Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mukowiscydoza w nerkach: monitorowanie skuteczności eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru w moczu po krótkiej przerwie w leczeniu

17 lutego 2025 zaktualizowane przez: University of Aarhus

W mukowiscydozie (CF) podstawowe wydalanie przez nerki jest upośledzone z powodu mutacji w genie regulatora przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR), ponieważ funkcja CFTR ma kluczowe znaczenie w regulacji wydalania HCO3 przez nerki.

Badacze sugerują, że prowokowane wydalanie HCO3- z moczem jest biomarkerem funkcji CFTR, który można wykorzystać do oceny stopnia dysfunkcji CFTR i możliwych efektów korygujących terapii modulującej CFTR.

Badanie to ma na celu ocenę zmian w prowokowanym wydalaniu HCO3 z moczem u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są obecnie leczeni terapią skojarzoną potrójnym modulatorem CFTR, eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI), przed, w trakcie i po krótkiej przerwie w leczeniu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Dania
    • Midtjylland
      • Aarhus C, Midtjylland, Dania, 8000
        • Rekrutacyjny
        • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Amalie Rousing

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dorośli (w wieku >17 lat) pacjenci z mukowiscydozą.
  • Prawidłowa czynność nerek oceniana na podstawie eGFR >90.
  • Dorośli zdolni do zrozumienia i dobrowolnego wyrażenia zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Krytyczna ostra choroba.
  • Ciężka choroba płuc (ppFEV1<40%).
  • Dorośli nie są w stanie zrozumieć i dobrowolnie wyrazić zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: 12 godzin przerwy ETI
Inny: 12 godzin przerwy ETI
Pacjenci z mukowiscydozą są losowo przydzielani do pauzy ETI trwającej 12 godzin.
Inny: 36 godzin przerwy ETI
Inny: 36 godzin przerwy ETI
Pacjenci z mukowiscydozą są losowo przydzielani do pauzy ETI trwającej albo 36 godzin.
Inny: 60 godzin przerwy ETI
Inny: 60 godzin przerwy ETI
Pacjenci z mukowiscydozą są losowo przydzielani do pauzy ETI trwającej albo 60 godzin.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w skumulowanym wydalaniu wodorowęglanów z moczem przed, w trakcie i po przerwie ETI.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Test prowokacji HCO3 w moczu: Kwantyfikacja wydalania wodorowęglanów z moczem po ostrej doustnej prowokacji NaHCO3 przed, w trakcie i po pauzie ETI.
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Związek między zmianami stężenia ETI w osoczu a zmianami wydalania wodorowęglanów z moczem.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Pobieranie krwi żylnej: pomiar stężenia ETI w osoczu. Test HCO3 z prowokowanym moczem: Kwantyfikacja wydalania wodorowęglanów z moczem
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Związek między stanem kwasowo-zasadowym osocza a wydalaniem kwasowo-zasadowym moczu.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Pobieranie krwi żylnej: Pomiary kwasowości żylnej.
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Zmiany stężenia ETI w osoczu podczas próby.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Pobieranie krwi żylnej: pomiar stężenia ETI w osoczu.
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Zmiany stanu kwasowo-zasadowego i płynów podczas próby.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Pobieranie krwi żylnej: Pomiary kwasowości i płynów żylnych.
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Zmiany elektrolitów podczas próby.
Ramy czasowe: Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.
Pobieranie krwi żylnej: Pomiar elektrolitów żylnych. Wyzwanie HCO3- badanie moczu: Pomiary elektrolitów w moczu.
Na początku, po 12/36/60 godzinach przerwy w terapii i po wznowieniu terapii.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Aarhus

Śledczy

  • Główny śledczy: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
  • Główny śledczy: Majbritt Jeppesen, Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital, Denmark

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CFPT29092022

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj