C5阻害剤療法に対する反応が不十分な被験者のPNHの治療のためのBCX9930 (REDEEM-1)
2025年3月4日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
C5阻害剤療法に対する反応が不十分な被験者におけるPNHの治療のための経口BCX9930単剤療法の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化、非盲検、多施設、並行群間試験
この研究の目的は、C5阻害剤による治療にもかかわらず貧血が残存している成人PNH患者における継続的なC5阻害剤治療と比較して、PNHの治療のためのBCX9930単剤療法の有効性と安全性を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化された、アクティブな比較対照、非盲検、並行グループ、2 部構成の研究です。 パート1と2は同じ科目で実施されます。
試験の第 1 部は、現在の C5 阻害剤治療に対する反応が不十分な PNH 患者を対象に、24 週間の経口 BCX9930 単剤療法と継続的な C5 阻害剤治療の有効性、安全性、忍容性を評価するように設計されています。 被験者は無作為に割り付けられ、C5 阻害剤療法を中止して BCX9930 単独療法を開始するか、24 週間の無作為化治療期間中 C5 阻害剤療法を継続します。 主な有効性と安全性の分析は、パート 1 に基づいています。
試験のパート 2 は、52 週まで投与した場合の BCX9930 単剤療法の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。 パート 2 のすべての被験者は BCX9930 を受け取ります。 パート 1 で BCX9930 単剤療法に無作為に割り付けられた被験者は、引き続きパート 2 で BCX9930 を投与されます。パート 1 で C5 阻害剤療法に無作為に割り付けられた被験者は、24 週目の来院時にその治療を中止し、パート 2 で BCX9930 を投与されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 体重≧40kg
- PNHの診断書
- 現在、安定したC5阻害剤レジメンで治療中
- 髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対する現在のワクチン接種の文書化、または一連のワクチン接種を開始する意思がある
- -スクリーニング時：PNHクローンサイズが10％以上、ヘモグロビンが10.5 g / dL以下
除外基準:
- -遺伝性補体欠損症の既知の病歴または既存の診断
- -造血細胞移植または固形臓器移植の歴史、または移植の予想される候補
- -スクリーニング前30日以内の心筋梗塞または脳血管障害、または現在および制御されていない臨床的に重要な心血管または脳血管の状態
- -スクリーニング訪問前の5年以内の悪性腫瘍の病歴
- -アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症、またはスクリーニング前の14日以内のその他の深刻な感染症
- -スクリーニング前の180日以内の抗胸腺細胞グロブリンによる治療
- -赤血球または血小板増殖因子、またはダナゾールによる治療の開始 スクリーニング前の28日以内
- -スクリーニング前の28日間に不安定な用量で鉄補給を受けている
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX9930/BCX9930
参加者は、パート1でBCX9930を受け取るためにランダム化され、パート2の間に同じものを受け取り続けました。プロトコル修正ごとに、以前に1日2回（入札）500 mgを受け取り、研究治療を続けた参加者は400 mgの入札に調整されました。
BCX9930投与の開始時に、新しく登録されたすべての参加者について、参加者は、400 mgの入札に増加する前に、治療の最初の14日間に200 mgの入札を投与しました。
パート1のBCX9930の最大治療期間は24週間でした。
BCX9930の全体的な最大治療期間は377日でした。
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1日2回口頭で投与します
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アクティブコンパレータ：C5阻害剤（C5-INH）/BCX9930
このグループにランダム化された参加者は、パート1の間に既存のC5-INH療法を継続しました。
スポンサーが研究への登録を恒久的に停止し、研究を終了することを決定した後、参加者はパート2に入り、24週目の前にオープンラベルBCX9930単剤療法に切り替えました。
パート1のC5-INHの最大治療期間は24週間でした。
BCX9930の最大治療期間は197日間でした。
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現在の用量レジメンに従って静脈内注入により投与
他の名前：
1日2回口頭で投与します
電流線量レジメンごとの静脈内注入によって投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート1：24週目のヘモグロビンのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート1：輸血のない参加者の数
時間枠：4週目から24週目まで
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関心期間中に輸血を受けなかった参加者の数（満員の赤血球[PRBCS]または全血）が報告されました。
輸血がない参加者は、各治療群で、関心のある期間中に輸血（PRBCまたは全血）を受け取らなかった参加者の数として定義されました。
（1）24週前に治療を中止した参加者、または（2）ヘモグロビン（HB）値≤9g/dlを記録したにもかかわらず、関心のある期間に輸血を受けなかった参加者は、症状を保証する症状または症状を保証する症状が評価されていないと評価された症状は輸血を自由ではないと考えられていません。
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4週目から24週目まで
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パート1：PRBCS輸送の単位数
時間枠：4週目から24週目まで
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4週目から24週目まで
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パート1：慢性疾患療法（ファシット）脂肪スケールスコアの機能的評価におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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Facit-Fatigueスケールアンケートを使用して、参加者が経験する疲労のレベルを決定しました。
このアンケートは、自己報告された疲労と日々の活動と機能への影響を評価する13項目の尺度でした。
アイテムのスコアは0（「まったくない」）から4（「非常に多く」）の範囲で、合計スコアは0から52の範囲で、スコアが高いほど生活の質が高いことを示しています。
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ベースライン、24週目
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パート1：乳酸デヒドロゲナーゼのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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パート1：PRBCユニットの輸送率の割合（％）の減少
時間枠：PRESTUDY（スクリーニングの12か月前）および4週目から24週目
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4週目から24週目から24週目まで輸送されたPRBCユニットの割合を計算し、スクリーニング前の12か月間にPRBCユニット輸送前術の割合と比較しました。
輸送されたPRBCユニットのレートの割合の割合は、以下と計算された既定のレートに対するレートの差の割合でした。
ここでは、すべての参加者の合計率が評価されました。
PRBCユニット輸血の速度は、PRBC輸血を受けた参加者の割合として定義されました。
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PRESTUDY（スクリーニングの12か月前）および4週目から24週目
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パート1：ヘモグロビン≥12グラムあたり12グラム（g/dl）を持つ参加者の数
時間枠：24週目
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24週目
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パート1：ヘモグロビン安定化を達成した参加者の数
時間枠：4週目から24週目まで
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ヘモグロビン安定化は、4週目から24週目までの輸血がない場合、ヘモグロビンの2 g/dL以上の減少を避けた参加者として定義されました。
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4週目から24週目まで
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パート1：補完成分3（C3）のベースラインからの変化 - 陽性赤血球（RBC）
時間枠：ベースライン、24週目
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C3によってオプソン化された赤血球は、フローサイトメトリーによって評価されます。
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ベースライン、24週目
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パート1：総発作性の夜行性ヘモグロビン尿（PNH）RBCクローンサイズのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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総PNH RBCクローンサイズは、RBC集団全体の影響を受けるPNH（つまり、2型および3）RBC細胞の割合を指します。
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ベースライン、24週目
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パート1：合計PNH RBCクローンサイズの比率のベースラインからPNH白血球（WBC）クローンサイズへの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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総PNH RBCクローンサイズは、RBC総母集団内の影響を受けるPNH（つまり、タイプ2および3）RBCの割合を指します。
PNH WBCクローンサイズは、WBC総母集団内のPNHに影響を受けたWBCの割合を指します。
総PNH RBCクローンサイズとPNH WBCクローンサイズの比=合計PNH RBC /パーセントPNH WBCの比率。
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ベースライン、24週目
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パート1：絶対網状細胞数（ARC）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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パート1：通常の範囲にARCを持つ参加者の数
時間枠：24週目
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正常範囲のARCを持つ参加者の数（0.03-0.12 10^6細胞/UL）が報告されました。
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24週目
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パート1：ハプトグロビンのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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パート1：HAPTOGLOBIN≥通常の（LLN）参照範囲を持つ参加者の数
時間枠：24週目
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Haptoglobin≥LLN参照範囲（≥0.3g/L）の参加者の数が報告されました。
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24週目
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パート1：総ビリルビンのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24週目
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ベースライン、24週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD、King's College Hospital NHS Trust
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月6日
一次修了 (実際)
2023年9月14日
研究の完了 (実際)
2023年9月14日
試験登録日
最初に提出
2021年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月2日
最初の投稿 (実際)
2021年11月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年3月4日
最終確認日
2025年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX9930-202
- 2020-004438-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。