Zbieranie danych podłużnych u pacjentów pediatrycznych i dorosłych z rdzeniowym zanikiem mięśni w Ameryce Łacińskiej (RegistrAME)
6 marca 2024 zaktualizowane przez: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein
Protocol-RegistrAME: podłużne gromadzenie danych u dzieci i dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w Ameryce Łacińskiej — rejestr regionalny
Historia naturalna pacjentów z SMA uległa zmianie dzięki ulepszeniom w leczeniu i postępowi technologicznemu.
Systematyczne gromadzenie danych z rutynowej praktyki klinicznej w wielu krajach Ameryki Łacińskiej, zharmonizowane z międzynarodowym zestawem podstawowych danych, jest ważne dla lepszego zrozumienia naturalnej historii chorób w regionie i wpływu różnych terapii lekowych na wyniki pacjentów.
Dane te mają kluczowe znaczenie dla poprawy opieki nad tymi pacjentami.
Jak dotąd badania kliniczne dotyczące podejścia terapeutycznego dla pacjentów z SMA obejmują tylko podgrupę szerokiego spektrum ciężkości SMA.
W związku z tym istnieje silna potrzeba monitorowania pełnego zakresu leczonych i nieleczonych pacjentów z SMA w rzeczywistym kontekście. Celem tego badania jest utworzenie rejestru wpisanego do regionalnego świadczeniodawcy (HCP).
Planowany rejestr SMA zapewni platformę internetową do gromadzenia danych podłużnych dotyczących pacjentów z SMA w Ameryce Łacińskiej w celu lepszego zrozumienia charakterystyki klinicznej pacjentów z SMA, naturalnej historii choroby, stosowania DMT i wyników pacjentów, a także w celu wspierania dalszych projektów badawczych i generowania danych regionalnych.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Szczegółowy opis
Jest to retrospektywny i prospektywny, wieloośrodkowy, nierandomizowany rejestr w Ameryce Łacińskiej.
Zmienne zawarte w rejestrze RegistrAME opierają się na podstawowych pozycjach określonych w TREAT-NMD dla rejestrów SMA i konsensusie komitetu sterującego RegistrAME.
W RegistrAME uwzględnione są między innymi takie elementy jak charakterystyka demograficzna, data wyniku testu genetycznego, diagnoza kliniczna, stan funkcjonalny i czynność płuc.
Rejestr RegistrAME pozwoli na włączenie retrospektywnych danych klinicznych w tych ośrodkach, w których obecnie prowadzone są badania historii naturalnej rdzeniowego zaniku mięśni.
RegistrAME zaoferuje również znormalizowaną strukturę prospektywnego gromadzenia danych we wszystkich ośrodkach.
Obecnym celem tego rejestru jest objęcie ośrodków w LATAM spełniających wymagania strukturalne i kadrowe do wykonywania planowanych regularnych badań związanych z rejestrem.
Te ośrodki referencyjne w LATAM (Ameryka Łacińska) zostaną wybrane spośród COE, które 1) mają potencjał do rekrutacji i właściwej obserwacji pacjentów, 2) mają doświadczenie w leczeniu SMA i 3) mają doświadczenie w prowadzeniu badań klinicznych.
Elektroniczny formularz opisu przypadku (e-CRF) zostanie utworzony przez ARO (Akademicka Organizacja Badawcza) ze Szpitala im. Alberta Einsteina przy użyciu REDCap (Research Electronic Data Capture).
Elektroniczny formularz zgłoszenia przypadku (e-CRF) stworzony w celu spełnienia międzynarodowych standardów ochrony danych i zarządzania jakością oraz ujednolicenia platformy z obecnie używanymi przez inne kraje.
W tym badaniu nie będą wykonywane żadne interwencje, RegistrAME jest badaniem obserwacyjnym, nierandomizowanym, międzynarodowym badaniem wieloośrodkowym (rejestracja pacjentów w Ameryce Łacińskiej).
Zbieranie danych ma na celu zebranie jak największej ilości informacji dotyczących profilu klinicznego pacjentów, interwencji przeprowadzanych w rutynowej opiece i ewolucji klinicznej w czasie (Real World Evidence-RWE).
Po potwierdzeniu kwalifikowalności i wyrażeniu świadomej zgody pacjenci zostaną poddani ocenie medycznej, a następnie rozpocznie się gromadzenie danych retrospektywnych (w miarę możliwości i ograniczonych do 6 miesięcy przed włączeniem pacjenta do badania), danych wyjściowych i kontynuacja gromadzenia danych podłużnych.
Planuje się wprowadzanie danych co 4 do 6 miesięcy (w zależności od rodzaju SMA), w zależności od regularnego planowania opieki zdrowotnej w każdym ośrodku klinicznym.
W badaniu zostanie oceniona progresja choroby, zarówno naturalna historia choroby, jak i skuteczność różnych terapii lekowych specyficznych dla SMA w odniesieniu do wyników pacjentów.
Czas trwania choroby, przeżycie ze wspomaganiem wentylacji lub bez, funkcje motoryczne, czynność płuc, osiągnięte kamienie milowe rozwoju, parametry wzrostu, objawy ortopedyczne, ocena czynnościowa (CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), HINE-2 (Hammersmith Badanie nerwowo-mięśniowe niemowląt – sesja 2), HFMSE (rozszerzona skala funkcji motorycznych młota), RULM (poprawiony moduł kończyny górnej) i 6MWT (test sześciominutowego marszu)) zostaną przeanalizowane w zależności od wydolności funkcjonalnej pacjentów i typu 5q SMA nadgodziny.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
361
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Córdoba, Argentyna
- Clínica Universitaaria Reina Fabiola
-
Mendoza, Argentyna
- Hospital Pediátrico Humberto Notti
-
-
Caba
-
Buenos Aires, Caba, Argentyna, Potosi 4135
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Caba, Argentyna
- Hospital de Pediatria J.P.Garrahan
-
-
Rivadavia 4951 PB 2 Caballito
-
Buenos Aires, Rivadavia 4951 PB 2 Caballito, Argentyna, 1424
- Private Office
-
-
-
-
BA
-
Salvador, BA, Brazylia
- HUPES - Escola Bahiana de Medicina e Saúde Pública
-
-
MG
-
Belo Horizonte, MG, Brazylia
- UFMG - Universidade Federal de Minas Gerais - Hospital das Clínicas
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia
- Hospital Infantil Pequeno Príncipe
-
-
RJ
-
Rio De Janeiro, RJ, Brazylia
- Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da UFRJ
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, Brazylia
- HCPA - Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
SP
-
Campinas, SP, Brazylia
- Unicamp - Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, SP, Brazylia
- Hospital israelita Albert Einstein
-
São Paulo, SP, Brazylia
- Instituto da Criança do Hospital das Clínicas de São Paulo - FMUSP
-
-
-
-
-
Santiago, Chile
- Clinica MEDS La Dehesa
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia
- Fundação Hospital da Misericórdia
-
Bogotá, Kolumbia
- Instituto Roosevelt Pontifícia Universidade Javeriana
-
-
-
-
-
Monterrey, Meksyk
- Hospital Christus Muguerza Alta Especialidade
-
-
-
-
-
Montevideo, Urugwaj
- Centro Hospitalario Pereira Rossell, Facultad de Medicina- Universidad de la Republica
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 tygodnie i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z SMA 5q typu 1, 2, 3 i 4 (z lub bez leczenia modyfikującego przebieg choroby) w każdym wieku i obu płci.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Genetycznie potwierdzeni pacjenci z SMA 5q w każdym wieku;
- Zgoda na udział w badaniu, wyrażona przez pacjenta lub odpowiedzialnego lub prawnego opiekuna pacjenta pediatrycznego/ odpowiedzialnego lub prawnego opiekuna pacjenta z zaburzeniami poznawczymi rozumienia protokołu rejestracji.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci bez rozpoznania genetycznego potwierdzającego SMA 5q;
- Inne rodzaje SMA (inne niż 5q SMA);
- Pacjenci, którzy nie wyrażają zgody na udział w badaniu obserwacyjnym;
- Pacjenci nieposiadający zdolności do czynności prawnych, którzy nie są w stanie zrozumieć istoty, znaczenia i konsekwencji uczestnictwa w rejestrze lub w takich przypadkach nieposiadający opiekuna prawnego lub odpowiedzialnego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
SMA typu 1 (z i bez leczenia modyfikującego przebieg choroby (DMT))
|
|
SMA typu 2 (z i bez leczenia modyfikującego przebieg choroby (DMT))
|
|
SMA typu 3 (z i bez leczenia modyfikującego przebieg choroby (DMT))
|
|
SMA typu 4 (z i bez leczenia modyfikującego przebieg choroby (DMT))
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opisz historię naturalną choroby (5q SMA u pacjentów z Ameryki Łacińskiej) w kontekście prawdziwego życia.
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Charakterystyka i opis ewolucji stanu pacjenta w czasie zbierania danych z rejestru, aby opisać naturalną historię choroby w kontekście rzeczywistego życia.
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Charakterystyka choroby przy pierwszym rozpoznaniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Wczesne oznaki i objawy prowadzące do klinicznego rozpoznania SMA
|
Linia bazowa
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas trwania choroby.
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Odstęp czasowy między wiekiem pojawienia się pierwszych objawów a obecnym wiekiem
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Czas od wystąpienia objawów SMA do diagnozy genetycznej.
Ramy czasowe: Linia bazowa
|
Weryfikacja heterogeniczności zasobów dostępu do diagnostyki genetycznej.
|
Linia bazowa
|
|
Kamienie milowe motoryzacji w czasie.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Funkcje motoryczne (niezdolność do siedzenia, siedzenie bez podparcia, chodzenie z podporą, stanie bez podpory, samodzielne chodzenie) będą oceniane w miarę upływu czasu.
|
24 miesiące
|
|
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wyniki Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE) mieszczą się w zakresie od 0 do 66,
|
24 miesiące
|
|
Zmieniony moduł kończyny górnej
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wyniki poprawionego modułu kończyny górnej (RULM) mieszczą się w zakresie od 0 do 37, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
|
24 miesiące
|
|
Szpital Dziecięcy w Filadelfii Skala Zaburzeń Nerwowo-Mięśniowych dla Niemowląt (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Wyniki CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) mieszczą się w zakresie od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
|
24 miesiące
|
|
Zysk i utrata funkcji motorycznych
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Przeanalizuj w czasie badania „Zmiana w górę (wzrost funkcji motorycznych)”, „Brak zmian” i „Zmiana w dół” (utrata funkcji motorycznych) w różnych typach 5qSMA z leczeniem modyfikującym przebieg choroby i bez niego.
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Historia hospitalizacji
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Ewidencja potrzeb hospitalizacji
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Historia i charakterystyka wcześniejszych zabiegów chirurgicznych i potrzeby operacji
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Historia chorób współistniejących
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Wykorzystanie DMT – leczenie modyfikujące przebieg choroby
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Historia używania lub nieużywania DMT
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Używanie leków
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Analiza historii leków stosowanych w codziennej rutynie klinicznej pacjentów
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
|
Funkcja płuc
Ramy czasowe: 24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Częstotliwość i długość czasu stosowania wspomagania wentylacji
|
24 miesiące (Czas trwania studiów)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Otávio Berwanger, PhD, Hospital Albert Einstein
- Dyrektor Studium: Henrique Fonseca, PhD, Hospital Albert Einstein
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 sierpnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 stycznia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
19 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lipca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lipca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
8 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Protocol-LATAM RegistrAME
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .