Specjalistyczny program astmy POChP ze wsparciem cyfrowym (EXACT@home)

Racjonalne uzasadnienie:

Astma jest częstą chorobą wieloczynnikową z przewlekłym zapaleniem dolnych dróg oddechowych, które w większości przypadków jest odpowiednio leczone lekami wziewnymi. 17% pacjentów z astmą ma astmę trudną do leczenia, która jest niekontrolowana pomimo optymalnego leczenia lekami ze względu na obecność „cech uleczalnych”. Przykładami cech, które można leczyć, są słabe przestrzeganie zasad terapii ICS/LABA i technika inhalacji, dysfunkcja oddychania, brak aktywności fizycznej i zachowanie. Ciężka i oporna na leczenie astma jest podtypem astmy trudnej do leczenia i występuje tylko wtedy, gdy astma nie jest kontrolowana pomimo zoptymalizowanego leczenia farmakologicznego i zajęcia się uleczalnymi cechami, co występuje tylko u 3,7% wszystkich pacjentów z astmą. Ta grupa pacjentów jest odpowiedzialna za duże obciążenie chorobą ogólną, a także duże koszty opieki zdrowotnej. Możliwości leczenia lekami biologicznymi zasadniczo zmieniły sposób opieki nad chorymi na ciężką astmę, dając istotną poprawę kontroli astmy, liczby zaostrzeń astmy i jakość życia. Z drugiej strony leki te są również bardzo drogie i muszą być podawane we właściwym wskazaniu.

Centre of Excellence for heavy asthma, Franciscus Gasthuis & Vlietland, Rotterdam organizuje cotygodniowe spotkanie zespołu multidyscyplinarnego (MDTM) dla szpitali w południowo-zachodniej Holandii w celu omówienia pacjentów z problematyczną astmą i rozpoczęcia leczenia zatwierdzonymi lekami biologicznymi na ciężką astmę (w tym dokumencie zwane dalej lekami biologicznymi). Pomimo maksymalnych wysiłków wszystkich zainteresowanych stron, pełny obraz pacjenta i cech, które można leczyć, jest często utrudniony przez złożoność i heterogeniczność ciężkiej astmy.

Celem badania EXACT@Home (program Expertise Asthma COPD with digital support) jest dalsza poprawa oceny uleczalnych cech za pomocą ehealth przed rozważeniem leczenia lekami biologicznymi.

Cele:

Główny cel: zbadanie, czy program EXACT@home skutkuje zmniejszeniem odsetka pacjentów leczonych lekami biologicznymi poprzez systematyczne ukierunkowanie na cechy uleczalne mierzone po 6 miesiącach obserwacji.

Cele drugorzędne: Ustalenie, czy stosowanie EXACT@home skutkuje zmniejszeniem odsetka pacjentów leczonych lekami biologicznymi po 11-12 miesiącach. Ponadto zostanie zbadane, czy EXACT@home ma wpływ na jakość życia, kontrolę astmy, odczuwanie duszności, czynność płuc, częstość zaostrzeń, stosowanie prednizolonu, bezpośrednią konsumpcję w opiece zdrowotnej, umiejętności samokontroli, zadowolenie pacjentów, przestrzeganie ICS/ Terapia LABA i technika inhalacyjna, aktywność fizyczna, sen i parametry życiowe. Oprócz tego zostanie przeprowadzona analiza wzorca oddechu za pomocą elektronicznego nosa (eNose). Ponadto zbadane zostanie bezpieczeństwo stosowania inhalatora Digital (BF-Digihaler-DS firmy Teva) i eNose (Spironose firmy Breathomix) oraz przebieg leczenia u każdego pacjenta.

Projekt badania:

Otwarta, randomizowana, kontrolowana próba z projektem wyższości.

Badana populacja:

Do udziału w tym projekcie zostaną zaproszeni pacjenci w wieku ≥ 18 lat, u których rozpoznanie ciężkiej i opornej na leczenie astmy oraz kwalifikacja do leczenia lekami biologicznymi zostaną zaproszeni do udziału w tym projekcie.

Interwencja (jeśli dotyczy):

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do 2 grup (grupa interwencyjna i grupa kontrolna). Grupa interwencyjna uczestniczy w holistycznej ocenie zwanej EXACT@home, obejmującej okres 6 tygodni obejmujący diagnozę, fenotyp astmy i cechy możliwe do wyleczenia przy użyciu m.in. kwestionariusze i urządzenia cyfrowe mierzące niedrożność dróg oddechowych, eozynofilowe zapalenie dróg oddechowych, przestrzeganie terapii ICS/LABA, technikę inhalacji, ruch, parametry życiowe i sen. Informacje o urządzeniach i wszystkie inne informacje dotyczące pacjenta będą przechowywane w „Personal Digital Healthcare Environment (PDHE)”. Następnie zebrane dane zostaną poddane ocenie. Na podstawie tej oceny i stopnia kontroli astmy zostanie określony rodzaj leczenia: optymalizacja „uleczalnych cech” lub rozpoczęcie leczenia lekami biologicznymi. Grupa kontrolna natychmiast rozpocznie leczenie lekami biologicznymi. Wybrana terapia zarówno grupy interwencyjnej, jak i kontrolnej będzie oceniana przez 11-12 miesięcy.

Główne parametry badania/punkty końcowe:

Pierwszorzędowy wynik parametru badania:

Różnica między grupą interwencyjną a kontrolną w odsetku pacjentów leczonych lekami biologicznymi po 6 miesiącach obserwacji.

Parametry badania Wynik drugorzędny:

Odsetek pacjentów leczonych lekami biologicznymi po 11-12 miesiącach obserwacji, jakość życia, kontrola astmy, odczuwanie duszności, czynność płuc, częstość zaostrzeń, stosowanie prednizolonu, bezpośrednia konsumpcja opieki zdrowotnej, umiejętność samodzielnego leczenia, satysfakcja pacjentów, przestrzeganie WKS /LABA, technika inhalacyjna, aktywność fizyczna, klaps, parametry życiowe, analiza wzorca oddychania eNosem, bezpieczeństwo stosowania inhalatora cyfrowego i eNosa oraz przebieg leczenia u każdego pacjenta.

Charakter i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyściami i powiązaniem z grupą:

Ewentualnym obciążeniem grupy interwencyjnej jest tymczasowe odroczenie skutecznego leczenia lekami biologicznymi na rzecz pogłębionej i rozległej oceny u pacjentów z ciężką chorobą na krótki okres co najmniej 6 tygodni. Z drugiej strony pacjent mógłby odnieść korzyści z oceny EXACT@home, która być może doprowadziłaby do spersonalizowanego leczenia, w którym leczenie lekami biologicznymi może nie być już konieczne. Oprócz tego innym możliwym niewielkim obciążeniem jest 1 dodatkowa wizyta oprócz standardowej opieki.