Fibrosis Quística en el Riñón: Monitoreo de la Efectividad de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor en Orina Después de una Breve Pausa de Terapia
17 de febrero de 2025 actualizado por: University of Aarhus
En la fibrosis quística (FQ), la excreción de bases renales está alterada debido a mutaciones en el gen del regulador transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), ya que la función de CFTR es crucial en la regulación de la excreción de HCO3 del riñón.
Los investigadores sugieren que la excreción de HCO3- en orina provocada es un biomarcador de la función de CFTR, que se puede utilizar para evaluar el grado de disfunción de CFTR y los posibles efectos correctores de la terapia de modulación de CFTR.
Este estudio tiene como objetivo evaluar los cambios en la excreción de HCO3- en la orina desafiada en pacientes con FQ, que actualmente están en tratamiento con la terapia combinada de triple modulador CFTR, Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), antes, durante y después de una breve pausa de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Amalie Q. Rousing, BM
- Correo electrónico: arousing@biomed.au.dk
Ubicaciones de estudio
-
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Midtjylland
-
Aarhus C, Midtjylland, Dinamarca, 8000
- Reclutamiento
- Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
-
Contacto:
- Amalie Rousing
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos (edad >17 años) con FQ.
- Función renal normal estimada por eGFR>90.
- Mayores de edad capaces de comprender y consentir voluntariamente.
Criterio de exclusión:
- Enfermedad aguda crítica.
- Enfermedad pulmonar grave (ppFEV1<40%).
- Adultos incapaces de comprender y consentir voluntariamente.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Pausa ETI de 12 horas
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Los pacientes con FQ se asignan aleatoriamente a una pausa de ETI que dura 12 horas.
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Otro: Pausa ETI de 36 horas
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Los pacientes con FQ se asignan aleatoriamente a una pausa de ETI que dura 36 horas.
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Otro: Pausa ETI de 60 horas
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Los pacientes con FQ se asignan aleatoriamente a una pausa de ETI que dura 60 horas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia en la excreción acumulada de bicarbonato en orina antes, durante y después de la pausa de ETI.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Prueba de HCO3 en orina provocada: Cuantificación de la excreción de bicarbonato en orina después de una provocación oral aguda de NaHCO3 antes, durante y después de la pausa ETI.
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Vínculo entre los cambios en la concentración plasmática de ETI y los cambios en la excreción de bicarbonato en la orina.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Muestreo de sangre venosa: medición de la concentración plasmática de ETI.
Prueba de HCO3 en orina provocada: Cuantificación de la excreción de bicarbonato en orina
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Vínculo entre el estado ácido-base del plasma y la excreción ácido-base de la orina.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Muestreo de sangre venosa: mediciones ácido-base venosas.
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Cambios en la concentración plasmática de ETI durante el ensayo.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Muestreo de sangre venosa: medición de la concentración plasmática de ETI.
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Cambios en el estado ácido-base y fluido durante el ensayo.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Muestreo de sangre venosa: Mediciones de líquido y ácido-base venoso.
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Cambios en los electrolitos durante la prueba.
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Muestreo de sangre venosa: mediciones de electrolitos venosos.
Prueba de orina HCO3 desafiada: Mediciones de electrolitos en orina.
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Al inicio del estudio, después de 12/36/60 horas de pausa de la terapia y después de reanudar la terapia.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
- Investigador principal: Majbritt Jeppesen, Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital, Denmark
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Berg P, Svendsen SL, Sorensen MV, Larsen CK, Andersen JF, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Schreiber R, Cabrita I, Kunzelmann K, Leipziger J. Impaired Renal HCO3- Excretion in Cystic Fibrosis. J Am Soc Nephrol. 2020 Aug;31(8):1711-1727. doi: 10.1681/ASN.2020010053. Epub 2020 Jul 23.
- Berg P, Sorensen MV, Rousing AQ, Vebert Olesen H, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Leipziger J. Challenged Urine Bicarbonate Excretion as a Measure of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Function in Cystic Fibrosis. Ann Intern Med. 2022 Nov;175(11):1543-1551. doi: 10.7326/M22-1741. Epub 2022 Nov 1.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
18 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CFPT29092022
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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