Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cystische fibrose in de nier: monitoring van de effectiviteit van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in urine na een korte therapieonderbreking

6 juli 2023 bijgewerkt door: University of Aarhus

Bij cystic fibrosis (CF) is de renale base-excretie verstoord als gevolg van mutaties in het Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR)-gen, aangezien de CFTR-functie cruciaal is bij de regulatie van de HCO3-excretie door de nieren.

De onderzoekers suggereren dat uitgedaagde HCO3-excretie in de urine een biomarker is van de CFTR-functie, die kan worden gebruikt om de mate van CFTR-disfunctie en de mogelijke corrigerende effecten van CFTR-modulerende therapie te evalueren.

Deze studie is gericht op het evalueren van veranderingen in uitgedaagde HCO3-excretie in de urine bij CF-patiënten, die momenteel worden behandeld met de drievoudige CFTR-modulator-combinatietherapie, Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), vóór, tijdens en na een korte onderbreking van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Denemarken
    • Midtjylland
      • Aarhus C, Midtjylland, Denemarken, 8000
        • Werving
        • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
        • Contact:
          • Amalie Rousing

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen (leeftijd >17 jaar) CF-patiënten.
  • Normale nierfunctie geschat door eGFR>90.
  • Volwassenen die in staat zijn om te begrijpen en vrijwillig in te stemmen.

Uitsluitingscriteria:

  • Kritieke acute ziekte.
  • Ernstige longziekte (ppFEV1<40%).
  • Volwassenen die niet in staat zijn om te begrijpen en er vrijwillig mee instemmen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: 12 uur ETI-pauze
Ander: 12 uur ETI-pauze
Patiënten met CF worden willekeurig toegewezen aan een ETI-pauze van 12 uur.
Ander: 36 uur ETI-pauze
Ander: 36 uur ETI-pauze
Patiënten met CF worden willekeurig toegewezen aan een ETI-pauze van 36 uur.
Ander: 60 uur ETI-pauze
Ander: 60 uur ETI-pauze
Patiënten met CF worden willekeurig toegewezen aan een ETI-pauze van 60 uur.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschil in cumulatieve uitscheiding van bicarbonaat in de urine vóór, tijdens en na ETI-pauze.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Uitgedaagde urine HCO3-test: Kwantificering van urinebicarbonaatuitscheiding na een acute orale NaHCO3-uitdaging voor, onder en na ETI-pauze.
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Verband tussen veranderingen in de ETI-plasmaconcentratie en veranderingen in de uitscheiding van bicarbonaat in de urine.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veneuze bloedafname: ETI-plasmaconcentratiemeting. Uitgedaagde urine HCO3-test: kwantificering van urinebicarbonaatuitscheiding
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verband tussen de zuur-base-status in het plasma en de zuur-base-uitscheiding in de urine.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veneuze bloedafname: Veneuze zuur-basemetingen.
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veranderingen in plasmaconcentratie van ETI tijdens de proef.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veneuze bloedafname: ETI-plasmaconcentratiemeting.
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veranderingen in zuur-base- en vloeistofstatus tijdens de proef.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veneuze bloedafname: Veneuze zuur-base- en vloeistofmetingen.
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veranderingen in elektrolyten tijdens de proef.
Tijdsspanne: Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.
Veneuze bloedafname: Veneuze elektrolytmetingen. Uitgedaagde HCO3-urinetest: urine-elektrolytmetingen.
Bij baseline, na 12/36/60 uur therapiepauze en nadat de therapie is hervat.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Aarhus

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
  • Hoofdonderzoeker: Majbritt Jeppesen, Department of infectious diseases, Aarhus University Hospital, Denmark

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2023

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CFPT29092022

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Cystische fibrose (CF)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren