Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spironolakton poprawił dzieci z mutacjami NCOR

14 maja 2026 zaktualizowane przez: Qilu Hospital of Shandong University

Badanie eksploracyjne tabletek spironolaktonu w leczeniu dzieci z mutacjami NCOR

NCOR1/2 stanowi kompleks NCOR, który oddziałuje z wieloma różnymi receptorami jądrowymi, wywołując specjalne efekty fizjologiczne. Receptory te dodatkowo rekrutują enzymy modyfikujące epigenom, które biorą udział w transkrypcji wielu genów zaangażowanych w neurotransmisję i plastyczność synaptyczną. Badania myszy z nokautem genu i pacjentów z autyzmem z mutacjami NCOR wykazały, że oba wykazują objawy kliniczne charakterystyczne dla ASD, takie jak deficyty w interakcjach społecznych, uczeniu się przestrzennym i upośledzona pamięć rozpoznawcza. Dalsze badania wykazały, że przyczyną była nadpobudliwość neuronów GABaergicznych w podwzgórzu bocznym (LH) spowodowana defektem NCOR1/2, który zaburzał plastyczność synaptyczną w regionie CA3 hipokampa poprzez pojedynczą projekcję neuronową LHGABA-CA3, a zatem wykazywał zdolność uczenia się /upośledzenie pamięci. Dlatego leki wpływające na receptor NCOR mogą poprawić upośledzenie uczenia się/pamięci poprzez wpływ na neurony GABA. Spironolakton jest szeroko stosowanym lekiem moczopędnym o dobrym bezpieczeństwie. Jest szeroko stosowany w leczeniu nadciśnienia, obrzęków i terapii antyandrogenowej u dzieci. W tym badaniu spironolakton jest jednym z najpopularniejszych leków stosowanych w leczeniu dzieci z mutacją genu NCOR. W naszych poprzednich eksperymentach na zwierzętach odkryliśmy, że spironolakton może leczyć myszy z mutacją NCOR i łagodzić objawy związane z ASD, takie jak zmniejszona zdolność sensomotoryczna, trudności w uczeniu się i upośledzona pamięć robocza; Ponadto skuteczność pokrewnych leków moczopędnych w leczeniu chorób ASD została udowodniona klinicznie. Zatem spironolakton może w przyszłości stać się nowym celem leczenia pacjentów z NCOR.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Cao Aihua Qilu Hospital of Shandong University
  • Numer telefonu: 18560086317
  • E-mail: qlyyebk@163.com

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Chiny, 250012
        • Rekrutacyjny
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Kryteria diagnostyczne ADOS-2 dla dzieci autystycznych
  2. Pacjenci z mutacją genu NCOR1/2 wykrytą w teście całego eksonu;
  3. Wiek: 3-10 lat;
  4. Uczestnik i (lub) opiekun podpisują świadomą zgodę, wyrażając zgodę na współpracę badacza w procesie badania klinicznego i pobieranie danych klinicznych oraz próbek krwi obwodowej i moczu;

Kryteria wykluczenia:

  1. mają inne mutacje chorobotwórcze (pewność większa niż mutacja NCOR1/2);
  2. Chłopcy powyżej 10 lat;
  3. Uczulony na spironolakton, przyjmowany spironolakton na miesiąc przed rejestracją;
  4. Hiperkaliemia, stężenie potasu w surowicy > 5,5 mmol/l;
  5. niewydolność nerek;
  6. Zastosowane leki pokrewne na miesiąc przed rejestracją: suplement potasu, inhibitor enzymu konwertującego angiotensynę, bloker receptora angiotensyny, digoksyna, koletenamina, kwas acetylosalicylowy, abirateron;
  7. Gorączka (temperatura ciała powyżej 37,3°);
  8. Klinicznie istotne schorzenia metaboliczne, hematologiczne, wątrobowe, immunologiczne, urologiczne, endokrynologiczne, neurologiczne, płucne, psychiatryczne, skórne, alergiczne, nerkowe lub inne istotne schorzenia pozwalające określić ASD, które mogą mieć wpływ na interpretację wyników badania lub bezpieczeństwo pacjenta.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie spironolaktonem
Lek: Spironolakton
W pierwszym tygodniu dawka początkowa wynosi 2 mg/kg masy ciała raz dziennie, przyjmowana codziennie podczas posiłku w porze lunchu, a następnie dostosowywana w zależności od sytuacji. Jeśli stężenie potasu w surowicy pacjenta wynosi ≤5,0 mEq/l, a stężenie kreatyniny w surowicy pacjenta wynosi ≤2,5 mg/dl, leczenie należy rozpocząć od dawki 25 mg spironolaktonu raz na dobę. Po remisji dawkę zwiększa się do 100 mg. Jeżeli w pierwszym miesiącu wyniki nie są widoczne, należy zwiększyć dawkę leku do 3mg/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala Inteligencji Wechslera dla Dzieci, Czwarte Wydanie (WISC-IV)
Ramy czasowe: 1. Punkt wyjściowy 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Wyniki mieszczą się w zakresie od 40 do 130, przy czym wyższe wyniki oznaczają wyższą inteligencję
1. Punkt wyjściowy 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Skala Obserwacji Diagnostycznej Autyzmu-2
Ramy czasowe: 1. Linia bazowa ;2. Na koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Wynik mieści się w zakresie od 0 do 9, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższy stopień autyzmu
1. Linia bazowa ;2. Na koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ciśnienie krwi
Ramy czasowe: 1. Wartość wyjściowa 2. Na koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 60 dni) 3. Na koniec Cyklu 2 (każdy cykl trwa 60 dni)
Obejmuje skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi
1. Wartość wyjściowa 2. Na koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 60 dni) 3. Na koniec Cyklu 2 (każdy cykl trwa 60 dni)
Skala Oceny Zachowań Autystycznych (ABC)
Ramy czasowe: 1. Linia bazowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Kontrolną listę zachowań autystycznych (ABC)63 zastosowano w celu przesiewowego badania cech spektrum autyzmu. Rodzice ocenili 57 pozycji w pięciu obszarach: Sensorycznym, Relacyjnym, Użycia ciała i przedmiotów, Językowym oraz Umiejętnościach społecznych/samopomocy. Całkowite wyniki sklasyfikowano, aby wskazać nasilenie cech autystycznych.
1. Linia bazowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Wynik Skali Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS)
Ramy czasowe: 1. Wartość wyjściowa ;2. Po zakończeniu cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Skala Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS)62 zapewnia klinicystom globalną ocenę nasilenia autyzmu; sumaryczne wyniki kategoryzują osoby jako nieautystyczne (<30), łagodnie do umiarkowanie autystyczne (30-36,5) lub poważnie autystyczne (≥37).
1. Wartość wyjściowa ;2. Po zakończeniu cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
wynik w Skalach Zachowania Adaptacyjnego Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3)
Ramy czasowe: 1. Linia bazowa ;2. Pod koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Funkcjonowanie adaptacyjne oceniano za pomocą Skal Zachowań Adaptacyjnych Vineland, Trzecie Wydanie (Vineland-3) 64, które oceniają Umiejętności Motoryczne (MOT), Komunikację (COM), Umiejętności Życia Codziennego (DLS) i Socjalizację (SOC). Wyniki zgłaszane przez rodziców zostały podzielone na Bardzo Wysokie (130-140), Wysokie (115-129), Przeciętne (86-114), Niskie (71-85) lub Bardzo Niskie (≤70)
1. Linia bazowa ;2. Pod koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
wynik Chińskiego Inwentarza Rozwoju Komunikacji (CDI)
Ramy czasowe: 1. Linia podstawowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Rozwój językowy analizowano za pomocą Chińskiego Inwentarza Rozwoju Komunikacji (CDI)65, kwestionariusza wypełnianego przez rodziców, który pozwala na ilościową ocenę słownictwa ekspresyjnego/odbiorczego, złożoności składniowej oraz komunikacji gestami w wielu poddomenach (np. czasowniki, określenia przestrzenne, frazy).
1. Linia podstawowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
wynik Kwestionariusza Objawów Connersa dla Rodziców (CPRS)
Ramy czasowe: 1. Wartość wyjściowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Zachowania problemowe oceniano za pomocą Kwestionariusza Objawów Connersa dla Rodziców (CPRS)66, który ocenia impulsywność-nadpobudliwość, problemy z zachowaniem, trudności w nauce, objawy psychosomatyczne oraz lęk. Łączne wyniki sklasyfikowano jako Normalne, Graniczne lub Nieprawidłowe.
1. Wartość wyjściowa 2. Pod koniec cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Skala Oceny Funkcji Wykonawczych Zachowania Dzieci w Wieku Szkolnym
Ramy czasowe: 1. Linia bazowa 2. Pod koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)
Skala oceny funkcji wykonawczych u dzieci w wieku szkolnym oceniała wiele procesów kontroli poznawczej, w tym Inicjację (umiejętność samodzielnego rozpoczynania zadań), Pamięć roboczą (zdolność przechowywania i manipulowania informacjami), Inhibicję (kontrolę nad impulsywnymi reakcjami) oraz Organizację (umiejętności w zakresie strukturyzowania zadań i materiałów). Wyższe wyniki w tej skali wskazują na lepsze funkcjonowanie wykonawcze w codziennych aktywnościach.
1. Linia bazowa 2. Pod koniec Cyklu 1 (każdy cykl trwa 45 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • QL000004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj