Bezpieczeństwo i wykonalność wizualizacji śródoperacyjnej przy użyciu preparatu Cytalux u dzieci (Cytalux)

Metastazektomia do płuc, czyli operacja usunięcia nowotworu, który rozprzestrzenił się do płuc, odgrywa kluczową rolę w leczeniu dzieci z przerzutowymi guzami litymi. Wykazano, że chirurgia pod kontrolą fluorescencji (FGS) jest obiecującą techniką pozwalającą naświetlić komórki nowotworowe i umożliwić prowadzenie operacji w czasie rzeczywistym (Stummer 2006, Hernot 2019, Goldstein 2021). Obecne techniki chirurgii pod kontrolą fluorescencji opierają się na zieleni indocyjaninowej (ICG), nieswoistym fluorescencyjnym czynniku molekularnym, który ma tendencję do gromadzenia się w komórkach nowotworowych z powodu zwiększonej angiogenezy i zmniejszonego klirensu limfatycznego. Czynniki molekularne ukierunkowane na receptory specyficzne dla nowotworu dają nadzieję na zwiększoną czułość i swoistość w wykrywaniu nawet bardzo małych guzków przerzutowych, a tym samym usprawnienie chirurgicznego leczenia choroby.

Wiadomo, że wiele nowotworów dających przerzuty do płuc wykazuje ekspresję receptora kwasu foliowego i dlatego korzystne może być zastosowanie środka do obrazowania nowotworu CYTALUX (pafolacianina). CYTALUX (Pafolacianina) jako narzędzie diagnostyczne podczas resekcji nowotworu był już badany u dorosłych (zatwierdzony przez NDA 214907) i nie oczekuje się żadnych różnic specyficznych dla wieku w populacji pediatrycznej. Wyniki badania ELUCIDATE u dorosłych wykazały, że śródoperacyjne obrazowanie molekularne za pomocą preparatu CYTALUX (pafolacianina) poprawia wyniki leczenia chirurgicznego poprzez identyfikację ukrytych guzów i zamykanie marginesów chirurgicznych, dlatego uzyskało aprobatę FDA dla dorosłych chorych na raka płuc (zarówno pierwotnego, jak i przerzutowego) jako leczenie wspomagające z obrazowaniem w bliskiej podczerwieni (NIR) w celu wykrycia choroby podczas operacji. Przewidujemy, że lek ten będzie miał podobne bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci i podobnie wykaże zastosowanie w przypadku wszystkich typów nowotworów przerzutowych.

Jest to badanie pilotażowe z udziałem dzieci i młodzieży w wieku 6–17 lat z potwierdzonym w biopsji nowotworem i wynikami badań obrazowych podejrzanymi o przerzuty do płuc, które mają zostać poddane przerzutom do płuc metodą otwartą lub małoinwazyjną.

W proponowanym badaniu uczestnicy oraz ich rodzice lub opiekunowie wyrażą świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych. Pacjentom zostanie podana dożylna dawka 0,025 mg/kg CYTALUX (pafolacianina) od 4 godzin do maksymalnie 24 godzin przed zabiegiem chirurgicznym. Pacjenci zostaną uznani za kwalifikujących się do oceny, jeśli zostaną poddani obrazowaniu w świetle fluorescencyjnym badanego leku i/lub światła fluorescencyjnego NIR. Podczas operacji wszyscy pacjenci zostaną najpierw poddani ocenie za pomocą normalnych technik chirurgicznych (światło białe, badanie palpacyjne i/lub inne techniki lokalizacji), a wszystkie podejrzane guzki i zmiany zidentyfikowane podczas standardowego dostępu chirurgicznego zostaną jako takie zarejestrowane. Po standardowej ocenie chirurgicznej pacjenci zostaną poddani ocenie za pomocą obrazowania w świetle fluorescencyjnym NIR przed i po resekcji.