Badanie Risdiplamu u Uczestników z Rdzeniowym Zanikiem Mięśni (SMA) Typu I i Typu II
Nieinterwencyjne, wieloośrodkowe badanie oceniające wyniki leczenia ryzdipamem u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu I i typu II
To wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, prospektywne badanie z komponentem retrospektywnym ma na celu ocenę rzeczywistych wyników klinicznych, profilu bezpieczeństwa oraz poprawy funkcji motorycznej leczenia Risdiplamem u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni typu I i II w ciągu 24 miesięcy leczenia.
Badanie umożliwi retrospektywne zebranie danych z wywiadu medycznego oraz wcześniejszych wizyt uczestników z dokumentacji medycznej.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Reference Study ID Number: ML45655 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Numer telefonu: 888-662-6728 (U.S. Only)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cairo, Egipt, 11566
- Rekrutacyjny
- Neurology Department, Ain Shams University Hospitals
-
Cairo, Egipt, DUMMY_VALUE
- Rekrutacyjny
- Air Force Specialized Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Maksymalny wiek 6 miesięcy dla uczestników typu I i 5 lat dla uczestników typu II w momencie diagnozy.
- Uczestnicy muszą rozpocząć/rozpocząć leczenie Risdiplamem w ciągu 6 miesięcy od diagnozy.
- Uczestnik musi otrzymywać odpowiednie odżywianie i nawodnienie w dniu indeksowym, według opinii Badacza.
- Uczestnik musi być odpowiednio wyzdrowiały z każdej ostrej choroby w dniu indeksowym.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy nie otrzymujący leczenia choroby Risdiplamem zgodnie ze standardem opieki i aktualną charakterystyką produktu leczniczego (ChPL)/lokalnym oznakowaniem.
- Uczestnicy nie otrzymujący badanego produktu leczniczego firmy Roche, ale biosimilar.
- Współistniejące lub wcześniejsze podanie w jakimkolwiek badaniu leku lub urządzenia eksperymentalnego.
- Współistniejące lub wcześniejsze podanie zatwierdzonego leczenia SMA innego niż Risdiplam.
- Niestabilne choroby przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, układu endokrynnego lub układu sercowo-naczyniowego w dniu indeksowym.
- Uczestnicy wymagający inwazyjnej wentylacji lub tracheotomii w dniu indeksowym.
- Uczestnicy wymagający nieinwazyjnej wentylacji podczas czuwania z powodu niewydolności oddechowej lub z hipoksemią podczas czuwania z lub bez wsparcia wentylacyjnego lub z historią niewydolności oddechowej lub ciężkiego zapalenia płuc, którzy nie odzyskali w pełni funkcji płuc w dniu indeksowym.
- Ciężkie przykurcze stawów kończyn dolnych i górnych w dniu indeksowym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Ramię obserwacyjne Risdiplam
Dane będą zbierane przed, w trakcie i po leczeniu od uczestników, którzy otrzymują leczenie risdiplamem zgodnie ze standardem opieki i Charakterystyką Produktu Leczniczego (SmPC).
Dane uczestników będą zbierane wyłącznie podczas rutynowych interakcji klinicznych, bez konieczności dodatkowych wizyt badawczych.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana względem daty indeksu w skali Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Linia bazowa, Miesiąc 12
|
Ocena HFMSE jest przeprowadzana dla uczestników, którzy mają ≥ 2 lata i są osobami siedzącymi lub chodzącymi. Elementy oryginalnej skali HFMS zostały rozszerzone o uchwycenie wyższych funkcji u pacjentów z SMA, wykorzystując 13 odpowiednich dodatkowych pozycji zaadaptowanych z miary funkcji motorycznych brutto (GMFM), z ich punktacją dostosowaną do trzy punktowej skali, jak w oryginalnym HFMS. Wynik mieści się w zakresie od 0 do 66, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom funkcjonowania. Data indeksowa (D1) to moment, w którym uczestnik otrzymał pierwszą dawkę Risdiplamu. |
Linia bazowa, Miesiąc 12
|
|
Change From Index Date in Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) Score at Month 12
Ramy czasowe: Baseline, Month 12
|
CHOP-INTEND assessment is performed for participants aged <2 years or aged >2 years who are not able to sit > 10 seconds as defined by the World Health Organization (WHO). Information regarding the 16 items in the CHOP-INTEND motor assessment are to be collected. It includes both active movements, spontaneous or goal-oriented items and of reflexive movements. It assesses head, neck, and trunk as well as proximal and distal limb strength. The score ranges from 0-64, higher scores representing better motor function outcomes. The index date (D1) is when the participant was administered the first dose of Risdiplam. |
Baseline, Month 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z wynikiem CHOP-INTEND ≥ 40 w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącach 12 i 24
|
Ocena CHOP-INTEND jest wykonywana dla uczestników w wieku <2 lat lub w wieku >2 lat, którzy nie są w stanie siedzieć >10 sekund zgodnie z definicją WHO.
Należy zebrać informacje dotyczące 16 pozycji w ocenie motorycznej CHOP-INTEND.
Obejmuje ona zarówno ruchy czynne, spontaniczne lub ukierunkowane na cel, jak i ruchy odruchowe.
Ocenia głowę, szyję i tułów, a także siłę kończyn proksymalnych i dystalnych.
Wynik mieści się w zakresie od 0 do 64, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze rezultaty funkcji motorycznych.
|
W miesiącach 12 i 24
|
|
Zmiana względem wartości wyjściowej w skali HFMSE w miesiącu 24
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
|
Ocena HFMSE jest przeprowadzana dla uczestników w wieku ≥ 2 lat, którzy siedzą lub chodzą. Punkty w oryginalnym HFMS zostały rozszerzone o 13 dodatkowych istotnych pozycji zaadaptowanych z GMFM, aby uchwycić wyższe funkcjonowanie u pacjentów z SMA, z ich oceną dostosowaną do trzystopniowej skali, jak w oryginalnym HFMS. Wynik mieści się w zakresie od 0 do 66, przy czym wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom funkcjonowania. Wizyta wyjściowa odpowiada dacie indeksowej (D1), kiedy uczestnik otrzymał pierwszą dawkę Risdiplamu. |
Linia bazowa, miesiąc 24
|
|
Liczba uczestników wymagających wspomagania wentylacji
Ramy czasowe: Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
Inwazyjna wentylacja i nieinwazyjna wentylacja z powodu niewydolności oddechowej.
Uczestnicy na stałej wentylacji oraz podczas stosowania jej jako tymczasowego wsparcia oddechowego będą oceniani.
|
Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
|
Czas trwania wentylacji
Ramy czasowe: Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
Liczba godzin spędzonych dziennie na wentylacji nieinwazyjnej lub inwazyjnej.
Czas trwania zarówno stałej wentylacji, jak i stosowanej jako tymczasowe wsparcie oddechowe, zostanie oceniony.
|
Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
|
Czas do stałej wentylacji
Ramy czasowe: Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
Czas do stałej wentylacji definiuje się jako ≥ 16 godzin wentylacji nieinwazyjnej dziennie lub intubację przez > 21 kolejnych dni w przypadku braku lub po ustąpieniu ostrego odwracalnego zdarzenia lub tracheotomii.
|
Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
|
Przeżycie całkowite w 24. miesiącu
Ramy czasowe: W 24. miesiącu
|
W 24. miesiącu
|
|
|
Przeżycie bez wentylacji
Ramy czasowe: Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
Oceniane na podstawie czasu trwania od określonej daty indeksu do rozpoczęcia stałej wentylacji.
|
Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w schemacie wzrostu
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Wzorce wzrostu będą porównywane ze standaryzowanymi siatkami centylowymi.
|
Do miesiąca 24
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłowościami układu mięśniowo-szkieletowego
Ramy czasowe: Do 24. miesiąca
|
Zaburzenia układu mięśniowo-szkieletowego obejmują skoliozę, kifozę lub inne deformacje
|
Do 24. miesiąca
|
|
Czas do utraty funkcji połykania oceniany przez lekarza prowadzącego badanie
Ramy czasowe: Do 24. miesiąca
|
Do 24. miesiąca
|
|
|
Funkcja opuszkowa oceniana przez lekarza prowadzącego badanie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Funkcja opuszkowa mierzy zdolność do karmienia doustnego, żucia i połykania w porównaniu z danymi wyjściowymi.
Ocenia również funkcje mówienia i płakania uczestnika.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AE) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAE)
Ramy czasowe: Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
Dane dotyczące częstości występowania, powagi, nasilenia oraz związku przyczynowego wszystkich zdarzeń niepożądanych zgłaszanych lub udokumentowanych w notatkach medycznych przez lekarzy w okresie obserwacji bezpieczeństwa również zostaną zgłoszone.
|
Do 2 lat obserwacji na uczestnika
|
|
Change From Index Date in CHOP-INTEND Score at Month 24
Ramy czasowe: Baseline, Month 24
|
CHOP-INTEND assessment is performed for participants aged <2 years or aged >2 years who are not able to sit > 10 seconds as defined by WHO. Information regarding the 16 items in the CHOP-INTEND motor assessment are to be collected. It includes both active movements, spontaneous or goal-oriented items and of reflexive movements. It assesses head, neck, and trunk as well as proximal and distal limb strength. The score ranges from 0-64, higher scores representing better motor function outcomes. The index date (D1) is when the participant was administered the first dose of Risdiplam. |
Baseline, Month 24
|
|
Percentage of Participants with CHOP-INTEND Score Improvement ≥ 4 Points Compared to Index Date at Months 12 and 24
Ramy czasowe: Baseline, Months 12 and 24
|
CHOP-INTEND assessment is performed for participants aged <2 years or aged >2 years who are not able to sit > 10 seconds as defined by WHO. Information regarding the 16 items in the CHOP-INTEND motor assessment are to be collected. It includes both active movements, spontaneous or goal-oriented items and of reflexive movements. It assesses head, neck, and trunk as well as proximal and distal limb strength. The score ranges from 0-64, higher scores representing better motor function outcomes. The index date (D1) is when the participant was administered the first dose of Risdiplam. |
Baseline, Months 12 and 24
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ML45655
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .