라틴 아메리카에서 척추 근육 위축을 가진 소아 및 성인 환자의 종단 데이터 수집 (RegistrAME)
2024년 3월 6일 업데이트: Otavio Berwanger, Hospital Israelita Albert Einstein
Protocol-RegistrAME: 라틴 아메리카에서 척추 근육 위축이 있는 소아 및 성인 환자의 종단 데이터 수집 - 지역 등록
SMA 환자의 자연사는 치료 및 기술 발전의 개선으로 인해 변경되었습니다.
국제적으로 정렬된 핵심 데이터 세트와 조화를 이루는 여러 라틴 아메리카 국가의 일상적인 임상 실습에서 데이터를 체계적으로 수집하는 것은 해당 지역의 질병의 자연사에 대한 이해와 환자 결과에 대한 다양한 약물 치료의 영향을 발전시키는 데 중요합니다.
이러한 데이터는 이러한 환자의 치료를 개선하는 데 중요합니다.
지금까지 SMA 환자에 대한 치료적 접근에 관한 임상 시험은 SMA의 광범위한 중증도의 하위 그룹만을 다루고 있습니다.
따라서 실제 상황에서 치료 및 미치료 SMA 환자의 전체 범위를 모니터링해야 할 필요성이 강합니다. 이 연구의 목적은 등록된 지역 의료 서비스 제공자(HCP)를 설정하는 것입니다.
계획된 SMA 레지스트리는 SMA 환자의 임상 특성, 질병의 자연사, DMT 사용 및 환자 결과에 대한 더 나은 이해를 달성하기 위해 라틴 아메리카 전역의 SMA 환자에 대한 종적 데이터를 수집하는 온라인 플랫폼을 제공할 것입니다. 추가 연구 프로젝트 및 지역 데이터 생성을 지원합니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
상세 설명
이것은 라틴 아메리카에서 회고적이고 전망적인 다기관 비무작위 레지스트리입니다.
RegistrAME 레지스트리에 포함된 변수는 SMA 레지스트리에 대한 TREAT-NMD 및 RegistrAME 운영 위원회 합의에 의해 정의된 핵심 항목을 기반으로 합니다.
RegistrAME에는 인구학적 특성, 유전자 검사 결과 날짜, 임상 진단, 기능 상태 및 폐 기능과 같은 항목이 포함됩니다.
RegistrAME 등록은 현재 척수성 근위축증에 대한 자연사 연구가 진행되고 있는 센터에서 후향적 임상 데이터를 포함할 수 있도록 합니다.
RegistrAME는 또한 모든 센터에서 향후 데이터 수집을 위한 표준화된 구조를 제공할 것입니다.
이 레지스트리의 현재 목표는 계획된 정기적인 레지스트리 관련 조사를 수행하기 위한 구조 및 인력 요구 사항을 충족하는 LATAM의 센터를 포함하는 것입니다.
LATAM(라틴 아메리카)의 이러한 참조 센터는 1) 등록하고 적절한 환자를 추적할 가능성이 있고, 2) SMA 치료 경험이 있고, 3) 임상 시험 수행 경험이 있는 COE에서 선택됩니다.
REDCap(연구 전자 데이터 캡처)을 사용하여 Albert Einstein 병원의 ARO(학술 연구 조직)에서 전자 사례 보고서 양식(e-CRF)을 생성합니다.
데이터 보호 및 품질 관리에 대한 국제 표준을 충족하고 현재 다른 국가에서 사용되는 플랫폼과 조화를 이루기 위해 만든 전자 증례 보고서 양식(e-CRF).
이 연구에서는 개입이 수행되지 않으며, RegistrAME는 관찰 연구 비무작위, 국제 다기관 연구(라틴 아메리카 환자 등록)입니다.
데이터 수집은 환자의 임상 프로필, 일상적인 치료에서 수행된 중재 및 시간 경과에 따른 임상 진화에 관해 가능한 한 많은 정보를 수집하는 것을 목표로 합니다(Real World Evidence-RWE).
적격성 확인 및 정보에 입각한 동의 후, 환자는 의학적 평가를 받은 후 후향적 데이터 수집(가능한 경우 환자가 연구에 포함되기 6개월 전으로 제한됨), 기준 데이터 및 종적 데이터 수집의 지속이 시작됩니다.
데이터 입력은 각 임상 현장의 정기적인 건강 관리 계획에 따라 4~6개월 간격(SMA 유형에 따라)으로 수행될 때마다 수행될 예정입니다.
이 연구는 질병의 진행, 질병의 자연 경과 및 환자 결과에 대한 다양한 SMA 특정 약물 치료의 효과를 평가할 것입니다.
질병의 기간, 환기 지원이 있거나 없는 생존, 운동 기능, 폐 기능, 발달 이정표 달성, 성장 매개변수, 정형외과 증상, 기능 평가(CHOP-INTEND(Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), HINE-2(Hammersmith 유아 신경근 검사 - 세션 2), HFMSE(Hammersmith Motor Functional Scale Expanded), RULM(Revised Upper Limb Module) 및 6MWT(6분 보행 검사))는 환자의 기능적 능력과 5q SMA 유형에 따라 분석됩니다. 시간이 지남에 따라.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
361
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Elice Carneiro Batista, PhD
- 전화번호: +5511 2151-5780
- 이메일: elice.batista@einstein.br
연구 연락처 백업
- 이름: Wilson Jose Milantoni
- 전화번호: +55 11 97178-6171
- 이메일: wilson.milantoni@einstein.br
연구 장소
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Monterrey, 멕시코
- Hospital Christus Muguerza Alta Especialidade
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BA
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Salvador, BA, 브라질
- HUPES - Escola Bahiana de Medicina e Saúde Pública
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MG
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Belo Horizonte, MG, 브라질
- UFMG - Universidade Federal de Minas Gerais - Hospital das Clínicas
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Paraná
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Curitiba, Paraná, 브라질
- Hospital Infantil Pequeno Príncipe
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RJ
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Rio De Janeiro, RJ, 브라질
- Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira da UFRJ
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RS
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Porto Alegre, RS, 브라질
- HCPA - Hospital de Clínicas de Porto Alegre
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SP
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Campinas, SP, 브라질
- Unicamp - Hospital de Clínicas da Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, SP, 브라질
- Hospital Israelita Albert Einstein
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São Paulo, SP, 브라질
- Instituto da Criança do Hospital das Clínicas de São Paulo - FMUSP
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Córdoba, 아르헨티나
- Clínica Universitaaria Reina Fabiola
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Mendoza, 아르헨티나
- Hospital Pediátrico Humberto Notti
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Caba
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Buenos Aires, Caba, 아르헨티나, Potosi 4135
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Caba, 아르헨티나
- Hospital de Pediatria J.P.Garrahan
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Rivadavia 4951 PB 2 Caballito
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Buenos Aires, Rivadavia 4951 PB 2 Caballito, 아르헨티나, 1424
- Private office
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Montevideo, 우루과이
- Centro Hospitalario Pereira Rossell, Facultad de Medicina- Universidad de la Republica
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Santiago, 칠레
- Clinica MEDS La Dehesa
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Bogotá, 콜롬비아
- Fundação Hospital da Misericórdia
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Bogotá, 콜롬비아
- Instituto Roosevelt Pontifícia Universidade Javeriana
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2주 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
모든 연령 및 남녀의 SMA 5q 유형 1, 2, 3 및 4(질병 조절 치료를 받거나 받지 않음) 환자.
설명
포함 기준:
- 모든 연령대의 유전적으로 확인된 5q SMA 환자;
- 등록 프로토콜을 이해하는 환자 또는 소아 환자의 책임 또는 법적 보호자/인지 장애가 있는 환자의 책임 또는 법적 보호자가 표명한 연구 참여에 대한 동의.
제외 기준:
- SMA 5q를 확인하는 유전적 진단이 없는 환자;
- 다른 유형의 SMA(비 5q SMA)
- 관찰 연구 참여를 수락하지 않는 환자
- 법적 능력이 없고 레지스트리 참여의 성격, 중요성 및 결과를 이해할 수 없는 환자 또는 그러한 경우 법적 또는 책임 있는 보호자가 없는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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유형 1 SMA(질병 수정 치료(DMT)를 사용하거나 사용하지 않음)
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유형 2 SMA(질병 수정 치료(DMT) 유무에 관계없이)
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유형 3 SMA(질병 수정 치료(DMT) 유무에 관계없이)
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유형 4 SMA(질병 수정 치료(DMT) 유무에 관계없이)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실제 상황에서 질병의 자연사(라틴 아메리카 환자의 5q SMA)를 설명합니다.
기간: 24개월(연구기간)
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실제 상황에서 질병의 자연사를 설명하기 위해 레지스트리에서 데이터를 수집하는 동안 환자 상태의 진화를 특성화 및 설명합니다.
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24개월(연구기간)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최초 진단시 질병 특성.
기간: 기준선
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SMA의 임상 진단으로 이어지는 조기 징후 및 증상
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기준선
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병의 기간.
기간: 24개월(연구기간)
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최초의 징후와 증상이 나타난 나이부터 현재 나이까지의 시간 간격
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24개월(연구기간)
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SMA 증상 발현부터 유전 진단까지의 시간.
기간: 기준선
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유전자 진단에 대한 접근 자원의 이질성을 확인합니다.
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기준선
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시간이 지남에 따라 모터 이정표.
기간: 24개월
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운동 기능(앉을 수 없음, 지지대 없이 앉기, 지지대 없이 걷기, 지지대 없이 서기, 독립적으로 걷기)는 시간이 지남에 따라 평가됩니다.
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24개월
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확장된 해머스미스 기능 모터 스케일
기간: 24개월
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HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded) 점수 범위는 0~66,
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24개월
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수정된 상지 모듈
기간: 24개월
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RULM(Revised Upper Limb Module) 점수 범위는 0~37이며 점수가 높을수록 더 나은 기능을 나타냅니다.
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24개월
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필라델피아 어린이 병원 영아 신경근 장애 검사 척도(CHOP-INTEND)
기간: 24개월
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CHOP-INTEND(필라델피아 어린이 병원 신경근 장애 영유아 검사) 점수 범위는 0~64점이며 점수가 높을수록 기능이 우수함을 나타냅니다.
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24개월
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운동 기능의 이득과 손실
기간: 24개월(연구기간)
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질병 수정 치료 유무에 관계없이 다양한 유형의 5qSMA에서 시간이 지남에 따라 "위로 이동(운동 기능 획득)", "변화 없음" 및 "아래로 이동"(운동 기능 상실) 연구 전반에 걸쳐 분석합니다.
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24개월(연구기간)
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입원 이력
기간: 24개월(연구기간)
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입원이 필요한 기록
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24개월(연구기간)
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이전 수술 절차 및 수술 필요성의 병력 및 특성
기간: 24개월(연구기간)
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합병증의 역사
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24개월(연구기간)
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DMT 활용 - 질병 수정 치료
기간: 24개월(연구기간)
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DMT 사용 또는 미사용 이력
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24개월(연구기간)
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약물 사용
기간: 24개월(연구기간)
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환자의 일상적인 임상에서 사용되는 약물의 이력 분석
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24개월(연구기간)
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폐 기능
기간: 24개월(연구기간)
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인공호흡기 사용 빈도 및 시간
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24개월(연구기간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Otávio Berwanger, PhD, Hospital Albert Einstein
- 연구 책임자: Henrique Fonseca, PhD, Hospital Albert Einstein
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 17일
기본 완료 (추정된)
2024년 8월 30일
연구 완료 (추정된)
2025년 1월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 7월 24일
처음 게시됨 (실제)
2022년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 6일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Protocol-LATAM RegistrAME
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Rennes University Hospital완전한