Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo PXT3003 w chorobie Charcot-Marie-Tooth typu 1A

15 lutego 2022 zaktualizowane przez: Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo PXT3003 w chorobie Charcota-Marie-Tootha typu 1A (CMT1A) leczonej przez 15 miesięcy

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo i wieloośrodkowe 3-fazowe badanie oceniające efekt terapeutyczny i bezpieczeństwo CMT1A przez PXT3003. To podwójnie ślepe badanie oceni w grupach równoległych 1 dawkę PXT3003 w porównaniu z placebo u pacjentów z CMT1A leczonych przez 15 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy III ma na celu ocenę PXT3003 w porównaniu z placebo u pacjentów z genetycznie potwierdzoną CMT1A o nasileniu łagodnym do umiarkowanego (wynik CMTNS-V2 >2 i ≤18) w wieku od 16 do 65 lat.

Osoby z genetycznie potwierdzoną CMT1A zostaną poddane badaniom przesiewowym i losowo przydzielone w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej codziennie doustnie PXT3003 lub pasujące placebo przez 15 miesięcy. W sumie zapisanych zostanie około 176 przedmiotów.

Wizyty będą odbywać się w czasie badania przesiewowego (do -30 dni), w punkcie wyjściowym oraz w 3, 6, 9, 12 i 15 miesiącu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

176

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Peking University Third Hospital
      • Beijing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Xuanwu Hospital Capital Medical University
        • Kontakt:
      • Changchun, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
        • Kontakt:
      • Changsha, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The Third Xiangya Hospital of Central South University
        • Kontakt:
      • Fuzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Kontakt:
      • Guangzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital,Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
      • Guiyang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Kontakt:
      • Hangzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:
      • Harbin, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
        • Kontakt:
      • Hefei, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Anhui Medical University
        • Kontakt:
      • Hohhot, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Inner Mongolia People's Hospital
        • Kontakt:
      • Jinan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Qilu Hospital Of Shandong University
        • Kontakt:
      • Nanchang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Zhongda Hospital Southeast University
        • Kontakt:
      • Nanjing, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Affiliated Hospital of Nanjing University Medical School
        • Kontakt:
      • Qingdao, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Qilu Hospital of Shandong University（qingdao）
        • Kontakt:
      • Shanghai, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Shanghai Jiaotong University School of Medicine Ruijin Hospital
        • Kontakt:
      • Shenyang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Hospital of China Medical University
        • Kontakt:
      • Shijiazhuang, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
        • Kontakt:
      • Suzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
      • Wuhan, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Renmin Hospital of Wuhan University（Hubei General Hospital）
        • Kontakt:
      • Xi'an, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Xi'An JiaoTong University
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Henan Provincial People's Hospital
        • Kontakt:
      • Zhengzhou, Chiny
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 63 lata (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku od 16 do 65 lat (w tym wartość graniczna), obojga płci;
  2. Pacjenci z CMT1A (duplikacja PMP22 na chromosomie 17p11.2) potwierdzona diagnozą genową; 3,2 < wynik CMTNS-v2 ≤ 18;

4. Pacjenci mają co najmniej osłabienie zginaczy grzbietowych stóp (ocena kliniczna); 5. Prędkość przewodnictwa nerwu ruchowego nerwu łokciowego > 15 m/s; 6. Osoby badane uczestniczą w badaniach klinicznych i podpisują świadomą zgodę dobrowolnie oraz mają zdolność rozumienia i przestrzegania procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczulenie na RS-baklofen, chlorowodorek naltreksonu, D-sorbitol lub którykolwiek składnik substancji pomocniczych pxt3003 lub inne poważne wcześniejsze reakcje alergiczne;
  2. istnienie przeciwwskazań do baklofenu, naltreksonu lub sorbitolu, takich jak porfiria;
  3. Każda inna powiązana przyczyna neuropatii obwodowej, taka jak cukrzyca (w tym cukrzyca w wywiadzie i hemoglobina glikowana >6,5%)
  4. Osoby z innymi chorobami neurologicznymi wpływającymi na ocenę leczenia w ramach badania;
  5. Pacjenci z wynikiem w skali ONLS wynoszącym 0;
  6. Historia niestabilnych chorób medycznych z klinicznie istotnymi niestabilnymi chorobami medycznymi (niestabilna dławica piersiowa, guz, choroba krwi, zapalenie wątroby lub niewydolność wątroby, niewydolność nerek itp.), które mogą wyrządzić szkodę osobom uczestniczącym w tym badaniu w ciągu ostatniego 1 roku;
  7. operacja kończyny została wdrożona w ciągu pierwszych sześciu miesięcy od randomizacji lub zostanie zaplanowana przed zakończeniem badania klinicznego;

