Sicurezza e fattibilità della visualizzazione intraoperatoria con Cytalux nei bambini (Cytalux)
Uno studio pilota sull'imaging nel vicino infrarosso utilizzando il nuovo agente di imaging Cytalux per pazienti adolescenti con osteosarcoma metastatico sottoposti a metastasectomia polmonare
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La metastasectomia polmonare, o intervento chirurgico per rimuovere il cancro che si è diffuso ai polmoni, svolge un ruolo chiave nel trattamento dei bambini con tumori solidi metastatici. La chirurgia guidata dalla fluorescenza (FGS) si è rivelata una tecnica promettente per evidenziare le cellule tumorali e consentire una guida chirurgica in tempo reale (Stummer 2006, Hernot 2019, Goldstein 2021). Le attuali tecniche per la chirurgia guidata dalla fluorescenza si basano sul verde indocianina (ICG), un agente molecolare fluorescente non specifico che tende ad accumularsi nelle cellule tumorali a causa dell'aumento dell'angiogenesi e della diminuzione della clearance linfatica. Gli agenti molecolari mirati ai recettori tumore-specifici offrono la speranza di una maggiore sensibilità e specificità per rilevare anche noduli metastatici molto piccoli, e quindi migliorare l'eliminazione chirurgica della malattia.
È noto che molti dei tumori che metastatizzano al polmone esprimono il recettore del folato e possono quindi trarre beneficio dall'utilizzo dell'agente di imaging tumorale CYTALUX (pafolacianina). CYTALUX (Pafolacianina) come strumento diagnostico durante la resezione del cancro è già stato studiato negli adulti (approvato NDA 214907) e non sono attese differenze specifiche per età nella popolazione pediatrica. I risultati dello studio ELUCIDATE negli adulti hanno dimostrato che l'imaging molecolare intraoperatorio con CYTALUX (pafolacianina) migliora gli esiti chirurgici identificando tumori occulti e margini chirurgici stretti e ha quindi ottenuto l'approvazione della FDA per gli adulti con cancro al polmone (sia primario che metastatico) in aggiunta con imaging nel vicino infrarosso (NIR) per il rilevamento della malattia durante l'intervento chirurgico. Prevediamo che questo agente avrà sicurezza ed efficacia simili nei bambini e si dimostrerà applicabile a tutti i tipi di tumori metastatici.
Si tratta di uno studio pilota su soggetti pediatrici di età compresa tra 6 e 17 anni con tumore confermato dalla biopsia e risultati di imaging sospetti per malattia metastatica polmonare destinati a essere sottoposti a metastasectomia polmonare tramite un approccio aperto o minimamente invasivo.
Nello studio proposto, i soggetti e i loro genitori o tutori daranno il consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio. Ai soggetti verrà somministrata un'iniezione endovenosa di 0,025 mg / kg di CYTALUX (pafolacianina) da 4 ore fino a 24 ore prima dell'intervento. I soggetti saranno considerati valutabili se esposti al farmaco in studio e/o all'imaging con luce fluorescente NIR. Durante l'intervento chirurgico, tutti i soggetti verranno prima sottoposti a valutazione mediante normali tecniche chirurgiche (luce bianca, palpazione e/o altre tecniche di localizzazione) e tutti i noduli e le lesioni sospette identificate con l'approccio chirurgico standard verranno registrati come tali. Dopo la valutazione chirurgica standard, i soggetti verranno sottoposti a valutazione con imaging con luce fluorescente NIR prima e dopo la resezione.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Timothy Lautz, MD
- Numero di telefono: 312-227-4210
- Email: tlautz@luriechildrens.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Seth Goldstein, MD
- Numero di telefono: 312-227-4210
- Email: sgoldstein@luriechildrens.org
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Contatto:
- Timothy Lautz, MD
- Numero di telefono: 312-227-4210
- Email: tlautz@luriechildrens.org
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Contatto:
- Seth D Goldstein, MD
- Numero di telefono: 312-227-4210
- Email: sdgoldstein@luriechildens.org
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età compresa tra 6 e 17 anni al momento dell'arruolamento nello studio
- Disponibilità del partecipante alla ricerca o del tutore/rappresentante legale a fornire il consenso informato scritto
- Disponibilità dei pazienti (soggetti) di età compresa tra 12 e 17 anni a fornire il consenso scritto dell'adolescente
- Peso del paziente maggiore o uguale a 20 kg
- Diagnosi confermata istologicamente di osteosarcoma, sarcoma sinoviale, epatoblastoma, rabdomiosarcoma, sarcoma di Ewing, tumore di Wilms o altro sarcoma dei tessuti molli non rabdomiosarcoma
- Risultati di imaging altamente sospetti per malattia metastatica polmonare sulla base di TC, PET-CT o altre immagini e che giustificano un intervento chirurgico polmonare in base al giudizio del team curante. Almeno un nodulo ≥ 4 mm misurato mediante imaging preoperatorio.
- La partecipante femmina (assegnata come donna alla nascita) non è incinta e accetta una forma accettabile di contraccezione dal momento del consenso fino a 30 giorni dopo l'intervento nello studio. L’astinenza confermata è una forma accettabile di contraccezione.
- La partecipante femmina (assegnata alla nascita) deve accettare di non donare ovuli dal momento del consenso fino a 30 giorni dopo l'intervento nello studio
- Il partecipante maschio (assegnato maschio alla nascita) deve accettare di non donare lo sperma dal momento del consenso fino a 30 giorni dopo l'intervento nello studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica che, a giudizio degli investigatori, potrebbe potenzialmente mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto
- Storia delle reazioni anafilattiche ai prodotti contenenti verde indocianina per l'imaging nel vicino infrarosso. Saranno esclusi anche i soggetti con una storia medica di "anafilassi idiopatica".
- Storia di allergia a uno qualsiasi dei componenti di CYTALUX™ (PAFOLACIANINE) INJECTION
- Presenza di qualsiasi condizione psicologica, familiare, sociologica o sfida geografica che potenzialmente ostacoli il rispetto del protocollo di studio o del programma di follow-up
- Funzionalità renale compromessa definita come eGFR < 50 mL/min/1,73 m2
- Funzionalità epatica compromessa definita come valori > 3 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'alanina aminotransferasi (ALT) o l'aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP) o > 2 volte l'ULN per la bilirubina totale, tranne nei soggetti con sindrome di Gilbert.
- Paziente che non può o non vuole interrompere l'assunzione di folato, acido folico o integratori contenenti folato 48 ore prima della somministrazione del farmaco in studio
- Una storia di eventi avversi gravi correlati al farmaco con una precedente somministrazione di Cytalux costituirà un'esclusione dal nuovo arruolamento per un intervento chirurgico controlaterale (vedere paragrafo 5.7).
- I partecipanti saranno esclusi se il loro 12° o 18° compleanno cade durante la partecipazione allo studio
- Sesso maschile alla nascita e impegno a una forma accettabile di contraccezione dal momento del consenso fino a 30 giorni dopo l'intervento in studio con astinenza confermata come forma accettabile di contraccezione come criterio di inclusione.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cytalux con imaging nel vicino infrarosso
Tutti i partecipanti riceveranno Cytalux e saranno sottoposti a imaging nel vicino infrarosso.
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Legante analogico del folato coniugato con un colorante verde indolo-cianina-simile come soluzione in fiale contenenti 3 mL a 2 mg/mL
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sensibilità dell'imaging nel vicino infrarosso (NIR) dopo l'iniezione di pafolacianina per l'identificazione del nodulo metastatico
Lasso di tempo: 1 giorno
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Nei bambini e negli adolescenti con cancro confermato istologicamente sottoposti a chirurgia polmonare per sospette metastasi, ciascuna lesione polmonare asportata sarà classificata dal chirurgo come positiva o negativa sull'imaging NIR dopo la somministrazione di CYTALUX™ (PAFOLACIANINE) e quindi sottoposta ad esame istologico di routine.
La sensibilità sarà valutata come la frazione di noduli metastatici confermati istologicamente che hanno dimostrato una fluorescenza NIR positiva.
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1 giorno
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Tasso di falsi positivi nell'imaging nel vicino infrarosso (NIR) dopo l'iniezione di pafolacianina per l'identificazione del nodulo metastatico
Lasso di tempo: 1 giorno
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Nei bambini e negli adolescenti con cancro confermato istologicamente sottoposti a chirurgia polmonare per sospette metastasi, ciascuna lesione polmonare asportata sarà classificata dal chirurgo come positiva o negativa sull'imaging NIR dopo la somministrazione di CYTALUX™ (PAFOLACIANINE) e quindi sottoposta ad esame istologico di routine.
Il tasso di falsi positivi sarà valutato come la frazione di noduli NIR-positivi che non presentano tumori maligni vitali all'esame istologico.
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1 giorno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Rilevazione di lesioni metastatiche occulte con imaging nel vicino infrarosso (NIR) dopo iniezione di pafolacianina
Lasso di tempo: 1 giorno
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La percentuale di soggetti con una o più lesioni NIR-positive, non rilevate alla luce normale e/o alla palpazione, e successivamente determinate in base alla valutazione istologica per contenere tumore metastatico vitale
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1 giorno
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Numero di pazienti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 30 giorni
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Gli eventi avversi (EA) saranno codificati utilizzando MedDRA.
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio.
Un TEAE è definito come un evento avverso osservato dopo la somministrazione dell'intervento in studio e fino al periodo di follow-up.
Verrà raccolto il numero di TEAE per valutare la sicurezza e la tollerabilità di singole infusioni/iniezioni endovenose di CYTALUX™ (PAFOLACIANINE) INJECTION nei bambini e negli adolescenti
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30 giorni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Timothy Lautz, MD, Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-6263
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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