Кистозный фиброз в почках: мониторинг эффективности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора в моче после короткой паузы в терапии
6 июля 2023 г. обновлено: University of Aarhus
При кистозном фиброзе (CF) почечная экскреция оснований нарушена из-за мутаций в гене трансмембранного регулятора кистозного фиброза (CFTR), поскольку функция CFTR имеет решающее значение в регуляции экскреции HCO3- почками.
Исследователи предполагают, что экскреция HCO3- с мочой является биомаркером функции МВТР, который можно использовать для оценки степени дисфункции МВТР и возможных корректирующих эффектов терапии, модулирующей МВТР.
Это исследование направлено на оценку изменений экскреции HCO3- с мочой у пациентов с муковисцидозом, которые в настоящее время получают комбинированную терапию с тройным модулятором CFTR, элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор (ETI), до, во время и после короткой паузы в лечении.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
30
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amalie Q. Rousing, BM
- Электронная почта: arousing@biomed.au.dk
Места учебы
-
-
Midtjylland
-
Aarhus C, Midtjylland, Дания, 8000
- Рекрутинг
- Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
-
Контакт:
- Amalie Rousing
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослые (старше 17 лет) пациенты с муковисцидозом.
- Нормальная функция почек оценивается по рСКФ>90.
- Взрослые, способные понять и добровольно согласиться.
Критерий исключения:
- Критическое острое заболевание.
- Тяжелое заболевание легких (ppFEV1<40%).
- Взрослые, не способные понять и добровольно согласиться.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Диагностика
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: 12-часовая пауза ETI
|
Пациентов с муковисцидозом случайным образом распределяют на паузу ETI продолжительностью 12 часов.
|
|
Другой: Пауза ETI на 36 часов
|
Пациентов с муковисцидозом случайным образом распределяют на паузу ETI длительностью 36 часов.
|
|
Другой: Пауза ETI на 60 часов
|
Пациенты с муковисцидозом случайным образом распределяются на паузу ETI длительностью 60 часов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Разница в кумулятивной экскреции бикарбоната с мочой до, во время и после паузы ETI.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
HCO3-тест мочи с провокацией: количественная оценка экскреции бикарбоната с мочой после острой пероральной провокации NaHCO3 до, во время и после паузы ETI.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
|
Связь между изменениями концентрации ETI в плазме и изменениями экскреции бикарбоната с мочой.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Забор венозной крови: измерение концентрации ETI в плазме.
HCO3-тест мочи с заражением: количественная оценка экскреции бикарбоната с мочой.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Связь между кислотно-щелочным состоянием плазмы и кислотно-щелочной экскрецией с мочой.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Забор венозной крови: измерение кислотно-щелочного баланса в венозной крови.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
|
Изменения концентрации ETI в плазме во время исследования.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Забор венозной крови: измерение концентрации ETI в плазме.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
|
Изменения кислотно-щелочного и жидкостного состояния во время исследования.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Забор венозной крови: измерение кислотно-щелочного баланса и жидкости в венозной крови.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
|
Изменения электролитов во время испытания.
Временное ограничение: Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Забор венозной крови: Измерение венозного электролита.
Пробный анализ мочи HCO3: Измерение электролитов мочи.
|
Исходно, через 12/36/60 часов терапии делают паузу и после возобновления терапии.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
- Главный следователь: Majbritt Jeppesen, Department of infectious diseases, Aarhus University Hospital, Denmark
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Berg P, Svendsen SL, Sorensen MV, Larsen CK, Andersen JF, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Schreiber R, Cabrita I, Kunzelmann K, Leipziger J. Impaired Renal HCO3- Excretion in Cystic Fibrosis. J Am Soc Nephrol. 2020 Aug;31(8):1711-1727. doi: 10.1681/ASN.2020010053. Epub 2020 Jul 23.
- Berg P, Sorensen MV, Rousing AQ, Vebert Olesen H, Jensen-Fangel S, Jeppesen M, Leipziger J. Challenged Urine Bicarbonate Excretion as a Measure of Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator Function in Cystic Fibrosis. Ann Intern Med. 2022 Nov;175(11):1543-1551. doi: 10.7326/M22-1741. Epub 2022 Nov 1.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 апреля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 апреля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CFPT29092022
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Муковисцидоз (МВ)
-
Gilead SciencesSalus Pharma, Inc.ЗавершенныйМуковисцидоз | Синегнойная палочка | Легочная инфекция | CFСоединенные Штаты
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterTrustees of Dartmouth CollegeОтозванДиабет, связанный с кистозным фиброзом | Муковисцидоз печени | CF - кистозный фиброзСоединенные Штаты