Badanie sulfatynibu na nawrotowym lub opornym na leki kostniakomięsaku

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z kostniakomięsakiem Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do 25 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody (potwierdzone histologicznie lub cytologicznie rozpoznanie kostniakomięsaka wysokiego stopnia)
2. Nawracające lub oporne na leczenie nowotwory lite, które były leczone standardową terapią przeciwnowotworową, ale nie mają dostępnych opcji leczenia.
3. Ocenialna lub mierzalna choroba, która spełnia następujące kryteria: 1. Uczestnicy muszą mieć możliwą do oceny lub mierzalną chorobę w oparciu o RECIST 1.1, przy użyciu tomografii komputerowej (CT)/rezonansu magnetycznego (MRI). 2. Zmiany leczone miejscowo, takie jak radioterapia wiązką zewnętrzną (EBRT) lub ablacja prądem o częstotliwości radiowej (RF), muszą następnie wyraźnie rosnąć, aby można je było uznać za zmiany docelowe.
4. Oczekiwana długość życia wynosi 3 miesiące lub więcej.
5. Odpowiednia funkcja szpiku kostnego: ①. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥ 1,0 x 10^9/l. ②. Hemoglobina ≥ 8,0 g/dl (hemoglobina ≤ 8,0 g/dl jest dopuszczalna, jeśli zostanie skorygowana o czynniki wzrostu lub transfuzję przed rozpoczęciem leczenia sowatynibem). ③. Liczba płytek krwi ≥ 75 x 10^9/l.
6. Właściwa czynność wątroby: 1. Bilirubina ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN). 2. Fosfataza alkaliczna, aminotransferaza alaninowa (ALT) i aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≤3 razy GGN.
7. Odpowiednia czynność nerek, taka jak klirens kreatyniny (lub współczynnik przesączania kłębuszkowego radioizotopu [GFR]), musi przekraczać 70 ml/min/1,73 metra kwadratowego.

(8) Wyjściowa frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) wynosząca 50% lub więcej, jak określono w badaniu echokardiograficznym, wskazuje na prawidłową czynność serca.

(9) Dobra kontrola ciśnienia krwi (BP) z lekami przeciwnadciśnieniowymi lub bez nich została zdefiniowana jako: ciśnienie krwi poniżej 95% dla płci, wieku i wzrostu/długości podczas badania przesiewowego (zgodnie z wytycznymi National Heart, Lung and Blood Institute) oraz brak zmian w lekach hipotensyjnych podczas 1. cyklu projektu. uczestnicy z kostniakomięsakiem mieli ciśnienie krwi ≤150/90 mm Hg podczas badania przesiewowego i nie mieli zmiany w leczeniu hipotensyjnym podczas pierwszego cyklu projektu.

(10)Rodzice lub przedstawiciel prawny (opiekun) podpisują pisemną świadomą zgodę i uzyskują zgodę małoletnich uczestników. Pisemna świadoma zgoda osób w wieku ≥18 lat. Chętni i zdolni do przestrzegania badaczy określają rozwiązania, plany i toksyczność dalszego postępowania.

Kryteria wyłączenia:

1. Jakakolwiek aktywna infekcja lub choroba zakaźna.
2. Wszelkie schorzenia lub inne schorzenia, które według badacza uniemożliwią uczestnikowi udział w badaniu klinicznym.
3. Inne toksyczne narządy (z wyjątkiem wypadania włosów) spowodowane wcześniejszym leczeniem przeciwnowotworowym (lek badany, chemioterapia lub radioterapia)
4. Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik produktu (soventinib lub składnik).
5. W tym samym czasie podaje się inne leki przeciwnowotworowe.
6. Wcześniej był leczony sowantynibem.
7. Dwie lub więcej wcześniejszych terapii ukierunkowanych na VEGF/VEGFR.
8. Otrzymują obecnie jakikolwiek badany lek lub urządzenie w innym badaniu klinicznym lub w ciągu 30 dni przed uzyskaniem świadomej zgody.
9. Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG, w tym znaczne wydłużenie początkowego odstępu QT lub odstępu QTc (np. wykazano, że podwojenie odstępu QTc przekracza 480 milisekund).
10. Zaburzenia wchłaniania żołądkowo-jelitowego lub jakikolwiek inny stan, który zdaniem badacza może wpływać na wchłanianie sowantynibu.
11. Krwawienie z przewodu pokarmowego lub aktywne krwioplucie (co najmniej pół łyżeczki jasnoczerwonej krwi) wystąpiło w ciągu 3 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku.
12. Aktywny drugi nowotwór złośliwy (z wyłączeniem czerniaka powierzchownego, in situ, podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego raka skóry z określonym leczeniem) w ciągu 2 lat przed włączeniem.
13. Wcześniej leczony ifosfamidem z nefrotoksycznością lub encefalopatią stopnia co najmniej 3.

Kobiety, które karmiły piersią lub były w ciąży w czasie badania przesiewowego lub na początku badania. Jeśli negatywny przesiewowy test ciążowy zostanie uzyskany na więcej niż 72 godziny przed pierwszym podaniem badanego leku, wymagana jest oddzielna ocena wyjściowa.

-