Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Cystická fibróza v ledvinách: Sledování účinnosti Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor v moči po krátké pauze terapie

17. února 2025 aktualizováno: University of Aarhus

U cystické fibrózy (CF) je renální vylučování baze narušeno v důsledku mutací v genu pro transmembránový regulátor cystické fibrózy (CFTR), protože funkce CFTR je klíčová při regulaci vylučování HCO3 ledvinami.

Výzkumníci naznačují, že stimulované vylučování HCO3 močí je biomarkerem funkce CFTR, který lze použít k hodnocení rozsahu dysfunkce CFTR a možných korekčních účinků terapie modulující CFTR.

Tato studie si klade za cíl vyhodnotit změny v exkreci HCO3 v moči u pacientů s CF, kteří jsou v současné době léčeni kombinovanou terapií modulátorem trojité CFTR, Elexacaftor/tezacaftor/ivakaftor (ETI), před, během a po krátké léčebné pauze.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
    • Midtjylland
      • Aarhus C, Midtjylland, Dánsko, 8000
        • Nábor
        • Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Amalie Rousing

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí (věk >17 let) pacienti s CF.
  • Normální funkce ledvin odhadnutá podle eGFR>90.
  • Dospělí schopní chápat a dobrovolně souhlasit.

Kritéria vyloučení:

  • Kritické akutní onemocnění.
  • Závažné onemocnění plic (ppFEV1<40 %).
  • Dospělí neschopní rozumět a dobrovolně souhlasit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: 12 hodin ETI pauza
Jiný: 12 hodin ETI pauza
Pacienti s CF jsou náhodně rozděleni do pauzy ETI trvající 12 hodin.
Jiný: 36 hodin ETI pauza
Jiný: 36 hodin ETI pauza
Pacienti s CF jsou náhodně rozděleni do pauzy ETI trvající buď 36 hodin.
Jiný: 60 hodin ETI pauza
Jiný: 60 hodin ETI pauza
Pacienti s CF jsou náhodně rozděleni do pauzy ETI trvající buď 60 hodin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl v kumulativním vylučování bikarbonátu močí před, během a po pauze ETI.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Test na HCO3 v moči: Kvantifikace vylučování bikarbonátu z moči po akutní perorální stimulaci NaHCO3 před, pod a po pauze ETI.
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Souvislost mezi změnami plazmatické koncentrace ETI a změnami ve vylučování bikarbonátů močí.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Odběr žilní krve: Měření plazmatické koncentrace ETI. Test HCO3 v provokované moči: Kvantifikace vylučování bikarbonátu z moči
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Souvislost mezi acidobazickým stavem plazmy a acidobazickou exkrecí močí.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Odběr žilní krve: Venózní acidobazická měření.
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Změny plazmatické koncentrace ETI během studie.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Odběr žilní krve: Měření plazmatické koncentrace ETI.
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Změny acidobazického a tekutého stavu během pokusu.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Odběr žilní krve: Venózní acidobazická a měření tekutin.
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Změny elektrolytů během pokusu.
Časové okno: Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.
Odběr žilní krve: Měření žilního elektrolytu. Test na výzvu HCO3- moč: Měření elektrolytů v moči.
Na začátku, po 12/36/60 hodinách pauzy v terapii a po obnovení terapie.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Aarhus

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jens G. Leipziger, Department of Biomedicine, Aarhus University, Denmark
  • Vrchní vyšetřovatel: Majbritt Jeppesen, Department of Infectious Diseases, Aarhus University Hospital, Denmark

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CFPT29092022

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit