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Fibrosi cistica nel rene: monitoraggio dell'efficacia di Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor nelle urine dopo una breve interruzione della terapia

17 febbraio 2025 aggiornato da: University of Aarhus

Nella fibrosi cistica (CF) l'escrezione della base renale è compromessa, a causa delle mutazioni del gene Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator (CFTR), poiché la funzione del CFTR è cruciale nella regolazione dell'escrezione di HCO3 dal rene.

I ricercatori suggeriscono che l'escrezione di HCO3 nelle urine stimolate sia un biomarcatore della funzione del CFTR, che può essere utilizzato per valutare l'entità della disfunzione del CFTR e i possibili effetti correttivi della terapia di modulazione del CFTR.

Questo studio mira a valutare i cambiamenti nell'escrezione di HCO3 nelle urine in pazienti con FC, che sono attualmente in trattamento con la terapia di combinazione del triplo modulatore CFTR, Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), prima, durante e dopo una breve pausa di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Danimarca
    • Midtjylland
      • Aarhus C, Midtjylland, Danimarca, 8000
        • Reclutamento
        • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
        • Contatto:
          • Amalie Rousing

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti affetti da FC adulti (età >17 anni).
  • Funzione renale normale stimata da eGFR>90.
  • Adulti capaci di intendere e di acconsentire volontariamente.

Criteri di esclusione:

  • Malattia acuta critica.
  • Grave malattia polmonare (ppFEV1<40%).
  • Adulti non in grado di comprendere e volontariamente acconsententi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Pausa ETI di 12 ore
Altro: Pausa ETI di 12 ore
I pazienti con FC sono assegnati in modo casuale alla pausa ETI della durata di 12 ore.
Altro: Pausa ETI di 36 ore
Altro: Pausa ETI di 36 ore
I pazienti con FC vengono assegnati in modo casuale alla pausa ETI della durata di 36 ore.
Altro: Pausa ETI di 60 ore
Altro: Pausa ETI di 60 ore
I pazienti con FC vengono assegnati in modo casuale alla pausa ETI della durata di 60 ore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nell'escrezione cumulativa di bicarbonato nelle urine prima, durante e dopo la pausa ETI.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Challenged urine HCO3- test: quantificazione dell'escrezione di bicarbonato nelle urine dopo un test orale acuto di NaHCO3 prima, durante e dopo la pausa ETI.
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Collegamento tra i cambiamenti nella concentrazione plasmatica di ETI e i cambiamenti nell'escrezione di bicarbonato nelle urine.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Prelievo di sangue venoso: misurazione della concentrazione plasmatica ETI. Challenged urine HCO3- test: quantificazione dell'escrezione di bicarbonato nelle urine
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Legame tra stato acido-base plasmatico ed escrezione acido-base urinaria.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Prelievo di sangue venoso: Misure acido-base venose.
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Cambiamenti nella concentrazione plasmatica di ETI durante lo studio.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Prelievo di sangue venoso: misurazione della concentrazione plasmatica ETI.
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Cambiamenti dello stato acido-base e dei fluidi durante la prova.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Prelievo di sangue venoso: Misurazioni acido-base e fluide venose.
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Cambiamenti negli elettroliti durante il processo.
Lasso di tempo: Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.
Prelievo di sangue venoso: misurazioni degli elettroliti venosi. Challenged HCO3- test delle urine: misurazioni degli elettroliti nelle urine.
Al basale, dopo 12/36/60 ore di pausa terapeutica e dopo la ripresa della terapia.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Aarhus

Investigatori

  • Investigatore principale: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
  • Investigatore principale: Majbritt Jeppesen, Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital, Denmark

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CFPT29092022

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi Cistica (CF)

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