  8. Zaburzenia czynności wątroby lub nerek:

    1. TBIL>1,5×GGN,ALT>3×GGN,AST>3×GGN;
    2. Cr>1,5×GGN;
  9. Osoby z przeciwciałami przeciwko syfilisowi i przeciwciałami przeciwko HIV;
  10. Osoby z guzami wskazanymi na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej lub ultrasonografii B;
  11. Osoby uzależnione od alkoholu w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
  12. Kobiety w wieku rozrodczym, ciężarne lub karmiące piersią;Osoby, które nie mogą stosować odpowiednich środków antykoncepcyjnych podczas badania;
  13. Osoby z jednoczesnym leczeniem 4 tygodnie przed włączeniem, w tym między innymi baklofenem, naltreksonem, sorbitolem, opioidami, witaminą C, lewotyroksyną i potencjalnie neurotoksycznymi lekami (takimi jak amiodaron i chlorochina);
  14. Osoby, które nie są w stanie ukończyć kontynuacji badania;
  15. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym i stosował badany lek w ciągu ostatnich 30 dni;
  16. Różne osoby z tej samej rodziny i mieszkające w tym samym miejscu zamieszkania mogą obejmować tylko jedną osobę, aby uniknąć pomyłki w leczeniu, wpłynąć na leczenie ślepe i wpłynąć na interpretację wyników badań;
  17. Badacze potwierdzają, że przestrzeganie zaleceń u określonego pacjenta jest słabe lub istnieją inne czynniki, które nie nadają się do udziału w tym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PXT3003
Płynny roztwór doustny, 10 ml dwa razy dziennie, rano i wieczorem z jedzeniem
Lek: PXT3003
Pacjentom będzie podawany PXT3003 dwa razy dziennie (dwa razy dziennie) w ilości 10 ml.
Inne nazwy:
  • (RS)-baklofen, chlorowodorek naltreksonu i D-sorbitol doustna kombinacja ustalonych dawek
Komparator placebo: PXT3003 Placebo
Płynny roztwór doustny, 10 ml dwa razy dziennie, rano i wieczorem z jedzeniem
Lek: Placebo PXT3003
Pacjentom będzie podawane placebo PXT3003 dwa razy dziennie (bid) w ilości 10 ml.
Inne nazwy:
  • płynny roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wynik skali ograniczenia neuropatii (ONLS).
Ramy czasowe: 15 miesięcy
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności będzie główny wpływ badanego leczenia na poprawę niesprawności mierzoną za pomocą ogólnej skali ograniczenia neuropatii (ONLS), podsumowany po 15 miesiącach określony przez: zmianę ONLS od wartości początkowej do 15 miesięcy. to skala niepełnosprawności, która została wyprowadzona i udoskonalona na podstawie ogólnego wyniku sumy niepełnosprawności w celu pomiaru ograniczeń w codziennych czynnościach kończyn górnych (ocena na 5 punktów) i kończyn dolnych (ocena na 7 punktów). Łączny wynik wynosi od 0 (brak niepełnosprawności) do 12 (maksymalna niepełnosprawność).
15 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi na leczenie PXT3003;
Ramy czasowe: 15 miesięcy
Odsetek osób reagujących na terapię PXT3003 zdefiniowany jako poprawa stanu pacjentów po ONLS pod koniec leczenia.
15 miesięcy
Pozycja podrzędna wyników ramienia i nogi w ogólnej skali ograniczenia neuropatii (ONLS)
Ramy czasowe: 15 miesięcy
ONLS to skala niepełnosprawności, która została wyprowadzona i udoskonalona na podstawie ogólnego wyniku sumy niepełnosprawności, aby zmierzyć ograniczenia w codziennych czynnościach kończyn górnych (ocenione na 5 punktów) i kończyn dolnych (ocenione na 7 punktów). Łączny wynik wynosi od 0 (brak niepełnosprawności) do 12 (maksymalna niepełnosprawność).
15 miesięcy
Całkowity i podrzędny wynik oceny neuropatii Charcota-Mariego-Tootha w drugiej wersji (CMTNS-V2);
Ramy czasowe: 15 miesięcy
CMTNS to specyficzna skala przeznaczona do oceny nasilenia upośledzenia w chorobie CMT. Chociaż nie została w pełni zwalidowana, zapewnia pojedynczą i wiarygodną miarę ciężkości CMT. Jest to 36-punktowa skala oparta na 9 elementach: 5 z nich określa ilościowo upośledzenie (objawy czuciowe, wrażliwość na szpilki, wibracje, siłę ramion i nóg).
15 miesięcy
10-metrowy test marszu (10MWT);
Ramy czasowe: 15 miesięcy
Zapisz czas przejścia 10 metrów. 10m WT to prosta w stosowaniu, wystandaryzowana, wiarygodna i ważna ocena wydolności wysiłkowej i chodu, której niezawodność została udowodniona w przypadku zaburzeń neurologicznych i pacjentów z CMT. Zarejestrowane wyniki to czas przejścia 10 metrów i liczba wykonanych kroków.
15 miesięcy
Test kołków z dziewięcioma dołkami (9HPT) dla ręki niedominującej;
Ramy czasowe: 15 miesięcy
9-HPT jest prostym testem czasowym precyzyjnej koordynacji ruchowej kończyn górnych.
15 miesięcy
Ilościowe badanie mięśni (QMT) (siła chwytu i dynamometria obustronnego zgięcia grzbietowego stopy);
Ramy czasowe: 15 miesięcy
QMT służy do oceny siły motorycznej w CMT1A. Oceniane będą następujące mięśnie: chwyt dłoni (prawa i lewa).
15 miesięcy
Parametry elektrofizjologiczne Reakcje czuciowe mierzone na nerwach łokciowym i promieniowym po stronie niedominującej:
Ramy czasowe: 15 miesięcy
Parametry oceny obejmują: Dystalne opóźnienie ruchowe (DML).
15 miesięcy
Parametry elektrofizjologiczne reakcje motoryczne mierzone na nerwach łokciowym i promieniowym po stronie niedominującej
Ramy czasowe: 15 miesięcy
Parametry oceny obejmują: Szybkość przewodzenia nerwów (NCV).
15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., Ltd

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Rui Liu, Tasly Group,Co.Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 września 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lutego 2022

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TSL-CM-PXT3003-Ⅲ

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Charcot-Marie-Tooth Typ 1A

Badania kliniczne na PXT3003

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hong Kong

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj