C5阻害剤療法に対する反応が不十分な被験者のPNHの治療のためのBCX9930 (REDEEM-1)
C5阻害剤療法に対する反応が不十分な被験者におけるPNHの治療のための経口BCX9930単剤療法の有効性、安全性、および忍容性を評価するための無作為化、非盲検、多施設、並行群間試験
調査の概要
詳細な説明
これは、無作為化された、アクティブな比較対照、非盲検、並行グループ、2 部構成の研究です。 パート1と2は同じ科目で実施されます。
試験の第 1 部は、現在の C5 阻害剤治療に対する反応が不十分な PNH 患者を対象に、24 週間の経口 BCX9930 単剤療法と継続的な C5 阻害剤治療の有効性、安全性、忍容性を評価するように設計されています。 被験者は無作為に割り付けられ、C5 阻害剤療法を中止して BCX9930 単独療法を開始するか、24 週間の無作為化治療期間中 C5 阻害剤療法を継続します。 主な有効性と安全性の分析は、パート 1 に基づいています。
試験のパート 2 は、52 週まで投与した場合の BCX9930 単剤療法の長期的な安全性、忍容性、および有効性を評価するように設計されています。 パート 2 のすべての被験者は BCX9930 を受け取ります。 パート 1 で BCX9930 単剤療法に無作為に割り付けられた被験者は、引き続きパート 2 で BCX9930 を投与されます。パート 1 で C5 阻害剤療法に無作為に割り付けられた被験者は、24 週目の来院時にその治療を中止し、パート 2 で BCX9930 を投与されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 体重≧40kg
- PNHの診断書
- 現在、安定したC5阻害剤レジメンで治療中
- 髄膜炎菌および肺炎連鎖球菌に対する現在のワクチン接種の文書化、または一連のワクチン接種を開始する意思がある
- -スクリーニング時：PNHクローンサイズが10％以上、ヘモグロビンが10.5 g / dL以下
除外基準:
- -遺伝性補体欠損症の既知の病歴または既存の診断
- -造血細胞移植または固形臓器移植の歴史、または移植の予想される候補
- -スクリーニング前30日以内の心筋梗塞または脳血管障害、または現在および制御されていない臨床的に重要な心血管または脳血管の状態
- -スクリーニング訪問前の5年以内の悪性腫瘍の病歴
- -アクティブな細菌、ウイルス、または真菌感染症、またはスクリーニング前の14日以内のその他の深刻な感染症
- -スクリーニング前の180日以内の抗胸腺細胞グロブリンによる治療
- -赤血球または血小板増殖因子、またはダナゾールによる治療の開始 スクリーニング前の28日以内
- -スクリーニング前の28日間に不安定な用量で鉄補給を受けている
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX9930 単独療法
パート 1 では、参加者は BCX9930 単独療法を受けるか、現在の C5 阻害剤を継続するかに 2:1 でランダムに割り当てられます。 パート 2 では、すべての被験者が BCX9930 の単独療法を受けます。 |
最初の 2 週間は 200 mg を 1 日 2 回、その後 400 mg を 1 日 2 回経口投与
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アクティブコンパレータ：C5阻害剤治療の継続
パート 1 では、参加者は BCX9930 単独療法を受けるか、現在の C5 阻害剤を継続するかに 2:1 でランダムに割り当てられます。
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現在の用量レジメンに従って静脈内注入により投与
他の名前：
現在の投与計画に従って静脈内注入として投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
時間枠：12、16、20、および 24 週の値の平均
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ヘモグロビンのベースラインからの変化
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12、16、20、および 24 週の値の平均
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸血を受けていない被験者の割合
時間枠：第4週から第24週まで
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輸血を受けていない被験者の割合
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第4週から第24週まで
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輸血された濃縮赤血球の単位数
時間枠：第4週から第24週まで
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輸血された濃縮赤血球の単位数
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第4週から第24週まで
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慢性疾患治療の機能評価（FACIT）のベースラインからの変化 - 疲労尺度スコア
時間枠：12、16、20、および 24 週の値の平均
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FACIT-Fatigue スケール スコアのベースラインからの変化。 FACIT-Fatigue の合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど疲労が少ないことを示します
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12、16、20、および 24 週の値の平均
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Austin G Kulasekararaj, MBBS, MD、King's College Hospital NHS Trust
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX9930-202
- 2020-004438-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
BCX9930の臨床試験
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