Faza 3 badania oceniającego skuteczność i bezpieczeństwo stosowania samelisantu u pacjentów z narkolepsją

Kluczowe kryteria włączenia:

1. Wskaźnik masy ciała (BMI) w zakresie od 18 do 45 kg/m² (włącznie).
2. Narkolepsja z katalepsją lub bez (Narkolepsja Typu 1 [NT1] lub Narkolepsja Typu 2 [NT2]) zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Klasyfikacji Zaburzeń Snu 3-TR/Diagnostycznego i Statystycznego Podręcznika Zaburzeń Psychicznych (DSM-5-TR) do diagnozy narkolepsji.
3. Wyłącznie dla NT1: obecność trwającej katalepsji, zgodnie z raportem uczestnika z ostatnich 3 miesięcy, oraz średnio ≥4 epizodów katalepsji tygodniowo w ciągu ostatnich 2 tygodni okresu wypłukania.
4. Na wizycie przesiewowej i wizycie wyjściowej uczestnicy nieleczony na nadmierną senność dzienną (EDS) muszą mieć wynik ESS ≥12 (oceniany z okresem retrospekcji 1 tygodnia).
5. Średni czas MWT <12 minut w pierwszych 4 sesjach na początku badania.
6. Gotowość do ukończenia protokołu badania z pełnym przestrzeganiem procedur oraz podpisanie formularza świadomej zgody.
7. Zdolność wykazania zgodności z wpisami w dzienniczku snu przynajmniej 5 razy/tydzień w ostatnich 2 tygodniach okresu przesiewowego (uczestnicy niespełniający tego kryterium nie zostaną włączeni).

Kluczowe kryteria wyłączenia:

1. Mediana zwyczajowego czasu pobudki po godzinie 9:00, oceniana na podstawie dzienniczka snu, zwyczajowy czas snu <6 godzin oraz mediana zwyczajowej pory snu po godzinie 1:00, określone na podstawie wpisów w dzienniczku snu.
2. Stosowanie jakiejkolwiek terapii eksperymentalnej w ciągu 30 dni (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, co jest dłuższe) przed rejestracją.
3. Wywiad (w ciągu ostatnich 3 miesięcy) lub aktualne zaburzenie używania substancji obejmujące nielegalne narkotyki, alkohol lub marihuanę, zgodnie z kryteriami DSM-5-TR. Spożywanie alkoholu i/lub narkotyków rekreacyjnych w ciągu 24 godzin przed wizytami w badaniu jest surowo zabronione.
4. Nadmierne spożycie kofeiny (zdefiniowane jako >600 mg/dzień) przynajmniej na 1 tydzień przed ocenami wyjściowymi i w trakcie badania.
5. Uzależnienie od nikotyny wpływające na sen (np. uczestnik regularnie budzący się w nocy, aby zapalić).
6. Jeśli przyjmuje się stymulanty, modafinil, oksybany, pitolisant, solriamfetol, bupropion lub inne leki na narkolepsję, oraz brak chęci lub możliwości zakończenia odstawiania na 2 tygodnie przed wizytą wyjściową (dzień 1).
7. Klinicznie istotne nieprawidłowości w EKG. Uczestnicy są wykluczeni, jeśli w badaniu przesiewowym EKG odstęp QTcF (korekcja Fridericii) wynosi ≥450 ms dla mężczyzn i ≥470 ms dla kobiet, uzyskany po 5-minutowym odpoczynku w pozycji leżącej przy użyciu cyfrowego EKG.
8. Jednoczesne stosowanie leków nasennych, środków uspokajających, centralnie działających antagonistów receptora H1, benzodiazepin, leków przeciwdrgawkowych lub klonidyny, trójpierścieniowych leków przeciwdepresyjnych o właściwościach antyhistaminowych H1 (klomipramina, protryptylina).
9. Dodatkowa farmakoterapia skierowana przeciwko katalepsji (w tym, ale nie ograniczając się do wenlafaksyny, fluoksetyny i gamma-hydroksymaślanu) jest zabroniona.
10. Zawód wymagający zmiennej pracy zmianowej, zmiennych godzin pobudki, pracy w nocy, częstych podróży nocnych lub przewidywanych podróży nocnych przez >3 strefy czasowe w trakcie badania, które zaburzają wzorce snu, oraz pracy zdalnej prowadzącej do nieregularnego czasu snu.