Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BCX9930 PNH:n hoitoon potilailla, joilla ei ole riittävä vaste C5-estäjähoitoon (REDEEM-1)

torstai 22. helmikuuta 2024 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Satunnaistettu, avoin, monikeskus, rinnakkaisryhmätutkimus, jolla arvioitiin oraalisen BCX9930-monoterapian tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä PNH:n hoidossa potilailla, joilla on riittämätön vaste C5-inhibiittorihoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää BCX9930-monoterapian teho ja turvallisuus PNH:n hoidossa verrattuna jatkuvaan C5-inhibiittorihoitoon aikuisilla PNH-potilailla, joilla on jäännösanemia C5-estäjän hoidosta huolimatta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, aktiivisella vertailuaineella kontrolloitu, avoin, rinnakkaisryhmä, 2-osainen tutkimus. Osat 1 ja 2 suoritetaan samoissa aineissa.

Tutkimuksen osa 1 on suunniteltu arvioimaan oraalisen BCX9930-monoterapian tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 24 viikon ajan verrattuna jatkuvaan C5-inhibiittorihoitoon potilailla, joilla on PNH ja joiden vaste nykyiseen C5-estäjähoitoon ei ole riittävä. Koehenkilöt satunnaistetaan joko lopettamaan C5-inhibiittorihoito ja aloittamaan BCX9930-monoterapia tai jatkamaan C5-inhibiittorihoitoa 24 viikon satunnaistetun hoitojakson ajan. Ensisijaiset teho- ja turvallisuusanalyysit perustuvat osaan 1.

Tutkimuksen osa 2 on suunniteltu arvioimaan BCX9930-monoterapian pitkän aikavälin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta, kun sitä annetaan viikkoon 52 asti. Kaikki osan 2 aiheet saavat BCX9930:n. Kohteet, jotka on satunnaistettu saamaan BCX9930-monoterapiaa osassa 1, saavat edelleen BCX9930:tä osassa 2. Kohteet, jotka on satunnaistettu saamaan C5-inhibiittorihoitoa osassa 1, lopettavat tämän hoidon viikon 24 käynnillä ja saavat BCX9930:n osassa 2.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Investigative Site
      • Valencia, Espanja
        • Investigative Site
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Investigative Site
  • Ranska
      • Paris, Ranska
        • Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen, ikä ≥ 18 vuotta vanha
  • Paino ≥ 40 kg
  • Dokumentoitu PNH-diagnoosi
  • Tällä hetkellä hoidetaan vakaalla C5-inhibiittoriohjelmalla
  • Dokumentaatio nykyisistä Neisseria meningitidis- ja Streptococcus pneumoniae -rokotuksista tai halukkuus aloittaa rokotussarja
  • Seulonnassa: PNH-kloonin koko ≥ 10 % ja hemoglobiini ≤ 10,5 g/dl

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu perinnöllisen komplementin puutteen historia tai olemassa oleva diagnoosi
  • Hematopoieettisten solujen tai kiinteän elimen siirto tai odotettavissa oleva siirtoehdokas
  • Sydäninfarkti tai aivoverenkiertohäiriö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai nykyinen ja hallitsematon kliinisesti merkittävä kardiovaskulaarinen tai aivoverenkiertohäiriö
  • Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä
  • Aktiivinen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio tai mikä tahansa muu vakava infektio 14 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Hoito anti-tymosyyttiglobuliinilla 180 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Hoidon aloittaminen punasolujen tai verihiutaleiden kasvutekijällä tai danatsolilla 28 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Rautalisän saaminen epävakaalla annoksella 28 päivän aikana ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX9930 monoterapia

Osassa 1 osallistujat satunnaistetaan 2:1 saamaan BCX9930-monoterapiaa tai jatkamaan nykyisen C5-estäjän kanssa.

Osassa 2 kaikki koehenkilöt saavat BCX9930-monoterapiaa
Lääke: BCX9930
Suun kautta 200 mg kahdesti vuorokaudessa ensimmäisen 2 viikon ajan, sitten 400 mg kahdesti vuorokaudessa
Active Comparator: C5-inhibiittorihoitoa jatketaan
Osassa 1 osallistujat satunnaistetaan 2:1 saamaan BCX9930-monoterapiaa tai jatkamaan nykyisen C5-estäjän kanssa.
Lääke: Ekulitsumabi
Annetaan suonensisäisenä infuusiona nykyisen annostusohjelman mukaan
Muut nimet:
  • Soliris
Lääke: Ravulitsumabi
Annetaan suonensisäisenä infuusiona nykyisen annostusohjelman mukaan
Muut nimet:
  • Ultomiris, ALXN1210, ravulitsumab-cwvz

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: arvojen keskiarvo viikoilla 12, 16, 20 ja 24
Hemoglobiinin muutos lähtötasosta
arvojen keskiarvo viikoilla 12, 16, 20 ja 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei ole verensiirtoa
Aikaikkuna: viikosta 4 viikkoon 24
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla ei ole verensiirtoa
viikosta 4 viikkoon 24
Siirrettyjen punasolujen määrä
Aikaikkuna: viikosta 4 viikkoon 24
Siirrettyjen punasolujen määrä
viikosta 4 viikkoon 24
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) - väsymysasteikon pisteissä
Aikaikkuna: arvojen keskiarvo viikoilla 12, 16, 20 ja 24
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymysasteikon pisteissä; FACIT-väsymys-asteikon kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-52, ja korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän väsymystä
arvojen keskiarvo viikoilla 12, 16, 20 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD, King's College Hospital NHS Trust

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 14. syyskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. marraskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. marraskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX9930-202
  • 2020-004438-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset BCX9930

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa