Prodromalny model choroby Parkinsona ograniczony do obwodowego układu nerwowego (Prompark)

Cel główny (punkt bazowy):

Ocena częstości występowania izolowanych zaburzeń zachowania podczas snu REM (iRBD) lub snu REM bez atonii (RSWA) u pacjentów z idiopatyczną polineuropatią z lub bez nieprawidłowej scyntygrafii serca 123I-metajodobenzyloguanidyną (MIBG) (nieprawidłowe unerwienie współczulne serca)

Cel drugorzędny (punkt bazowy):

Ocena częstości występowania choroby Parkinsona (PD), otępienia z ciałami Lewy’ego (DLB) i zaniku wieloukładowego (MSA) u pacjentów z idiopatyczną polineuropatią.

Hipoteza (wyjściowa):

iRBD występuje częściej u pacjentów ze stwierdzoną idiopatyczną polineuropatią i nieprawidłowym unerwieniem współczulnym serca (ocenianym za pomocą scyntygrafii serca 123I-MIBG) w porównaniu z prawidłowym unerwieniem współczulnym serca.

Cel główny (5 kolejnych działań):

Ocena, czy u pacjentów z idiopatyczną polineuropatią rozwija się RSWA, iRBD, PD, DLB lub MSA w ciągu pięciu lat.

Hipoteza (5 obserwacji):

U pacjentów, u których występuje idiopatyczna polineuropatia i nieprawidłowe unerwienie współczulne serca (oceniane na podstawie scyntygrafii serca 123I-MIBG) częściej niż u pacjentów z prawidłowym unerwieniem współczulnym serca następuje konwersja do RSWA, iRBD, PD, DLB lub MSA.

Metody:

Ocena kliniczna w połączeniu z kwestionariuszami, wielomodalnymi metodami obrazowania i polisomnografią.

(Ocena neuropatii: Wynik upośledzenia neuropatii – dolna część nogi (NIS-LL), wczesna skala neurologiczna stanu Utah (UENS), skala neurologiczna Kumamoto i test funkcji autonomicznych, w tym test stołu przechylnego, manewr Valsalvy, test głębokiego oddychania, ilościowy test odruchu czuciowego aksonu (QSART). Funkcje poznawcze: Montrealska ocena poznawcza (MoCA), test tworzenia szlaku B (TMT-B). Funkcje motoryczne: MDS – Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona, część III (MDS-UPDRS-III). Obrazowanie multimodalne: scyntygrafia serca 123I-MIBG, PE2I-PET-CT, MR-neuromelanina. Sen: kwestionariusz przesiewowy zaburzeń zachowania podczas snu REM (RBDSQ), jednonocna polisomnografia wideo (PSG).)

Statystyka:

Spodziewamy się włączyć do badania 100 uczestników z idiopatyczną polineuropatią i niedociśnieniem ortostatycznym lub nieprawidłowym 24-godzinnym pomiarem ciśnienia krwi (spadek ciśnienia krwi poza nocą), którzy przeszli scyntygrafię serca 123I-MIBG. Na podstawie wstępnych wyników spodziewamy się, że u 1/3 (30 uczestników) wynik scyntygrafii serca MIBG będzie nieprawidłowy (przypadki sugerowane jako prodromalne PD lub DLB), a u 2/3 (70 uczestników) wynik scyntygrafii MIBG będzie prawidłowy (kontrola). Zakłada się, że częstość występowania iRBD wykrytego za pomocą wideo-PSG wynosi 5% u uczestników z prawidłową scyntygrafią serca MIBG i 35% u uczestników z nieprawidłową scyntygrafią MIBG. Aby uzyskać moc 88%, należy uwzględnić 81 uczestników (54 z prawidłową i 27 z nieprawidłową scyntygrafią serca MIBG). Obliczenie mocy przeprowadzono na podstawie dokładnego testu Fishera. Zastosowano dokładny test Fishera ze względu na spodziewaną niewielką liczbę uczestników z iRBD wykrytym za pomocą wideo PSG.

Biobank:

Jednocześnie pobiera się tkanki/płyny ustrojowe: skórę, krew, płyn mózgowo-rdzeniowy i kał. Analizę poziomów fosforylowanego tau, całkowitego tau i amyloidu beta w płynie mózgowo-rdzeniowym przeprowadza się na początku badania.