Expertise Asthma COPD Program con supporto digitale (EXACT@home)

Fondamento logico:

L'asma è una comune malattia multifattoriale con infiammazione cronica delle vie aeree inferiori, che nella maggior parte dei casi viene adeguatamente trattata con farmaci per inalazione. Il 17% dei pazienti asmatici ha un'asma difficile da trattare, che è incontrollata nonostante un trattamento ottimale con farmaci a causa della presenza di "tratti trattabili". Esempi di tratti curabili sono la scarsa aderenza alla terapia con ICS/LABA e alla tecnica inalatoria, la respirazione disfunzionale, l'inattività fisica e il comportamento. L'asma grave e refrattario è un sottotipo di asma difficile da trattare e si verifica solo se l'asma è incontrollata nonostante il trattamento ottimizzato con farmaci e l'indirizzamento dei tratti trattabili, che si verifica solo nel 3,7% di tutti i pazienti asmatici. Questo gruppo di pazienti è responsabile di un carico elevato di malattia complessiva, nonché di ingenti costi sanitari. Le opzioni terapeutiche con farmaci biologici hanno cambiato radicalmente la cura dei pazienti con asma grave, fornendo un notevole miglioramento nel controllo dell'asma, nel numero di riacutizzazioni dell'asma e qualità della vita. D'altra parte, questi farmaci sono anche molto costosi e devono essere forniti per la corretta indicazione.

Il Centro di Eccellenza per l'Asma Grave, Franciscus Gasthuis & Vlietland, Rotterdam organizza un Multi-Disciplinary Team Meeting (MDTM) settimanale per gli ospedali nel sud-ovest dei Paesi Bassi per discutere i loro pazienti con asma problematico e per iniziare un trattamento con farmaci biologici approvati per l'asma grave (in questo documento chiamato anche farmaci biologici). Nonostante i massimi sforzi di tutte le parti interessate, la panoramica completa di un paziente e dei tratti trattabili è spesso ostacolata dalla complessità e dall'eterogeneità dell'asma grave.

Lo scopo dello studio EXACT@Home (Expertise Asthma COPD program with digital support) è quello di migliorare ulteriormente la valutazione dei tratti trattabili utilizzando l'ehealth prima di prendere in considerazione il trattamento con farmaci biologici.

Obiettivi:

Obiettivo primario: indagare se il programma EXACT@home si traduce in una percentuale ridotta di pazienti trattati con farmaci biologici mediante il targeting sistematico dei tratti curabili misurati dopo 6 mesi di follow-up.

Obiettivi secondari: determinare se l'uso di EXACT@home si traduce in una percentuale ridotta di pazienti trattati con farmaci biologici dopo 11-12 mesi. Accanto a questo sarà indagato se EXACT@home ha un'influenza sulla qualità della vita, il controllo dell'asma, la percezione della dispnea, la funzione polmonare, la frequenza delle riacutizzazioni, l'uso di prednisolone, il consumo diretto di assistenza sanitaria, le capacità di autogestione, la soddisfazione del paziente, l'aderenza a ICS/ Terapia LABA e tecnica inalatoria, attività fisica, sonno e parametri vitali. Accanto a questo, verrà eseguita l'analisi del pattern respiratorio con il naso elettronico (eNose). Inoltre, verrà esaminata anche la sicurezza dell'inalatore digitale (BF-Digihaler-DS di Teva) e dell'eNose (Spironose di Breathomix) e il corso del trattamento in ciascun paziente.

Disegno dello studio:

Studio controllato randomizzato in aperto con un disegno di superiorità.

Popolazione studiata:

Saranno invitati a partecipare a questo progetto i pazienti di età ≥ 18 anni, in cui la diagnosi di asma grave e refrattario e l'idoneità al trattamento con farmaci biologici è stata determinata presso l'MDTM regionale per l'asma.

Intervento (se applicabile):

I pazienti saranno randomizzati in 2 gruppi (intervento - e gruppo di controllo). Il gruppo di intervento partecipa a una valutazione olistica chiamata EXACT@home che consiste in un periodo di 6 settimane affrontando la diagnosi, il fenotipo dell'asma e i tratti trattabili utilizzando ad es. questionari e dispositivi digitali che misurano l'ostruzione delle vie aeree, l'infiammazione eosinofila delle vie aeree, l'aderenza alla terapia ICS/LABA, la tecnica inalatoria, il movimento, i parametri vitali e il sonno. Le informazioni dei dispositivi e tutte le altre informazioni relative al paziente saranno archiviate in un 'Personal Digital Healthcare Environment (PDHE)'. Successivamente verranno valutati i dati raccolti. Sulla base di questa valutazione e del grado di controllo dell'asma verrà determinato il tipo di trattamento: ottimizzazione dei 'tratti curabili' o inizio del trattamento con farmaci biologici. Il gruppo di controllo inizierà immediatamente il trattamento con farmaci biologici. Il trattamento scelto di entrambi, il gruppo di intervento e di controllo, sarà valutato durante 11-12 mesi.

Principali parametri/endpoint dello studio:

Esito primario del parametro dello studio:

Differenza tra gruppo di intervento e gruppo di controllo nella percentuale di pazienti trattati con biologici dopo 6 mesi di follow up.

Parametri dello studio esito secondario:

Percentuale di pazienti trattati con farmaci biologici dopo 11-12 mesi di follow-up, qualità della vita, controllo dell'asma, percezione della dispnea, funzionalità polmonare, frequenza delle riacutizzazioni, uso di prednisolone, consumo sanitario diretto, capacità di autogestione, soddisfazione del paziente, aderenza all'ICS /LABA terapia, tecnica inalatoria, attività fisica, slap, parametri vitali, analisi del pattern respiratorio con l'eNose, sicurezza dell'inalatore digitale e dell'eNose e decorso del trattamento in ciascun paziente.

Natura ed entità dell'onere e dei rischi associati alla partecipazione, al beneficio e alla parentela di gruppo:

Il possibile onere del gruppo di intervento è il rinvio temporaneo di un trattamento efficace con farmaci biologici a favore di una valutazione approfondita e approfondita nei pazienti con una malattia grave per un breve periodo di almeno 6 settimane. D'altra parte, il paziente potrebbe beneficiare della valutazione EXACT@home che potrebbe portare a un trattamento personalizzato, in cui un trattamento con farmaci biologici potrebbe non essere più necessario. Accanto a questo, un altro possibile onere minore è 1 visita extra oltre alle cure standard.