Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SKRYPT: Narzędzie dotyczące ryzyka anemii sierpowatej w czasie ciąży (SCRIPT)

25 listopada 2024 zaktualizowane przez: Mount Sinai Hospital, Canada

Przewidywanie niekorzystnych skutków w ciążach osób cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową – SCRIPT: Narzędzie dotyczące ryzyka anemii sierpowatokrwinkowej w ciąży

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD), powszechna u osób pochodzenia czarnego, wpływa na kształt hemoglobiny, części czerwonych krwinek przenoszącej tlen (RBC). Charakteryzuje się wieloma powikłaniami, z których najbardziej przerażające są związane z ciążą – dotykając zarówno matkę, jak i nienarodzone dziecko. W porównaniu do osób bez SCD, u osób z SCD występuje więcej niekorzystnych skutków ciąży (APO): 6x śmiertelność matek, 2x stan przedrzucawkowy i poród przedwczesny, 4x ryzyko nieprawidłowego rozwoju dziecka w macicy i urodzenia martwego dziecka. Większe jest także zapotrzebowanie na dostęp do opieki (7 razy większa hospitalizacja, często kilkukrotna, trwająca od kilku dni do kilku miesięcy). Jednak aż do 30% ciąż SCD jest niepowikłanych.

Leczenie w czasie ciąży jest ograniczone i niesie ze sobą ryzyko. Pilnie potrzebna jest metoda pozwalająca na odróżnienie ciąż obarczonych wysokim ryzykiem APO, w przypadku których te potencjalnie ryzykowne metody leczenia mogą przynieść korzyści, od ciąż, które mogą być niepowikłane. Wychodząc naprzeciw tej potrzebie, badacze opracowali kalkulator umożliwiający oszacowanie ryzyka powikłań ciąży na podstawie danych pochodzących z jednego ośrodka. Jego dokładność i precyzja zostaną teraz ocenione na podstawie międzynarodowych informacji z kilku ośrodków poprzez przetestowanie kalkulatora i dostosowanie go w razie potrzeby, z wykorzystaniem już dostępnych danych dotyczących ciąży z ośrodków badawczych w kilku krajach. Uwzględnione zostaną osoby w wieku powyżej 16 lat, z potwierdzonym genotypem SCD, ciążą z jednym dzieckiem oraz opieką nad ciążą i porodem w uczestniczącym ośrodku badawczym. Opieka nad uczestniczkami w czasie ciąży będzie należeć do ich lekarzy, bez żadnych zmian wynikających z badania. SCRIPT – nowe narzędzie – będzie wyznaczać kierunki przyszłej opieki poprzez przewidywanie, kto może odnieść korzyść z określonego leczenia, ograniczając szkody dla osób niskiego ryzyka i umożliwi selekcję pacjentów wysokiego ryzyka do przyszłych badań w celu ustalenia, czy obecnie dostępne i nowatorskie metody leczenia są w dobrze wybrani pacjenci mogą poprawić APO w stopniu wystarczającym, aby zrównoważyć szkody związane z leczeniem.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Anemia sierpowatokrwinkowa (SCD) jest najczęstszą hemoglobinopatią; dotyka głównie osoby pochodzenia afrykańskiego(1). W porównaniu do kobiet bez SCD, u ciężarnych z SCD ryzyko śmierci jest sześciokrotnie wyższe, ryzyko stanu przedrzucawkowego i porodu przedwczesnego jest dwukrotnie większe, a także prawie czterokrotnie wyższe ryzyko urodzenia dziecka za małego w stosunku do wieku ciążowego lub urodzenia martwego dziecka(2 ,3). Co więcej, w tej grupie występuje wyższy wskaźnik wykorzystania zasobów – prawie 50% ciąż jest powikłanych co najmniej jednym przyjęciem przedporodowym i ogólnie siedmiokrotnie wyższe ryzyko hospitalizacji w porównaniu z ciążami bez SCD(4,5). Przyjęcia te są najczęściej następstwem zdarzeń związanych z zamknięciem naczyń lub niedokrwistością, mogą występować wielokrotnie i trwać od kilku dni do kilku miesięcy(4,5).

W czasie ciąży transfuzja czerwonych krwinek (RBC) pozostaje jedyną zalecaną interwencją(6), a niektóre dowody sugerują, że transfuzja profilaktyczna może modyfikować niekorzystne wyniki ciąży (APO)(7,8), z możliwym pozytywnym wpływem na częstość hospitalizacji poprzez zmniejszenie powikłań, chociaż wymaga to dalszych badań. Jednakże transfuzja nie jest pozbawiona ryzyka. Poza typowo budzącymi strach powikłaniami infekcyjnymi(9), transfuzja w SCD wiąże się z częstością alloimmunizacji przekraczającą 30%(10-12), może wywołać zagrażającą życiu hiperhemolizę(13) i ostatecznie doprowadzić do przeciążenia żelazem(14). Jednocześnie aż do 30% ciąż u osób z SCD przebiega bez powikłań(2,3,15,16).

Dlatego pilnie potrzebne jest narzędzie umożliwiające oddzielenie osób wysokiego ryzyka, które odniosłyby korzyść z transfuzji, od osób niskiego ryzyka, w przypadku których ryzyko transfuzji wiązałoby się z minimalnymi, jeśli w ogóle, korzyściami. Wykorzystując jednoośrodkową kohortę, badacze opracowali modele przewidywania ryzyka dla matki i płodu, co stanowiło pierwszy krok w selekcji pacjentów, którzy najprawdopodobniej odniosą korzyść z transfuzji(16). Ostatecznie konieczne jest wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane badanie kontrolowane (RCT), aby określić korzyści z profilaktycznej transfuzji w tym przypadku; jednak przed opracowaniem takiego RCT model(i) należy udoskonalić i zweryfikować na większej próbie, aby umożliwić odpowiedni dobór uczestników.

Badacze zaproponowali wieloośrodkowe międzynarodowe badanie kohortowe w celu zwiększenia zdolności predykcyjnej i walidacji obecnego modelu(ów) w uczestniczących ośrodkach. Ośrodki akademickie (zlokalizowane w Kanadzie, USA i Francji) zatrudniają multidyscyplinarnych ekspertów zajmujących się leczeniem kobiet w ciąży z SCD, a połączenie współprowadzących ośrodki MFM i hematologii zapewnia niezbędną interdyscyplinarną wiedzę specjalistyczną z synergiczną perspektywą medyczną i położniczą.

Po ukończeniu narzędzie do badania ryzyka sierpowatokrwinkowego w ciąży (SCRIPT) będzie informować o decyzjach medycznych dotyczących transfuzji i przygotuje grunt pod odpowiednią selekcję osób z grupy wysokiego ryzyka do włączenia do RCT, którego celem będzie ostateczne określenie, czy transfuzja profilaktyczna u dobrze wybranych ciężarnych z SCD rzeczywiście poprawia APO w stopniu, który równoważy potencjalne szkody z tym związane.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

1000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • Providence Health Care
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Johns Hopkins University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kobiety w ciąży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia)

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek > 16 lat
  • HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia potwierdzona elektroforezą Hb, wysokosprawną chromatografią cieczową, elektroforezą kapilarną lub testami genetycznymi
  • Dokumentacja opieki w czasie ciąży i porodu w ośrodku uczestniczącym
  • Ciąża trwająca co najmniej 16+0 tygodni ciąży (41,42)

Kryteria wyłączenia:

  • Brak możliwości potwierdzenia genotypu SCD
  • Niekompletna dokumentacja medyczna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Ciąża osób chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową
Nieinterwencyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność niekorzystnego wyniku ciąży
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli którekolwiek z poniższych zdarzeń zostało po raz pierwszy zaobserwowane w czasie ciąży w okresie objętym badaniem: ostra niedokrwistość (tak, nie), powikłania kardiologiczne (tak, nie), powikłania płucne (tak, nie), powikłania wątrobowo-żółciowe (tak, nie), Powikłanie MSK (tak, nie), powikłanie śledziony (tak, nie), powikłanie neurologiczne (tak, nie), powikłanie nerkowe (tak, nie); niewydolność wielonarządowa (tak, nie), żylna choroba zakrzepowo-zatorowa (tak, nie), zdarzenie zamknięcia naczyń przy przyjęciu (tak, nie), przetoczenie krwinek czerwonych (tak, nie), śmiertelność matek (tak, nie), zespół nadciśnieniowy ciąża (tak, nie), poród przedwczesny (tak, nie), zbyt mały w stosunku do wieku ciążowego (tak, nie) lub śmiertelność okołoporodowa (tak, nie); zdefiniowane w oparciu o opublikowane klasyfikacje.
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność ostrej niedokrwistości
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli którykolwiek z poniższych objawów: hiperhemoliza [diagnoza kliniczna], ostra sekwestracja śledziony; sekwestracja wątroby lub kryzys aplastyczny; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań kardiologicznych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje: zastoinowa niewydolność serca, kardiomiopatia, kardiomegalia lub arytmia; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań płucnych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje którykolwiek z: ostry zespół klatki piersiowej; zapalenie płuc lub nadciśnienie płucne; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań wątrobowo-żółciowych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje: zapalenie pęcherzyka żółciowego, kamica żółciowa; cholecystektomia; cholestaza ciążowa lub wirusowe zapalenie wątroby; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań mięśniowo-szkieletowych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje: martwica jałowa, wrzód, zapalenie mięśni lub zapalenie kości i szpiku; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań neurologicznych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje: niemy zawał mózgu, udar naczyniowo-mózgowy, tętniak mózgu, przemijający atak niedokrwienny lub zespół Moya-Moya; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność powikłań nerkowych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli którykolwiek z poniższych objawów: ostre uszkodzenie nerek, białkomocz, odmiedniczkowe zapalenie nerek lub krwiomocz; zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność niewydolności wielonarządowej
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Opinia konsultanta w notatce do karty określającej rozpoznanie „MOF” podczas aktualnej ciąży objętej badaniem; diagnoza kliniczna
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje: zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna, zakrzepica żylna o nietypowym miejscu lub zakrzepica zatok żylnych mózgu (CVST); zdefiniowane na podstawie opublikowanej klasyfikacji
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność zdarzenia okluzyjnego naczyń krwionośnych przy przyjęciu
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Zdarzenie okluzyjne naczyń (VOE): nowy ból trwający > 4 godziny w czasie trwania bieżącego badania ciąży, dla którego nie ma innego wyjaśnienia niż zamknięcie naczyń i który wymaga zgłoszenia się do oddziału intensywnej terapii – samoocena pacjentki
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Zapewnienie transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli którakolwiek z nich: prosta transfuzja w czasie ciąży, transfuzja wymienna (wymiana ręczna lub erytrocytafereza) lub transfuzja profilaktyczna
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Występowanie śmiertelności matek
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży) i do 6 miesięcy po porodzie
Śmierć matki w czasie obecnej ciąży objętej badaniem i do 6 miesięcy po porodzie
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży) i do 6 miesięcy po porodzie
Obecność nadciśnienia tętniczego w ciąży
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Tak, jeśli występuje którykolwiek z: nadciśnienie ciążowe (gHTN) [uporczywe nadciśnienie ciążowe de novo przez 20 tygodni GA przy braku cech stanu przedrzucawkowego], stan przedrzucawkowy (PET) [gHTN + >1 nowe stany o początku > 20 tygodni GA – białkomocz lub dysfunkcja narządu matki/łożyska], rzucawka [napady o nowym początku w kontekście stanu przedrzucawkowego]; lub zespół HELLP [objawy hemolizy, podwyższonej aktywności enzymów wątrobowych, małej liczby płytek krwi w kontekście stanu przedrzucawkowego]
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Występowanie porodu przedwczesnego
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Poród przedwczesny (< 37+0 tygodni GA) w trakcie aktualnie badanej ciąży
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży)
Obecność rozmiaru małego w stosunku do wieku ciążowego (SGA).
Ramy czasowe: Przy porodzie niemowlęcia
Masa urodzeniowa <10 centyla dla wieku ciążowego
Przy porodzie niemowlęcia
Występowanie śmiertelności okołoporodowej
Ramy czasowe: W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży) i do 28 dni po porodzie)
Wewnątrzmaciczna śmierć płodu (IUFD) [brak FHR w 20. tygodniu ciąży lub później] lub śmierć noworodkowa (NND) [śmierć przed 28. dniem życia, po żywym urodzeniu]
W czasie ciąży (do porodu, do 42 tygodnia ciąży) i do 28 dni po porodzie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: A. Kinga Malinowski, MD, MSc, Mount Sinai Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

27 listopada 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj