BCX9930 för behandling av PNH hos patienter med otillräckligt svar på C5-hämmarterapi (REDEEM-1)

Detta är en randomiserad, aktiv komparatorkontrollerad, öppen, parallellgruppsstudie i två delar. Del 1 och 2 kommer att genomföras i samma ämnen.

Del 1 av studien är utformad för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av oral BCX9930-monoterapi under 24 veckor jämfört med fortsatt behandling med C5-hämmare hos patienter med PNH med otillräckligt svar på deras nuvarande behandling med C5-hämmare. Försökspersoner kommer att randomiseras till att antingen avbryta behandlingen med C5-hämmare och påbörja BCX9930-monoterapi eller att fortsätta behandlingen med C5-hämmare under den 24-veckors randomiserade behandlingsperioden. De primära effektivitets- och säkerhetsanalyserna kommer att baseras på del 1.

Del 2 av studien är utformad för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av BCX9930 monoterapi när den administreras under vecka 52. Alla ämnen i del 2 kommer att få BCX9930. Försökspersoner som randomiserats till BCX9930 monoterapi i del 1 kommer att fortsätta att få BCX9930 i del 2. Försökspersoner som randomiserats till C5-hämmare i del 1 kommer att avbryta den behandlingen vid besöket vecka 24 och få BCX9930 i del 2.