Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale come Terapia Adiuvante in Pazienti con BPCO di Gruppo E (UCMSC-COPD)
Uno Studio Randomizzato, in Doppio Cieco e Controllato di Cellule Staminali Mesenchimali da Cordone Ombelicale come Terapia Adiuvante in Pazienti con BPCO di Gruppo E
Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano allogeniche (UC-MSC) nel trattamento della Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) in stadio E.
Tutti i partecipanti a questo studio ricevono già il trattamento standard per la BPCO, che comprende la tripla terapia inalatoria con LABA, LAMA e ICS.
Ipotesi che le UC-MSC miglioreranno la gestione della BPCO. Le UC-MSC sono preparate in un laboratorio certificato e somministrate per via endovenosa. Per 12 mesi a partire dal giorno 0, tutti i pazienti saranno monitorati per una valutazione completa della sicurezza, test di funzionalità polmonare (PFT), indicatori di qualità della vita inclusi questionari, test del cammino di 6 minuti (6MWT) e biomarcatori dell'infiammazione.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è una sperimentazione clinica randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo che indaga l'uso delle UC-MSC come trattamento adiuvante per pazienti affetti da Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) di Gruppo E.
La razionale si basa sulle potenziali proprietà rigenerative, antinfiammatorie e immunomodulatorie delle cellule staminali mesenchimali, che hanno mostrato risultati promettenti in modelli preclinici di danno polmonare e in studi di fase iniziale sulla BPCO.
Tutti i partecipanti ricevono la loro consueta tripla terapia inalatoria e vengono assegnati in modo casuale a ricevere UC-MSC o placebo.
Le UC-MSC vengono somministrate per via endovenosa il Giorno 1 e il Giorno 21. Le cellule staminali sono preparate da una struttura certificata conforme alle GMP (PT Prostem, Indonesia), e il controllo di qualità include test di sterilità e caratterizzazione basata su citometria a flusso.
Il protocollo include valutazioni cliniche, di laboratorio, funzionali e radiologiche programmate per monitorare la risposta al trattamento e la sicurezza.
Il follow-up si estende per 12 mesi, con particolare attenzione al test di funzionalità polmonare, qualità della vita, tolleranza all'esercizio e biomarcatori dell'infiammazione.
Questo studio è condotto presso l'Ospedale Persahabatan, Indonesia, in collaborazione con PT Prostem, Indonesia.
I risultati dovrebbero contribuire alla base di evidenze cliniche per le terapie cellulari nelle malattie respiratorie croniche e potrebbero informare futuri studi su larga scala o applicazioni traslazionali.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Jakarta Special Capital Region
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Jakarta, Jakarta Special Capital Region, Indonesia, 13230
- Reclutamento
- Persahabatan Hospital
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Contatto:
- Heidy Agustin, Pulmonologist
- Numero di telefono: +62 816-1147-386
- Email: heidy_agst@yahoo.com
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Contatto:
- Triya Damayanti, Pulmonologist
- Numero di telefono: +62 812-9463-3437
- Email: tria_94@yahoo.com
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Investigatore principale:
- Triya Damayanti, Pulmonologist
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Adulti di età compresa tra 40 e 75 anni.
- Diagnosticati con Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) di Gruppo E secondo i criteri GOLD 2023.
- In trattamento con terapia inalatoria tripla (beta-agonista a lunga durata d'azione, corticosteroide per via inalatoria, antagonista muscarinico a lunga durata d'azione) per almeno 6 mesi prima dell'arruolamento.
- Clinicamente stabili per almeno 2 settimane prima dell'arruolamento.
- Hanno fornito il consenso informato scritto per partecipare allo studio.
Criteri di esclusione:
- Fumatori attuali o che hanno smesso di fumare meno di 6 mesi prima dello screening.
- Esacerbazione acuta della BPCO entro 2 settimane prima dell'arruolamento.
- Diagnosi di malattie polmonari diverse dalla BPCO, inclusa tubercolosi, embolia polmonare, pneumotorace, bolle multiple, asma, malattia polmonare interstiziale o cancro del polmone.
- Storia di tubercolosi negli ultimi 10 anni.
- Infezione attiva (inclusa positività all'HIV).
- Malignità di qualsiasi tipo.
- Malattia cardiaca grave, inclusa insufficienza cardiaca congestizia classificata come classe III o IV della NYHA, aritmie significative, cardiopatia valvolare, cardiomiopatia o cardiopatia congenita.
- Disfunzione epatica grave (livelli di SGOT, SGPT o bilirubina >2 volte il limite superiore del normale).
- Disfunzione renale grave (creatinina sierica >1,5 volte il limite superiore del normale).
- Gravidanza o allattamento.
- Comorbidità che possono influenzare la sopravvivenza (ad esempio, diabete mellito avanzato con HbA1c >7%, recente infarto del miocardio, angina instabile, cirrosi epatica, glomerulonefrite acuta).
- Leucopenia (conteggio dei globuli bianchi <4×10⁹/L) o agranulocitosi (conteggio dei globuli bianchi <1,5×10⁹/L o neutrofili <0,5×10⁹/L).
- Storia di malattia psichiatrica, epilessia o altri disturbi del sistema nervoso centrale.
- Storia di abuso di alcol o droghe.
- Partecipazione a un altro studio clinico entro 3 mesi prima dell'arruolamento.
- Scarsa aderenza alle precedenti cure mediche o previste difficoltà nel completare il protocollo dello studio.
- Incapacità di eseguire manovre di spirometria.
- Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi a causa di comorbidità.
- Uso di terapia immunosoppressiva entro 8 mesi prima dello screening.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo di Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale
I partecipanti ricevono un'infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale (1 milione di cellule/kg di peso corporeo) il Giorno 1 e il Giorno 21, in aggiunta alla terapia standard per la BPCO.
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Cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale fornite da PT Prostem (struttura certificata GMP), diluite in 100 mL di soluzione fisiologica, somministrate per via endovenosa a 20 mL/ora.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Gruppo Placebo
I partecipanti ricevono un'infusione endovenosa di 100 mL di soluzione fisiologica (placebo) il Giorno 1 e il Giorno 21, in aggiunta alla terapia standard per la BPCO.
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100 mL di soluzione fisiologica somministrata per via endovenosa a 20 mL/ora, corrispondente all'aspetto e al programma di somministrazione dell'intervento attivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo (FEV₁)
Lasso di tempo: Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio.
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Il Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo (FEV₁) è un parametro fisiologico chiave che riflette il grado di limitazione del flusso aereo nella broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Il FEV₁ viene misurato utilizzando la spirometria standardizzata secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) e riportato in millilitri (mL). L'endpoint primario di efficacia è definito come la variazione del FEV₁ rispetto al basale dopo la somministrazione del prodotto in studio in aggiunta alla terapia standard. |
Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio.
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Variazione della Capacità Vitale Forzata (FVC)
Lasso di tempo: Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio.
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La Capacità Vitale Forzata (FVC) rappresenta il volume massimo di aria espirata con forza dopo un'inspirazione completa.
Questi parametri sono misurati mediante spirometria seguendo gli standard ATS/ERS e forniscono informazioni complementari sulla meccanica ventilatoria e sulla gravità della malattia oltre al solo FEV₁.
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Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio.
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Variazione del rapporto FEV₁/FVC
Lasso di tempo: Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto in studio.
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Il rapporto FEV₁/FVC viene utilizzato per quantificare la gravità dell'ostruzione del flusso d'aria.
Questi parametri vengono misurati mediante spirometria secondo gli standard ATS/ERS e forniscono informazioni complementari sulla meccanica ventilatoria e sulla gravità della malattia oltre al solo FEV₁. |
Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto in studio.
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Variazione della capacità di diffusione polmonare per il monossido di carbonio (DLCO, % previsto)
Lasso di tempo: Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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Il DLCO viene misurato utilizzando la tecnica del singolo respiro in conformità con le linee guida ATS per valutare la capacità di scambio gassoso polmonare e la funzione della membrana alveolo-capillare.
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Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione del punteggio del COPD Assessment Test (CAT)
Lasso di tempo: Baseline; 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto in studio
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Il COPD Assessment Test (CAT) è uno strumento validato di outcome riportato dal paziente utilizzato per valutare la qualità della vita correlata alla salute nei pazienti con BPCO.
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Baseline; 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto in studio
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Variazione nella scala della dispnea del Medical Research Council modificata (mMRC)
Lasso di tempo: Baseline; 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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La scala mMRC della dispnea è utilizzata per valutare la limitazione funzionale dovuta alla mancanza di respiro durante le attività quotidiane.
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Baseline; 1 mese, 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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Variazione dei livelli sierici di citochine (IL-1β, IL-6, TNF-α, IL-10)
Lasso di tempo: Baseline; 1 mese, 3 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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I livelli di citochine sieriche vengono misurati per esplorare gli effetti immunomodulatori dell'intervento dello studio e saranno riportati in picogrammi per millilitro (pg/mL)
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Baseline; 1 mese, 3 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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Variazione nel Test del Cammino dei Sei Minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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La capacità funzionale di esercizio viene valutata utilizzando il Test del Cammino di Sei Minuti (6MWT) eseguito secondo le linee guida ATS e sarà riportata in metri (M)
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Baseline; 3 mesi, 6 mesi e 12 mesi dopo la seconda infusione del prodotto dello studio
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Incidenza di eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dal momento della prima infusione del prodotto dello studio fino a 12 mesi dopo la seconda infusione.
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La sicurezza viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi durante l'intero periodo di studio.
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Dal momento della prima infusione del prodotto dello studio fino a 12 mesi dopo la seconda infusione.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 126.A.1/KEPK-RSUPP/02/2025
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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