienne, virale ou fongique active ou toute autre infection grave dans les 14 jours précédant le dépistage
  • Traitement par globuline anti-thymocyte dans les 180 jours précédant le dépistage
  • Initiation du traitement avec un facteur de croissance érythrocytaire ou plaquettaire, ou le danazol dans les 28 jours précédant le dépistage
  • Recevoir une supplémentation en fer avec une dose instable dans les 28 jours précédant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BCX9930 en monothérapie

Dans la première partie, les participants sont randomisés selon un rapport 2 : 1 pour recevoir BCX9930 en monothérapie ou continuer avec l'inhibiteur C5 actuel.

Dans la partie 2, tous les sujets reçoivent la monothérapie BCX9930
Médicament: BCX9930
Administré par voie orale à la dose de 200 mg deux fois par jour pendant les 2 premières semaines, puis 400 mg deux fois par jour
Comparateur actif: Poursuite du traitement par inhibiteur C5
Dans la première partie, les participants sont randomisés selon un rapport 2 : 1 pour recevoir BCX9930 en monothérapie ou continuer avec l'inhibiteur C5 actuel.
Médicament: Éculizumab
Administré par perfusion intraveineuse selon le schéma posologique actuel
Autres noms:
  • Soliris
Médicament: Ravulizumab
Administré en perfusion intraveineuse selon le schéma posologique actuel
Autres noms:
  • Ultomiris, ALXN1210, ravulizumab-cwvz

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
Délai: moyenne des valeurs aux semaines 12, 16, 20 et 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine
moyenne des valeurs aux semaines 12, 16, 20 et 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de sujets sans transfusion
Délai: de la semaine 4 à la semaine 24
Proportion de sujets sans transfusion
de la semaine 4 à la semaine 24
Nombre d'unités de concentré de globules rouges transfusées
Délai: de la semaine 4 à la semaine 24
Nombre d'unités de concentré de globules rouges transfusées
de la semaine 4 à la semaine 24
Changement par rapport au départ du score de l'échelle d'évaluation de la fatigue du traitement des maladies chroniques (FACIT)
Délai: moyenne des valeurs aux semaines 12, 16, 20 et 24
Changement par rapport au départ du score de l'échelle FACIT-Fatigue ; Le score total de l'échelle FACIT-Fatigue varie de 0 à 52, un score plus élevé indiquant moins de fatigue
moyenne des valeurs aux semaines 12, 16, 20 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioCryst Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD, King's College Hospital NHS Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

14 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

14 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 novembre 2021

Première publication (Réel)

11 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2024

Dernière vérification

1 décembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BCX9930-202
  • 2020-004438-39 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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