Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Fibrose Cística no Rim: Monitorando a Eficácia de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor na Urina Após uma Breve Pausa da Terapia

17 de fevereiro de 2025 atualizado por: University of Aarhus

Na fibrose cística (FC), a excreção da base renal está prejudicada, devido a mutações no gene Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR), uma vez que a função do CFTR é crucial na regulação da excreção renal de HCO3-.

Os investigadores sugerem que a excreção de HCO3 na urina desafiada é um biomarcador da função do CFTR, que pode ser usado para avaliar a extensão da disfunção do CFTR e os possíveis efeitos corretivos da terapia moduladora do CFTR.

Este estudo tem como objetivo avaliar as mudanças na excreção de HCO3 na urina desafiada em pacientes com FC, que estão atualmente em tratamento com a terapia combinada de modulador triplo CFTR, Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), antes, durante e após uma curta pausa no tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Dinamarca
    • Midtjylland
      • Aarhus C, Midtjylland, Dinamarca, 8000
        • Recrutamento
        • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
        • Contato:
          • Amalie Rousing

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Adultos (idade > 17 anos) pacientes com FC.
  • Função renal normal estimada por eGFR>90.
  • Adultos capazes de entender e consentir voluntariamente.

Critério de exclusão:

  • Doença aguda crítica.
  • Doença pulmonar grave (ppFEV1<40%).
  • Adultos incapazes de compreender e consentir voluntariamente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: 12 horas de pausa ETI
Outro: 12 horas de pausa ETI
Os pacientes com FC são alocados aleatoriamente para pausa de ETI com duração de 12 horas.
Outro: 36 horas de pausa ETI
Outro: 36 horas de pausa ETI
Os pacientes com FC são alocados aleatoriamente para pausa de ETI com duração de 36 horas.
Outro: 60 horas de pausa ETI
Outro: 60 horas de pausa ETI
Os pacientes com FC são alocados aleatoriamente para pausa de ETI com duração de 60 horas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Diferença na excreção cumulativa de bicarbonato na urina antes, durante e após a pausa ETI.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Teste de provocação de HCO3 na urina: Quantificação da excreção de bicarbonato na urina após uma provocação oral aguda com NaHCO3 antes, sob e após a pausa ETI.
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Ligação entre alterações na concentração plasmática de ETI e alterações na excreção de bicarbonato na urina.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Amostragem de sangue venoso: medição da concentração plasmática de ETI. Teste de HCO3 na urina desafiada: Quantificação da excreção de bicarbonato na urina
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Relação entre o estado ácido-base plasmático e a excreção ácido-base urinária.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Amostragem de sangue venoso: Medições ácido-base venosas.
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Alterações na concentração plasmática de ETI durante o ensaio.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Amostragem de sangue venoso: medição da concentração plasmática de ETI.
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Mudanças no estado ácido-base e fluido durante o ensaio.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Amostragem de sangue venoso: Medições de ácido-base e fluidos venosos.
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Mudanças nos eletrólitos durante o julgamento.
Prazo: No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.
Amostragem de sangue venoso: Medições de eletrólitos venosos. Teste de desafio de HCO3- urina: Medições de eletrólitos na urina.
No início, após 12/36/60 horas de pausa na terapia e após o reinício da terapia.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Aarhus

Investigadores

  • Investigador principal: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
  • Investigador principal: Majbritt Jeppesen, Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital, Denmark

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

18 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CFPT29092022

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever