Mezenchymalne komórki macierzyste pępowiny jako terapia uzupełniająca u pacjentów z POChP grupy E (UCMSC-COPD)
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie mezenchymalnych komórek macierzystych z pępowiny jako terapii uzupełniającej u pacjentów z POChP grupy E
To badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania allogenicznych ludzkich komórek macierzystych z pępowiny (UC-MSC) w leczeniu przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w stadium E.
Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymują już standardowe leczenie POChP, które obejmuje potrójną terapię wziewną z LABA, LAMA i ICS.
Hipotezujemy, że UC-MSC poprawią kontrolę POChP. UC-MSC są przygotowywane w certyfikowanym laboratorium i podawane dożylnie. Przez 12 miesięcy od dnia 0 wszyscy pacjenci będą obserwowani w celu kompleksowej oceny bezpieczeństwa, badań czynnościowych płuc (PFT), wskaźników jakości życia, w tym kwestionariuszy, testu 6-minutowego marszu (6MWT) oraz biomarkerów stanu zapalnego.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem klinicznym, badającym zastosowanie UC-MSC jako leczenia wspomagającego u pacjentów z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) grupy E.
Uzasadnienie opiera się na potencjalnych właściwościach regeneracyjnych, przeciwzapalnych i immunomodulacyjnych mezenchymalnych komórek macierzystych, które wykazały obiecujące wyniki w modelach przedklinicznych uszkodzenia płuc oraz wczesnych badaniach nad POChP.
Wszyscy uczestnicy otrzymują swoją zwykłą potrójną terapię inhalacyjną i są losowo przydzielani do otrzymywania UC-MSC lub placebo.
UC-MSC podaje się dożylnie w dniu 1 i dniu 21. Komórki macierzyste są przygotowywane przez certyfikowany ośrodek zgodny z GMP (PT Prostem, Indonezja), a kontrola jakości obejmuje badanie jałowości oraz charakterystykę opartą na cytometrii przepływowej.
Protokół obejmuje zaplanowane oceny kliniczne, laboratoryjne, czynnościowe i radiologiczne w celu monitorowania odpowiedzi na leczenie i bezpieczeństwa.
Obserwacja trwa 12 miesięcy, ze szczególnym uwzględnieniem badania czynności płuc, jakości życia, tolerancji wysiłku oraz biomarkerów stanu zapalnego.
Badanie jest prowadzone w szpitalu Persahabatan w Indonezji we współpracy z PT Prostem w Indonezji.
Oczekuje się, że wyniki wzbogacą bazę dowodów klinicznych dotyczących terapii komórkowych w przewlekłych chorobach układu oddechowego i mogą stanowić podstawę do przyszłych badań na dużą skalę lub zastosowań translacyjnych.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Jakarta Special Capital Region
-
Jakarta, Jakarta Special Capital Region, Indonezja, 13230
- Rekrutacyjny
- Persahabatan Hospital
-
Kontakt:
- Heidy Agustin, Pulmonologist
- Numer telefonu: +62 816-1147-386
- E-mail: heidy_agst@yahoo.com
-
Kontakt:
- Triya Damayanti, Pulmonologist
- Numer telefonu: +62 812-9463-3437
- E-mail: tria_94@yahoo.com
-
Główny śledczy:
- Triya Damayanti, Pulmonologist
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli w wieku od 40 do 75 lat.
- Rozpoznanie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) grupy E według kryteriów GOLD 2023.
- Otrzymywanie potrójnej terapii wziewnej (długo działający agonista beta, wziewny glikokortykosteroid, długo działający antagonista muskarynowy) przez co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Stan klinicznie stabilny przez co najmniej 2 tygodnie przed włączeniem do badania.
- Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia:
- Obecny palacz lub zaprzestanie palenia na mniej niż 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Ostre zaostrzenie POChP w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
- Rozpoznanie chorób płuc innych niż POChP, w tym gruźlicy, zatorowości płucnej, odmy opłucnowej, licznych pęcherzy rozedmowych, astmy, śródmiąższowej choroby płuc lub raka płuca.
- Przebyta gruźlica w ciągu ostatnich 10 lat.
- Aktywna infekcja (w tym pozytywny wynik testu na HIV).
- Nowotwór dowolnego typu.
- Cieżka choroba serca, w tym zastoinowa niewydolność serca klasyfikowana jako klasa III lub IV według NYHA, istotne zaburzenia rytmu serca, wada zastawkowa serca, kardiomiopatia lub wrodzona wada serca.
- Cieżka dysfunkcja wątroby (SGOT, SGPT lub poziom bilirubiny >2 razy górna granica normy).
- Cieżka dysfunkcja nerek (stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 razy górna granica normy).
- W ciąży lub karmiące piersią.
- Współistniejące schorzenia, które mogą wpłynąć na przeżycie (np. zaawansowana cukrzyca z HbA1c >7%, niedawny zawał mięśnia sercowego, niestabilna dławica piersiowa, marskość wątroby, ostre kłębuszkowe zapalenie nerek).
- Leukopenia (liczba białych krwinek <4×10⁹/L) lub agranulocytoza (liczba białych krwinek <1,5×10⁹/L lub neutrofile <0,5×10⁹/L).
- Przebyta choroba psychiczna, padaczka lub inne zaburzenia ośrodkowego układu nerwowego.
- Przebyte nadużywanie alkoholu lub narkotyków.
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
- Słaba współpraca w dotychczasowej opiece medycznej lub przewidywane trudności w ukończeniu protokołu badania.
- Niemożność wykonania manewrów spirometrycznych.
- Oczekiwana długość życia krótsza niż 6 miesięcy z powodu współistniejących schorzeń.
- Stosowanie terapii immunosupresyjnej w ciągu 8 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Mezenchymalnych Komórek Macierzystych z Pępowiny
Uczestnicy otrzymują dożylną infuzję mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (1 milion komórek/kg masy ciała) w dniu 1 i dniu 21, oprócz standardowej terapii POChP.
|
Mezenchymalne komórki macierzyste z pępowiny dostarczone przez PT Prostem (obiekt certyfikowany GMP), rozcieńczone w 100 mL soli fizjologicznej, podawane dożylnie w tempie 20 mL/godzinę.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Grupa placebo
Uczestnicy otrzymują dożylną infuzję 100 mL fizjologicznego roztworu soli (placebo) w Dniu 1 i Dniu 21, w uzupełnieniu do standardowej terapii POChP.
|
100 mL soli fizjologicznej podawanej dożylnie z szybkością 20 mL/godzinę, odpowiadającej wyglądowi i harmonogramowi podawania aktywnej interwencji.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV₁)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego.
|
Wymuszona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV₁) to kluczowy parametr fizjologiczny odzwierciedlający stopień ograniczenia przepływu powietrza w przewlekłej obturacyjnej chorobie płuc (POChP). FEV₁ mierzy się za pomocą standaryzowanej spirometrii zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) i podaje w mililitrach (ml). Pierwszy punkt końcowy skuteczności definiuje się jako zmianę FEV₁ od wartości wyjściowej po podaniu produktu badawczego w dodatku do standardowej terapii. |
Punkt wyjściowy; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego.
|
|
Zmiana w wymuszonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego.
|
Wymuszona pojemność życiowa (FVC) oznacza maksymalną objętość powietrza wydychanego z siłą po pełnym wdechu.
Parametry te są mierzone za pomocą spirometrii zgodnie ze standardami ATS/ERS i dostarczają uzupełniających informacji na temat mechaniki wentylacji oraz ciężkości choroby, wykraczających poza sam FEV₁.
|
Linia wyjściowa; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego.
|
|
Zmiana w stosunku FEV₁/FVC
Ramy czasowe: Wyjściowo; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji badanego produktu.
|
Stosunek FEV₁/FVC służy do określenia ciężkości obturacji przepływu powietrza.
Parametry te są mierzone za pomocą spirometrii zgodnie ze standardami ATS/ERS i dostarczają uzupełniających informacji na temat mechaniki wentylacji oraz ciężkości choroby, wykraczających poza sam wskaźnik FEV₁.
|
Wyjściowo; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji badanego produktu.
|
|
Zmiana zdolności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (DLCO, % wartości przewidywanej)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
DLCO jest mierzona techniką pojedynczego wdechu zgodnie z wytycznymi ATS w celu oceny zdolności wymiany gazowej płuc i funkcji błony pęcherzykowo-włośniczkowej.
|
Wartości wyjściowe; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana wyniku w teście oceny POChP (CAT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji badanego produktu
|
Test Oceny POChP (CAT) jest zatwierdzonym narzędziem zgłaszanym przez pacjenta, służącym do oceny jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z POChP.
|
Punkt wyjściowy; 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji badanego produktu
|
|
Zmiana w zmodyfikowanej skali duszności Brytyjskiej Rady Badań Medycznych (mMRC)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
Skala mMRC służy do oceny ograniczenia funkcjonalnego spowodowanego dusznością podczas codziennych aktywności.
|
Punkt wyjściowy; 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
|
Zmiana poziomu cytokin w surowicy (IL-1β, IL-6, TNF-α, IL-10)
Ramy czasowe: Linia bazowa; 1 miesiąc, 3 miesiące i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
Poziomy cytokin w surowicy są mierzone w celu zbadania immunomodulacyjnych efektów interwencji badawczej i będą raportowane w pikogramach na mililitr (pg/mL)
|
Linia bazowa; 1 miesiąc, 3 miesiące i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
|
Zmiana w teście sześciominutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
Zdolność funkcjonalna do wysiłku oceniana jest za pomocą testu sześciominutowego marszu (6MWT) przeprowadzonego zgodnie z wytycznymi ATS i będzie raportowana w metrach (M)
|
Punkt wyjściowy; 3 miesiące, 6 miesięcy i 12 miesięcy po drugiej infuzji produktu badawczego
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej infuzji produktu badanego do 12 miesięcy po drugiej infuzji.
|
Bezpieczeństwo ocenia się poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych w trakcie całego okresu badania.
|
Od pierwszej infuzji produktu badanego do 12 miesięcy po drugiej infuzji.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 126.A.1/KEPK-RSUPP/02/2025
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .